Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

2. december 2022 opdateret af: MeiraGTx UK II Ltd

Et åbent, multicenter, fase I/II dosiseskaleringsforsøg af en rekombinant adeno-associeret virusvektor (AAV2-.RPGR) til genterapi af voksne og børn med X-bundet retinitis Pigmentosa på grund af defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase regulator (RPGR)

Fase 1-delen af ​​studiet er en dosiseskalering af subretinal administration af AAV2/5 vektor for at vurdere sikkerheden af ​​denne vektor hos deltagere med XLRP forårsaget af mutationer i RPGR.

Fase 2-delen af ​​studiet er en kohorteudvidelse af subretinal administration af AAV2/5 vektor for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​denne vektor hos deltagere med XLRP forårsaget af mutationer i RPGR.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent fase 1/2 dosis-eskalerings- og kohorteudvidelsesstudie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​subretinal administration af AAV2/5 vektor hos deltagere med XLRP forårsaget af mutationer i RPGR.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Eye Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Er mand i alderen 5 år eller ældre
  • Få X-linked retinitis pigmentosa bekræftet af en retinal specialist (CI eller PI)

Nøgleekskluderingskriterier:

• Har deltaget i et andet forskningsstudie, der involverer en afprøvende medicinsk behandling for øjensygdom inden for de sidste 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 1 (del 1, dosiseskalering)
Deltagerne modtager en af ​​tre doser AAV2/5-RPGR
Genetisk: AAV2/5-RPGR
Enkelt subretinal administration af AAV2/5-RPGR
Eksperimentel: Fase 2 (del 2; Udvidelse)
Deltagerne modtager en af ​​to doser AAV2/5-RPGR
Genetisk: AAV2/5-RPGR
Enkelt subretinal administration af AAV2/5-RPGR

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser relateret til subretinal administration af AAV2-RPGR
Tidsramme: 18 måneder
Sikkerhed er defineret som fravær af lægemiddel til avanceret terapi (ATIMP)-relaterede sikkerhedshændelser
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af visuel funktion
Tidsramme: 18 måneder
Forbedringer i synsfunktionen vurderet ved øjenundersøgelse
18 måneder
Forbedring af nethindens funktion
Tidsramme: 18 måneder
Forbedringer i nethindens funktion vurderet ved nethindevurdering
18 måneder
Forbedring af livskvalitet
Tidsramme: 18 måneder
•Livskvalitet vil blive målt ved QoL spørgeskema
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbejdspartnere

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James Bainbridge, Prof, University College, London

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

18. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. august 2017

Først opslået (Faktiske)

17. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. december 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MGT009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med AAV2/5-RPGR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner