Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

17. december 2024 opdateret af: MeiraGTx UK II Ltd

Et åbent, multicenter, fase I/II dosiseskaleringsforsøg af en rekombinant adeno-associeret virusvektor (AAV2-.RPGR) til genterapi af voksne og børn med X-bundet retinitis Pigmentosa på grund af defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase regulator (RPGR)

Fase 1-delen af ​​studiet er en dosiseskalering af subretinal administration af AAV2/5 vektor for at vurdere sikkerheden af ​​denne vektor hos deltagere med XLRP forårsaget af mutationer i RPGR.

Fase 2-delen af ​​studiet er en kohorteudvidelse af subretinal administration af AAV2/5 vektor for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​denne vektor hos deltagere med XLRP forårsaget af mutationer i RPGR.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent fase 1/2 dosis-eskalerings- og kohorteudvidelsesstudie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​subretinal administration af AAV2/5 vektor hos deltagere med XLRP forårsaget af mutationer i RPGR.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Eye Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Er mand i alderen 5 år eller ældre
  • Få X-linked retinitis pigmentosa bekræftet af en retinal specialist (CI eller PI)

Nøgleekskluderingskriterier:

• Har deltaget i et andet forskningsstudie, der involverer en afprøvende medicinsk behandling for øjensygdom inden for de sidste 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 1 (del 1, dosiseskalering)
Deltagerne modtager en af ​​tre doser AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkelt subretinal administration af AAV5-RPGR
Eksperimentel: Fase 2 (del 2; Udvidelse)
Deltagerne modtager en af ​​to doser AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkelt subretinal administration af AAV5-RPGR

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opfylder det primære resultat defineret som en af ​​nedenstående hændelser, der forekommer i løbet af de 9 uger efter administration, i det mindste muligvis relateret til det avancerede terapi-undersøgelseslægemiddel (ATIMP), ikke kirurgi alene.
Tidsramme: 9 uger

Det primære resultat er defineret som et hvilket som helst af nedenstående, der forekommer i løbet af de 9 uger efter administration, i det mindste muligvis relateret til Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP), ikke kirurgi alene:

  • Reduktion i synsstyrke med 15 bogstaver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) eller mere
  • Alvorlig ikke-reagerende betændelse
  • Infektiøs endophthalmitis
  • Okulær malignitet
  • Grad III eller derover ikke-okulær formodet uventet alvorlig bivirkning (SUSAR)
9 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedringer i visuel funktion som vurderet af synsskarphed
Tidsramme: Baseline og måned 6
Skift fra baseline til uge 26 i bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrambogstavscore. Forbedringens retning fra baseline er en stigning i antallet af læste ETDRS-breve over tid.
Baseline og måned 6
Forbedringer i nethindens funktion som vurderet ved statisk perimetri
Tidsramme: Baseline og måned 6

Antallet af respondere i punkt-for-punkt-data i statisk perimetri inden for det fulde synsfelt over tid.

En responder på et enkelt tidspunkt er defineret som en deltager med mindst 5 af de samme loci med ≥7 dB forbedring fra baseline på det specifikke tidspunkt og et tidligere tidspunkt.
Baseline og måned 6
Livskvalitet målt ved Low Luminance Questionnaire (LLQ) Emotional Distress Domain Score
Tidsramme: Baseline og måned 6
Ændring fra baseline til uge 26 i LLQ Emotional Distress Domain Score hos voksne. LLQ bruger en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler mindre svækkelse. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
Baseline og måned 6
Livskvalitet målt ved Low Luminance Questionnaire (LLQ) Extreme Lighting Domain Score
Tidsramme: Baseline og måned 6
Skift fra baseline til uge 26 i LLQ Extreme Lighting Domain Score hos voksne. LLQ bruger en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler mindre svækkelse. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
Baseline og måned 6
Livskvalitet målt ved Low Luminance Questionnaire (LLQ) General Dim Lighting Domain Score
Tidsramme: Baseline og måned 6
Skift fra baseline til uge 26 i LLQ General Dim Lighting Domain score hos voksne. LLQ bruger en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler mindre svækkelse. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
Baseline og måned 6
Livskvalitet målt ved Low Luminance Questionnaire (LLQ) Mobility Domain Score
Tidsramme: Baseline og måned 6
Ændring fra baseline til uge 26 i LLQ Mobility Domain Score hos voksne. LLQ bruger en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler mindre svækkelse. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
Baseline og måned 6
Livskvalitet målt ved lav luminans-spørgeskema (LLQ) Peripheral Vision Domain Score
Tidsramme: Baseline og måned 6
Ændring fra baseline til uge 26 i LLQ Peripheral Vision Domain Score hos voksne. LLQ bruger en skala fra 0 til 100, hvor højere score afspejler mindre svækkelse. En positiv ændring fra baseline afspejler forbedring, og en negativ afspejler forværring.
Baseline og måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbejdspartnere

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James Bainbridge, Prof, University College, London

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

18. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. august 2017

Først opslået (Faktiske)

17. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MGT009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med AAV5-RPGR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner