Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt subretinal injektion af AGTC-501 hos deltagere med X-linked Retinitis Pigmentosa forårsaget af RPGR-mutationer

6. april 2026 opdateret af: Beacon Therapeutics

Et fase 2/3, randomiseret, kontrolleret, maskeret, multicenter-studie til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​to doser AGTC-501, en rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), sammenlignet til en ubehandlet kontrolgruppe hos mandlige forsøgspersoner med X-bundet retinitis Pigmentosa bekræftet af en patogen variant i RPGR-genet

Denne undersøgelse vil evaluere og sammenligne sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​2 doser af en rekombinant adeno-associeret virusvektor (AGTC-501) med en ubehandlet kontrolgruppe hos mandlige patienter med X-bundet retinitis pigmentosa forårsaget af RPGR-mutationer.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 2/3-studie er et randomiseret, kontrolleret, maskeret, multicenter-studie, der evaluerer og sammenligner 2 doser AGTC-501 med en ubehandlet kontrolgruppe. En enkelt subretinal injektion af AGTC-501 dosis 1 (lav dosis) eller dosis 2 (høj dosis) vil blive administreret til forsøgspersoner i 2 behandlingsgrupper (N=~42), mens forsøgspersoner i den ubehandlede kontrolgruppe (N=~21) vil blive fulgt og evalueret op til måned 12, hvorefter de vil være berettiget til at modtage behandling med AGTC-501 dosis 2.

Ca. 63 kvalificerede mandlige forsøgspersoner mellem 8 og 50 år (inklusive) vil blive randomiseret i et 1:1:1-forhold til 1 ud af 3 grupper (lav dosis, høj dosis, ubehandlet kontrol).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

85

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2000
        • Sydney Eye Hospital
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien, 3002
        • Royal Victorian Eye & Ear Hospital
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W1G7LB
        • The Retina Clinic London, Institute of Ophthalmology, University College London
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX39DU
        • Oxford Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85255
        • Retina Macula Institute of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute- University of Miami
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Forenede Stater, 46290
        • Midwest Eye Institute (Retina Partners Midwest)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cole Eye Institute - Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute, OHSU
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Mid Atlantic Retina
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor Eye Institute
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78240
        • Retina Consultants of San Antonio Texas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd i alderen 8-50 år med en klinisk diagnose af XLRP med en bekræftet RPGR-mutation, som også opfylder de øvrige krav i undersøgelsen.
  • Har mindst én dokumenteret patogen eller sandsynlig patogen variant i RPGR-genet inden for exon 1-14 og/eller ORF15
  • Hav en BCVA på højst 75 bogstaver (20/32) og ikke dårligere end 35 bogstaver (20/200) i undersøgelsesøjet baseret på et skema over Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) ved hvert screeningsbesøg

Ekskluderingskriterier:

- Har andre kendte retinale sygdomsmutationer eller tidligere modtaget et AAV-genterapiprodukt, samt at være ude af stand eller uvillig til at opfylde kravene i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Gruppe 1: Dosis
Mandlige deltagere i alderen 12-50 år behandlet med subretinal injektion med AGTC-501
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen
Andre navne:
  • AGTC-501
Aktiv komparator: Gruppe 2: Dosis
Mandlige deltagere i alderen 12-50 år behandlet med subretinal injektion med dosis af AGTC-501
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen
Andre navne:
  • AGTC-501
Andet: Gruppe 3: Kontrol
Mandlige deltagere 12-50 år i den ubehandlede kontrolgruppe. Deltagerne i kontrolgruppen vil blive fulgt i minimum 24 måneder. Efter at alle deltagere har nået måned 12, vil deltagere i kontrolgruppen få mulighed for at modtage undersøgelseslægemidlet i det andet øje, hvis de er kvalificerede.
Medicin: Styring
Ubehandlet kontrolgruppe 3
Andre navne:
  • Ubehandlet kontrolgruppe

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​deltagere med en ≥15 bogstavstigning fra baseline i LLVA
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
LLVA (Visual Acruity Low Luminance) bestemmes ved at tilføje et neutralt tæthedsfilter til brydningen ved hjælp af standard ETDRS (tidlig behandling af diabetisk retinopati) synsskarphed eller tumbling "E" -diagram
Dag 0 - Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i LLVA (første nøgle sekundært slutpunkt)
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Funktionel vision bestemmes ved at tilføje et neutralt tæthedsfilter til brydningen ved hjælp af standard ETDRS (tidlig behandling af diabetisk retinopati) synsskarphed eller tumle "e" -diagram
Dag 0 - Måned 12
Skift fra baseline i gennemsnitlig følsomhed over hele gitteret, målt ved Maia (Second Key Secondary Endpoint) Microperimetry
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Som vurderet af Maia (Macular Integrity Assessment) Microperimetry - Vurder fotoreceptorfunktion under lavt lys
Dag 0 - Måned 12
Ændring fra baseline i fuldfeltstimulusgrænse (FST) (tredje nøgle sekundært slutpunkt)
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Fuldfelt Stimulus Threshold (FST) måler følsomheden af ​​det synsfelt ved at teste for den laveste luminansflash, som fremkalder en visuel fornemmelse, der opfattes
Dag 0 - Måned 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og andel af behandlingsfremkaldte okulære/ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Dag 0 - år 5
Okulære/ikke-okulære bivirkninger indsamles under forsøgets varighed
Dag 0 - år 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beacon Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. april 2021

Først opslået (Faktiske)

20. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGTC-RPGR-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner