Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt subretinal injektion af AGTC-501 hos deltagere med X-linked Retinitis Pigmentosa forårsaget af RPGR-mutationer

18. april 2024 opdateret af: Beacon Therapeutics

Et fase 2/3, randomiseret, kontrolleret, maskeret, multicenter-studie til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​to doser AGTC-501, en rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker RPGR (rAAV2tYF-GRK1-RPGR), sammenlignet til en ubehandlet kontrolgruppe hos mandlige forsøgspersoner med X-bundet retinitis Pigmentosa bekræftet af en patogen variant i RPGR-genet

Denne undersøgelse vil evaluere og sammenligne sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​2 doser af en rekombinant adeno-associeret virusvektor (AGTC-501) med en ubehandlet kontrolgruppe hos mandlige patienter med X-bundet retinitis pigmentosa forårsaget af RPGR-mutationer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 2/3-studie er et randomiseret, kontrolleret, maskeret, multicenter-studie, der evaluerer og sammenligner 2 doser AGTC-501 med en ubehandlet kontrolgruppe. En enkelt subretinal injektion af AGTC-501 dosis 1 (lav dosis) eller dosis 2 (høj dosis) vil blive administreret til forsøgspersoner i 2 behandlingsgrupper (N=~42), mens forsøgspersoner i den ubehandlede kontrolgruppe (N=~21) vil blive fulgt og evalueret op til måned 12, hvorefter de vil være berettiget til at modtage behandling med AGTC-501 dosis 2.

Ca. 63 kvalificerede mandlige forsøgspersoner mellem 8 og 50 år (inklusive) vil blive randomiseret i et 1:1:1-forhold til 1 ud af 3 grupper (lav dosis, høj dosis, ubehandlet kontrol).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • Rekruttering
        • University of Florida Health Jacksonville, Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sandeep Grover, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45242
        • Rekruttering
        • Cincinnati Eye Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robert Sisk, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Rekruttering
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Birch, Ph.D

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd i alderen 8-50 år med en klinisk diagnose af XLRP med en bekræftet RPGR-mutation, som også opfylder de øvrige krav i undersøgelsen.
  • Har mindst én dokumenteret patogen eller sandsynlig patogen variant i RPGR-genet inden for exon 1-14 og/eller ORF15
  • Hav en BCVA på højst 75 bogstaver (20/32) og ikke dårligere end 35 bogstaver (20/200) i undersøgelsesøjet baseret på et skema over Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) ved hvert screeningsbesøg

Ekskluderingskriterier:

- Har andre kendte retinale sygdomsmutationer eller tidligere modtaget et AAV-genterapiprodukt, samt at være ude af stand eller uvillig til at opfylde kravene i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Gruppe 1: Dosis
Mandlige deltagere i alderen 12-50 år behandlet med subretinal injektion med AGTC-501
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen
Andre navne:
  • AGTC-501
Aktiv komparator: Gruppe 2: Dosis
Mandlige deltagere i alderen 12-50 år behandlet med subretinal injektion med dosis af AGTC-501
Biologisk: rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco
Adeno-associeret virusvektor, der udtrykker et humant RPGR-gen
Andre navne:
  • AGTC-501
Andet: Gruppe 3: Kontrol
Mandlige deltagere 12-50 år i den ubehandlede kontrolgruppe. Deltagerne i kontrolgruppen vil blive fulgt i minimum 24 måneder. Efter at alle deltagere har nået måned 12, vil deltagere i kontrolgruppen få mulighed for at modtage undersøgelseslægemidlet i det andet øje, hvis de er kvalificerede.
Medicin: Styring
Ubehandlet kontrolgruppe 3
Andre navne:
  • Ubehandlet kontrolgruppe

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​deltagere med en ≥15 bogstavsstigning fra baseline i LLVA
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
LLVA (Low Luminance Visual Acuity) vil blive bestemt ved hjælp af standard ETDRS (tidlig behandling af diabetisk retinopati) synsskarphed eller tumbling "E" diagram
Dag 0 - Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i mobilitetstestscore ved måned 12
Tidsramme: Dag 0 - Måned 12
Funktionelt syn vil blive vurderet ved hjælp af et Ora-VNC mobilitetskursus
Dag 0 - Måned 12
Ændring fra baseline i gennemsnitlig følsomhed over hele gitteret, målt ved MAIA mikroperimetri
Tidsramme: Dag 0 - måned 18
Som vurderet af MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetri - vurder fotoreceptorfunktion under svagt lys
Dag 0 - måned 18
Visuel sensitivitetsforbedring fra baseline i mindst 5 loci
Tidsramme: Måned 12
Som målt ved MAIA (Macular Integrity Assessment - vurder fotoreceptorfunktion under svagt lys) mikroperimetri, hvor respons er defineret som en ≥7 decibel (dB)
Måned 12
Ændring fra baseline i mobilitetstestscore
Tidsramme: Måned 12
Målt ved MObility Standardized Test-Virtual Reality (MOST-VR) mobilitetskursus
Måned 12
Ændring fra baseline i fuld-felt stimulus tærskel (FST)
Tidsramme: Måned 12
Fuld-felt stimulus tærskel (FST) måler følsomheden af ​​synsfeltet ved at teste for den laveste luminans flash, som fremkalder en opfattet visuel fornemmelse
Måned 12
Ændring fra baseline i gennemsnitlig følsomhed på tværs af de centrale 4 loci
Tidsramme: Måned 12
Målt ved MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetri; vurdere fotoreceptorfunktion under svagt lys
Måned 12
Andel af deltagere med en stigning på ≥15 bogstaver fra baseline
Tidsramme: Måned 18 og måned 24
LLVA - (Low Luminance Visual Acuity) vil blive bestemt ved hjælp af standard ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy) synsskarphedstest eller tumbling "E" diagram
Måned 18 og måned 24
Ændring i lavt luminansunderskud (LLD), defineret som forskellen mellem BCVA og LLVA
Tidsramme: Måned 12
BCVA (Best Corrected Visual Acuity) / LLVA (Low Luminance Visual Acuity) vil blive bestemt ved hjælp af standard ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy) synsskarphed eller tumbling "E" diagram
Måned 12
Ændring fra baseline i BCVA over tid som vurderet ved en tidlig behandling af diabetisk retinopati (ETDRS) eller Tumbling E-diagram ved måned 12
Tidsramme: Måned 12
BCVA (Best Corrected Visual Acuity) som vurderet ved en tidlig behandling af diabetisk retinopati (ETDRS) eller Tumbling E-diagram
Måned 12
Svar fra Ora-VNC, hvor respons er defineret som en stigning i mobilitetstestscore på 2 eller flere luminansniveauer ved 12. måned
Tidsramme: Måned 12
Som vurderet ved funktionel test, Ora-VNC mobilitetskursus
Måned 12
Ændring fra baseline i gennemsnitlig følsomhed over hele gitteret, målt ved MAIA mikroperimetri ved måned 24
Tidsramme: Måned 24
Som vurderet ved MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetri
Måned 24
Visuel sensitivitetsforbedring fra baseline i mindst 5 loci
Tidsramme: Måned 18 og 24
Målt ved MAIA (Macular Integrity Assessment) mikroperimetri, hvor respons er defineret som en ≥7 decibel (dB)
Måned 18 og 24
Ændring fra baseline i fuld-felt stimulus tærskel (FST) ved måned 24
Tidsramme: Måned 24
Som vurderet ved fuldfelttærskel (FST) ; (FST)måler følsomheden af ​​synsfeltet ved at teste for den laveste luminans flash, som fremkalder en opfattet visuel fornemmelse
Måned 24
Ændring fra baseline i gennemsnitlig følsomhed på tværs af de centrale 4 loci, målt ved MAIA mikroperimetri, ved måned 18 og måned 24
Tidsramme: Måned 18 og 24
Målt ved MAIA ((Macular Integrity Assessment) mikroperimetri
Måned 18 og 24
Andel af deltagere med en stigning på ≥10 bogstaver fra baseline i LLVA ved måned 12, 18 og 24
Tidsramme: Måned 12, 18 og 24
LLVA (Low Luminance Visual Acuity) vil blive bestemt ved hjælp af standard ETDRS synsskarphed eller tumbling "E" diagram
Måned 12, 18 og 24
Ændring i lavt luminansunderskud (LLD), defineret som forskellen mellem BCVA og LLVA måned 18 og 24
Tidsramme: Måned 18 og 24
Defineret som forskellen mellem BCVA/LLVA/LLVA ) lav luminans synsstyrke) vil blive bestemt ved hjælp af standard ETDRS synsstyrke eller tumbling "E" diagram
Måned 18 og 24
Ændring fra baseline i BCVA over tid som vurderet ved en tidlig behandling af diabetisk retinopati (ETDRS) eller Tumbling E-diagram ved måned 18 og 24
Tidsramme: Måned 18 og 24
Som vurderet af ETDRS eller Tumbling E diagram.
Måned 18 og 24
Ændring fra baseline i mobilitetstestscore ved måned 18 og 24 målt ved Ora-VNC mobilitetskurset
Tidsramme: Måned 18 og 24
som vurderet ved funktionel vurdering Ora-VNC mobilitetskursus
Måned 18 og 24
Svar fra Ora-VNC, hvor respons er defineret som en stigning i mobilitetstestscore på 2 eller flere luminansniveauer ved måned 18 og 24
Tidsramme: Måned 18 og 24
Som vurderet ved funktionel vurdering Ora-VNC mobilitetskursus
Måned 18 og 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og andel af behandlingsfremkaldte okulære/ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: Dag 0 - år 5
Okulære/ikke-okulære bivirkninger indsamles under forsøgets varighed
Dag 0 - år 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beacon Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Carrie Reichley, Beacon Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. april 2021

Først opslået (Faktiske)

20. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGTC-RPGR-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner