Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

UGX202-injektion hos patienter med avanceret retinitis pigmentosa

16. december 2025 opdateret af: Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Undersøgelse for at vurdere sikkerheden og den foreløbige effekt af UGX202-injektion hos patienter med avanceret retinitis pigmentosa

Det primære mål med denne kliniske undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af en enkelt intravitreal injektion af gen-terapilægemidlet UGX202 hos patienter med avanceret RP. Det sekundære mål er at vurdere den foreløbige effekt af en enkelt intravitreal injektion af gen-terapilægemidlet UGX202 i behandlingen af patienter med avanceret RP.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et ikke-randomiseret, åbent etiketforsøg initieret af en forsker (IIT). Det planlægger at inddrage cirka 6 forsøgspersoner med ikke-syndromisk retinitis pigmentosa (RP), som har ekstremt lavt syn (studieøjet er øjet med lavere syn, og den bedste korrigerede synsskarphed [BCVA] > logMAR 1,9).

Studielægemidlet er opdelt i to dosisgrupper: lav dosis og høj dosis. Der anvendes en modificeret "3+3" dosiseskaleringsmetode. Lavdosisgruppen (4,2E+10 vg/øje) er planlagt til at omfatte 3 forsøgspersoner. Først vil 1 forsøgsperson (sentinelle) blive inddelt og observeret i 28 dage. Hvis der ikke opstår dosisbegrænsende toksicitet (DLT), vil 2 yderligere forsøgspersoner (ikke-sentinelle) blive inddelt og observeret i 28 dage. Den anden og tredje forsøgsperson vil blive inddelt med et interval på 7 dage.

Højdosisgruppen (1,2E+11 vg/øje) er planlagt til at omfatte 3 forsøgspersoner. Forsøgspersoner i højdosisgruppen vil blive inddelt og få lægemidlet administreret i rækkefølge efter at have bestået screeningsprocessen. Der vil være mindst 1 uges interval mellem hver forsøgsperson. Tidspunktet for inddragelse af alle 3 forsøgspersoner eller stop af inddragelse vil blive bestemt af forskerens vurdering af sikkerheden. Alle forsøgspersoner vil modtage intravitreal injektion af studielægemidlet UGX202 efter inddragelse og vil blive fulgt op i 52 uger for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af UGX202.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

6

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Xiuqian Yi, MD, PHD
  • Telefonnummer: +86 21 6437 7134
  • E-mail: 1217586177@qq.com

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200031
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afgiv skriftlig informeret samtykkeerklæring (ICF).
  • Alder ≥18 år ved underskrivelse af ICF.
  • Diagnosticeret med ikke-syndromisk RP;
  • BCVA > logMAR 1,9 (vurderet med FrACT) i undersøgelsesøjet.
  • Bekræftelse af bevaret erindring om visuel oplevelse.
  • Sfærisk ækvivalent mellem -9D og +6D.

Eksklusionskriterier:

  • Tidligere genterapi i enten øje.
  • Modtaget hvilken som helst interventionel undersøgelsesmedicin inden for 90 dage før screening.
  • Hvilken som helst undersøgelsesøjens sygdom eller systemisk sygdom, som undersøgeren vurderer påvirker vurderingen af visuel funktion.
  • Overfølsomhed over for kortikosteroider, intolerance over for kortikosteroidregime, aktiv samtidig infektion, der kontraindicerer behandling.
  • Historie eller tendens til psykiske lidelser, der påvirker sikkerheds- og/eller effektvurderingen.
  • Hvilken som helst anden faktor, som undersøgeren anser for uegnet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lav dosis af UGX202-gruppen
UGX202, 4,2E+10 vg pr. øje, administreret som en enkelt intravitreal injektion
Genetisk: UGX202-injektion
Sammenligning af forskellige doseringer af UGX202
Eksperimentel: UGX202 høj dosis gruppe
UGX202, 1,2E+11 vg/øje, administreret som en enkelt intravitreal injektion
Genetisk: UGX202-injektion
Sammenligning af forskellige doseringer af UGX202

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: baseline til dag 3, dag 7, uge 2, uge 4, uge 6, uge 8, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52
Fra tidspunktet for administration af UGX202-injektionen indtil den 52. uge blev forekomsten af bivirkninger, behandlingsrelaterede bivirkninger under behandlingen, behandlingsrelaterede bivirkninger relateret til undersøgelsesmedicinen, behandlingsrelaterede bivirkninger relateret til undersøgelsesprocedurerne, alvorlige bivirkninger, behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger relateret til undersøgelsesmedicinen og behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger relateret til undersøgelsesprocedurerne i undersøgelsesperioden opsummeret af undersøgerne, og sammenhængene mellem bivirkninger og undersøgelsesmedicinen samt undersøgelsesprocedurerne blev fastlagt.
baseline til dag 3, dag 7, uge 2, uge 4, uge 6, uge 8, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52
Den gennemsnitlige ændring i IOP
Tidsramme: baseline til dag 3, dag 7, uge 2, uge 4, uge 6, uge 8, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52
Den gennemsnitlige ændring i IOP i undersøgelsesøjnene og ikke-undersøgelsesøjnene fra efter behandling til den 52. uge sammenlignet med baseline. IOP blev målt tre gange i træk ved hvert besøg, og den gennemsnitlige værdi blev brugt.
baseline til dag 3, dag 7, uge 2, uge 4, uge 6, uge 8, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ændringerne i BCVA
Tidsramme: baseline til dag 3, dag 7, uge 2, uge 4, uge 6, uge 8, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52
Ændringerne i BCVA i undersøgelsesøjnene og ikke-undersøgelsesøjnene ved hver opfølgende konsultation i forhold til baseline blev evalueret. BCVA blev vurderet ved hjælp af Freiburg Vision Test (FrACT)-systemet. Hvis forsøgspersonerne ikke havde lysopfattelse ved baseline: andelen af forsøgspersoner, hvis BCVA forbedrede sig til at have lysopfattelse efter behandlingen, blev evalueret, og ændringen i deres syn i forhold til baseline blev vurderet;
baseline til dag 3, dag 7, uge 2, uge 4, uge 6, uge 8, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52
Ændringerne i den gennemsnitlige stimulustærskel
Tidsramme: baseline til uge 4, uge 12, uge 24, uge 52
Ændringerne i den gennemsnitlige stimulustærskel målt med full-field stimulus threshold-testen (FST) for undersøgelsesøjnene og/eller ikke-undersøgelsesøjnene ved hvert opfølgningsbesøg sammenlignet med baseline;
baseline til uge 4, uge 12, uge 24, uge 52
Ændringerne i scoringsresultaterne fra spørgeskemaet om visuel funktion (VFQ-25)
Tidsramme: baseline til dag 3, dag 7, uge 2, uge 4, uge 6, uge 8, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52
Ændringerne i scoringsresultaterne fra spørgeskemaet om visuel funktion (VFQ-25) hos forsøgspersonerne ved hver opfølgende konsultation efter behandlingen sammenlignet med udgangspunktet.
baseline til dag 3, dag 7, uge 2, uge 4, uge 6, uge 8, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen i latens for N2, latens for P2, N2-P2 amplitudeforskel vil blive evalueret i VEP
Tidsramme: Baseline, uge 4, uge 8, uge 12, uge 24, uge 52/EoS
Latens for N2, latens for P2 og N2-P2 amplitudeforskel vil blive evalueret i VEP både i undersøgelsesøjet og ikke-undersøgelsesøjnene ved hvert besøg sammenlignet med baseline.
Baseline, uge 4, uge 8, uge 12, uge 24, uge 52/EoS
Ændringen i mørketilpasset 0.01 ERG, mørketilpasset 3.0 ERG, mørketilpasset 30.0 ERG og lys- tilpasset 3.0 ERG
Tidsramme: Baseline, uge 4, uge 8, uge 12, uge 24, uge 52/EoS
Dark-adapted 0.01 ERG, dark-adapted 3.0 ERG, dark-adapted 30.0 ERG og light-adapted 3.0 ERG vil blive evalueret i elektroretinogram både i studieøjet og ikke-studieøjne ved hvert besøg sammenlignet med baseline.
Baseline, uge 4, uge 8, uge 12, uge 24, uge 52/EoS
Ændring af gennemsnitligt defekt (MD) i synsfelterne
Tidsramme: Baseline, uge 24, uge 52/EoS
Ændring af gennemsnitsdefekt (MD) i synsfelterne for undersøgelsesøjnene og ikke-undersøgelsesøjnene
Baseline, uge 24, uge 52/EoS
Ændring af synsfeltsindeks (VFI) i synsfelterne
Tidsramme: Baseline, uge 24, uge 52/EoS
Ændring af synsfeltsindeks (VFI) i synsfelterne for undersøgelsesøjnene og ikke-undersøgelsesøjnene
Baseline, uge 24, uge 52/EoS
Forløbsresultaterne for patienter med retinitis pigmentosa (RP) med forskellige genotyper i enten bedst korrigeret synsskarphed (BCVA) eller multi-luminance mobilitetstest (MLMT)
Tidsramme: Baseline
Forbedrede resultater for patienter med retinitis pigmentosa (RP) med forskellige genotyper enten i bedst-korrigeret synsskarphed (BCVA) eller multi-luminance mobilitytest (MLMT), samt gennemførelse af korrelationsanalyse mellem ovenstående faktorer.
Baseline
Ændringer i MLMT-scorerne
Tidsramme: Baseline, uge 4, uge 8, uge 12, uge 24, uge 52/EoS
Ændringer i resultaterne af multi-luminance mobilitetstest (MLMT)
Baseline, uge 4, uge 8, uge 12, uge 24, uge 52/EoS
Ændring af farvesynstestscore
Tidsramme: Baseline, uge 4, uge 12, uge 24, uge 52/EoS
Farvesevnetest vil blive udført for at vurdere patienters dømmekraft og diskriminations evner for forskellige kanaler, med sammenligninger af ændringerne i score på forskellige studiebesøg i forhold til basislinjescore.
Baseline, uge 4, uge 12, uge 24, uge 52/EoS
Titer af viral vektor-DNA påvist i blod, tårer og urin
Tidsramme: Baseline, Dag 3, Dag 7, uge 2, uge 12, uge 24, uge 52/EoS
Detektion af viral vektor DNA i blod, tårer og urin
Baseline, Dag 3, Dag 7, uge 2, uge 12, uge 24, uge 52/EoS
Antal deltagere med positive anti-lægemiddel-antistoffer (ADA) og neutraliserende antistoffer (Nab)
Tidsramme: Baseline, uge 2, uge 4, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52/EoS
Fra tiden for administration af UGX202-injektionen indtil den 52. cyklus blev der udført detektering af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA) og neutraliserende antistoffer (Nab) for virusvektorens kapsidprotein.
Baseline, uge 2, uge 4, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52/EoS
Antal deltagere med positivt anti-target fotosensitivt protein
Tidsramme: Baseline, uge 2, uge 4, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52/EoS
Fra tidspunktet for administration af UGX202-injektionen indtil den 52. cyklus blev ADA (anti-target fotosensitivt protein) detektion udført.
Baseline, uge 2, uge 4, uge 12, uge 24, uge 36, uge 52/EoS
Koncentration af T-celle immunrespons mod viral vektor kapsidprotein og det målrettede lysfølsomme protein.
Tidsramme: Baseline, uge 12, uge 24
Fra tidspunktet for UGX202-injektionsbehandling indtil den 52. cyklus blev ELISpot brugt til at detektere T-celle immunresponser mod den virale vektor kapsidprotein og det målrettede lysfølsomme protein.
Baseline, uge 12, uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.

Samarbejdspartnere

Eye & ENT Hospital of Fudan University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2025

Først opslået (Faktiske)

31. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UGENEXIIT002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa (RP)

Kliniske forsøg med UGX202-injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner