Undersøgelse af terapeutisk effektivitet og sikkerhed af UMSC'er til behandling af Retinitis Pigmentosa (RP)

Retinitis pigmentosa (RP) er den mest almindelige arvelige nethindelidelse (står for 20 % af børn, der går på blindeskoler i Pakistan), som forårsager degeneration af stav- og keglefotoreceptorer. Stænger og kegler er i høj grad afhængige af nethindens pigmentepitel for deres korrekte funktion. Forskellige vækstfaktorer og deres receptorer er til stede i retinale epitel, og en række gener er ansvarlige for produktionen af ​​disse vækstfaktorer. Genetisk mutation i et hvilket som helst af disse gener forårsager retinal degeneration ved progressivt tab af retinalt pigmentepitel og fotoreceptorer. Sygdommen starter i første omgang med natteblindhed og fører til tab af centralsyn og til sidst total blindhed. Til dato er der ingen definitiv kur mod patienter, der lider af RP. For nylig har stamcellebaserede terapier vist meget lovende for behandlingen af ​​RP. Det er veldokumenteret, at navlestrengsafledte mesenkymale stamceller (UMSC'er) har evnen til at frigive forskellige parakrine og immunmodulerende faktorer, der ligner dem, der syntetiseres af retinalt pigmentepitel. Flere ruter, herunder systemiske (intravenøse) og lokaliserede (subretinale, intravitreale, suprakoroidale og sub-tenon) er blevet anvendt til at administrere UMSC'er til håndtering af RP. Det er vigtigt at bemærke, at den dybe subtenon-region (mellemrummet mellem sclera og bindehinden) fungerer som både naturligt dyrkningsmedium for celler og som immunprivilegeret sted på grund af regionens avaskulæritet. Det er blevet rapporteret, at injektionen af ​​UMSC'er i sub-tenon rum af menneskelige forsøgspersoner har forbedret synsstyrken selv efter 1 år efter injektion. Derudover øger injektionen af ​​UMSC'er i suprakoroidalt rum indgangen af ​​vækstfaktorer frigivet af cellerne i choroidal flow og opretholder den konstante vækstfaktorudskillelse til choroideal- og retinalvæv. Limoli og kolleger var de første til at rapportere, at suprakoroidal administration af celler var den sikre måde at levere celler på uden komplikationer. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og den terapeutiske effektivitet af UMSC-injektion ved at anvende to forskellige veje (sub-tenon-injektion versus suprachoroidal injektion) til behandling af RP hos mennesker.