Brug af Venetoclax, AML, Sohag, Egypten (AML)

Akut myeloide leukæmi (AML) er en aggressiv og mest almindelig hæmatologisk malignitet hos voksne med en højere forekomst hos ældre voksne med en median diagnose på 68 år. Det tegner sig for det største antal årlige dødsfald fra leukæmi. Flere nye terapier er godkendt efter mange år og forventes at påvirke patientresultater, især hos patienter i alderen 60 år og derover.

Standardbehandlingsstrategien for nyligt diagnosticeret AML er en intensiv helbredende kemoterapi, og en kombination af cytarabin (ARAC) og anthracyclin anbefales som remissionsinduktionsterapi. Imidlertid er mange AML-patienter ikke berettigede til intensiv terapi på grund af avanceret alder eller co-morbiditet. Behandlingsmuligheder er begrænset for disse patienter, især ældre patienter, der tegner sig for en stor del af patienter med nyligt diagnosticeret AML Venetoclax, er en oralt tilgængelig, lille molekyle selektiv B-celle leukæmi/lymfom-2 (BCL-2) inhibitor. I to placebokontrollerede fase 3-forsøg blev sikkerheden og effektiviteten af ​​Venetoclax-baserede terapi bekræftet hos behandlingsnaive patienter med AML, som ikke var berettigede til intensiv kemoterapi på grund af avancerede alder eller komorbiditeter. I Viale-A-undersøgelsen demonstrerede Venetoclax plus azacitidin (AZA) -armen signifikant bedre resultater sammenlignet med placebo plus AZA-arm. In the VIALE-C study, the venetoclax plus LDAC arm did not meet its primary endpoint of a statistically significant improvement in overall survival compared with the placebo plus LDAC arm In November 2018, the US Food and Drug Administration granted accelerated approval for venetoclax in combination with AZA, decitabine or LDAC for the treatment of newly diagnosed AML in adults aged ≥75 years or who have co-morbidities that udelukker brugen af ​​intensiv induktionskemoterapi.

Primær ildfast sygdom og tilbagefald forbliver de vigtigste hindringer for kur i AML. Hos FIT-patienter er flere muligheder baseret på højere doser af cytarabin blevet offentliggjort med komplet remission (CR) -rater, der spænder fra 40-55%. BCL2-inhibitoren Venetoclax har vist imponerende antileukemisk aktivitet, når den kombineres med hypomethyleringsmidler eller lavdosis cytarabin hos nyligt diagnosticerede uegnet AML-patienter, tilsætning af Venetoclax til aggressiv kemoterapi-protokoller som en anden linje hos patienter med reaktionelle/ relapsede AML-patienter, der er egnede til et sådant behandling, der giver markante fremskridt i en sådan vanskelig situation.

Selv hos nogle patienter, der viser store bivirkninger, mens de bruger den første linje aggressiv behandling, kunne brug af anden linje af Venetoclax kombineret med hypomethyleringsmidler som en anden linjeindstilling med lavere intensitet give et stort fremskridt og sikker metode som en bro til knoglemarvstransplantation og kur.