At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af STR-P004 til behandling af immunsystem-medieret nyresygdomme
En klinisk undersøgelse af sikkerhed, effekt og farmakokinetik ved STR-P004 til behandling af immunmedierede nyresygdomme
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en enkelt-center, ikke-randomiseret, åben-label, enkelt-arm eksploratorisk klinisk undersøgelse, der anvender Bayesian Optimal Interval (BOIN) design. Tre dosisgrupper er planlagt: DL1 XXmg/kg, DL2 XXmg/kg, DL3 XX mg/kg. Startdosis er XX mg/kg. Hver behandlingscyklus er 28 dage, med 4 infusioner på D1, D4, D7, D10; 1-2 cyklusser. Undersøgeren kan eskalere til højere doser for yderligere at undersøge sikkerhed og effektivitet af STR-P004 baseret på foreløbige sikkerhedsdata, effektivitetsinformation og PK/PD-parametre opnået.
Efter dosiseskalering er afsluttet, kan undersøgeren og samarbejdspartneren vælge 1 eller 2 dosisgrupper til en ekspansionskohortundersøgelse (eller under dosiseskalering). Hver dosisgruppe vil inkludere yderligere 3-6 forsøgspersoner for at evaluere effektivitet og bestemme RP2D.
Denne undersøgelse har til formål at fastslå sikkerhed, tolerabilitet og RP2D af STR-P004 hos forsøgspersoner med immunmedieret nyresygdom. Undersøgelsen vil også evaluere PK-egenskaberne af STR-P004 og give foreløbige effektivitetsobservationer.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
1. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke. 2. Alder mellem 18 og 75 år (inklusive). 3. Bekræftet CD19-positiv B-celle-ekspression i perifert blod ved flowcytometri.
4. Tilstrækkelig organfunktion:
- Knoglemarvsfunktion: defineret som absolut neutrofilantal (ANC) ≥1500/μL, absolut lymfocytantal (ALC) ≥100/μL, hæmoglobin (Hb) ≥80 g/L, trombocytantal (PLT) ≥50.000/μL. Brug af transfusioner eller vækstfaktorer for at opfylde disse krav inden for 7 dage før screening er ikke tilladt.
- Leverfunktion: defineret som alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≤3×ULN, totalt bilirubin <1,5×ULN (<3,0×ULN for forsøgspersoner med Gilberts syndrom).
- Koagulationsfunktion: defineret som International Normaliseret Ratio (INR) eller aktiveret partiel tromboplastintid (APTT) ≤1,5×ULN.
Lungefunktion: defineret som ≤ CTCAE grad 1 dyspnø og iltmætning (SpO2) ≥92% på stuetemperaturluft i hvile (ved pulsoximetri).
5. Kvinder i den fødedygtige alder (defineret som alle kvinder fysiologisk i stand til at blive gravide) skal acceptere at bruge meget effektive præventionsmetoder fra underskrivelsen af ICF indtil 1 år efter STR-P004-infusion (også under behandlingspause i studiet). Mandlige forsøgspersoner med partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge effektive barrierepræventionsmetoder i 1 år efter STR-P004-infusion og må ikke donere sæd eller sperm i hele studieperioden.
6. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serum beta-human choriongonadotropin (β-hCG) test ved screening og inden for 48 timer før STR-P004-infusion. Kvinder, der har gennemgået sterilisation eller er i overgangsalderen i mindst 2 år, betragtes ikke som fødedygtige.
Eksklusionskriterier:
1. Enhver klinisk signifikant underliggende sygdom, bortset fra SLE/LN, AAV/AAGN, Anti-GBM-sygdom, MN, APSN og IgG4-RKD, som efter forsøgslederens vurdering udgør en sikkerhedsrisiko eller et problem.
2. Hurtigt progressiv glomerulonefritis ikke relateret til SLE/LN, AAV/AAGN, Anti-GBM-sygdom, MN, APSN og IgG4-RKD, defineret som ≥50% reduktion i eGFR inden for 3 måneder siden diagnosen.
3. Andre ukontrollerede alvorlige tilstande ikke direkte relateret til sygdommen før screening, såsom svær hæmolytisk anæmi, svær trombocytopen purpura, svær agranulocytose, svær myokardieskade, svær lungebetændelse eller lungeblødning, svær hepatitis, svær vaskulitis, aktive centrale nervesystem-symptomer inklusive cerebrovaskulært uheld, aneurisme, epilepsi, kramper/anfald, afasi, slagtilfælde, svær hjerneskade, demens, Parkinsons sygdom, cerebellær sygdom, organisk hjernesyndrom eller psykose.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Dosis1
|
Tre dosisgrupper er planlagt: DL1 XXmg/kg, DL2 XXmg/kg, DL3 XX mg/kg.
Startdosis er XX mg/kg.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af DLT, SAE og behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE).
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- STR-P004-005
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .