Undersøgelse af transplantation af humane iPSC-afledte RPE-celler til senstadie AMD

Inklusionskriterier:

• (1) Alder ≥50 år og ≤80 år, uanset køn.
• (2) Patienter med atrofisk AMD i makulaområdet (geografisk atrofi >250µm, der involverer fovea centrum); eller stabile ikke-eksudative AMD-patienter, der har gennemgået behandling for våd AMD eller er naturligt konverteret til ikke-eksudativ AMD (henviser til patienter med fibrovaskulært arvæv, der ikke reagerer på anti-VEGF-behandling, og som ikke har makulaødem på OCT og/eller ingen fluoresceinlækage på FFA), med en ardiameter, der ikke overstiger 6 PD.
• (3) Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) i undersøgelsesøjet ≥5 bogstaver og ≤34 bogstaver (ved brug af ETDRS synsstyrketabel).
• (4) Hvis begge øjne opfylder kriterierne, vil det mest påvirkede øje blive valgt; hvis sværhedsgraden er den samme i begge øjne, vil højre øje blive udpeget som undersøgelsesøjet.
• (5) Patientens eller deres juridiske repræsentant har underskrevet et skriftligt informeret samtykke.

Eksklusionskriterier:

• Øjensygdomme:
• (1) Glaskørselsblødning i undersøgelsesøjet inden for 2 måneder før screening.
• (2) Tilstedeværelse af et ar, fibrose eller atrofi, der involverer fovea i undersøgelsesøjet, eller et perifert arvævsområde større end 6 PD, hvilket indikerer alvorlig irreversibel synstab.
• (3) Tilstedeværelse af pseudoeksfoliationssyndrom, central retinal venetrombose, intraokulær blødning, der forårsager synstab, rhegmatogen nethindeløsning, makulahul eller koroidal neovaskularisering på grund af enhver årsag i undersøgelsesøjet.
• (4) Tilstedeværelse af en pupillær blokdefekt (APD) i undersøgelsesøjet.
• (5) Betydelig medietyldighed i undersøgelsesøjet, der kan forstyrre synsfunktionsvurdering eller fundusundersøgelse.
• (6) Akut infektionsbetændelse i enten øje under screeningsperioden.
• (7) Patienter med intraokulært tryk højere end 25 mmHg på trods af medicinsk behandling.
• (8) Enøjede blinde patienter.

Øjenbehandlinger:

• (9) Undersøgelsesøjet har gennemgået fokal/gitter laserfotokoagulation inden for 3 måneder før screening.
• (10) Undersøgelsesøjet har gennemgået følgende intraokulære operationer eller laserbehandlinger inden for 3 måneder før screening, såsom makula translocation, kataraktoperation, glaukomfiltrationsoperation, verteporfin fotodynamisk terapi, transpupillær termoterapi, foveal laserfotokoagulation, vitrektomi, optisk nervedekompression eller optisk nerveskede dekompression.
• (11) Ethvert øje har modtaget anti-angiogenisk lægemiddelbehandling (inklusive enhver anti-VEGF lægemidler) inden for 3 måneder før screening (f.eks. Aflibercept [Eylea®], Ranibizumab [Lucentis®], Bevacizumab [Avastin®]).

Systemiske sygdomme, behandlinger og andre tilstande:

• (12) Patienter med en allergisk reaktion eller allergihistorie overfor natriumfluorescein og indocyaningrønt, en allergihistorie overfor proteinprodukter brugt til behandling eller diagnose, og patienter med allergi over for to eller flere lægemidler og/eller ikke-lægemiddelfaktorer, eller dem, der i øjeblikket lider af allergiske sygdomme.
• (13) Patienter med ukontrolleret diabetes (fastende blodsukker ≥7,0 mmol/L eller 2-timers postprandialt blodsukker ≥11,1 mmol/L).
• (14) Patienter med en historie for kirurgiske indgreb inden for 1 måned før screening, eller dem med uhelbredte sår, ulcerationer, brud osv.
• (15) Patienter med ukontrolleret hypertension (defineret som en enkelt måling af systolisk blodtryk >180 mmHg, to på hinanden følgende målinger af systolisk blodtryk >160 mmHg, eller diastolisk blodtryk >100 mmHg på trods af optimal behandling).
• (16) Patienter med en historie for hjerteinfarkt inden for 6 måneder før inddeling.
• (17) Patienter med aktiv dissemineret intravaskulær koagulation eller en betydelig tendens til blødning; patienter, der har brugt antikoagulantia eller antiplatelet aggregationslægemidler inden for 14 dage før screening, undtagen aspirin/ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler.
• (18) Patienter med enhver ukontrollerbar klinisk problemstilling (såsom alvorlig psykiatrisk, neurologisk, kardiovaskulær, respiratorisk, ondartede svulster, Parkinsons sygdom, Alzheimers sygdom og andre systemiske sygdomme).
• (19) Kvinder i den fødedygtige alder med en positiv graviditetstest under screeningsperioden. Kvinder, der ønsker at amme under undersøgelsesperioden, og alle patienter i den fødedygtige alder (mand og kvinde), der ikke er enige i at tage effektive præventionsforanstaltninger (såsom spiral, p-piller eller kondomer) gennem hele undersøgelsesperioden og i 30 dage efter afslutningen af besøgsperioden.
• (20) Patienter, der har deltaget i eller i øjeblikket deltager i andre kliniske undersøgelser inden for 30 dage før screening.
• (21) Hæmoglobin <100 g/L, trombocytter ≤100×10⁹/L, neutrofiltal <1,0×10⁹/L, ALT/AST >1,5×øvre normalgrænse (ULN), kreatinin >1,3 mg/dL.
• (22) Patienter, der anses for uegnede til inklusion af undersøgeren, eller andre medicinske tilstande, der begrænser forsøgspersonens overholdelse, sikkerhed eller påvirker resultaterne af undersøgelsesforsøget.