Studio sul trapianto di cellule RPE derivate da iPSC umane per AMD in stadio avanzato

Criteri di inclusione:

• (1) Età ≥50 anni e ≤80 anni, indipendentemente dal genere.
• (2) Pazienti con AMD atrofica nell'area maculare (atrofia geografica >250µm, che coinvolge il centro foveale); o pazienti con AMD non essudativa stabile che hanno subito trattamento per AMD umida o si sono convertiti naturalmente in AMD non essudativa (riferendosi a pazienti con formazione di cicatrice fibrovascolare, che non rispondono al trattamento anti-VEGF, e non presentano edema maculare all'OCT e/o nessuna perdita di fluoresceina all'FFA), con un diametro della cicatrice non superiore a 6 PD.
• (3) Migliore acuità visiva corretta (BCVA) dell'occhio dello studio ≥5 lettere e ≤34 lettere (utilizzando la tabella di acuità visiva ETDRS).
• (4) Se entrambi gli occhi soddisfano i criteri, verrà selezionato l'occhio più gravemente colpito; se la gravità è la stessa in entrambi gli occhi, l'occhio destro sarà designato come occhio dello studio.
• (5) Il paziente o il suo rappresentante legale ha firmato un modulo di consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

• Malattie oculari:
• (1) Emorragia vitreale nell'occhio dello studio entro 2 mesi prima dello screening.
• (2) Presenza di una cicatrice, fibrosi o atrofia che coinvolge la fovea nell'occhio dello studio, o un'area cicatriziale periferica maggiore di 6 PD, indicante una grave perdita visiva irreversibile.
• (3) Presenza di sindrome da pseudoesfoliazione, occlusione della vena retinica centrale, emorragia intraoculare che causa perdita visiva, distacco retinico regmatogeno, foro maculare o neovascolarizzazione coroidale dovuta a qualsiasi causa nell'occhio dello studio.
• (4) Presenza di un difetto del blocco pupillare (APD) nell'occhio dello studio.
• (5) Opacità significativa dei mezzi nell'occhio dello studio che può interferire con la valutazione della funzione visiva o l'esame del fondo oculare.
• (6) Infiammazione infettiva acuta in entrambi gli occhi durante il periodo di screening.
• (7) Pazienti con pressione intraoculare superiore a 25 mmHg nonostante il trattamento medico.
• (8) Pazienti monocoli ciechi.

Trattamenti oculari:

• (9) L'occhio dello studio ha subito fotocoagulazione laser focale/a griglia entro 3 mesi prima dello screening.
• (10) L'occhio dello studio ha subito le seguenti chirurgie intraoculari o trattamenti laser entro 3 mesi prima dello screening, come traslocazione maculare, chirurgia della cataratta, chirurgia filtrante per glaucoma, terapia fotodinamica con verteporfina, termoterapia transpupillare, fotocoagulazione laser foveale, vitrectomia, decompressione del nervo ottico o decompressione della guaina del nervo ottico.
• (11) Qualsiasi occhio ha ricevuto trattamento con farmaci anti-angiogenici (inclusi qualsiasi farmaco anti-VEGF) entro 3 mesi prima dello screening (ad esempio, Aflibercept [Eylea®], Ranibizumab [Lucentis®], Bevacizumab [Avastin®]).

Malattie sistemiche, trattamenti e altre condizioni:

• (12) Pazienti con reazione allergica o storia di allergia alla fluoresceina sodica e al verde di indocianina, una storia di allergia a prodotti proteici utilizzati per il trattamento o la diagnosi, e pazienti con allergie a due o più farmaci e/o fattori non farmacologici, o quelli attualmente affetti da malattie allergiche.
• (13) Pazienti con diabete non controllato (glicemia a digiuno ≥7.0 mmol/L o glicemia 2 ore postprandiale ≥11.1 mmol/L).
• (14) Pazienti con una storia di procedure chirurgiche entro 1 mese prima dello screening, o quelli con ferite non guarite, ulcere, fratture, ecc.
• (15) Pazienti con ipertensione non controllata (definita come una singola misurazione della pressione sistolica >180 mmHg, due misurazioni consecutive della pressione sistolica >160 mmHg, o pressione diastolica >100 mmHg nonostante il trattamento ottimale).
• (16) Pazienti con una storia di infarto miocardico entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
• (17) Pazienti con coagulazione intravascolare disseminata attiva o una significativa tendenza al sanguinamento; pazienti che hanno utilizzato farmaci anticoagulanti o antiaggreganti piastrinici entro 14 giorni prima dello screening, eccetto aspirina/farmaci antinfiammatori non steroidei.
• (18) Pazienti con qualsiasi problema clinico incontrollabile (come gravi malattie psichiatriche, neurologiche, cardiovascolari, respiratorie, tumori maligni, malattia di Parkinson, malattia di Alzheimer e altre malattie sistemiche).
• (19) Donne in età fertile con test di gravidanza positivo durante il periodo di screening. Donne che desiderano allattare durante il periodo di studio, e tutti i pazienti in età fertile (maschi e femmine) che non accettano di adottare misure contraccettive efficaci (come dispositivi intrauterini, contraccettivi orali o preservativi) per l'intero periodo di studio e per 30 giorni dopo la fine del periodo di visita.
• (20) Pazienti che hanno partecipato o stanno attualmente partecipando ad altri studi clinici entro 30 giorni prima dello screening.
• (21) Emoglobina <100 g/L, piastrine ≤100×10⁹/L, conta dei neutrofili <1.0×10⁹/L, ALT/AST >1.5×limite superiore del normale (ULN), creatinina >1.3 mg/dL.
• (22) Pazienti considerati non idonei per l'inclusione dallo sperimentatore, o altre condizioni mediche che limitano la compliance del soggetto, la sicurezza o influenzano i risultati della sperimentazione dello studio.