Studie naar transplantatie van menselijke iPSC-afgeleide RPE-cellen voor gevorderde AMD

Inclusiecriteria:

• (1) Leeftijd ≥50 jaar en ≤80 jaar, ongeacht geslacht.
• (2) Patiënten met atrofische AMD in het maculaire gebied (geografische atrofie >250 µm, waarbij het foveale centrum betrokken is); of stabiele niet-exsudatieve AMD-patiënten die behandeling voor natte AMD hebben ondergaan of spontaan zijn overgegaan naar niet-exsudatieve AMD (verwijzend naar patiënten met fibrovascular littekenvorming, die niet reageren op anti-VEGF-behandeling, en geen maculair oedeem op OCT en/of geen fluoresceïne-lekkage op FFA hebben), met een littekendiameter van niet meer dan 6 PD.
• (3) Best-gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) van het studieoog ≥5 letters en ≤34 letters (met behulp van de ETDRS-gezichtsscherptekaart).
• (4) Als beide ogen aan de criteria voldoen, wordt het ernstiger aangedane oog geselecteerd; als de ernst in beide ogen gelijk is, wordt het rechteroog aangewezen als het studieoog.
• (5) De patiënt of hun wettelijke vertegenwoordiger heeft een schriftelijk geïnformeerde toestemmingsformulier ondertekend.

Exclusiecriteria:

• Oculaire aandoeningen:
• (1) Vitreusbloeding in het studieoog binnen 2 maanden vóór de screening.
• (2) Aanwezigheid van een litteken, fibrose of atrofie die de fovea in het studieoog omvat, of een perifeer littekengebied groter dan 6 PD, wat wijst op ernstig onomkeerbaar gezichtsverlies.
• (3) Aanwezigheid van pseudo-exfoliatiesyndroom, centrale retinale veneuze occlusie, intraoculaire bloeding die gezichtsverlies veroorzaakt, rhegmatogeen netvliesloslating, maculagat of choroidale neovascularisatie door welke oorzaak dan ook in het studieoog.
• (4) Aanwezigheid van een pupilblokdefect (APD) in het studieoog.
• (5) Significante media-opaciteit in het studieoog die de beoordeling van de visuele functie of fundusonderzoek kan belemmeren.
• (6) Acute infectieuze ontsteking in een van beide ogen tijdens de screeningsperiode.
• (7) Patiënten met een intraoculaire druk hoger dan 25 mmHg ondanks medische behandeling.
• (8) Monoculaire blinde patiënten.

Oculaire behandelingen:

• (9) Het studieoog heeft focale/grid laserfotocoagulatie ondergaan binnen 3 maanden vóór de screening.
• (10) Het studieoog heeft de volgende intraoculaire operaties of laserbehandelingen ondergaan binnen 3 maanden vóór de screening, zoals maculaire translocatie, staaroperatie, glaucoomfiltratie-operatie, verteporfine fotodynamische therapie, transpupillaire thermotherapie, foveale laserfotocoagulatie, vitrectomie, optische zenuwdecompressie of optische zenuwschede decompressie.
• (11) Elk oog heeft anti-angiogene geneesmiddelenbehandeling ontvangen (inclusief alle anti-VEGF-geneesmiddelen) binnen 3 maanden vóór de screening (bijv. Aflibercept [Eylea®], Ranibizumab [Lucentis®], Bevacizumab [Avastin®]).

Systemische ziekten, behandelingen en andere aandoeningen:

• (12) Patiënten met een allergische reactie of een voorgeschiedenis van allergie voor natriumfluoresceïne en indocyaninegroen, een voorgeschiedenis van allergie voor eiwitproducten gebruikt voor behandeling of diagnose, en patiënten met allergieën voor twee of meer geneesmiddelen en/of niet-geneesmiddelfactoren, of die momenteel lijden aan allergische aandoeningen.
• (13) Patiënten met ongecontroleerde diabetes (nuchtere bloedglucose ≥7,0 mmol/L of 2-uurs postprandiale bloedglucose ≥11,1 mmol/L).
• (14) Patiënten met een voorgeschiedenis van chirurgische ingrepen binnen 1 maand vóór de screening, of die ongenezen wonden, zweren, fracturen, enz. hebben.
• (15) Patiënten met ongecontroleerde hypertensie (gedefinieerd als een enkele meting van systolische bloeddruk >180 mmHg, twee opeenvolgende metingen van systolische bloeddruk >160 mmHg, of diastolische bloeddruk >100 mmHg ondanks optimale behandeling).
• (16) Patiënten met een voorgeschiedenis van myocardinfarct binnen 6 maanden vóór inclusie.
• (17) Patiënten met actieve gedissemineerde intravasculaire stolling of een significante neiging tot bloeden; patiënten die anticoagulantia of antiplateletaggregatieremmers hebben gebruikt binnen 14 dagen vóór de screening, met uitzondering van aspirine/niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen.
• (18) Patiënten met enige onbeheersbare klinische problemen (zoals ernstige psychiatrische, neurologische, cardiovasculaire, respiratoire, kwaadaardige tumoren, de ziekte van Parkinson, de ziekte van Alzheimer, en andere systemische ziekten).
• (19) Vrouwen in de vruchtbare leeftijd met een positieve zwangerschapstest tijdens de screeningsperiode. Vrouwen die tijdens de studieperiode borstvoeding willen geven, en alle patiënten in de vruchtbare leeftijd (mannelijk en vrouwelijk) die niet instemmen met het nemen van effectieve anticonceptiemaatregelen (zoals spiraaltjes, orale anticonceptiva of condooms) gedurende de gehele studieperiode en gedurende 30 dagen na het einde van de bezoekperiode.
• (20) Patiënten die hebben deelgenomen aan of momenteel deelnemen aan andere klinische studies binnen 30 dagen vóór de screening.
• (21) Hemoglobine <100 g/L, trombocyten ≤100×10⁹/L, neutrofielen aantal <1,0×10⁹/L, ALT/AST >1,5×bovengrens normaal (ULN), creatinine >1,3 mg/dL.
• (22) Patiënten die door de onderzoeker als ongeschikt voor inclusie worden beschouwd, of andere medische aandoeningen die de naleving, veiligheid van de proefpersoon beperken of de resultaten van de studie beïnvloeden.