Studie av transplantasjon av humane iPSC-deriverte RPE-celler for senstadie AMD

Inklusjonskriterier:

• (1) Alder ≥50 år og ≤80 år, uavhengig av kjønn.
• (2) Pasienter med atrofisk AMD i makulaområdet (geografisk atrofi >250µm, som involverer sentrum av fovea); eller stabile ikke-eksudative AMD-pasienter som har gjennomgått behandling for våt AMD eller har konvertert naturlig til ikke-eksudativ AMD (refererer til pasienter med fibrovaskulær arrdannelse, som ikke responderer på anti-VEGF-behandling, og som ikke har makulaødem på OCT og/eller ingen fluoresceinlekkasje på FFA), med en arrdiameter som ikke overstiger 6 PD.
• (3) Best korrigert synsskarphet (BCVA) i studieøyet ≥5 bokstaver og ≤34 bokstaver (ved bruk av ETDRS synsskarphetskart).
• (4) Hvis begge øyne oppfyller kriteriene, vil det mest påvirkede øyet bli valgt; hvis alvorlighetsgraden er den samme i begge øyne, vil høyre øye bli utpekt som studieøyet.
• (5) Pasienten eller deres juridiske representant har signert et skriftlig informert samtykkeskjema.

Eksklusjonskriterier:

• Øyesykdommer:
• (1) Glasskroppblødning i studieøyet innen 2 måneder før screening.
• (2) Tilstedeværelse av arr, fibrose eller atrofi som involverer fovea i studieøyet, eller et perifert arrområde større enn 6 PD, som indikerer alvorlig irreversibel synstap.
• (3) Tilstedeværelse av pseudoeksfoliasjonssyndrom, sentral venetrombose, intraokulær blødning som forårsaker synstap, rhegmatogen netthinneavløsning, makulahull eller koroidal neovaskularisasjon på grunn av enhver årsak i studieøyet.
• (4) Tilstedeværelse av en pupillblokkeringsdefekt (APD) i studieøyet.
• (5) Betydelig medietykkelse i studieøyet som kan forstyrre synsfunksjonsvurdering eller øyebunnsundersøkelse.
• (6) Akutt infeksiøs betennelse i enten øye i løpet av screeningsperioden.
• (7) Pasienter med intraokulært trykk høyere enn 25 mmHg til tross for medisinsk behandling.
• (8) Enøye blinde pasienter.

Øyebehandlinger:

• (9) Studieøyet har gjennomgått fokal/grid laserfotokoagulering innen 3 måneder før screening.
• (10) Studieøyet har gjennomgått følgende intraokulære operasjoner eller laserbehandlinger innen 3 måneder før screening, slik som makula translokasjon, kataraktoperasjon, glaukomfiltrasjonsoperasjon, verteporfin fotodynamisk terapi, transpupillær termoterapi, foveal laserfotokoagulering, vitrektomi, optisk nervedekomprensjon, eller optisk nerveskjedekomprensjon.
• (11) Ethvert øye har mottatt anti-angiogenisk legemiddelbehandling (inkludert alle anti-VEGF-legemidler) innen 3 måneder før screening (f.eks. Aflibercept [Eylea®], Ranibizumab [Lucentis®], Bevacizumab [Avastin®]).

Systemiske sykdommer, behandlinger og andre forhold:

• (12) Pasienter med en allergisk reaksjon eller historie med allergi mot fluoresceinnatrium og indocyaningrønt, en historie med allergi mot proteinprodukter brukt til behandling eller diagnose, og pasienter med allergi mot to eller flere legemidler og/eller ikke-legemiddelfaktorer, eller de som for tiden lider av allergiske sykdommer.
• (13) Pasienter med ukontrollert diabetes (fastende blodsukker ≥7,0 mmol/L eller 2-timers postprandialt blodsukker ≥11,1 mmol/L).
• (14) Pasienter med en historie med kirurgiske inngrep innen 1 måned før screening, eller de med uhelbredde sår, sår, brudd, etc.
• (15) Pasienter med ukontrollert hypertensjon (definert som en enkelt måling av systolisk blodtrykk >180 mmHg, to påfølgende målinger av systolisk blodtrykk >160 mmHg, eller diastolisk blodtrykk >100 mmHg til tross for optimal behandling).
• (16) Pasienter med en historie med hjerteinfarkt innen 6 måneder før inkludering.
• (17) Pasienter med aktiv disseminert intravaskulær koagulasjon eller en betydelig tendens til blødning; pasienter som har brukt antikoagulantia eller antiplateletaggregasjonslegemidler innen 14 dager før screening, bortsett fra acetylsalisylsyre/nonsteroidale antiinflammatoriske legemidler.
• (18) Pasienter med noen ukontrollerbare kliniske problemer (som alvorlig psykiatrisk, nevrologisk, kardiovaskulær, respiratorisk, ondartede svulster, Parkinsons sykdom, Alzheimers sykdom, og andre systemiske sykdommer).
• (19) Kvinner i fruktbar alder med positiv svangerskapstest i løpet av screeningsperioden. Kvinner som ønsker å amme i løpet av studieperioden, og alle pasienter i fruktbar alder (mann og kvinne) som ikke samtykker til å bruke effektive prevensjonsmidler (som spiral, orale prevensjonsmidler, eller kondomer) gjennom hele studieperioden og i 30 dager etter slutten av besøksperioden.
• (20) Pasienter som har deltatt i eller for tiden deltar i andre kliniske studier innen 30 dager før screening.
• (21) Hemoglobin <100 g/L, blodplater ≤100×10⁹/L, nøytrofiltall <1,0×10⁹/L, ALT/AST >1,5×øvre normalgrense (ULN), kreatinin >1,3 mg/dL.
• (22) Pasienter som anses som upassende for inkludering av undersøkeren, eller andre medisinske tilstander som begrenser forsøkspersonens samarbeidsevne, sikkerhet, eller påvirker resultatene av studieforsøket.