Tutkimus ihmisen iPSC-peräisten RPE-solujen siirrosta myöhäisen vaiheen AMD:lle

Osallistumiskriteerit:

• (1) Ikä ≥50 vuotta ja ≤80 vuotta, sukupuolesta riippumatta.
• (2) Potilaat, joilla on atrofinen ikärappeuman aiheuttama makuladystrofia makula-alueella (geografinen atrofia >250 µm, joka kattuu foveakeskuksen); tai vakaat ei-eksudatiiviset ikärappeuman potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa märkään ikärappeumaan tai ovat luonnollisesti muuttuneet ei-eksudatiiviseksi ikärappeumaksi (viitaten potilaisiin, joilla on fibrovaskulaarisen arpen muodostuminen, jotka eivät reagoi anti-VEGF-hoitoon, eikä heillä ole makulaturvotusta OCT:ssä ja/tai ei fluoresseiinivuotoa FFA:ssa), ja arpen halkaisija ei ylitä 6 PD:tä.
• (3) Tutkittavan silmän paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) ≥5 kirjainta ja ≤34 kirjainta (käyttäen ETDRS-näöntarkkuuskaaviota).
• (4) Jos molemmat silmät täyttävät kriteerit, valitaan vaikeammin vaurioitunut silmä; jos vakavuus on sama molemmissa silmissä, oikea silmä määrätään tutkittavaksi silmäksi.
• (5) Potilas tai hänen laillinen edustajansa on allekirjoittanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

• Silmäsairaudet:
• (1) Tutkittavassa silmässä lasiaisverenvuoto 2 kuukauden kuluessa seulonnasta.
• (2) Tutkittavassa silmässä arpi, fibroosi tai atrofia, joka kattuu fovean, tai perifeerinen arpialue, joka on suurempi kuin 6 PD, mikä viittaa vakavaan peruuttamattomaan näönmenetykseen.
• (3) Tutkittavassa silmässä pseudoeksfoliaatio-oireyhtymä, keskusverisuonen tukos, silmänsisäinen verenvuoto, joka aiheuttaa näönmenetyksen, rengasmainen verkkokalvon irtauma, makulareikä tai minkä tahansa syyn aiheuttama suonikalvon uusiutuminen.
• (4) Tutkittavassa silmässä pupilliblokin puutos (APD).
• (5) Merkittävä väliaineen sameus tutkittavassa silmässä, joka voi häiritä näkötoiminnon arviointia tai pohjastutkimusta.
• (6) Akuutti infektioinen tulehdus kummassakin silmässä seulonnan aikana.
• (7) Potilaat, joilla on silmänpaine yli 25 mmHg hoidosta huolimatta.
• (8) Toisen silmän sokeat potilaat.

Silmähoitojen aiheuttamat:

• (9) Tutkittava silmä on saanut fokaalisen/ruudukkomaisen lasersilmänpohjan kautta suoritetun valohoitoa 3 kuukauden kuluessa seulonnasta.
• (10) Tutkittava silmä on saanut seuraavia silmänsisäisiä leikkauksia tai laserhoitoja 3 kuukauden kuluessa seulonnasta, kuten makulasiiirto, kaihileikkaus, glaukooman suodatusleikkaus, verteporfiinifotodynaaminen hoito, transpupillaarinen lämpöhoito, fovealainen laserhoito, vitrektomia, näköhermon puristuksen poisto tai näköhermon tupen puristuksen poisto.
• (11) Mikä tahansa silmä on saanut antiangiogeneettista lääkehoitoa (mukaan lukien mikä tahansa anti-VEGF-lääke) 3 kuukauden kuluessa seulonnasta (esim. Aflibercept [Eylea®], Ranibizumab [Lucentis®], Bevacizumab [Avastin®]).

Systemaattiset sairaudet, hoidot ja muut olosuhteet:

• (12) Potilaat, joilla on allerginen reaktio tai allergiahistoria natriumfluoresseiiniin ja indosyaniinivihreään, allergiahistoria hoitoon tai diagnosointiin käytettäviin proteiinituotteisiin, ja potilaat, joilla on allergia kahteen tai useampaan lääkkeeseen ja/tai ei-lääkeaineisiin, tai jotka kärsivät tällä hetkellä allergisista sairauksista.
• (13) Potilaat, joilla on hallitsematon diabetes (paastoverensokeri ≥7,0 mmol/L tai 2 tunnin ruokailun jälkeinen verensokeri ≥11,1 mmol/L).
• (14) Potilaat, joilla on leikkaushistoria 1 kuukauden kuluessa seulonnasta, tai joilla on parantumattomia haavoja, haavaumia, murtumia jne.
• (15) Potilaat, joilla on hallitsematon verenpainetauti (määritelty yksittäiseksi systolisen verenpaineen mittaukseksi >180 mmHg, kahdeksi peräkkäiseksi systolisen verenpaineen mittaukseksi >160 mmHg tai diastoliseksi verenpaineeksi >100 mmHg optimaalisesta hoidosta huolimatta).
• (16) Potilaat, joilla on sydäninfarktihistoria 6 kuukauden kuluessa osallistumisesta.
• (17) Potilaat, joilla on aktiivinen disseminoitunut intravaskulaarinen hyytyminen tai merkittävä verenvuototaipumus; potilaat, jotka ovat käyttäneet verenohennus- tai verihiutaleiden kerääntymistä estäviä lääkkeitä 14 päivän kuluessa seulonnasta, lukuun ottamatta aspiriinia/ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä.
• (18) Potilaat, joilla on mitä tahansa hallitsemattomia kliinisiä ongelmia (kuten vakava psyykkinen, neurologinen, sydän- ja verisuoni-, hengityselin-, pahanlaatuinen kasvain, Parkinsonin tauti, Alzheimerin tauti ja muut systemaattiset sairaudet).
• (19) Hedelmällisen ikäiset naiset, joilla on positiivinen raskaustesti seulonnan aikana. Naisten, jotka haluavat imettää tutkimuksen aikana, ja kaikkien hedelmällisen iän potilaiden (miehet ja naiset), jotka eivät suostu käyttämään tehokkaita ehkäisykeinoja (kuten kohdun sisäinen laite, ehkäisypillerit tai kondomi) koko tutkimusjakson ajan ja 30 päivää vierailujakson päättymisen jälkeen.
• (20) Potilaat, jotka ovat osallistuneet tai osallistuvat tällä hetkellä muihin kliinisiin tutkimuksiin 30 päivän kuluessa seulonnasta.
• (21) Hemoglobiini <100 g/L, verihiutaleet ≤100×10⁹/L, neutrofiilien lukumäärä <1,0×10⁹/L, ALT/AST >1,5×normaalin yläraja (ULN), kreatiniini >1,3 mg/dL.
• (22) Potilaat, joita tutkija pitää sopimattomina osallistumiseen, tai muut lääketieteelliset olosuhteet, jotka rajoittavat kohteen noudattamista, turvallisuutta tai vaikuttavat tutkimuskokeen tuloksiin.