Badanie nad przeszczepem komórek RPE pochodzących z ludzkich iPSC w zaawansowanym stadium AMD

Kryteria włączenia:

• (1) Wiek ≥50 lat i ≤80 lat, niezależnie od płci.
• (2) Pacjenci z zanikowym AMD w obszarze plamki (zanik geograficzny >250µm, obejmujący centrum dołka); lub stabilni pacjenci z nieeksudacyjnym AMD, którzy przeszli leczenie mokrego AMD lub naturalnie przeszli w nieeksudacyjne AMD (odnosi się do pacjentów z tworzeniem się blizny włóknisto-naczyniowej, którzy nie odpowiadają na leczenie anty-VEGF i nie mają obrzęku plamki w OCT i/lub nie ma przecieku fluoresceiny w FFA), o średnicy blizny nieprzekraczającej 6 PD.
• (3) Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) oka badanego ≥5 liter i ≤34 litery (przy użyciu tablicy ostrości wzroku ETDRS).
• (4) Jeśli oba oczy spełniają kryteria, wybierane jest oko bardziej dotknięte; jeśli nasilenie jest takie samo w obu oczach, prawym okiem wyznacza się jako oko badane.
• (5) Pacjent lub jego przedstawiciel ustawowy podpisał pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

• Choroby oczu:
• (1) Krwotok do ciała szklistego w oku badanym w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
• (2) Obecność blizny, zwłóknienia lub zaniku obejmującego dołek w oku badanym lub obwodowy obszar blizny większy niż 6 PD, wskazujący na ciężką nieodwracalną utratę wzroku.
• (3) Obecność zespołu rzekomego złuszczania, zakrzepu żyły środkowej siatkówki, krwotoku wewnątrzgałkowego powodującego utratę wzroku, odwarstwienia siatkówki trakcyjnego, otworu plamki lub neowaskularyzacji naczyniówkowej z jakiejkolwiek przyczyny w oku badanym.
• (4) Obecność wad bloku źrenicznego (APD) w oku badanym.
• (5) Znaczna nieprzezroczystość ośrodków oka badanego, która może zakłócać ocenę funkcji wzrokowych lub badanie dna oka.
• (6) Ostre zakaźne zapalenie w którymkolwiek oku w okresie badań przesiewowych.
• (7) Pacjenci z ciśnieniem wewnątrzgałkowym wyższym niż 25 mmHg pomimo leczenia.
• (8) Pacjenci z jednooczną ślepotą.

Leczenie oczu:

• (9) Oko badane przeszło fotokoagulację laserową ogniskową/siatkową w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
• (10) Oko badane przeszło następujące operacje wewnątrzgałkowe lub zabiegi laserowe w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, takie jak: translokacja plamki, operacja zaćmy, operacja filtracyjna jaskry, terapia fotodynamiczna werteporfiną, termoterapia przezźrenicza, fotokoagulacja laserowa dołka, witrektomia, dekompresja nerwu wzrokowego lub dekompresja pochewki nerwu wzrokowego.
• (11) Jakiekolwiek oko otrzymało leczenie lekami antyangiogennymi (w tym dowolne leki anty-VEGF) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym (np. Aflibercept [Eylea®], Ranibizumab [Lucentis®], Bevacizumab [Avastin®]).

Choroby ogólnoustrojowe, leczenie i inne stany:

• (12) Pacjenci z reakcją alergiczną lub historią alergii na fluoresceinę sodową i zieleń indocyjaninową, historią alergii na produkty białkowe stosowane w leczeniu lub diagnostyce oraz pacjenci z alergiami na dwa lub więcej leków i/lub czynniki nielecznicze lub obecnie cierpiący na choroby alergiczne.
• (13) Pacjenci z niekontrolowaną cukrzycą (glikemia na czczo ≥7,0 mmol/L lub glikemia 2 godziny po posiłku ≥11,1 mmol/L).
• (14) Pacjenci z historią zabiegów chirurgicznych w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym lub z niezagojonymi ranami, owrzodzeniami, złamaniami itp.
• (15) Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (zdefiniowanym jako pojedynczy pomiar skurczowego ciśnienia krwi >180 mmHg, dwa kolejne pomiary skurczowego ciśnienia krwi >160 mmHg lub rozkurczowego ciśnienia krwi >100 mmHg pomimo optymalnego leczenia).
• (16) Pacjenci z historią zawału mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed rekrutacją.
• (17) Pacjenci z aktywną rozsianą wykrzepianiem wewnątrznaczyniowym lub znaczną skłonnością do krwawień; pacjenci, którzy stosowali leki przeciwzakrzepowe lub przeciwpłytkowe w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem kwasu acetylosalicylowego/niesteroidowych leków przeciwzapalnych.
• (18) Pacjenci z jakimikolwiek niekontrolowanymi problemami klinicznymi (takimi jak ciężkie choroby psychiczne, neurologiczne, sercowo-naczyniowe, oddechowe, nowotwory złośliwe, choroba Parkinsona, choroba Alzheimera i inne choroby ogólnoustrojowe).
• (19) Kobiety w wieku rozrodczym z dodatnim testem ciążowym w okresie badań przesiewowych. Kobiety, które chcą karmić piersią w okresie badania, oraz wszyscy pacjenci w wieku rozrodczym (mężczyźni i kobiety), którzy nie zgadzają się na stosowanie skutecznych środków antykoncepcyjnych (takich jak wkładki domaciczne, doustne środki antykoncepcyjne lub prezerwatywy) przez cały okres badania i przez 30 dni po zakończeniu okresu wizyt.
• (20) Pacjenci, którzy uczestniczyli lub obecnie uczestniczą w innych badaniach klinicznych w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
• (21) Hemoglobina <100 g/L, płytki krwi ≤100×10⁹/L, liczba neutrofili <1,0×10⁹/L, ALT/AST >1,5×górna granica normy (ULN), kreatynina >1,3 mg/dL.
• (22) Pacjenci uznani przez badacza za nieodpowiednich do włączenia lub inne schorzenia medyczne ograniczające zgodność, bezpieczeństwo lub wpływające na wyniki badania klinicznego.