Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-studie til vurdering af sikkerhed og effekt af ANG003

26. august 2026 opdateret af: Anagram Therapeutics, Inc.

En fase 2, multicenter, randomiseret, aktiv-kontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ANG003 ved to forskellige doseringsniveauer hos personer med exokrin pankreasinsufficiens på grund af cystisk fibrose

I denne undersøgelse, ANG003, en pankreasenzymsubstitutionsterapi (PERT; almindeligvis kaldet "enzymer"), undersøges som en potentiel behandling for exokrin pankreasinsufficiens (EPI). Personer med EPI på grund af cystisk fibrose (CF) kan være berettigede til at deltage i denne undersøgelse. Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden af ANG003 og se, om det virker lige så godt sammenlignet med Creon, en godkendt PERT.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

113

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Rekruttering
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Rekruttering
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Florida
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60025
        • Rekruttering
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Iowa
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40506
        • Rekruttering
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rekruttering
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Kontakt:
    • New York
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Ikke rekrutterer endnu
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • Rekruttering
        • Toledo Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Rekruttering
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen ≥12 år fra datoen for informeret samtykke i USA og ≥18 år i EU
  2. Bekræftet og dokumenteret diagnose af CF
  3. Diagnosticeret med svær EPI defineret ved en fekal elastase ≤50 μg/g afføring målt ved screening af et centralt laboratorium.
  4. Forsøgspersonen har kontrolleret EPI og tager en stabil dosis pankreasenzymsubstitutionsterapi (PERT) i 90 dage før screening.

  5. Tilstrækkelig ernæringstilstand målt ved body mass index (BMI) defineret ved:

    1. BMI ≥25. percentil for børn i alderen 12-17 år
    2. BMI ≥18,5 kg/m² for ≥18 års alder

Eksklusionskriterier:

  1. Historie med fibroserende kolonopati eller tilbagevendende distalt tarmobstruktionssyndrom inden for 6 måneder før screening.
  2. Historie med lunge- eller levertransplantation, på venteliste til organtransplantation eller betydelig tarmresektion inden for de sidste 6 måneder. Forsøgspersoner med en historie med resektion, der ikke resulterer i korttarmsyndrom, er berettigede.
  3. Kendt overfølsomhed eller anden alvorlig reaktion over for ethvert ingrediens i undersøgelsesproduktet (IP), Creon eller afføringsmærkeren (FD&C Blue #2).
  4. Enhver kronisk diaréssygdom uden relation til pankreasinsufficiens, der aktivt behandles for bakteriel overvækst i tyndtarmen, der kræver brug af nasogastrisk sonde, J-sonde, G-sonde og/eller enteral ernæring i undersøgelsens varighed, Clostridioides difficile-infektion inden for 6 måneder før screening, eller svær forstoppelse defineret som <1 afføring/uge.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ANG003 Dosis A
Alle forsøgspersoner vil blive akklimatiseret til Creon i 14 dage og vil derefter gennemgå en baseline CFA-analyse. Hvis baseline CFA er >/= 80%, kan forsøgspersonen blive randomiseret til ANG003 dosis A i en 21-dages akklimatisering og efterfølgende CFA-analyse.
Medicin: ANG003 Dosis A
160.000 u* lipase, 105.000 u* protease og 11.600 u* amylase pr. dosis (*enheder er sammenlignelige med United States Pharmacopeia [USP])
Eksperimentel: ANG003 Dosis B
Alle forsøgspersoner vil blive akklimatiseret til Creon i 14 dage og vil derefter gennemgå en baseline CFA-analyse. Hvis baseline CFA er >/= 80%, kan forsøgspersonen randomiseres til ANG003 Dosis B til en 21-dages akklimatisering og efterfølgende CFA-analyse.
Medicin: ANG003 Dosis B
240.000 u* lipase, 105.000 u* protease og 11.600 u* amylase pr. dosis (*enheder er sammenlignelige med United States Pharmacopeia [USP])
Aktiv komparator: Creon
Alle forsøgspersoner vil blive akklimatiseret til Creon i 14 dage og vil derefter gennemgå en baseline CFA-analyse. Hvis baseline CFA er ≥ 80%, kan forsøgspersonen blive randomiseret til Creon i yderligere 21 dage og efterfølgende CFA-analyse.
Medicin: Creon
Den kommercielt tilgængelige pPERT Creon vil være den aktive komparator i studiet. Deltagerne vil blive instrueret i at tage Creon i henhold til pakningsvedlagt og PI-vejledningen.
Ingen indgriben: Fra Enzym
Alle forsøgspersoner vil blive acclimatiseret til Creon i 14 dage og vil derefter gennemgå en baseline CFA-analyse. Hvis baseline CFA er ≥ 80 %, kan forsøgspersonen randomiseres til armen uden enzym. Forsøgspersoner vil modtage Creon i yderligere 21 dage, og den efterfølgende CFA-analyse vil være uden enzym. Samlet tid uden enzym vil være 4-7 dage.
Andet: 60% til <80% CFA ANG003 Dosis B
Alle forsøgspersoner vil blive akklimatiseret til Creon i 14 dage og vil derefter gennemgå en baseline CFA-analyse. Deltagere med et periode A CFA-resultat på 60% til <80% vil blive tildelt ANG003 dosis B.
Medicin: ANG003 Dosis B
240.000 u* lipase, 105.000 u* protease og 11.600 u* amylase pr. dosis (*enheder er sammenlignelige med United States Pharmacopeia [USP])

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger (AEs); Behandlingsrelaterede AEs; Alvorlige AEs; Afbrydelse på grund af AEs; Kliniske laboratorieværdier
Tidsramme: Fra besøg 1 til besøg 5, forventet gennemsnit 80 dage
Bivirkninger (AEs); Behandlingsrelaterede AEs; Alvorlige AEs; Afbrydelse på grund af AEs; Kliniske laboratorieværdier
Fra besøg 1 til besøg 5, forventet gennemsnit 80 dage
Koefficient for Fedtabsorption (CFA)
Tidsramme: Periode A (baseline) og Periode B 72 timers CFA-indsamling
Gennemsnitlig ændring fra baseline CFA (dvs. periode B CFA minus periode A CFA) vurderet for ANG003 Dosis A, ANG003 Dosis B og Creon blandt forsøgspersoner med baseline CFA ≥80%.
Periode A (baseline) og Periode B 72 timers CFA-indsamling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma docosahexaensyre (DHA) og eicosapentaensyre (EPA) (µg/mL)
Tidsramme: Periode A (basislinje) og Periode B tid 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 og 24 timers indsamlinger
Gennemsnitlig ændring fra baseline for hver behandlingsgruppe blandt patienter med baseline CFA ≥80%.
Periode A (basislinje) og Periode B tid 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 og 24 timers indsamlinger
Koefficient for nitrogenabsorption (CNA)
Tidsramme: Periode A (baseline) og Periode B 72 timers CNA-indsamling
Gennemsnitlig ændring fra baseline for hver behandlingsgruppe blandt forsøgspersoner med baseline CFA ≥80%.
Periode A (baseline) og Periode B 72 timers CNA-indsamling
% af forsøgspersoner med GI-symptomer
Tidsramme: Fra besøg 2 til besøg 5, forventet gennemsnit 59 dage
Gennemsnitlig ændring fra baseline for hver behandlingsgruppe blandt forsøgspersoner med baseline CFA ≥80%.
Fra besøg 2 til besøg 5, forventet gennemsnit 59 dage
Kumulativ afføringsvægt
Tidsramme: Periode A (baseline) og Periode B 72 timers indsamling
Gennemsnitlig ændring fra baseline for hver behandlingsgruppe blandt forsøgspersoner med baseline CFA ≥80%.
Periode A (baseline) og Periode B 72 timers indsamling
Antal afføringer om dagen
Tidsramme: Periode A (basislinje) og Periode B 72 timers indsamling
Gennemsnitlig ændring fra baseline for hver behandlingsgruppe blandt forsøgspersoner med baseline CFA ≥80%.
Periode A (basislinje) og Periode B 72 timers indsamling

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Korrelation mellem DHA/EPA og CFA
Tidsramme: Periode A (baseline) Periode B 72 timers CFA og 24 timers DHA/EPA-indsamling
Gennemsnitlig ændring fra baseline for hver behandlingsgruppe med en baseline CFA ≥80%
Periode A (baseline) Periode B 72 timers CFA og 24 timers DHA/EPA-indsamling
Absorptionskoefficient for fedt (CFA) for forsøgspersoner med en baseline CFA på 60 % til <80 % (analyseret separat)
Tidsramme: Periode A (baseline) og Periode B 72 timers CFA-indsamling
Gennemsnitlig ændring fra baseline for hver behandlingsgruppe med en baseline CFA 60% til <80%
Periode A (baseline) og Periode B 72 timers CFA-indsamling
Gennemsnitlig periode B CFA for alle forsøgspersoner randomiseret til Off Enzyme-armen med en baseline CFA ≥80%
Tidsramme: Periode B 72 timers CFA-indsamling
Periode B CFA Off Enzym hos forsøgspersoner med en baseline CFA ≥80%
Periode B 72 timers CFA-indsamling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Anagram Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

4. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ANG003-25-201
  • 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner