Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu ANG003

26 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Anagram Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 2, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane aktywnym lekiem, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności preparatu ANG003 w dwóch różnych dawkach u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki spowodowaną mukowiscydozą

W tym badaniu, ANG003, terapia zastępcza enzymów trzustkowych (PERT; powszechnie nazywana "enzymami"), jest badana jako potencjalne leczenie zewnątrzwydzielniczej niewydolności trzustki (EPI). Osoby z EPI spowodowaną mukowiscydozą (CF) mogą być uprawnione do udziału w tym badaniu. Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania ANG003 oraz sprawdzenie, czy działa on równie dobrze w porównaniu z Creonem, zatwierdzonym PERT.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

113

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Rekrutacyjny
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Rekrutacyjny
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • Rekrutacyjny
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Florida
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60025
        • Rekrutacyjny
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Iowa
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40506
        • Rekrutacyjny
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rekrutacyjny
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Kontakt:
    • New York
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • Rekrutacyjny
        • Toledo Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Rekrutacyjny
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥12 lat od daty świadomej zgody w USA oraz w wieku ≥18 lat w UE
  2. Potwierdzona i udokumentowana diagnoza mukowiscydozy (CF)
  3. Rozpoznanie ciężkiej zewnątrzwydzielniczej niewydolności trzustki (EPI), zdefiniowanej jako stężenie elastazy kałowej ≤50 µg/g kału, zmierzone podczas badań przesiewowych przez centralne laboratorium.
  4. Pacjent ma kontrolowaną EPI i przyjmuje stabilną dawkę enzymatycznej terapii zastępczej trzustki (PERT) przez 90 dni przed badaniem przesiewowym.

  5. Odpowiedni stan odżywienia mierzony wskaźnikiem masy ciała (BMI), zdefiniowany jako:

    1. BMI ≥25. percentyla dla dzieci w wieku 12-17 lat
    2. BMI ≥18,5 kg/m² dla osób w wieku ≥18 lat

Kryteria wykluczenia:

  1. W wywiadzie włókniejące zapalenie okrężnicy lub nawracający zespół niedrożności jelita cienkiego w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  2. W wywiadzie przeszczep płuc lub wątroby, kwalifikacja do przeszczepu narządu lub znaczna resekcja jelita w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Pacjenci z wywiadem resekcji, która nie skutkuje zespołem krótkiego jelita, są uprawnieni.
  3. Znana nadwrażliwość lub inna ciężka reakcja na jakikolwiek składnik badanego produktu (IP), Creon lub znacznika kałowego (FD&C Blue #2).
  4. Jakakolwiek przewlekła choroba biegunkowa niezwiązana z niewydolnością trzustki, aktywne leczenie przerostu bakteryjnego jelita cienkiego, wymagające użycia sondy nosowo-żołądkowej, sondy J, sondy G i/lub żywienia dojelitowego przez czas trwania badania, zakażenie Clostridioides difficile w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub ciężkie zaparcia zdefiniowane jako <1 wypróżnienie/tydzień.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ANG003 Dawka A
Wszyscy uczestnicy zostaną zaaklimatyzowani do stosowania preparatu Creon przez 14 dni, a następnie przejdą analizę CFA w punkcie wyjściowym. Jeżeli wynik CFA w punkcie wyjściowym wynosi ≥80%, uczestnik może zostać losowo przydzielony do grupy otrzymującej dawkę A preparatu ANG003 w celu 21-dniowej aklimatyzacji i późniejszej analizy CFA.
Lek: Dawka ANG003 A
160 000 j.* lipazy, 105 000 j.* proteazy oraz 11 600 j.* amylazy na dawkę (*jednostki są porównywalne do United States Pharmacopeia [USP])
Eksperymentalny: ANG003 Dawka B
Wszyscy uczestnicy zostaną zaaklimatyzowani do Creon przez 14 dni, a następnie przejdą podstawową analizę CFA. Jeśli podstawowy CFA wynosi ≥ 80%, uczestnik może zostać losowo przydzielony do dawki B ANG003 na 21-dniową aklimatyzację i następczą analizę CFA.
Lek: ANG003 Dawka B
240 000 j.* lipazy, 105 000 j.* proteazy oraz 11 600 j.* amylazy na dawkę (*jednostki są porównywalne z United States Pharmacopeia [USP])
Aktywny komparator: Kreon
Wszyscy uczestnicy zostaną zaaklimatyzowani do Creonu przez 14 dni, a następnie przejdą analizę CFA w punkcie wyjściowym. Jeśli początkowa analiza CFA wyniesie ≥ 80%, uczestnik może zostać losowo przydzielony do Creonu na kolejne 21 dni, a następnie przejść kolejną analizę CFA.
Lek: Creon
Komercyjnie dostępny pPERT Creon będzie aktywnym komparatorem w badaniu. Badani otrzymają instrukcję przyjmowania Creon zgodnie z ulotką dołączoną do opakowania i wskazaniami PI.
Brak interwencji: Wyłącz enzym
Wszyscy uczestnicy zostaną zaadaptowani do Creonu przez 14 dni, a następnie przejdą analizę CFA wyjściową. Jeśli wyjściowe CFA wyniesie ≥80%, uczestnik może zostać przydzielony do grupy bez enzymu. Uczestnicy będą otrzymywać Creon przez kolejne 21 dni, a następna analiza CFA będzie przeprowadzona bez enzymu. Całkowity czas bez enzymu wyniesie 4–7 dni.
Inny: 60% do <80% dawki B CFA ANG003
Wszyscy uczestnicy będą przyzwyczajani do Creonu przez 14 dni, a następnie przejdą podstawową analizę CFA. Uczestnicy z wynikiem CFA Okresu A wynoszącym 60% do <80% zostaną przydzieleni do dawki B ANG003.
Lek: ANG003 Dawka B
240 000 j.* lipazy, 105 000 j.* proteazy oraz 11 600 j.* amylazy na dawkę (*jednostki są porównywalne z United States Pharmacopeia [USP])

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Niekorzystne zdarzenia (AEs); Niepożądane zdarzenia związane z leczeniem; Poważne niepożądane zdarzenia; Przerwanie leczenia z powodu niepożądanych zdarzeń; Wartości laboratoryjne
Ramy czasowe: Od wizyty 1 do wizyty 5, przewidywana średnia 80 dni
Niekorzystne zdarzenia (AE); Niekorzystne zdarzenia związane z leczeniem; Poważne niekorzystne zdarzenia; Przerwanie leczenia z powodu niekorzystnych zdarzeń; Wartości laboratoryjne
Od wizyty 1 do wizyty 5, przewidywana średnia 80 dni
Współczynnik wchłaniania tłuszczu (CFA)
Ramy czasowe: Okres A (linia bazowa) i okres B 72-godzinny zbiór CFA
Średnia zmiana od wartości wyjściowej CFA (tj. CFA okresu B minus CFA okresu A) oceniana dla dawki A preparatu ANG003, dawki B preparatu ANG003 i preparatu Creon wśród pacjentów z wyjściowym CFA ≥80%.
Okres A (linia bazowa) i okres B 72-godzinny zbiór CFA

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Plazmowy kwas dokozaheksaenowy (DHA) i kwas eikozapentaenowy (EPA) (µg/mL)
Ramy czasowe: Okres A (linia bazowa) i okres B – pobrania w godzinach 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 i 24
Średnia zmiana od wartości wyjściowej dla każdej grupy leczonej wśród pacjentów z wartością wyjściową CFA ≥80%.
Okres A (linia bazowa) i okres B – pobrania w godzinach 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 i 24
Współczynnik Wchłaniania Azotu (CNA)
Ramy czasowe: Okres A (linia bazowa) i Okres B 72-godzinna zbiórka CNA
Średnia zmiana od wartości wyjściowej dla każdej grupy leczonej wśród pacjentów z wartością wyjściową CFA ≥80%.
Okres A (linia bazowa) i Okres B 72-godzinna zbiórka CNA
% pacjentów z objawami ze strony przewodu pokarmowego
Ramy czasowe: Od wizyty 2 do wizyty 5, przewidywana średnia 59 dni
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej dla każdej grupy leczonej wśród pacjentów z wartością wyjściową CFA ≥80%.
Od wizyty 2 do wizyty 5, przewidywana średnia 59 dni
Skumulowana masa stolca
Ramy czasowe: Okres A (linia bazowa) i 72-godzinna zbiórka w Okresie B
Średnia zmiana względem wartości wyjściowej dla każdej grupy leczenia wśród pacjentów z wyjściowym CFA ≥80%.
Okres A (linia bazowa) i 72-godzinna zbiórka w Okresie B
Liczba Stolec na Dzień
Ramy czasowe: Okres A (linia bazowa) i okres B 72-godzinna kolekcja
Średnia zmiana w porównaniu z wartością wyjściową dla każdej grupy leczenia wśród pacjentów z wartością wyjściową CFA ≥80%.
Okres A (linia bazowa) i okres B 72-godzinna kolekcja

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Korelacja między DHA/EPA a CFA
Ramy czasowe: Okres A (linia bazowa) Okres B 72-godzinna CFA i 24-godzinna zbiórka DHA/EPA
Średnia zmiana wartości względem wartości początkowej dla każdej grupy leczonej z początkowym CFA ≥80%
Okres A (linia bazowa) Okres B 72-godzinna CFA i 24-godzinna zbiórka DHA/EPA
Współczynnik absorpcji tłuszczu (CFA) dla osób z wartością wyjściową CFA od 60% do <80% (analizowane oddzielnie)
Ramy czasowe: Okres A (linia bazowa) i okres B 72-godzinna zbiórka CFA
Średnia zmiana od wartości wyjściowej dla każdej grupy leczonej z wyjściowym CFA od 60% do <80%
Okres A (linia bazowa) i okres B 72-godzinna zbiórka CFA
Średnia CFA okresu B dla wszystkich pacjentów randomizowanych do ramienia Off Enzyme z wyjściowym CFA ≥80%
Ramy czasowe: Okres B 72-godzinna zbiórka CFA
Okres B CFA bez enzymu u pacjentów z wyjściowym CFA ≥80%
Okres B 72-godzinna zbiórka CFA

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Anagram Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANG003-25-201
  • 2025 (Grant/umowa NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj