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Estudio de Fase 2 para Evaluar la Seguridad y Eficacia de ANG003

26 de agosto de 2026 actualizado por: Anagram Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado y controlado con un activo para evaluar la seguridad y eficacia de ANG003 en dos niveles de dosis diferentes en sujetos con insuficiencia pancreática exocrina debido a fibrosis quística

En este estudio, ANG003, una terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas (PERT; comúnmente llamadas "enzimas"), se está investigando como un posible tratamiento para la insuficiencia pancreática exocrina (EPI). Las personas con EPI debido a Fibrosis Quística (FQ) pueden ser elegibles para participar en este estudio. El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de ANG003 y ver si funciona tan bien en comparación con Creon, un PERT aprobado.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

113

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Reclutamiento
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Reclutamiento
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Contacto:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Reclutamiento
        • National Jewish Health
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Aún no reclutando
        • University of Florida
        • Contacto:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Aún no reclutando
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Contacto:
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
        • Reclutamiento
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Contacto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Aún no reclutando
        • University of Iowa
        • Contacto:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contacto:
          • Lawrence Scott
          • Número de teléfono: 913-588-4020
          • Correo electrónico: lscott2@kumc.edu
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
        • Reclutamiento
        • University of Kentucky
        • Contacto:
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Aún no reclutando
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Aún no reclutando
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Contacto:
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Reclutamiento
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Contacto:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Reclutamiento
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Contacto:
    • New York
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Aún no reclutando
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contacto:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Aún no reclutando
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • Reclutamiento
        • Toledo Children's Hospital
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Contacto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Aún no reclutando
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Aún no reclutando
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Contacto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Reclutamiento
        • University of Wisconsin
        • Contacto:
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Aún no reclutando
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Contacto:
          • Erin Hubertz
          • Número de teléfono: 414-955-7019
          • Correo electrónico: ehubertz@mcw.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos masculinos y femeninos de edad ≥12 años desde la fecha del consentimiento informado en EE. UU. y de edad ≥18 años en la UE.
  2. Diagnóstico confirmado y documentado de fibrosis quística (FQ).
  3. Diagnosticado con insuficiencia pancreática exocrina (IPE) grave definida por una elastasa fecal ≤50 μg/g de heces medida en el cribaje por un laboratorio central.
  4. El sujeto tiene la IPE controlada y toma una dosis estable de terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas (TREP) durante 90 días antes del cribaje.

  5. Estado nutricional adecuado medido por el índice de masa corporal (IMC) definido por:

    1. IMC ≥ percentil 25 para niños de 12-17 años
    2. IMC ≥18,5 kg/m² para ≥18 años de edad

Criterios de exclusión:

  1. Antecedentes de colonopatía fibrosante o síndrome obstructivo intestinal distal recurrente dentro de los 6 meses previos al cribaje.
  2. Antecedentes de trasplante de pulmón o hígado, listado para trasplante de órgano o resección intestinal significativa en los últimos 6 meses. Los sujetos con antecedentes de resección que no resulten en síndrome de intestino corto son elegibles.
  3. Hipersensibilidad conocida u otra reacción grave a cualquier ingrediente del producto de investigación (PI), Creon o el marcador fecal (azul FD&C nº 2).
  4. Cualquier enfermedad diarreica crónica no relacionada con insuficiencia pancreática, tratamiento activo para sobrecrecimiento bacteriano del intestino delgado, necesidad de uso de sonda nasogástrica, sonda Yeyunal, sonda gástrica y/o alimentación enteral durante la duración del estudio, infección por Clostridioides difficile dentro de los 6 meses previos al cribaje, o estreñimiento grave definido como <1 deposición/semana.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis A de ANG003
Todos los sujetos se aclimatarán a Creon durante 14 días y luego se someterán a un análisis CFA basal. Si el CFA basal es ≥ 80%, el sujeto podrá ser aleatorizado a la dosis A de ANG003 para una aclimatación de 21 días y un posterior análisis CFA.
Droga: Dosis A de ANG003
160.000 u* de lipasa, 105.000 u* de proteasa y 11.600 u* de amilasa por dosis (*las unidades son comparables a las de la Farmacopea de los Estados Unidos [USP])
Experimental: Dosis B de ANG003
Todos los sujetos se aclimatarán a Creon durante 14 días y luego se someterán a un análisis CFA basal. Si el CFA basal es >= 80%, el sujeto podrá ser aleatorizado a ANG003 Dosis B para una aclimatación de 21 días y un posterior análisis CFA.
Droga: ANG003 Dosis B
240.000 u* de lipasa, 105.000 u* de proteasa y 11.600 u* de amilasa por dosis (*las unidades son comparables a la Farmacopea de los Estados Unidos [USP])
Comparador activo: Creon
Todos los sujetos se aclimatarán a Creon durante 14 días y luego se someterán a un análisis CFA basal. Si el CFA basal es >/= 80%, el sujeto puede ser aleatorizado a Creon durante 21 días adicionales y un análisis CFA posterior.
Droga: Creon
El pPERT Creon disponible comercialmente será el comparador activo en el estudio. Se instruirá a los sujetos a tomar Creon de acuerdo con el prospecto y las indicaciones del investigador principal.
Sin intervención: Fuera de la Enzima
Todos los sujetos se aclimatarán a Creon durante 14 días y luego se someterán a un análisis CFA basal. Si el CFA basal es >/= 80%, el sujeto puede ser aleatorizado al brazo sin enzima. Los sujetos recibirán Creon durante 21 días adicionales y el análisis CFA posterior se realizará sin enzima. El tiempo total sin enzima será de 4 a 7 días.
Otro: 60% a <80% CFA ANG003 Dosis B
Todos los sujetos se aclimatarán a Creon durante 14 días y luego se someterán a un análisis CFA basal. Los participantes con un resultado CFA del Período A de 60% a <80% serán asignados a ANG003 Dosis B.
Droga: ANG003 Dosis B
240.000 u* de lipasa, 105.000 u* de proteasa y 11.600 u* de amilasa por dosis (*las unidades son comparables a la Farmacopea de los Estados Unidos [USP])

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos (EA); EAs emergentes del tratamiento; EAs graves; Interrupción debido a EAs; Valores de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Desde la Visita 1 hasta la Visita 5, promedio anticipado de 80 días
Eventos adversos (EA); Eventos adversos emergentes del tratamiento; Eventos adversos graves; Interrupción debido a eventos adversos; Valores de laboratorio clínico
Desde la Visita 1 hasta la Visita 5, promedio anticipado de 80 días
Coeficiente de Absorción de Grasa (CFA)
Periodo de tiempo: Periodo A (línea base) y Periodo B recolección de CFA de 72 horas
Cambio medio desde la línea de base CFA (es decir, CFA del Período B menos CFA del Período A) evaluado para ANG003 Dosis A, ANG003 Dosis B y Creon entre sujetos con CFA de línea de base ≥80%.
Periodo A (línea base) y Periodo B recolección de CFA de 72 horas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ácido docosahexaenoico (DHA) y ácido eicosapentaenoico (EPA) en plasma (ug/mL)
Periodo de tiempo: Periodo A (línea de base) y Periodo B en los tiempos 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 y 24 horas de recolección
Cambio medio desde el valor basal para cada grupo de tratamiento entre sujetos con CFA basal ≥80%.
Periodo A (línea de base) y Periodo B en los tiempos 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 y 24 horas de recolección
Coeficiente de Absorción de Nitrógeno (CAN)
Periodo de tiempo: Periodo A (línea de base) y Periodo B recolección de CNA de 72 horas
Cambio medio desde el valor basal para cada grupo de tratamiento entre sujetos con CFA basal ≥80%.
Periodo A (línea de base) y Periodo B recolección de CNA de 72 horas
% de sujetos con síntomas gastrointestinales
Periodo de tiempo: Desde la Visita 2 hasta la Visita 5, promedio anticipado de 59 días
Cambio medio desde el inicio del estudio para cada grupo de tratamiento entre los sujetos con CFA inicial ≥80%.
Desde la Visita 2 hasta la Visita 5, promedio anticipado de 59 días
Peso acumulado de heces
Periodo de tiempo: Periodo A (línea base) y Periodo B recolección de 72 horas
Cambio medio desde el valor basal para cada grupo de tratamiento entre sujetos con CFA basal ≥80%.
Periodo A (línea base) y Periodo B recolección de 72 horas
Número de Deposiciones por Día
Periodo de tiempo: Periodo A (línea base) y Periodo B recolección de 72 horas
Cambio medio desde la línea de base para cada grupo de tratamiento entre sujetos con CFA de línea de base ≥80%.
Periodo A (línea base) y Periodo B recolección de 72 horas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Correlación entre DHA/EPA y CFA
Periodo de tiempo: Período A (línea de base) Período B recolección de 72 horas de CFA y 24 horas de DHA/EPA
Cambio medio respecto al valor basal para cada grupo de tratamiento con un CFA basal ≥80%
Período A (línea de base) Período B recolección de 72 horas de CFA y 24 horas de DHA/EPA
Coeficiente de absorción de grasas (CFA) para sujetos con un CFA basal del 60 % a <80 % (analizado por separado)
Periodo de tiempo: Periodo A (línea de base) y Periodo B recolección de CFA de 72 horas
Cambio medio desde el valor basal para cada grupo de tratamiento con un CFA basal del 60% a <80%
Periodo A (línea de base) y Periodo B recolección de CFA de 72 horas
Media del CFA del Período B para todos los sujetos aleatorizados al brazo Sin Enzima con un CFA basal ≥80%
Periodo de tiempo: Periodo B Recolección de CFA de 72 horas
Periodo B sin enzima CFA en sujetos con un CFA basal ≥80%
Periodo B Recolección de CFA de 72 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Anagram Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

4 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ANG003-25-201
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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