Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2-studie for å vurdere sikkerheten og effekten av ANG003

26. august 2026 oppdatert av: Anagram Therapeutics, Inc.

En fase 2, multicentrisk, randomisert, aktivkontrollert studie for å vurdere sikkerheten og effekten av ANG003 ved to forskjellige dosenivåer hos pasienter med eksokrin pankreasinsuffisiens på grunn av cystisk fibrose

I denne studien, ANG003, en pankreasenzym-erstatningsterapi (PERT; ofte kalt "enzymer"), undersøkes som en potensiell behandling for eksokrin pankreasinsuffisiens (EPI). Personer med EPI på grunn av cystisk fibrose (CF) kan være kvalifisert til å delta i denne studien. Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten til ANG003 og se om den fungerer like godt sammenlignet med Creon, en godkjent PERT.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

113

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Rekruttering
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Rekruttering
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Florida
        • Ta kontakt med:
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60025
        • Rekruttering
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Ta kontakt med:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Iowa
        • Ta kontakt med:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40506
        • Rekruttering
        • University of Kentucky
        • Ta kontakt med:
    • Maine
      • Portland, Maine, Forente stater, 04102
        • Har ikke rekruttert ennå
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Ta kontakt med:
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Rekruttering
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rekruttering
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Har ikke rekruttert ennå
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Ta kontakt med:
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • Rekruttering
        • Toledo Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Rekruttering
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Ta kontakt med:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Ta kontakt med:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige deltakere i alderen ≥12 år fra dato for informert samtykke i USA og ≥18 år i EU
  2. Bekreftet og dokumentert diagnose med CF
  3. Diagnostisert med alvorlig EPI som definert av fekal elastase ≤50 μg/g avføring målt ved screening av et sentrallaboratorium.
  4. Deltakeren har kontrollert EPI og tar stabil dose av pankreasenzymsubstitusjonsterapi (PERT) i 90 dager før screening.

  5. Tilstrekkelig ernæringsstatus målt ved kroppsmasseindeks (KMI) definert av:

    1. KMI ≥25. persentil for barn i alderen 12-17 år
    2. KMI ≥18,5 kg/m² for ≥18 år

Eksklusjonskriterier:

  1. Historie med fibroserende kolonopati eller tilbakevendende distal tarmobstruksjonssyndrom innen 6 måneder før screening.
  2. Historie med lunge- eller levertransplantasjon, på venteliste for organtransplantasjon eller betydelig tarmreseksjon de siste 6 månedene. Deltakere med historie for reseksjon som ikke resulterer i korttarmsyndrom er kvalifisert.
  3. Kjent overfølsomhet eller annen alvorlig reaksjon mot noe ingrediens i undersøkelsesproduktet (IP), Creon, eller avføringsmarkøren (FD&C Blue #2).
  4. Enhver kronisk diaréssykdom uten tilknytning til pankreasinsuffisiens, aktiv behandling for bakteriell overvekst i tynntarmen, behov for bruk av nasogastrisk, J-sonde, G-sonde og/eller enteral ernæring i studieperioden, Clostridioides difficile-infeksjon innen 6 måneder før screening, eller alvorlig forstoppelse definert som <1 avføring/uke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ANG003 Dose A
Alle deltakere vil bli akklimatisert til Creon i 14 dager og deretter gjennomgå en basislinje CFA-analyse. Hvis basislinje CFA er ≥ 80%, kan deltakeren randomiseres til ANG003 Dose A for en 21-dagers akklimatisering og påfølgende CFA-analyse.
Legemiddel: ANG003 Dose A
160 000 e* lipase, 105 000 e* protease og 11 600 e* amylase per dose (*enheter er sammenlignbare med United States Pharmacopeia [USP])
Eksperimentell: ANG003 Dose B
Alle forsøkspersoner vil bli tilvennt Creon i 14 dager og vil deretter gjennomgå en baseline CFA-analyse. Hvis baseline CFA er ≥ 80 %, kan forsøkspersonen randomiseres til ANG003 Dose B for en 21-dagers tilvenning og påfølgende CFA-analyse.
Legemiddel: ANG003 Dose B
240 000 u* lipase, 105 000 u* protease og 11 600 u* amylase per dose (*enhetene er sammenlignbare med United States Pharmacopeia [USP])
Aktiv komparator: Creon
Alle forsøkspersoner vil bli tilvennet til Creon i 14 dager, og vil deretter gjennomgå en baseline CFA-analyse. Hvis baseline CFA er ≥ 80%, kan forsøkspersonen bli randomisert til Creon i ytterligere 21 dager med påfølgende CFA-analyse.
Legemiddel: Creon
Den kommersielt tilgjengelige pPERT Creon vil være den aktive komparatoren i studien. Pasientene vil bli instruert til å ta Creon i henhold til pakningsvedlegget og PI-retningslinjene.
Ingen inngripen: Av Enzym
Alle deltakere vil bli tilvennet til Creon i 14 dager og deretter gjennomgå en baseline CFA-analyse. Hvis baseline CFA er ≥ 80 %, kan deltakeren randomiseres til enzymfri arm. Deltakere vil motta Creon i ytterligere 21 dager, og den påfølgende CFA-analysen vil være enzymfri. Total tid uten enzym vil være 4–7 dager.
Annen: 60% til <80% CFA ANG003 Dose B
Alle deltakerne vil bli akklimatisert til Creon i 14 dager og vil deretter gjennomgå en baseline CFA-analyse. Deltakere med en periode A CFA-resultat på 60 % til <80 % vil bli tildelt ANG003 dose B.
Legemiddel: ANG003 Dose B
240 000 u* lipase, 105 000 u* protease og 11 600 u* amylase per dose (*enhetene er sammenlignbare med United States Pharmacopeia [USP])

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger (AEs); Behandlingsrelaterte bivirkninger; Alvorlige bivirkninger; Avbrudd på grunn av bivirkninger; Kliniske laboratorieverdier
Tidsramme: Fra besøk 1 til besøk 5, forventet gjennomsnitt 80 dager
Bivirkninger (AEs); Behandlingsrelaterte AEs; Alvorlige AEs; Avbrudd på grunn av AEs; Kliniske laboratorieverdier
Fra besøk 1 til besøk 5, forventet gjennomsnitt 80 dager
Absorpsjonskoeffisient for fett (CFA)
Tidsramme: Periode A (utgangspunkt) og Periode B 72-timers CFA-innsamling
Gjennomsnittlig endring fra baseline CFA (dvs. periode B CFA minus periode A CFA) vurdert for ANG003 Dose A, ANG003 Dose B og Creon blant pasienter med baseline CFA ≥80%.
Periode A (utgangspunkt) og Periode B 72-timers CFA-innsamling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma dokosaheksaensyre (DHA) og eikosapentaensyre (EPA) (μg/mL)
Tidsramme: Periode A (baseline) og Periode B tidspunkt 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 og 24 timers innsamlinger
Gjennomsnittlig endring fra baseline for hver behandlingsgruppe blant pasienter med baseline CFA ≥80%.
Periode A (baseline) og Periode B tidspunkt 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 og 24 timers innsamlinger
Koeffisient for nitrogenabsorpsjon (CNA)
Tidsramme: Periode A (baseline) og Periode B 72 timers CNA-innsamling
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunktet for hver behandlingsgruppe blant pasienter med utgangs-CFA ≥80%.
Periode A (baseline) og Periode B 72 timers CNA-innsamling
% av forsøkspersoner med GI-symptomer
Tidsramme: Fra besøk 2 til besøk 5, forventet gjennomsnitt 59 dager
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunktet for hver behandlingsgruppe blant pasienter med utgangs-CFA ≥80 %.
Fra besøk 2 til besøk 5, forventet gjennomsnitt 59 dager
Kumulativ avføringsmengde
Tidsramme: Periode A (utgangspunkt) og Periode B 72-timers innsamling
Gjennomsnittlig endring fra baseline for hver behandlingsgruppe blant pasienter med baseline CFA ≥80%.
Periode A (utgangspunkt) og Periode B 72-timers innsamling
Antall avføringer per dag
Tidsramme: Periode A (utgangspunkt) og Periode B 72 timers innsamling
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt for hver behandlingsgruppe blant forsøkspersoner med utgangs-CFA ≥80%.
Periode A (utgangspunkt) og Periode B 72 timers innsamling

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Korrelasjon mellom DHA/EPA og CFA
Tidsramme: Periode A (utgangspunkt) Periode B 72-timers CFA og 24-timers DHA/EPA-innsamling
Gjennomsnittlig endring fra baseline for hver behandlingsgruppe med en baseline CFA ≥80%
Periode A (utgangspunkt) Periode B 72-timers CFA og 24-timers DHA/EPA-innsamling
Koeffisient for fettabsorpsjon (CFA) for deltakere med en baseline CFA på 60 % til <80 % (analysert separat)
Tidsramme: Periode A (utgangspunkt) og Periode B 72-timers CFA-innsamling
Gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt for hver behandlingsgruppe med en utgangs-CFA på 60 % til <80 %
Periode A (utgangspunkt) og Periode B 72-timers CFA-innsamling
Gjennomsnittlig periode B CFA for alle deltakere randomisert til Off Enzym-armen med en baseline CFA ≥80%
Tidsramme: Periode B 72-timers CFA-innsamling
Periode B CFA uten enzym hos forsøkspersoner med en basislinje CFA ≥80%
Periode B 72-timers CFA-innsamling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Anagram Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

4. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ANG003-25-201
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere