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Étude de phase 2 pour évaluer la sécurité et l'efficacité de l'ANG003

26 août 2026 mis à jour par: Anagram Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, contrôlée active pour évaluer la sécurité et l'efficacité de l'ANG003 à deux niveaux de dose différents chez des sujets présentant une insuffisance pancréatique exocrine due à la mucoviscidose

Dans cette étude, ANG003, une thérapie de remplacement d'enzymes pancréatiques (PERT ; communément appelée « enzymes »), est étudiée comme traitement potentiel de l'insuffisance pancréatique exocrine (IPE). Les personnes atteintes d'IPE due à la mucoviscidose (CF) peuvent être éligibles pour participer à cette étude. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité d'ANG003 et de voir s'il fonctionne aussi bien que Creon, un PERT approuvé.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

113

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Recrutement
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Recrutement
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • Recrutement
        • National Jewish Health
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Pas encore de recrutement
        • University of Florida
        • Contact:
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Pas encore de recrutement
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Contact:
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, États-Unis, 60025
        • Recrutement
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Pas encore de recrutement
        • University of Iowa
        • Contact:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40506
        • Recrutement
        • University of Kentucky
        • Contact:
    • Maine
      • Portland, Maine, États-Unis, 04102
        • Pas encore de recrutement
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Pas encore de recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Contact:
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Recrutement
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Contact:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • Recrutement
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Contact:
    • New York
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • Pas encore de recrutement
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Recrutement
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Pas encore de recrutement
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • Recrutement
        • Toledo Children's Hospital
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Recrutement
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Pas encore de recrutement
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75207
        • Recrutement
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Pas encore de recrutement
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Pas encore de recrutement
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Sujets masculins et féminins âgés de ≥12 ans à la date du consentement éclairé aux États-Unis et âgés de ≥18 ans dans l'UE
  2. Diagnostic confirmé et documenté de mucoviscidose (CF)
  3. Diagnostic d'insuffisance pancréatique exocrine (EPI) sévère défini par une élastase fécale ≤50 μg/g de selles mesurée au dépistage par un laboratoire central.
  4. Le sujet a une EPI contrôlée et prend une dose stable de traitement de substitution enzymatique pancréatique (PERT) depuis 90 jours avant le dépistage.

  5. État nutritionnel adéquat mesuré par l'indice de masse corporelle (IMC) défini par :

    1. IMC ≥25e percentile pour les enfants âgés de 12 à 17 ans
    2. IMC ≥18,5 kg/m² pour les sujets âgés de ≥18 ans

Critères d'exclusion :

  1. Antécédents de colopathie fibrosante ou de syndrome d'obstruction intestinale distale récurrent dans les 6 mois précédant le dépistage.
  2. Antécédents de transplantation pulmonaire ou hépatique, inscription sur liste d'attente pour transplantation d'organe ou résection intestinale significative au cours des 6 derniers mois. Les sujets avec des antécédents de résection n'entraînant pas de syndrome de l'intestin court sont éligibles.
  3. Hypersensibilité connue ou autre réaction grave à tout ingrédient du produit investigational (IP), du Creon, ou du marqueur fécal (bleu FD&C n°2).
  4. Toute maladie diarrhéique chronique non liée à l'insuffisance pancréatique, traitement actif pour une prolifération bactérienne de l'intestin grêle, nécessité d'utiliser une sonde naso-gastrique, une sonde J, une sonde G et/ou une alimentation entérale pendant la durée de l'étude, infection à Clostridioides difficile dans les 6 mois précédant le dépistage, ou constipation sévère définie comme <1 selle/semaine.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ANG003 Dose A
Tous les sujets seront acclimatés au Creon pendant 14 jours, puis subiront une analyse CFA de référence. Si le CFA de référence est ≥ 80 %, le sujet pourra être randomisé à l'ANG003 Dose A pour une acclimatation de 21 jours et une analyse CFA ultérieure.
Médicament: ANG003 Dose A
160 000 u* de lipase, 105 000 u* de protéase et 11 600 u* d’amylase par dose (*les unités sont comparables à la Pharmacopée américaine [USP])
Expérimental: ANG003 Dose B
Tous les sujets seront acclimatés au Creon pendant 14 jours, puis subiront une analyse CFA de base. Si le CFA de base est ≥ 80 %, le sujet pourra être randomisé à la dose B d'ANG003 pour une acclimatation de 21 jours et une analyse CFA ultérieure.
Médicament: ANG003 Dose B
240 000 u* de lipase, 105 000 u* de protéase et 11 600 u* d'amylase par dose (*les unités sont comparables à la pharmacopée des États-Unis [USP])
Comparateur actif: Creon
Tous les sujets seront acclimatés au Creon pendant 14 jours, puis subiront une analyse CFA de référence. Si le CFA de référence est ≥ 80 %, le sujet peut être randomisé au Creon pour 21 jours supplémentaires et une analyse CFA ultérieure.
Médicament: Creon
Le Creon pPERT disponible dans le commerce sera le comparateur actif de l'étude. Les sujets seront instruits de prendre le Creon conformément à la notice et aux directives du PI.
Aucune intervention: Hors Enzyme
Tous les sujets seront acclimatés au Creon pendant 14 jours, puis subiront une analyse CFA de base.
Si la CFA de base est ≥ 80 %, le sujet peut être randomisé dans le bras sans enzyme.
Les sujets recevront du Creon pendant 21 jours supplémentaires et l'analyse CFA suivante se fera sans enzyme.
La durée totale sans enzyme sera de 4 à 7 jours.
Autre: 60 % à <80 % CFA ANG003 Dose B
Tous les sujets seront acclimatés au Creon pendant 14 jours, puis subiront une analyse CFA de référence. Les participants avec un résultat CFA de la Période A de 60 % à <80 % se verront attribuer la dose B d'ANG003.
Médicament: ANG003 Dose B
240 000 u* de lipase, 105 000 u* de protéase et 11 600 u* d'amylase par dose (*les unités sont comparables à la pharmacopée des États-Unis [USP])

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effets indésirables (EI) ; Effets indésirables émergents du traitement ; Effets indésirables graves ; Arrêt du traitement dû à des effets indésirables ; Valeurs des examens de laboratoire clinique
Délai: De la visite 1 à la visite 5, durée moyenne prévue de 80 jours
Événements indésirables (EI) ; Événements indésirables émergents sous traitement ; Événements indésirables graves ; Interruption due à des événements indésirables ; Valeurs de laboratoire clinique
De la visite 1 à la visite 5, durée moyenne prévue de 80 jours
Coefficient d'Absorption des Graisses (CFA)
Délai: Période A (ligne de base) et Période B collecte CFA de 72 heures
Changement moyen par rapport à la CFA de base (c'est-à-dire, CFA de la Période B moins CFA de la Période A) évalué pour l'ANG003 Dose A, l'ANG003 Dose B et le Creon parmi les sujets avec une CFA de base ≥ 80 %.
Période A (ligne de base) et Période B collecte CFA de 72 heures

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Acide docosahexaénoïque (DHA) et acide eicosapentaénoïque (EPA) plasmatiques (ug/mL)
Délai: Prélèvements à la période A (ligne de base) et à la période B aux temps 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 et 24 heures
Changement moyen par rapport à la valeur de base pour chaque groupe de traitement parmi les sujets avec une CFA de base ≥80%.
Prélèvements à la période A (ligne de base) et à la période B aux temps 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 et 24 heures
Coefficient d'Absorption d'Azote (CNA)
Délai: Période A (ligne de base) et Période B collecte CNA de 72 heures
Changement moyen par rapport à la valeur initiale pour chaque groupe de traitement parmi les sujets avec une CFA initiale ≥ 80 %.
Période A (ligne de base) et Période B collecte CNA de 72 heures
% de sujets présentant des symptômes gastro-intestinaux
Délai: De la visite 2 à la visite 5, moyenne prévue de 59 jours
Changement moyen par rapport à la valeur initiale pour chaque groupe de traitement parmi les sujets avec une CFA initiale ≥80%.
De la visite 2 à la visite 5, moyenne prévue de 59 jours
Poids cumulatif des selles
Délai: Période A (ligne de base) et Période B collecte de 72 heures
Changement moyen par rapport à la valeur de base pour chaque groupe de traitement parmi les sujets avec CFA de base ≥80%.
Période A (ligne de base) et Période B collecte de 72 heures
Nombre de selles par jour
Délai: Période A (ligne de base) et Période B collecte de 72 heures
Changement moyen par rapport à la valeur de base pour chaque groupe de traitement parmi les sujets avec une valeur de base CFA ≥80%.
Période A (ligne de base) et Période B collecte de 72 heures

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Corrélation entre DHA/EPA et CFA
Délai: Période A (ligne de base) Période B collecte de 72 heures CFA et 24 heures DHA/EPA
Changement moyen par rapport à la valeur de base pour chaque groupe de traitement avec une CFA de base ≥80%
Période A (ligne de base) Période B collecte de 72 heures CFA et 24 heures DHA/EPA
Coefficient d'absorption des graisses (CFA) pour les sujets avec un CFA de référence de 60 % à <80 % (analysé séparément)
Délai: Période A (ligne de base) et Période B collecte CFA de 72 heures
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale pour chaque groupe de traitement avec un CFA initial de 60 % à <80 %
Période A (ligne de base) et Période B collecte CFA de 72 heures
CFA moyen de la période B pour tous les sujets randomisés dans le bras Sans enzyme avec un CFA de base ≥80%
Délai: Période B collecte CFA 72 heures
Période B CFA Off Enzyme chez les sujets avec un CFA de base ≥ 80 %
Période B collecte CFA 72 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Anagram Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2026

Première publication (Réel)

4 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ANG003-25-201
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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