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Estudo de Fase 2 para Avaliar a Segurança e Eficácia do ANG003

26 de agosto de 2026 atualizado por: Anagram Therapeutics, Inc.

Um Estudo Multicêntrico, Randomizado, de Fase 2, Controlado por Ativo, para Avaliar a Segurança e Eficácia do ANG003 em Dois Diferentes Níveis de Dose em Indivíduos com Insuficiência Pancreática Exócrina Devido a Fibrose Quística

Neste estudo, o ANG003, uma terapia de substituição enzimática pancreática (PERT; comumente chamada de "enzimas"), está a ser investigado como um potencial tratamento para a insuficiência pancreática exócrina (EPI).
Pessoas com EPI devido à Fibrose Quística (FQ) podem ser elegíveis para participar neste estudo.
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança do ANG003 e verificar se funciona tão bem em comparação com o Creon, um PERT aprovado.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

113

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Recrutamento
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Recrutamento
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Contato:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Recrutamento
        • National Jewish Health
        • Contato:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Ainda não está recrutando
        • University of Florida
        • Contato:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Ainda não está recrutando
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Contato:
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
        • Recrutamento
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Contato:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Ainda não está recrutando
        • University of Iowa
        • Contato:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contato:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
        • Recrutamento
        • University of Kentucky
        • Contato:
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Ainda não está recrutando
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ainda não está recrutando
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Contato:
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Recrutamento
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Contato:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Recrutamento
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Contato:
    • New York
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Ainda não está recrutando
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contato:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contato:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Ainda não está recrutando
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contato:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • Recrutamento
        • Toledo Children's Hospital
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Recrutamento
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Contato:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Ainda não está recrutando
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Ainda não está recrutando
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Contato:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Ainda não está recrutando
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Sujeitos do sexo masculino e feminino com idade ≥12 anos a partir da data de consentimento informado nos EUA e idade ≥18 anos na UE
  2. Diagnóstico confirmado e documentado de FC
  3. Diagnosticado com EPI grave conforme definido por elastase fecal ≤50 μg/g de fezes medida no Rastreio por um laboratório central.
  4. O sujeito tem EPI controlada e está a tomar uma dose estável de terapia de reposição de enzimas pancreáticas (PERT) durante 90 dias antes do Rastreio.

  5. Estado nutricional adequado medido pelo índice de massa corporal (IMC) definido por:

    1. IMC ≥percentil 25 para crianças com idade entre 12-17 anos
    2. IMC ≥18,5 kg/m2 para idade ≥18 anos

Critérios de Exclusão:

  1. Histórico de colonopatia fibrosante ou síndrome de obstrução intestinal distal recorrente nos 6 meses anteriores ao Rastreio.
  2. Histórico de transplante de pulmão ou fígado, listagem para transplante de órgão ou ressecção intestinal significativa nos últimos 6 meses. Sujeitos com histórico de ressecção que não resulte em síndrome do intestino curto são elegíveis.
  3. Hipersensibilidade conhecida ou outra reação grave a qualquer ingrediente do produto em investigação (IP), Creon ou do marcador fecal (FD&C Blue #2).
  4. Qualquer doença diarreica crónica não relacionada com insuficiência pancreática, tratamento ativo para sobrecrescimento bacteriano do intestino delgado, necessidade de uso de sonda nasogástrica, sonda J, sonda G e/ou alimentação enteral durante a duração do estudo, infeção por Clostridioides difficile nos 6 meses anteriores ao Rastreio, ou obstipação grave definida como <1 evacuação/semana.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ANG003 Dose A
Todos os sujeitos serão aclimatados ao Creon durante 14 dias e, em seguida, serão submetidos a uma análise CFA de base. Se a CFA de base for >/= 80%, o sujeito pode ser randomizado para a Dose A de ANG003 para uma aclimatação de 21 dias e subsequente análise CFA.
Medicamento: ANG003 Dose A
160.000 u* de lipase, 105.000 u* de protease e 11.600 u* de amilase por dose (*as unidades são comparáveis à Farmacopeia dos Estados Unidos [USP])
Experimental: ANG003 Dose B
Todos os sujeitos serão aclimatados ao Creon durante 14 dias e depois serão submetidos a uma análise CFA de base. Se a CFA de base for >/= 80%, o sujeito poderá ser randomizado para a Dose B de ANG003 para uma aclimatação de 21 dias e subsequente análise CFA.
Medicamento: Dose B de ANG003
240.000 u* de lipase, 105.000 u* de protease e 11.600 u* de amilase por dose (*as unidades são comparáveis às da United States Pharmacopeia [USP])
Comparador Ativo: Creon
Todos os sujeitos serão aclimatados ao Creon durante 14 dias e, em seguida, serão submetidos a uma análise CFA de base. Se a CFA de base for >/= 80%, o sujeito poderá ser randomizado para o Creon por mais 21 dias e subsequente análise CFA.
Medicamento: Creon
O pPERT Creon disponível comercialmente será o comparador ativo no estudo. Os sujeitos serão instruídos a tomar Creon de acordo com a bula e as instruções do investigador principal.
Sem intervenção: Enzima Desligada
Todos os sujeitos serão aclimatados ao Creon durante 14 dias e depois serão submetidos a uma análise CFA de base. Se a CFA de base for >/= 80%, o sujeito poderá ser randomizado para o braço sem enzima. Os sujeitos receberão Creon durante mais 21 dias e a análise CFA subsequente será sem enzima. O tempo total sem enzima será de 4 a 7 dias.
Outro: 60% a <80% CFA ANG003 Dose B
Todos os sujeitos serão aclimatados ao Creon durante 14 dias e depois serão submetidos a uma análise CFA de base. Os participantes com um resultado CFA do Período A de 60% a <80% serão atribuídos à Dose B do ANG003.
Medicamento: Dose B de ANG003
240.000 u* de lipase, 105.000 u* de protease e 11.600 u* de amilase por dose (*as unidades são comparáveis às da United States Pharmacopeia [USP])

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos (AEs); AEs emergentes do tratamento; AEs graves; Descontinuação devido a AEs; Valores laboratoriais clínicos
Prazo: Da Visita 1 à Visita 5, média prevista de 80 dias
Eventos adversos (AEs); AEs emergentes do tratamento; AEs graves; Descontinuação devido a AEs; Valores laboratoriais clínicos
Da Visita 1 à Visita 5, média prevista de 80 dias
Coeficiente de Absorção de Gordura (CFA)
Prazo: Período A (linha de base) e Período B de recolha de CFA de 72 horas
Alteração média em relação à linha de base da CFA (ou seja, CFA do Período B menos CFA do Período A) avaliada para a Dose A do ANG003, a Dose B do ANG003 e o Creon entre os sujeitos com CFA de linha de base ≥80%.
Período A (linha de base) e Período B de recolha de CFA de 72 horas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ácido docosahexaenoico (DHA) e ácido eicosapentaenoico (EPA) no plasma (µg/mL)
Prazo: Período A (baseline) e Período B tempos 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 e 24 horas de recolhas
Alteração média em relação à linha de base para cada grupo de tratamento entre sujeitos com CFA na linha de base ≥80%.
Período A (baseline) e Período B tempos 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 e 24 horas de recolhas
Coeficiente de Absorção de Azoto (CAA)
Prazo: Período A (linha de base) e Período B de recolha de CNA de 72 horas
Alteração média em relação à linha de base para cada grupo de tratamento entre sujeitos com CFA na linha de base ≥80%.
Período A (linha de base) e Período B de recolha de CNA de 72 horas
% de sujeitos com sintomas gastrointestinais
Prazo: Da Visita 2 à Visita 5, prevista média de 59 dias
Mudança média em relação à linha de base para cada grupo de tratamento entre sujeitos com CFA de linha de base ≥80%.
Da Visita 2 à Visita 5, prevista média de 59 dias
Peso cumulativo das fezes
Prazo: Período A (linha de base) e Período B recolha de 72 horas
Variação média em relação à linha de base para cada grupo de tratamento entre os sujeitos com CFA na linha de base ≥80%.
Período A (linha de base) e Período B recolha de 72 horas
Número de Dejeções por Dia
Prazo: Período A (linha de base) e Período B recolha de 72 horas
Alteração média em relação à linha de base para cada grupo de tratamento entre sujeitos com CFA na linha de base ≥80%.
Período A (linha de base) e Período B recolha de 72 horas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Correlação entre DHA/EPA e CFA
Prazo: Período A (linha de base) Período B recolha de 72 horas de CFA e 24 horas de DHA/EPA
Variação média em relação ao basal para cada grupo de tratamento com um CFA basal ≥80%
Período A (linha de base) Período B recolha de 72 horas de CFA e 24 horas de DHA/EPA
Coeficiente de Absorção de Gordura (CFA) para sujeitos com um CFA basal de 60% a <80% (analisado separadamente)
Prazo: Período A (linha de base) e Período B 72 horas de recolha de CFA
Alteração média em relação à linha de base para cada grupo de tratamento com uma CFA de linha de base de 60% a <80%
Período A (linha de base) e Período B 72 horas de recolha de CFA
Média do Período B de CFA para todos os sujeitos randomizados para o braço Off Enzyme com uma CFA de linha de base ≥80%
Prazo: Período B recolha de CFA de 72 horas
Período B CFA Off Enzima em sujeitos com um CFA basal ≥80%
Período B recolha de CFA de 72 horas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Anagram Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

4 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ANG003-25-201
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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