Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus ANG003:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi

keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: Anagram Therapeutics, Inc.

Vaiheen 2 monikeskuksinen satunnaistettu aktiivisesti kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan ANG003:n turvallisuutta ja tehoa kahdella eri annostustasolla potilailla, joilla on eksokriininen haiman vajaatoiminta kystisen fibroosin vuoksi

Tässä tutkimuksessa tutkitaan ANG003:ia, haimatoiminnan korvaushoitoa (PERT; yleisesti kutsuttu "entsyymeiksi"), mahdollisena hoidona eksokriiniseen haimatoimintahäiriöön (EPI). EPI:sta kärsivät henkilöt, joilla on kystinen fibroosi (CF), voivat olla oikeutettuja osallistumaan tähän tutkimukseen. Tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida ANG003:n turvallisuutta ja nähdä, toimiko se yhtä hyvin verrattuna hyväksyttyyn PERT:ään, Creoniin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

113

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Rekrytointi
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • Rekrytointi
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • Rekrytointi
        • National Jewish Health
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Florida
        • Ottaa yhteyttä:
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Ei vielä rekrytointia
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
        • Rekrytointi
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Ottaa yhteyttä:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Iowa
        • Ottaa yhteyttä:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40506
        • Rekrytointi
        • University of Kentucky
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maine
      • Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
        • Ei vielä rekrytointia
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Ei vielä rekrytointia
        • Massachusetts General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Rekrytointi
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
        • Rekrytointi
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Ei vielä rekrytointia
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Ottaa yhteyttä:
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • Rekrytointi
        • Toledo Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Rekrytointi
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • Rekrytointi
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Ottaa yhteyttä:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Ei vielä rekrytointia
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Ottaa yhteyttä:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • Rekrytointi
        • University of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Ei vielä rekrytointia
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Miesten ja naisten osallistujat, jotka ovat Yhdysvalloissa vähintään 12-vuotiaita tiedotetun suostumuksen päivämäärästä ja EU:ssa vähintään 18-vuotiaita
  2. Vahvistettu ja dokumentoitu CF-diagnoosi
  3. Diagnosoitu vakava EPI, kuten määritelty uloste-elastaasilla ≤50 μg/g uloste, mitattuna seulonnassa keskuslaboratoriossa.
  4. Osallistujalla on hallinnassa oleva EPI ja hän on ottanut vakaan annoksen haimatoiminnon korvaushoitoa (PERT) 90 päivää ennen seulontaa.

  5. Riittävä ravitsemustila, mitattuna painoindeksillä (BMI), määritelty seuraavasti:

    1. BMI ≥25. persentiili 12–17-vuotiailla lapsilla
    2. BMI ≥18,5 kg/m² vähintään 18-vuotiailla

Poissulkemiskriteerit:

  1. Fibrosoivan kolonopatian tai toistuvan distalisen suolistotukoksen oireyhtymän historia 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
  2. Keuhko- tai maksansiirron historia, lista odottavista elimensiirroista tai merkittävä suoliston poisto viimeisen 6 kuukauden aikana. Osallistujat, joilla on poistohistoriaa, joka ei johda lyhyeen suolistoon, ovat kelvollisia.
  3. Tunnettu yliherkkyys tai muu vakava reaktio minkään tutkittavan tuotteen (IP), Creonin tai ulostemerkkijärjestelmän (FD&C Blue #2) ainesosaan.
  4. Mikä tahansa krooninen ripulitauti, joka ei liity haimatoiminnan vajauteen, aktiivisesti hoidettu pienen suoliston bakteerikasvun yli, vaatii nenä-maha-, J-putki-, G-putki- ja/tai enteraalisen ruokinnan käyttöä tutkimuksen aikana, Clostridioides difficile -infektio 6 kuukautta ennen seulontaa tai vakava ummetus, määritelty <1 ulostamiskertaa/viikko.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ANG003 Annos A
Kaikki koehenkilöt totutetaan Creoniin 14 päivän ajan, minkä jälkeen heille tehdään perustason CFA-analyysi. Jos perustason CFA on >/= 80%, koehenkilö voidaan satunnaistaa ANG003 annokseen A 21 päivän totuttelua ja sitä seuraavaa CFA-analyysiä varten.
Lääke: ANG003 Annos A
160 000 u* lipaasia, 105 000 u* proteaasia ja 11 600 u* amylaasia annoskohtaisesti (*yksiköt ovat vertailukelpoisia United States Pharmacopeian [USP] kanssa)
Kokeellinen: ANG003 Annos B
Kaikki koehenkilöt totutetaan Creoniin 14 päivän ajan, minkä jälkeen heille tehdään perustason CFA-analyysi. Jos perustason CFA on >/= 80 %, koehenkilö voidaan satunnaistaa ANG003 annokseen B 21 päivän totuttelua ja sitä seuraavaa CFA-analyysia varten.
Lääke: ANG003 Annos B
240 000 u* lipaasia, 105 000 u* proteaasia ja 11 600 u* amylaasia annosta kohden (*yksiköt vastaavat United States Pharmacopeia [USP] -standardeja)
Active Comparator: Creon
Kaikki osallistujat totutetaan Creoniin 14 päivän ajan, minkä jälkeen heille suoritetaan perustason CFA-analyysi. Jos perustason CFA on >/= 80 %, osallistuja voidaan satunnaistaa Creoniin 21 päivän lisäajaksi ja myöhemmän CFA-analyysin ajaksi.
Lääke: Creon
Kaupallisesti saatavilla oleva pPERT Creon on tutkimuksen aktiivinen vertailuryhmä. Osallistujille ohjeistetaan Creonin käyttö pakkausselosteen ja PI-ohjeiden mukaisesti.
Ei väliintuloa: Ei-entsyymi
Kaikki koehenkilöt totutetaan Creon-lääkkeeseen 14 päivän ajan, minkä jälkeen heille tehdään perusarviointi CFA-analyysillä. Jos perusarviointi CFA on ≥ 80 %, koehenkilö voidaan arpoa entsyymittömään hoitoryhmään. Koehenkilöt saavat Creon-lääkettä vielä 21 päivän ajan, ja sitä seuraava CFA-analyysi tehdään ilman entsyymihoitoa. Entsyymittömän hoidon kokonaiskesto on 4–7 päivää.
Muut: 60% - <80% CFA ANG003 Annos B
Kaikki koehenkilöt totutetaan Creoniin 14 päivän ajan, jonka jälkeen heille suoritetaan perustason CFA-analyysi. Osallistujat, joiden jakson A CFA-tulos on 60 % - <80 %, sijoitetaan ANG003 annos B:lle.
Lääke: ANG003 Annos B
240 000 u* lipaasia, 105 000 u* proteaasia ja 11 600 u* amylaasia annosta kohden (*yksiköt vastaavat United States Pharmacopeia [USP] -standardeja)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat; Hoitoaikana esiintyvät haittatapahtumat; Vakavat haittatapahtumat; Hoidon keskeyttäminen haittatapahtumien vuoksi; Kliiniset laboratorioarvot
Aikaikkuna: Ensimmäisestä käynnistä viidenteen käyntiin, odotettu keskimäärin 80 päivää
Haittatapahtumat; Hoitoon liittyvät haittatapahtumat; Vakavat haittatapahtumat; Keskeyttäminen haittatapahtumien vuoksi; Kliiniset laboratorioarvot
Ensimmäisestä käynnistä viidenteen käyntiin, odotettu keskimäärin 80 päivää
Rasvan imeytymiskerroin (CFA)
Aikaikkuna: Jakso A (perustaso) ja jakso B 72 tunnin CFA-keräys
Keskiarvoinen muutos lähtötasosta CFA:ssa (eli jakson B CFA miinus jakson A CFA) arvioitiin ANG003-annoksella A, ANG003-annoksella B ja Creonilla potilailla, joiden lähtötason CFA oli ≥80%.
Jakso A (perustaso) ja jakso B 72 tunnin CFA-keräys

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman dokosaheksaeenihappo (DHA) ja eikosapentaeenihappo (EPA) (µg/mL)
Aikaikkuna: Period A (perusarvot) ja Period B kellonaika 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 ja 24 tunnin otokset
Keskimääräinen muutos lähtötasosta kullekin hoitoryhmälle potilailla, joiden lähtötason CFA ≥80%.
Period A (perusarvot) ja Period B kellonaika 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 ja 24 tunnin otokset
Typpiabsorptiokerroin (CNA)
Aikaikkuna: Periodi A (perustaso) ja Periodi B 72 tunnin CNA-keräys
Keskimääräinen muutos lähtötasosta kullekin hoitoryhmälle potilailla, joiden lähtötason CFA oli ≥80%.
Periodi A (perustaso) ja Periodi B 72 tunnin CNA-keräys
% potilaista, joilla on ruoansulatuskanavan oireita
Aikaikkuna: Käynnistä 2 käyntiin 5, odotettu keskiarvo 59 päivää
Keskimääräinen muutos lähtötasosta kullekin hoitoryhmälle potilailla, joiden lähtötason CFA ≥80 %.
Käynnistä 2 käyntiin 5, odotettu keskiarvo 59 päivää
Kumulatiivinen ulosten paino
Aikaikkuna: Jakso A (peruslinja) ja jakso B 72 tunnin keräys
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta kullekin hoitoryhmälle potilailla, joiden lähtöarvo CFA ≥80 %.
Jakso A (peruslinja) ja jakso B 72 tunnin keräys
Päivittäisten ulostusten määrä
Aikaikkuna: Jakso A (perustaso) ja jakso B 72 tunnin keräys
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta kussakin hoitoryhmässä potilailla, joiden lähtöarvon CFA ≥80%.
Jakso A (perustaso) ja jakso B 72 tunnin keräys

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Korrelaatio DHA/EPA:n ja CFA:n välillä
Aikaikkuna: Period A (peruslinja) Period B 72 tunnin CFA ja 24 tunnin DHA/EPA-keräys
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta kullekin hoitoryhmälle, jolla lähtöarvona CFA ≥80 %
Period A (peruslinja) Period B 72 tunnin CFA ja 24 tunnin DHA/EPA-keräys
Rasvan imeytymiskerroin (CFA) potilaille, joiden lähtötilanteen CFA on 60 % - <80 % (analysoitu erikseen)
Aikaikkuna: Jakso A (perustaso) ja jakso B 72 tunnin CFA-keräys
Keskimääräinen muutos lähtötasosta kullekin hoitoryhmälle, jolla on lähtötason CFA 60% - <80%
Jakso A (perustaso) ja jakso B 72 tunnin CFA-keräys
Kaikkien Off Enzymeen osastoon satunnaistettujen koehenkilöiden keskiarvo Period B CFA, joiden perustaso CFA ≥80%
Aikaikkuna: Periodi B 72 tunnin CFA-keräys
Jakso B CFA pois päältä entsyymi potilailla, joiden lähtöarvon CFA ≥80 %
Periodi B 72 tunnin CFA-keräys

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Anagram Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ANG003-25-201
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa