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Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ANG003

26. August 2026 aktualisiert von: Anagram Therapeutics, Inc.

Eine Phase-2-, multizentrische, randomisierte, aktivkontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ANG003 in zwei verschiedenen Dosierungsstufen bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz aufgrund von Mukoviszidose

In dieser Studie wird ANG003, eine Pankreasenzymersatztherapie (PERT; umgangssprachlich oft als "Enzyme" bezeichnet), als potenzielle Behandlung für die exokrine Pankreasinsuffizienz (EPI) untersucht. Personen mit EPI aufgrund von Mukoviszidose (CF) können für die Teilnahme an dieser Studie in Frage kommen. Das primäre Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit von ANG003 zu bewerten und zu prüfen, ob es genauso gut wirkt wie Creon, ein zugelassenes PERT.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

113

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Rekrutierung
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Rekrutierung
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • Rekrutierung
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Florida
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60025
        • Rekrutierung
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Iowa
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40506
        • Rekrutierung
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Noch keine Rekrutierung
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Noch keine Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Rekrutierung
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • Rekrutierung
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Kontakt:
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Noch keine Rekrutierung
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Noch keine Rekrutierung
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • Rekrutierung
        • Toledo Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Rekrutierung
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Noch keine Rekrutierung
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Noch keine Rekrutierung
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Probanden im Alter von ≥12 Jahren ab dem Datum der Einwilligungserklärung in den USA und im Alter von ≥18 Jahren in der EU
  2. Bestätigte und dokumentierte Diagnose von CF
  3. Diagnose einer schweren EPI, definiert durch eine fäkale Elastase von ≤50 μg/g Stuhl, gemessen beim Screening durch ein zentrales Labor.
  4. Der Proband hat eine kontrollierte EPI und nimmt eine stabile Dosis einer Pankreasenzymersatztherapie (PERT) 90 Tage vor dem Screening ein.

  5. Ausreichender Ernährungsstatus, gemessen am Body-Mass-Index (BMI), definiert durch:

    1. BMI ≥25. Perzentil für Kinder im Alter von 12-17 Jahren
    2. BMI ≥18,5 kg/m² für ≥18 Jahre

Ausschlusskriterien:

  1. Anamnese einer fibrosierenden Kolonopathie oder wiederkehrenden distalen intestinalen Obstruktionssyndroms innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  2. Anamnese einer Lungen- oder Lebertransplantation, Aufnahme auf die Warteliste für eine Organtransplantation oder signifikanter Darmresektion innerhalb der letzten 6 Monate. Probanden mit einer Anamnese einer Resektion, die nicht zu einem Kurzdarmsyndrom führt, sind teilnahmeberechtigt.
  3. Bekannte Überempfindlichkeit oder andere schwere Reaktion auf einen Bestandteil des Prüfpräparats (IP), Creon oder des Stuhlmarkers (FD&C Blue #2).
  4. Jede chronische Durchfallerkrankung, die nicht auf eine Pankreasinsuffizienz zurückzuführen ist, aktive Behandlung einer bakteriellen Dünndarmfehlbesiedlung, erforderliche Verwendung einer nasogastralen Sonde, J-Sonde, G-Sonde und/oder enteralen Ernährung für die Studiendauer, Clostridioides-difficile-Infektion innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder schwere Verstopfung, definiert als <1 Stuhlgang/Woche.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ANG003 Dosis A
Alle Probanden werden 14 Tage lang an Creon gewöhnt und anschließend einer Baseline-CFA-Analyse unterzogen. Wenn die Baseline-CFA ≥ 80% beträgt, kann der Proband nach dem Zufallsprinzip ANG003 Dosis A für eine 21-tägige Gewöhnungsphase und anschließende CFA-Analyse zugeteilt werden.
Arzneimittel: ANG003 Dosis A
160.000 u* Lipase, 105.000 u* Protease und 11.600 u* Amylase pro Dosis (*Einheiten sind mit der United States Pharmacopeia [USP] vergleichbar)
Experimental: ANG003 Dosis B
Alle Probanden werden für 14 Tage an Creon gewöhnt und anschließend einer CFA-Basisanalyse unterzogen. Wenn die CFA-Basisanalyse >/= 80% beträgt, kann der Proband für eine 21-tägige Gewöhnungsphase und anschließende CFA-Analyse auf ANG003 Dosis B randomisiert werden.
Arzneimittel: ANG003 Dosis B
240.000 u* Lipase, 105.000 u* Protease und 11.600 u* Amylase pro Dosis (*Einheiten entsprechen der United States Pharmacopeia [USP])
Aktiver Komparator: Creon
Alle Teilnehmer werden 14 Tage lang an Creon gewöhnt und anschließend einer Basis-CFA-Analyse unterzogen. Wenn die Basis-CFA ≥ 80 % beträgt, kann der Teilnehmer für weitere 21 Tage auf Creon randomisiert werden und anschließend einer CFA-Analyse unterzogen werden.
Arzneimittel: Creon
Der kommerziell erhältliche pPERT Creon wird der aktive Vergleichsstoff in der Studie sein. Die Probanden werden angewiesen, Creon gemäß der Packungsbeilage und der PI-Anweisung einzunehmen.
Kein Eingriff: Aus Enzym
Alle Probanden werden 14 Tage lang an Creon gewöhnt und anschließend einer Basis-CFA-Analyse unterzogen. Liegt die Basis-CFA bei >/= 80 %, kann der Proband in den Enzym-freien Arm randomisiert werden. Die Probanden erhalten Creon für weitere 21 Tage und die anschließende CFA-Analyse erfolgt ohne Enzym. Die Gesamtzeit ohne Enzym beträgt 4-7 Tage.
Sonstiges: 60% bis <80% CFA ANG003 Dosis B
Alle Probanden werden 14 Tage lang an Creon gewöhnt und anschließend einer Baseline-CFA-Analyse unterzogen. Teilnehmer mit einem Perioden-A-CFA-Ergebnis von 60 % bis <80 % werden ANG003 Dosis B zugewiesen.
Arzneimittel: ANG003 Dosis B
240.000 u* Lipase, 105.000 u* Protease und 11.600 u* Amylase pro Dosis (*Einheiten entsprechen der United States Pharmacopeia [USP])

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen (NW); Therapiebedingte NW; Schwerwiegende NW; Therapieabbruch aufgrund von NW; Klinische Laborwerte
Zeitfenster: Von Besuch 1 bis Besuch 5, voraussichtlich durchschnittlich 80 Tage
Unerwünschte Ereignisse (UE); Behandlungsspezifische unerwünschte Ereignisse; Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse; Therapieabbruch aufgrund unerwünschter Ereignisse; Klinische Laborwerte
Von Besuch 1 bis Besuch 5, voraussichtlich durchschnittlich 80 Tage
Koeffizient der Fettabsorption (CFA)
Zeitfenster: Periode A (Baseline) und Periode B 72-stündige CFA-Sammlung
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert CFA (d. h. Periode B CFA minus Periode A CFA) bewertet für ANG003 Dosis A, ANG003 Dosis B und Creon unter den Probanden mit einem Ausgangswert CFA ≥80%.
Periode A (Baseline) und Periode B 72-stündige CFA-Sammlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-Docosahexaensäure (DHA) und Eicosapentaensäure (EPA) (µg/mL)
Zeitfenster: Zeitraum A (Baseline) und Zeitraum B Zeitpunkte 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 und 24 Stunden Entnahmen
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert für jede Behandlungsgruppe bei Probanden mit einem Ausgangs-CFA ≥80%.
Zeitraum A (Baseline) und Zeitraum B Zeitpunkte 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 und 24 Stunden Entnahmen
Koeffizient der Stickstoffaufnahme (CNA)
Zeitfenster: Periode A (Baseline) und Periode B 72-Stunden-CNA-Sammlung
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert für jede Behandlungsgruppe bei Probanden mit Ausgangs-CFA ≥80%.
Periode A (Baseline) und Periode B 72-Stunden-CNA-Sammlung
% der Probanden mit GI-Symptomen
Zeitfenster: Von Visite 2 bis Visite 5, voraussichtlich durchschnittlich 59 Tage
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert für jede Behandlungsgruppe unter den Probanden mit einem Ausgangs-CFA ≥80%.
Von Visite 2 bis Visite 5, voraussichtlich durchschnittlich 59 Tage
Kumulatives Stuhlgewicht
Zeitfenster: Zeitraum A (Baseline) und Zeitraum B 72-Stunden-Sammlung
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert für jede Behandlungsgruppe unter Probanden mit einem Ausgangs-CFA ≥80%.
Zeitraum A (Baseline) und Zeitraum B 72-Stunden-Sammlung
Anzahl der Stuhlgänge pro Tag
Zeitfenster: Periode A (Basislinie) und Periode B 72-Stunden-Sammlung
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert für jede Behandlungsgruppe unter den Probanden mit einem Ausgangs-CFA-Wert ≥80%.
Periode A (Basislinie) und Periode B 72-Stunden-Sammlung

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Korrelation zwischen DHA/EPA und CFA
Zeitfenster: Periode A (Ausgangswert) Periode B 72-stündige CFA und 24-stündige DHA/EPA-Sammlung
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert für jede Behandlungsgruppe mit einem Ausgangs-CFA ≥80%
Periode A (Ausgangswert) Periode B 72-stündige CFA und 24-stündige DHA/EPA-Sammlung
Fettabsorptionskoeffizient (CFA) für Probanden mit einem Basis-CFA von 60 % bis <80 % (separat analysiert)
Zeitfenster: Periode A (Baseline) und Periode B 72-Stunden-CFA-Sammlung
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert für jede Behandlungsgruppe mit einem Ausgangswert CFA 60% bis <80%
Periode A (Baseline) und Periode B 72-Stunden-CFA-Sammlung
Mittlerer Zeitraum B CFA für alle Probanden, die der Off-Enzym-Gruppe randomisiert wurden, mit einem Basis-CFA ≥80%
Zeitfenster: Periode B 72-Stunden-CFA-Sammlung
Periode B CFA Off-Enzym bei Patienten mit einem Ausgangs-CFA ≥80%
Periode B 72-Stunden-CFA-Sammlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Anagram Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ANG003-25-201
  • 2025 (US NIH Stipendium/Vertrag: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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