Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2-studie om de veiligheid en werkzaamheid van ANG003 te beoordelen

26 augustus 2026 bijgewerkt door: Anagram Therapeutics, Inc.

Een fase 2, multicenter, gerandomiseerd, actief gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van ANG003 bij twee verschillende doseringsniveaus bij proefpersonen met exocriene pancreasinsufficiëntie ten gevolge van cystische fibrose

In deze studie wordt ANG003, een pancreatisch enzymvervangende therapie (PERT; vaak "enzymen" genoemd), onderzocht als mogelijke behandeling voor exocriene pancreasinsufficiëntie (EPI). Mensen met EPI door cystische fibrose (CF) komen mogelijk in aanmerking voor deelname aan deze studie. Het primaire doel van deze studie is om de veiligheid van ANG003 te evalueren en te kijken of het even goed werkt vergeleken met Creon, een goedgekeurde PERT.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

113

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Werving
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • Werving
        • National Jewish Health
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Nog niet aan het werven
        • University of Florida
        • Contact:
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60025
        • Werving
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Nog niet aan het werven
        • University of Iowa
        • Contact:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40506
        • Werving
        • University of Kentucky
        • Contact:
    • Maine
      • Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
        • Nog niet aan het werven
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Nog niet aan het werven
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Contact:
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Werving
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Contact:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • Werving
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Contact:
    • New York
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Nog niet aan het werven
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Werving
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Nog niet aan het werven
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Werving
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Nog niet aan het werven
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Nog niet aan het werven
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Nog niet aan het werven
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van 12 jaar en ouder vanaf de datum van geïnformeerde toestemming in de VS en van 18 jaar en ouder in de EU
  2. Bevestigde en gedocumenteerde diagnose van CF
  3. Gediagnosticeerd met ernstige EPI zoals gedefinieerd door een fecale elastase ≤50 μg/g ontlasting gemeten tijdens screening door een centraal laboratorium.
  4. Proefpersoon heeft gecontroleerde EPI en gebruikt een stabiele dosis pancreasenzymvervangende therapie (PERT) gedurende 90 dagen voorafgaand aan screening.

  5. Voldoende voedingsstatus gemeten door body mass index (BMI) gedefinieerd door:

    1. BMI ≥25e percentiel voor kinderen van 12-17 jaar
    2. BMI ≥18,5 kg/m² voor ≥18 jaar

Exclusiecriteria:

  1. Geschiedenis van fibroserende colonopathie of terugkerend distaal intestinaal obstructiesyndroom binnen 6 maanden voorafgaand aan screening.
  2. Geschiedenis van long- of levertransplantatie, op wachtlijst voor orgaantransplantatie of significante darmresectie in de afgelopen 6 maanden. Proefpersonen met een geschiedenis van resectie die niet resulteert in het kortedarmsyndroom komen in aanmerking.
  3. Bekende overgevoeligheid of andere ernstige reactie op enig ingrediënt van het onderzoeksproduct (IP), Creon, of de ontlastingsmarker (FD&C Blue #2).
  4. Chronische diarreeziekte niet gerelateerd aan pancreasinsufficiëntie, actieve behandeling voor bacteriële overgroei in de dunne darm, gebruik van neus-maagsonde, J-sonde, G-sonde en/of enterale voeding gedurende de studieduur, Clostridioides difficile-infectie binnen 6 maanden voorafgaand aan screening, of ernstige obstipatie gedefinieerd als <1 stoelgang/week.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ANG003 Dosis A
Alle proefpersonen zullen gedurende 14 dagen aan Creon wennen en vervolgens een basis-CFA-analyse ondergaan. Als de basis-CFA >/= 80% is, kan de proefpersoon worden gerandomiseerd naar ANG003 Dosis A voor een 21-daagse gewenning en daaropvolgende CFA-analyse.
Geneesmiddel: ANG003 Dosis A
160.000 u* lipase, 105.000 u* protease en 11.600 u* amylase per dosis (*eenheden zijn vergelijkbaar met United States Pharmacopeia [USP])
Experimenteel: ANG003 Dosis B
Alle proefpersonen worden gedurende 14 dagen geacclimatiseerd aan Creon en ondergaan vervolgens een baseline CFA-analyse. Als de baseline CFA >/= 80% is, kan de proefpersoon worden gerandomiseerd naar ANG003 Dosis B voor een acclimatisatie van 21 dagen en een daaropvolgende CFA-analyse.
Geneesmiddel: ANG003 Dosis B
240.000 u* lipase, 105.000 u* protease en 11.600 u* amylase per dosis (*eenheden zijn vergelijkbaar met United States Pharmacopeia [USP])
Actieve vergelijker: Creon
Alle proefpersonen zullen gedurende 14 dagen worden geacclimatiseerd aan Creon en vervolgens een basislijn CFA-analyse ondergaan. Als de basislijn CFA ≥ 80% is, kan de proefpersoon worden gerandomiseerd naar Creon voor een aanvullende 21 dagen en een daaropvolgende CFA-analyse.
Geneesmiddel: Creon
Het commercieel beschikbare pPERT Creon zal de actieve vergelijker in de studie zijn. Deelnemers zullen worden geïnstrueerd om Creon in te nemen volgens de bijsluiter en de PI-richtlijnen.
Geen tussenkomst: Off Enzym
Alle proefpersonen zullen gedurende 14 dagen worden geacclimatiseerd aan Creon en vervolgens een baseline CFA-analyse ondergaan. Als de baseline CFA >/= 80% is, kan de proefpersoon worden gerandomiseerd naar de arm zonder enzymen. Proefpersonen zullen gedurende nog eens 21 dagen Creon ontvangen en de daaropvolgende CFA-analyse zal zonder enzymen plaatsvinden. De totale tijd zonder enzymen zal 4-7 dagen zijn.
Ander: 60% tot <80% CFA ANG003 Dosis B
Alle proefpersonen zullen gedurende 14 dagen worden geacclimatiseerd aan Creon en vervolgens een baseline CFA-analyse ondergaan. Deelnemers met een Periode A CFA-resultaat van 60% tot <80% zullen worden toegewezen aan ANG003 Dosis B.
Geneesmiddel: ANG003 Dosis B
240.000 u* lipase, 105.000 u* protease en 11.600 u* amylase per dosis (*eenheden zijn vergelijkbaar met United States Pharmacopeia [USP])

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen (AEs); Behandelingsgerelateerde AEs; Ernstige AEs; Stopzetting wegens AEs; Klinische laboratoriumwaarden
Tijdsspanne: Van Bezoek 1 tot Bezoek 5, verwachte gemiddelde 80 dagen
Bijwerkingen (AEs); Behandelingsgerelateerde AEs; Ernstige AEs; Beëindiging van behandeling vanwege AEs; Klinische laboratoriumwaarden
Van Bezoek 1 tot Bezoek 5, verwachte gemiddelde 80 dagen
Coefficient van Vetabsorptie (CFA)
Tijdsspanne: Periode A (baseline) en Periode B 72 uur CFA-verzameling
Gemiddelde verandering vanaf baseline CFA (d.w.z. Periode B CFA minus Periode A CFA) beoordeeld voor ANG003 Dosis A, ANG003 Dosis B en Creon bij proefpersonen met baseline CFA ≥80%.
Periode A (baseline) en Periode B 72 uur CFA-verzameling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasma docosahexaeenzuur (DHA) en eicosapentaeenzuur (EPA) (µg/mL)
Tijdsspanne: Periode A (baseline) en Periode B tijdstippen 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 en 24 uur collecties
Gemiddelde verandering vanaf baseline voor elke behandelingsgroep onder proefpersonen met baseline CFA ≥80%.
Periode A (baseline) en Periode B tijdstippen 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 en 24 uur collecties
Coëfficiënt van Stikstofabsorptie (CNA)
Tijdsspanne: Periode A (baseline) en Periode B 72-uurs CNA-verzameling
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor elke behandelingsgroep onder proefpersonen met een uitgangswaarde CFA ≥80%.
Periode A (baseline) en Periode B 72-uurs CNA-verzameling
% van de proefpersonen met GI-symptomen
Tijdsspanne: Van Visit 2 tot Visit 5, verwachte gemiddelde 59 dagen
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn voor elke behandelingsgroep onder deelnemers met een basislijn CFA ≥80%.
Van Visit 2 tot Visit 5, verwachte gemiddelde 59 dagen
Cumulatieve ontlastingsgewicht
Tijdsspanne: Periode A (uitgangswaarde) en Periode B 72-uurs verzameling
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline voor elke behandelingsgroep onder proefpersonen met baseline CFA ≥80%.
Periode A (uitgangswaarde) en Periode B 72-uurs verzameling
Aantal stoelgangen per dag
Tijdsspanne: Periode A (uitgangswaarden) en Periode B 72-uurs verzameling
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor elke behandelgroep onder proefpersonen met een uitgangswaarde CFA ≥80%.
Periode A (uitgangswaarden) en Periode B 72-uurs verzameling

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Correlatie tussen DHA/EPA en CFA
Tijdsspanne: Periode A (basislijn) Periode B 72 uur CFA en 24 uur DHA/EPA verzameling
Gemiddelde verandering vanaf de baseline voor elke behandelingsgroep met een baseline CFA ≥80%
Periode A (basislijn) Periode B 72 uur CFA en 24 uur DHA/EPA verzameling
Absorptiecoëfficiënt van vet (CFA) voor proefpersonen met een uitgangswaarde CFA van 60% tot <80% (afzonderlijk geanalyseerd)
Tijdsspanne: Periode A (baseline) en Periode B 72 uur CFA-verzameling
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor elke behandelingsgroep met een uitgangswaarde CFA 60% tot <80%
Periode A (baseline) en Periode B 72 uur CFA-verzameling
Gemiddelde Periode B CFA voor alle proefpersonen gerandomiseerd naar de Off Enzyme-arm met een baseline CFA ≥80%
Tijdsspanne: Periode B 72 uur CFA-verzameling
Periode B CFA Off Enzyme bij proefpersonen met een baseline CFA ≥80%
Periode B 72 uur CFA-verzameling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Anagram Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ANG003-25-201
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren