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Studio di Fase 2 per Valutare la Sicurezza e l'Efficacia di ANG003

26 agosto 2026 aggiornato da: Anagram Therapeutics, Inc.

Uno studio di Fase 2, multicentrico, randomizzato, controllato attivo per valutare la sicurezza e l'efficacia di ANG003 a due diversi livelli di dose in soggetti con insufficienza pancreatica esocrina dovuta a fibrosi cistica

In questo studio, ANG003, una terapia sostitutiva degli enzimi pancreatici (PERT; comunemente chiamata "enzimi"), viene studiata come potenziale trattamento per l'insufficienza pancreatica esocrina (EPI). Le persone con EPI dovuta alla fibrosi cistica (CF) possono essere idonee a partecipare a questo studio. L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza di ANG003 e vedere se funziona altrettanto bene rispetto a Creon, un PERT approvato.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

113

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Reclutamento
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Reclutamento
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Contatto:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Reclutamento
        • National Jewish Health
        • Contatto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Non ancora reclutamento
        • University of Florida
        • Contatto:
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Non ancora reclutamento
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Contatto:
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60025
        • Reclutamento
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Non ancora reclutamento
        • University of Iowa
        • Contatto:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contatto:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40506
        • Reclutamento
        • University of Kentucky
        • Contatto:
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Non ancora reclutamento
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Non ancora reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Contatto:
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Contatto:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Reclutamento
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Contatto:
    • New York
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Non ancora reclutamento
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contatto:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contatto:
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Non ancora reclutamento
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Reclutamento
        • Toledo Children's Hospital
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Non ancora reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Non ancora reclutamento
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Non ancora reclutamento
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile e femminile di età ≥12 anni dalla data del consenso informato negli Stati Uniti e di età ≥18 anni nell'UE
  2. Diagnosi confermata e documentata di FC
  3. Diagnosticato con EPI grave come definito da un'elastasi fecale ≤50 μg/g di feci misurata allo Screening da un laboratorio centrale.
  4. Il soggetto ha EPI controllata e sta assumendo una dose stabile di terapia enzimatica pancreatica sostitutiva (PERT) per 90 giorni prima dello Screening.

  5. Stato nutrizionale adeguato misurato dall'indice di massa corporea (BMI) definito da:

    1. BMI ≥25° percentile per bambini di età 12-17 anni
    2. BMI ≥18,5 kg/m² per ≥18 anni di età

Criteri di esclusione:

  1. Storia di colonopatia fibrosante o sindrome ostruttiva intestinale distale ricorrente entro 6 mesi dallo Screening.
  2. Storia di trapianto di polmone o fegato, lista per trapianto d'organo o resezione intestinale significativa negli ultimi 6 mesi. Soggetti con una storia di resezione che non comporta sindrome dell'intestino corto sono idonei.
  3. Ipersensibilità nota o altra reazione grave a qualsiasi ingrediente del prodotto in studio (IP), Creon o del marcatore fecale (FD&C Blue #2).
  4. Qualsiasi malattia diarrea cronica non correlata all'insufficienza pancreatica, trattata attivamente per sovracrescita batterica dell'intestino tenue, che richiede l'uso di sondino naso-gastrico, J-tube, G-tube e/o alimentazione enterale per la durata dello studio, infezione da Clostridioides difficile entro 6 mesi prima dello Screening, o costipazione grave definita come <1 movimento intestinale/settimana.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ANG003 Dose A
Tutti i soggetti saranno acclimatati al Creon per 14 giorni e successivamente sottoposti a un'analisi CFA basale. Se il CFA basale è ≥80%, il soggetto può essere randomizzato a ANG003 Dose A per un acclimatamento di 21 giorni e successiva analisi CFA.
Droga: ANG003 Dose A
160.000 u* di lipasi, 105.000 u* di proteasi e 11.600 u* di amilasi per dose (*le unità sono comparabili alla Farmacopea degli Stati Uniti [USP])
Sperimentale: Dose B ANG003
Tutti i soggetti saranno acclimatati al Creon per 14 giorni e poi saranno sottoposti a un'analisi CFA di base. Se il CFA di base è >/= 80%, il soggetto può essere randomizzato alla Dose B di ANG003 per un acclimatamento di 21 giorni e successiva analisi CFA.
Droga: ANG003 Dose B
240.000 u* di lipasi, 105.000 u* di proteasi e 11.600 u* di amilasi per dose (*le unità sono comparabili alla Farmacopea degli Stati Uniti [USP])
Comparatore attivo: Creon
Tutti i soggetti saranno acclimatati a Creon per 14 giorni e poi saranno sottoposti a un'analisi CFA basale. Se il CFA basale è >/= 80%, il soggetto può essere randomizzato a Creon per ulteriori 21 giorni e a una successiva analisi CFA.
Droga: Creon
Il pPERT Creon disponibile in commercio sarà il comparatore attivo nello studio.
I soggetti saranno istruiti ad assumere Creon secondo il foglietto illustrativo e le indicazioni del PI.
Nessun intervento: Fuori Enzima
Tutti i soggetti saranno acclimatati al Creon per 14 giorni e successivamente verrà eseguita un'analisi CFA di base. Se il CFA di base è >/= 80%, il soggetto può essere randomizzato al braccio senza enzimi. I soggetti riceveranno Creon per ulteriori 21 giorni e la successiva analisi CFA sarà senza enzimi. Il tempo totale senza enzimi sarà di 4-7 giorni.
Altro: 60% a <80% CFA ANG003 Dose B
Tutti i soggetti saranno acclimatati al Creon per 14 giorni e poi si sottoporranno a un'analisi CFA basale. I partecipanti con un risultato CFA del Periodo A compreso tra il 60% e <80% saranno assegnati alla Dose B di ANG003.
Droga: ANG003 Dose B
240.000 u* di lipasi, 105.000 u* di proteasi e 11.600 u* di amilasi per dose (*le unità sono comparabili alla Farmacopea degli Stati Uniti [USP])

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (AE); Eventi avversi emergenti dal trattamento; Eventi avversi gravi; Interruzione del trattamento a causa di eventi avversi; Valori di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Da Visita 1 a Visita 5, prevista media 80 giorni
Eventi avversi (EA); Eventi avversi emergenti dal trattamento; Eventi avversi gravi; Interruzione del trattamento a causa di eventi avversi; Valori di laboratorio clinico
Da Visita 1 a Visita 5, prevista media 80 giorni
Coefficiente di Assorbimento dei Grassi (CFA)
Lasso di tempo: Periodo A (baseline) e Periodo B raccolta CFA 72 ore
Variazione media rispetto al baseline del CFA (ovvero CFA del Periodo B meno CFA del Periodo A) valutata per ANG003 Dose A, ANG003 Dose B e Creon tra i soggetti con CFA baseline ≥80%.
Periodo A (baseline) e Periodo B raccolta CFA 72 ore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acido docosaesaenoico (DHA) e acido eicosapentaenoico (EPA) nel plasma (μg/mL)
Lasso di tempo: Periodo A (baseline) e Periodo B raccolte all'ora 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 e 24
Variazione media rispetto al basale per ciascun gruppo di trattamento tra i soggetti con CFA basale ≥80%.
Periodo A (baseline) e Periodo B raccolte all'ora 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 e 24
Coefficiente di Assorbimento dell'Azoto (CNA)
Lasso di tempo: Periodo A (baseline) e Periodo B raccolta CNA 72 ore
Variazione media rispetto al basale per ciascun gruppo di trattamento tra i soggetti con CFA basale ≥80%.
Periodo A (baseline) e Periodo B raccolta CNA 72 ore
% di soggetti con sintomi gastrointestinali
Lasso di tempo: Da Visita 2 a Visita 5, durata media prevista 59 giorni
Variazione media dal basale per ciascun gruppo di trattamento tra i soggetti con CFA basale ≥80%.
Da Visita 2 a Visita 5, durata media prevista 59 giorni
Peso cumulativo delle feci
Lasso di tempo: Periodo A (baseline) e Periodo B raccolta 72 ore
Variazione media rispetto al basale per ciascun gruppo di trattamento tra i soggetti con CFA basale ≥80%.
Periodo A (baseline) e Periodo B raccolta 72 ore
Numero di Evacuazioni al Giorno
Lasso di tempo: Periodo A (baseline) e Periodo B raccolta di 72 ore
Variazione media rispetto al basale per ciascun gruppo di trattamento tra i soggetti con CFA basale ≥80%.
Periodo A (baseline) e Periodo B raccolta di 72 ore

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione tra DHA/EPA e CFA
Lasso di tempo: Periodo A (baseline) Periodo B raccolta di CFA a 72 ore e DHA/EPA a 24 ore
Variazione media rispetto al basale per ogni gruppo di trattamento con un CFA basale ≥80%
Periodo A (baseline) Periodo B raccolta di CFA a 72 ore e DHA/EPA a 24 ore
Coefficiente di Assorbimento dei Grassi (CFA) per soggetti con CFA basale dal 60% a <80% (analizzato separatamente)
Lasso di tempo: Periodo A (baseline) e Periodo B raccolta CFA 72 ore
Variazione media rispetto al basale per ciascun gruppo di trattamento con CFA basale 60% a <80%
Periodo A (baseline) e Periodo B raccolta CFA 72 ore
Media Periodo CFA B per tutti i soggetti randomizzati al braccio Off Enzima con un CFA basale ≥80%
Lasso di tempo: Periodo B raccolta CFA 72 ore
Periodo B CFA Off Enzima in soggetti con CFA basale ≥80%
Periodo B raccolta CFA 72 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Anagram Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANG003-25-201
  • 2025 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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