Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2 исследования для оценки безопасности и эффективности ANG003

26 августа 2026 г. обновлено: Anagram Therapeutics, Inc.

Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, актив-контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности ANG003 в двух различных дозовых уровнях у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы вследствие муковисцидоза

В этом исследовании изучается ANG003, заместительная терапия панкреатическими ферментами (ПЗТ; обычно называемая «ферментами»), как потенциальное лечение экзокринной недостаточности поджелудочной железы (ЭНПЖ). Люди с ЭНПЖ из-за муковисцидоза (МВ) могут иметь право на участие в этом исследовании. Основная цель этого исследования — оценить безопасность ANG003 и выяснить, работает ли он так же хорошо, как Креон, одобренная ПЗТ.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

113

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Evan Bailey, MD
  • Номер телефона: 617-466-3111
  • Электронная почта: medical@anagramtx.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Рекрутинг
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Контакт:
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Рекрутинг
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Контакт:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • Рекрутинг
        • National Jewish Health
        • Контакт:
          • Alix Wilson
          • Номер телефона: 303-270-2517
          • Электронная почта: wilsona@njhealth.org
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Еще не набирают
        • University of Florida
        • Контакт:
          • Alexa Smith
          • Номер телефона: 352-273-8380
          • Электронная почта: alexa.howell@ufl.edu
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Еще не набирают
        • Central Florida Pulmonary Group
        • Контакт:
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Соединенные Штаты, 60025
        • Рекрутинг
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Контакт:
          • Steven R Boas, MD
          • Номер телефона: 847-998-3434
          • Электронная почта: sboas@wecare4lungs.com
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Еще не набирают
        • University of Iowa
        • Контакт:
          • Mary Teresi
          • Номер телефона: 319-384-7546
          • Электронная почта: mary-teresi@uiowa.edu
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Контакт:
          • Lawrence Scott
          • Номер телефона: 913-588-4020
          • Электронная почта: lscott2@kumc.edu
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40506
        • Рекрутинг
        • University of Kentucky
        • Контакт:
          • Chase Whitaker
          • Номер телефона: 859-218-4810
          • Электронная почта: chase.whitaker@uky.edu
    • Maine
      • Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
        • Еще не набирают
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Еще не набирают
        • Massachusetts General Hospital
        • Контакт:
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospita
        • Контакт:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Контакт:
          • Dawn Kruse
          • Номер телефона: 734-615-3266
          • Электронная почта: dmkruse@med.umich.edu
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Рекрутинг
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Контакт:
          • Debra Driscoll
          • Номер телефона: 313-745-2221
          • Электронная почта: ddriscol@med.wayne.edu
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903
        • Рекрутинг
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Контакт:
    • New York
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • Еще не набирают
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Контакт:
          • Zachary Messer
          • Номер телефона: 914-594-2352
          • Электронная почта: Zachary_Messer@nymc.edu
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Контакт:
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Еще не набирают
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Контакт:
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Еще не набирают
        • Nationwide Children's Hospital, Columbus
        • Контакт:
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • Рекрутинг
        • Toledo Children's Hospital
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Рекрутинг
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Контакт:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Еще не набирают
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Контакт:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Контакт:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Еще не набирают
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Контакт:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • Рекрутинг
        • University of Wisconsin
        • Контакт:
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Еще не набирают
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Контакт:
          • Erin Hubertz
          • Номер телефона: 414-955-7019
          • Электронная почта: ehubertz@mcw.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчины и женщины в возрасте ≥12 лет с даты информированного согласия в США и ≥18 лет в ЕС
  2. Подтвержденный и документированный диагноз муковисцидоза (МВ)
  3. Диагностированная тяжелая экзокринная панкреатическая недостаточность (ЭПН), определяемая как уровень фекальной эластазы ≤50 мкг/г стула, измеренный при скрининге в центральной лаборатории.
  4. У пациента контролируемая ЭПН и стабильная доза заместительной терапии панкреатическими ферментами (ЗТПФ) в течение 90 дней до скрининга.

  5. Адекватный нутритивный статус, определяемый по индексу массы тела (ИМТ):

    1. ИМТ ≥25-го перцентиля для детей 12–17 лет
    2. ИМТ ≥18,5 кг/м² для лиц ≥18 лет

Критерии исключения:

  1. Фиброзирующая колонопатия в анамнезе или рецидивирующий синдром дистальной интестинальной обструкции в течение 6 месяцев до скрининга.
  2. Трансплантация легкого или печени в анамнезе, включение в лист ожидания трансплантации или обширная резекция кишечника в последние 6 месяцев. Пациенты с резекцией в анамнезе, не приводящей к синдрому короткой кишки, могут участвовать.
  3. Известная гиперчувствительность или тяжелая реакция на любой компонент исследуемого препарата (ИП), Креона или маркера стула (FD&C Blue #2).
  4. Любое хроническое диарейное заболевание, не связанное с панкреатической недостаточностью; активное лечение избыточного бактериального роста в тонкой кишке; необходимость использования назогастрального зонда, еюностомы, гастростомы и/или энтерального питания на протяжении исследования; инфекция Clostridioides difficile в течение 6 месяцев до скрининга; или тяжелый запор, определяемый как <1 дефекации/неделю.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Доза ANG003 A
Все субъекты будут адаптированы к Креону в течение 14 дней, после чего им будет проведен исходный анализ КФА. Если исходный КФА составляет ≥80%, субъект может быть рандомизирован на прием дозы А препарата ANG003 для 21-дневной адаптации и последующего анализа КФА.
Лекарство: ANG003 Доза A
160 000 ед.* липазы, 105 000 ед.* протеазы и 11 600 ед.* амилазы на дозу (*единицы сопоставимы с United States Pharmacopeia [USP])
Экспериментальный: Доза B ANG003
Все субъекты будут адаптированы к Креону в течение 14 дней, а затем пройдут базовый анализ КФА. Если базовый КФА составляет >/= 80%, субъект может быть рандомизирован для получения дозы ANG003 B для 21-дневной адаптации и последующего анализа КФА.
Лекарство: Доза B ANG003
240,000 ед* липазы, 105,000 ед* протеазы и 11,600 ед* амилазы на дозу (*единицы соответствуют Фармакопее США [USP])
Активный компаратор: Креон
Все субъекты будут адаптированы к Креону в течение 14 дней, а затем пройдут базовый анализ CFA. Если базовый CFA составляет >/= 80%, субъект может быть рандомизирован на прием Креона в течение дополнительных 21 дня с последующим анализом CFA.
Лекарство: Креон
Коммерчески доступный панкреатин Креон будет активным компаратором в исследовании. Субъектам будет дана инструкция принимать Креон в соответствии с инструкцией по применению и указаниями исследователя.
Без вмешательства: От фермента
Все участники будут акклиматизированы к Креону в течение 14 дней, после чего им будет проведен базовый анализ КФА. Если базовый КФА составляет >/= 80%, участник может быть рандомизирован в группу без ферментов. Участники будут получать Креон в течение дополнительных 21 дня, и последующий анализ КФА будет проведен без ферментов. Общее время без ферментов составит 4-7 дней.
Другой: 60% до <80% CFA ANG003 Доза B
Все участники будут акклиматизированы к Креону в течение 14 дней, а затем пройдут базовый анализ CFA. Участники с результатом CFA Периода A от 60% до <80% будут назначены на дозу ANG003 B.
Лекарство: Доза B ANG003
240,000 ед* липазы, 105,000 ед* протеазы и 11,600 ед* амилазы на дозу (*единицы соответствуют Фармакопее США [USP])

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления (НЯ); Нежелательные явления, возникшие на фоне лечения; Серьезные нежелательные явления; Прекращение лечения из-за нежелательных явлений; Клинические лабораторные показатели
Временное ограничение: От Посещения 1 до Посещения 5, ожидаемая средняя продолжительность 80 дней
Нежелательные явления (НЯ); Нежелательные явления, связанные с лечением; Серьёзные нежелательные явления; Прекращение лечения из-за нежелательных явлений; Клинико-лабораторные показатели
От Посещения 1 до Посещения 5, ожидаемая средняя продолжительность 80 дней
Коэффициент абсорбции жира (КЖА)
Временное ограничение: Период А (исходный уровень) и Период B 72-часовой сбор CFA
Среднее изменение от исходного уровня КФА (т.е., КФА периода B минус КФА периода A), оцененное для препарата ANG003 доза A, препарата ANG003 доза B и препарата Креон среди пациентов с исходным уровнем КФА ≥80%.
Период А (исходный уровень) и Период B 72-часовой сбор CFA

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Плазменная докозагексаеновая кислота (DHA) и эйкозапентаеновая кислота (EPA) (мкг/мл)
Временное ограничение: Период А (исходный уровень) и Период B: сборы в моменты времени 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 и 24 часа
Среднее изменение от исходного уровня для каждой группы лечения среди пациентов с исходным CFA ≥80%.
Период А (исходный уровень) и Период B: сборы в моменты времени 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 и 24 часа
Коэффициент усвоения азота (КУА)
Временное ограничение: Период А (базовый уровень) и Период B 72-часовая CNA-коллекция
Среднее изменение от исходного уровня для каждой группы лечения среди субъектов с исходным CFA ≥80%.
Период А (базовый уровень) и Период B 72-часовая CNA-коллекция
% пациентов с симптомами со стороны ЖКТ
Временное ограничение: С визита 2 до визита 5, ожидаемая средняя продолжительность 59 дней
Среднее изменение от исходного уровня для каждой группы лечения среди субъектов с исходным уровнем CFA ≥80%.
С визита 2 до визита 5, ожидаемая средняя продолжительность 59 дней
Суммарный вес кала
Временное ограничение: Период А (базовый) и Период Б 72-часовая коллекция
Среднее изменение от исходного уровня для каждой группы лечения среди субъектов с исходным CFA ≥80%.
Период А (базовый) и Период Б 72-часовая коллекция
Количество стула в день
Временное ограничение: Период А (исходный уровень) и Период В 72-часовой сбор
Среднее изменение от исходного уровня для каждой группы лечения среди субъектов с исходным CFA ≥80%.
Период А (исходный уровень) и Период В 72-часовой сбор

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Корреляция между ДГК/ЭПК и ЦЖК
Временное ограничение: Период A (базовый) Период B 72-часовая сборка ХФА и 24-часовая сборка ДГК/ЭПК
Среднее изменение от исходного уровня для каждой группы лечения с исходным CFA ≥80%
Период A (базовый) Период B 72-часовая сборка ХФА и 24-часовая сборка ДГК/ЭПК
Коэффициент абсорбции жира (CFA) для субъектов с исходным CFA от 60% до <80% (анализируется отдельно)
Временное ограничение: Период A (исходный уровень) и Период B 72-часовая коллекция ХФА
Среднее изменение от исходного уровня для каждой группы лечения с исходным CFA 60% до <80%
Период A (исходный уровень) и Период B 72-часовая коллекция ХФА
Среднее значение CFA за период B для всех субъектов, рандомизированных в группу Off Enzyme, с исходным CFA ≥80%
Временное ограничение: Период B 72-часовой сбор ЦФА
Период B CFA Off Enzyme у субъектов с исходным CFA ≥80%
Период B 72-часовой сбор ЦФА

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Anagram Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ANG003-25-201
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ктис)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться