Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Orelabrutinib i behandlingen af recidiverende/refraktær autoimmun hæmolytisk anæmi: Et prospektivt, dosis-eskalerende kohortestudie

15. juni 2026 opdateret af: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Orelabrutinib i behandlingen af recidiverende/refraktær autoimmun hæmolytisk anæmi: Et prospektivt, dosiseskaleringskohortestudie

  1. wAIHA-behandlingsregime: Gruppe A (50 mg-gruppe): Orelabrutinib 50 mg, oralt, én gang dagligt.
    Efter 4 ugers behandling, hvis der stadig er transfusionafhængighed eller hæmoglobinforøgelsen er < 20 g/L, kan dosen øges til 100 mg qd.
    Behandlingen kan afbrydes, hvis den er ineffektiv efter 12 uger.

    Gruppe B (100 mg-gruppe): Orelabrutinib 100 mg, oralt, én gang dagligt.
    Behandlingsforløbet er mindst 12 uger.
    Behandlingen kan afbrydes, hvis den er ineffektiv efter 12 uger.
    Patienter, der reagerer og tolererer medicinen godt, kan fortsætte behandlingen i op til 52 uger eller længere for at observere langtidseffekt og sikkerhed.

    Stabile doser af glukokortikoider (f.eks. prednison ≤ 15 mg/dag) er tilladt, og deres udtrappingsproces skal registreres.

  2. cAIHA-behandlingsregime: Gruppe C (150 mg-gruppe): Orelabrutinib 150 mg, oralt, én gang dagligt.
    Behandlingsforløbet er mindst 12 uger.
    Patienter, der reagerer og tolererer medicinen godt, kan fortsætte behandlingen i op til 52 uger eller længere for at observere langtidseffekt og sikkerhed.
  3. Røde blodcelle-transfusion er tilladt, når hæmoglobin (HGB) er under 60 g/L, eller under nødvendige betingelser.
    Blodpladetransfusion er tilladt, når blodpladetallet er under 10×10^9^/L eller med væsentlig blødningstendens.
    For at sikre patientsikkerhed er intravenøs immunglobulin (IVIG)-infusion i højst 5 dage eller glukokortikoider med 1-2 mg/kg/dag i højst 2 uger tilladt i ovenstående situationer.
    Effekt vurderes ikke inden for 8 uger efter modtagelse af IVIG eller glukokortikoider.
    Rekombinant humant erytropoietin med 10.000-20.000 enheder/uge er tilladt.
  4. Hvis neutrofilantallet falder under 1,0×10^9^/L, kan G-CSF anvendes indtil genopretning til over 1,0×10^9^/L.
  5. Opfølgningsskema: Hver 1-2. uge i den første måned; mindst månedligt fra den anden måned og frem; mindst hver 2. måned fra den fjerde måned og frem.
    Registrer patientsymptomer, behandlingsrelaterede bivirkninger, tegn, transfusionbehov, direkte antiglobulintest (DAT), fuldt blodtal (inklusive retikulocytter), biokemi (lever- og nyrefunktion) for at overvåge effekt og sikkerhed.
    Ved 12 uger, 24 uger og 52 uger, genvurder immunoglobuliner, lymfocytundersøgelse og cytokiner for at evaluere immunfunktionsstatus.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

  1. Behandlingsregime for wAIHA: Gruppe A (50mg-gruppe): Orelabrutinib 50 mg, peroralt, en gang daglig.
    Efter 4 ugers behandling, hvis patienten stadig er transfusionsafhængig eller hæmoglobinstigningen er < 20 g/L, kan dosen øges til 100 mg qd.
    Behandlingen kan afbrydes, hvis den er ineffektiv efter 12 uger.

    Stabile doser af glukokortikoider (f.eks. prednison ≤ 15 mg/dag) er tilladt, og deres udtrappningsproces skal registreres.

    Gruppe B (100mg-gruppe): Orelabrutinib 100 mg, peroralt, en gang daglig.
    Behandlingsforløbet er mindst 12 uger.
    Behandlingen kan afbrydes, hvis den er ineffektiv efter 12 uger.
    Patienter, der reagerer og tåler lægemidlet godt, kan fortsætte behandlingen i op til 52 uger eller længere for at observere langsigtet effektivitet og sikkerhed.

    Stabile doser af glukokortikoider (f.eks. prednison ≤ 15 mg/dag) er tilladt, og deres udtrappningsproces skal registreres.

  2. Behandlingsregime for cAIHA: Gruppe C (150mg-gruppe): Orelabrutinib 150 mg, peroralt, en gang daglig.
    Behandlingsforløbet er mindst 12 uger.
    Patienter, der reagerer og tåler lægemidlet godt, kan fortsætte behandlingen i op til 52 uger eller længere for at observere langsigtet effektivitet og sikkerhed.
  3. Transfusion af røde blodlegemer er tilladt, når hæmoglobin (HGB) er under 60 g/L, eller under nødvendige betingelser.
    Transfusion af blodplader er tilladt, når blodpladetallet er under 10×10^9/L eller med signifikant blødningstendens.
    For at sikre patientens sikkerhed er intravenøs immunglobulin (IVIG) infusion i højst 5 dage eller glukokortikoider i 1-2 mg/kg/dag i højst 2 uger tilladt i ovenstående situationer.
    Effektivitet vil ikke blive vurderet inden for 8 uger efter modtagelse af IVIG eller glukokortikoider.
    Rekombinant humant erytropoietin i 10.000-20.000 enheder/uge er tilladt.
  4. Hvis neutrofilantallet falder under 1,0×10^9/L, kan G-CSF anvendes, indtil det er genoprettet til over 1,0×10^9/L.
  5. Opfølgningsplan: Hver 1-2 uger i den første måned; mindst månedligt fra den anden måned og frem; mindst hver 2. måned fra den fjerde måned og frem.
    Registrer patientens symptomer, behandlingsrelaterede bivirkninger, tegn, transfusionsbehov, direkte antiglobulintest (DAT), fuldt blodtal (inklusive retikulocytter), biokemi (lever- og nyrefunktion) for at overvåge effektivitet og sikkerhed.
    Ved 12 uger, 24 uger og 52 uger, genvurder immunglobuliner, lymfocytundersøgelse og cytokiner for at evaluere immunfunktionsstatus.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Miao Chen
  • Telefonnummer: +86 18618230229
  • E-mail: chenm@pumch.cn

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Miao Chen
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Chuanhuan Liu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år.
  • Patienter med en definitiv diagnose af AIHA, wAIHA eller Evans syndrom, primært eller sekundært til bindevævssygdom (CTD) eller lymfoproliferativ sygdom (LPD). Hvis det er sekundært, skal CTD ikke have indikation for behandling for andet systeminvolvering, og LPD skal være i en asymptomatisk observationsfase uden behandlingsindikation.

cAIHA, primært eller sekundært til LPD. Hvis det er sekundært, skal LPD være i en asymptomatisk observationsfase uden behandlingsindikation.

  • For wAIHA: Ingen respons (ingen delvis respons efter 3 uger) til fuld dosis glukokortikoidterapi (1-2 mg/kg/dag), intolerans eller recidiv (efter initial respons, hæmoglobinfald ≥20 g/L eller behov for genoptagelse af immunosuppressiv terapi). Og hæmoglobin ≤ 100 g/L.
  • For cAIHA: Ingen respons eller recidiv efter anti-CD20 monoklonal antistofterapi (efter initial respons, hæmoglobinfald ≥20 g/L eller tilbagevenden af vaskulære symptomer, eller behov for genoptagelse af immunosuppressiv terapi), eller uegnet til anti-CD20 terapi. Og hæmoglobin ≤ 100 g/L eller tilstedeværelse af vaskulære symptomer.
  • Baseline lever- og nyrefunktion (ALT, Cr) inden for 2 gange den øvre normale grænse (forhøjet AST, LDH, Bil på grund af hemolyse bruges ikke som indikatorer for leverfunktionsvurdering).
  • Samtykke til at underskrive informeret samtykkeformularen.

Eksklusionskriterier:

  • Aktiv involvering af andre større organer på grund af bindevævssygdom.
  • Ukontrolleret infektion eller blødning efter standardbehandling.
  • Ukontrolleret aktiv HIV, HCV eller HBV-infektion efter standardbehandling.
  • Samtidig fremskreden ukontrolleret malignitet, lymfom.
  • Tilstedeværelse af andre ikke-korrigerede typer af anæmi ved screening, såsom ernæringsanæmi, thalassæmi, etc.
  • Modtager i øjeblikket glukokortikoidterapi ved screening og ude af stand til at afbryde eller reducere til ≤ 15 mg/dag (prednisonækvivalent) inden for 1 uge før indmelding.
  • Modtager i øjeblikket behandling med medicin såsom cyclosporin, tacrolimus, sirolimus, cyclophosphamid, azathioprin, stanozolol, testosteron undecanoat, danazol, etc. ved screening, og behandlingsvarigheden ved en stabil dosis er < 12 uger, eller ude af stand til at afbryde direkte.
  • Sidste dosis rituximab < 3 måneder før indmelding.
  • Tidligere behandling med enhver BTK-hæmmer.
  • Leverskrumpe eller portale hypertension.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for de seneste 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: wAIHA-A

Orelabrutinib 50 mg, oralt, en gang dagligt. Efter 4 ugers behandling, hvis patienten stadig er transfusionsafhængig eller hæmoglobinstigningen er < 20 g/L, kan dosen øges til 100 mg dagligt. Behandlingen kan ophøre, hvis den er ineffektiv efter 12 uger.

Stabile doser af glukokortikoider (f.eks. prednison ≤ 15 mg/dag) er tilladt, og deres nedtrapningsproces skal registreres.
Medicin: Orelabrutinib-50

Orelabrutinib 50 mg, oralt, én gang dagligt.
Efter 4 ugers behandling, hvis patienten stadig er transfusionsafhængig eller hæmoglobinstigningen er < 20 g/L, kan dosen øges til 100 mg dagligt.
Behandlingen kan afbrydes, hvis den er ineffektiv efter 12 uger.

Stabile doser af glukokortikoider (f.eks. prednison ≤ 15 mg/dag) er tilladt, og deres udtrapningsproces skal registreres.

Andre navne:
  • wAIHA-A
Eksperimentel: wAIHA-B

Orelabrutinib 100 mg, oralt, en gang dagligt. Behandlingsforløbet er mindst 12 uger. Behandlingen kan afbrydes, hvis den er ineffektiv efter 12 uger. Patienter, der responderer og tåler medicinen godt, kan fortsætte behandlingen i op til 52 uger eller længere for at observere langsigtet effektivitet og sikkerhed.

Stabile doser af glukokortikoider (f.eks. prednison ≤ 15 mg/dag) er tilladt, og deres aftrappende proces bør registreres.
Medicin: Orelabrutinib-100

Orelabrutinib 100 mg, oralt, en gang dagligt. Behandlingsforløbet er mindst 12 uger. Behandlingen kan afbrydes, hvis den er ineffektiv efter 12 uger. Patienter, der reagerer og tåler lægemidlet godt, kan fortsætte behandlingen i op til 52 uger eller længere for at observere langsigtet effektivitet og sikkerhed.

Stable doser af glukokortikoider (f.eks. prednison ≤ 15 mg/dag) er tilladt, og deres trappeproces skal registreres.

Andre navne:
  • wAIHA-B
Eksperimentel: cAIHA-C
Orelabrutinib 150 mg, oralt, en gang dagligt.
Behandlingsforløbet er mindst 12 uger.
Patienter, der responderer og tåler lægemidlet godt, kan fortsætte behandlingen i op til 52 uger eller længere for at observere langtidseffektivitet og sikkerhed.
Medicin: Orelabrutinib-150
Orelabrutinib 150 mg, oralt, én gang dagligt. Behandlingsforløbet varer mindst 12 uger. Patienter, der responderer og tåler medicinen godt, kan fortsætte behandlingen i op til 52 uger eller længere for at observere langtidseffektivitet og sikkerhed.
Andre navne:
  • wAIHA-C

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ORR
Tidsramme: 12 uger
Samlet responsrate (ORR) efter 12 uger. Samlet responsrate (ORR) defineres som andelen af patienter, der opnår komplet respons (CR) + delvist respons (PR).
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden af bivirkninger
Tidsramme: 12 uger
Sikkerhedsanalysen omfatter vurdering af forekomsten og alvoren af bivirkninger; alle bivirkninger, der opstår eller forværres under behandlingen, samt senere hændelser, som undersøgeren vurderer at være relateret til undersøgelseslægemidlet, vil blive rapporteret.
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Miao Chen, Peking Union Medical College

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

6. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Orelabrutinib-AIHA

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner