Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Orelabrutinib w leczeniu nawrotowej/opornej autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej: prospektywne, kohortowe badanie z eskalacją dawki

15 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

  1. Schemat leczenia wAIHA: Grupa A (grupa 50 mg): Orelabrutinib 50 mg, doustnie, raz dziennie. Po 4 tygodniach leczenia, jeśli nadal występuje zależność od transfuzji lub wzrost hemoglobiny wynosi < 20 g/L, dawkę można zwiększyć do 100 mg raz dziennie. Leczenie można przerwać, jeśli jest nieskuteczne po 12 tygodniach.

    Grupa B (grupa 100 mg): Orelabrutinib 100 mg, doustnie, raz dziennie. Kurs leczenia trwa co najmniej 12 tygodni. Leczenie można przerwać, jeśli jest nieskuteczne po 12 tygodniach. Pacjenci, którzy reagują i dobrze tolerują lek, mogą kontynuować leczenie do 52 tygodni lub dłużej w celu obserwacji długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa.

    Dozwolone są stabilne dawki glikokortykosteroidów (np. prednizon ≤ 15 mg/dzień), a ich proces zmniejszania powinien być odnotowany.

  2. Schemat leczenia cAIHA: Grupa C (grupa 150 mg): Orelabrutinib 150 mg, doustnie, raz dziennie. Kurs leczenia trwa co najmniej 12 tygodni. Pacjenci, którzy reagują i dobrze tolerują lek, mogą kontynuować leczenie do 52 tygodni lub dłużej w celu obserwacji długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa.
  3. Transfuzja czerwonych krwinek jest dozwolona, gdy hemoglobina (HGB) jest poniżej 60 g/L lub w niezbędnych warunkach. Transfuzja płytek krwi jest dozwolona, gdy liczba płytek krwi jest poniżej 10×10^9^/L lub przy znaczącej skłonności do krwawień. W celu zapewnienia bezpieczeństwa pacjenta, w powyższych sytuacjach dozwolone jest podawanie dożylnej immunoglobuliny (IVIG) przez nie więcej niż 5 dni lub glikokortykosteroidów w dawce 1-2 mg/kg/dzień przez nie więcej niż 2 tygodnie. Skuteczność nie będzie oceniana w ciągu 8 tygodni od otrzymania IVIG lub glikokortykosteroidów. Dozwolone jest podawanie rekombinowanej ludzkiej erytropoetyny w dawce 10 000-20 000 jednostek/tydzień.
  4. Jeśli liczba neutrofili spadnie poniżej 1,0×10^9^/L, można zastosować G-CSF aż do powrotu do wartości powyżej 1,0×10^9^/L.
  5. Harmonogram obserwacji: Co 1-2 tygodnie w pierwszym miesiącu; co najmniej raz w miesiącu od drugiego miesiąca; co najmniej co 2 miesiące od czwartego miesiąca. Należy rejestrować objawy pacjenta, zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, oznaki, zapotrzebowanie na transfuzje, bezpośredni test antyglobulinowy (DAT), morfologię krwi (w tym retikulocyty), biochemię (funkcję wątroby i nerek) w celu monitorowania skuteczności i bezpieczeństwa. W 12., 24. i 52. tygodniu należy ponownie ocenić immunoglobuliny, analizę subpopulacji limfocytów i cytokiny w celu oceny stanu funkcji immunologicznej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

  1. Schemat leczenia wAIHA: Grupa A (grupa 50 mg): Orelabrutinib 50 mg, doustnie, raz na dobę. Po 4 tygodniach leczenia, jeśli nadal występuje zależność od transfuzji lub wzrost hemoglobiny jest < 20 g/L, dawkę można zwiększyć do 100 mg qd. Leczenie można przerwać, jeśli jest nieskuteczne po 12 tygodniach.

    Dopuszczalne są stabilne dawki glikokortykosteroidów (np. prednizon ≤ 15 mg/dzień), a ich proces stopniowego zmniejszania powinien być odnotowany.

    Grupa B (grupa 100 mg): Orelabrutinib 100 mg, doustnie, raz na dobę. Kurs leczenia trwa co najmniej 12 tygodni. Leczenie można przerwać, jeśli jest nieskuteczne po 12 tygodniach. Pacjenci, którzy reagują i dobrze tolerują lek, mogą kontynuować leczenie do 52 tygodni lub dłużej w celu obserwacji długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa.

    Dopuszczalne są stabilne dawki glikokortykosteroidów (np. prednizon ≤ 15 mg/dzień), a ich proces stopniowego zmniejszania powinien być odnotowany.

  2. Schemat leczenia cAIHA: Grupa C (grupa 150 mg): Orelabrutinib 150 mg, doustnie, raz na dobę. Kurs leczenia trwa co najmniej 12 tygodni. Pacjenci, którzy reagują i dobrze tolerują lek, mogą kontynuować leczenie do 52 tygodni lub dłużej w celu obserwacji długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa.
  3. Transfuzja krwinek czerwonych jest dozwolona, gdy hemoglobina (HGB) jest poniżej 60 g/L lub w niezbędnych warunkach. Transfuzja płytek krwi jest dozwolona, gdy liczba płytek jest poniżej 10×10^9^/L lub przy znaczącej skłonności do krwawień. Dla zapewnienia bezpieczeństwa pacjenta, w powyższych sytuacjach dozwolona jest infuzja dożylnej immunoglobuliny (IVIG) przez nie więcej niż 5 dni lub glikokortykosteroidy w dawce 1-2 mg/kg/dzień przez nie więcej niż 2 tygodnie. Skuteczność nie będzie oceniana w ciągu 8 tygodni od otrzymania IVIG lub glikokortykosteroidów. Dopuszczalne jest rekombinowane ludzkie erytropoetyny w dawce 10 000-20 000 jednostek/tydzień.
  4. Jeśli liczba neutrofili spadnie poniżej 1,0×10^9^/L, można zastosować G-CSF do czasu powrotu do poziomu powyżej 1,0×10^9^/L.
  5. Harmonogram obserwacji: Co 1-2 tygodnie w pierwszym miesiącu; co najmniej raz w miesiącu od drugiego miesiąca; co najmniej co 2 miesiące od czwartego miesiąca. Odnotowuj objawy pacjenta, działania niepożądane związane z leczeniem, oznaki, zapotrzebowanie na transfuzje, bezpośredni test antyglobulinowy (DAT), morfologię krwi (w tym retikulocyty), biochemię (funkcję wątroby i nerek) w celu monitorowania skuteczności i bezpieczeństwa. W 12 tygodniu, 24 tygodniu i 52 tygodniu ponownie oceniaj immunoglobuliny, analizę podzbiorów limfocytów i cytokiny w celu oceny stanu funkcji immunologicznej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Miao Chen
  • Numer telefonu: +86 18618230229
  • E-mail: chenm@pumch.cn

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Główny śledczy:
          • Miao Chen
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Chuanhuan Liu

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek ≥ 18 lat.
  • Pacjenci z ostatecznym rozpoznaniem AIHA, wAIHA lub zespołu Evansa, pierwotnego lub wtórnego do choroby tkanki łącznej (CTD) lub zaburzenia limfoproliferacyjnego (LPD). Jeśli wtórne, CTD nie powinno mieć wskazań do leczenia z powodu zajęcia innych układów, a LPD powinno być w fazie bezobjawowej, obserwacyjnej bez wskazań do leczenia.

cAIHA, pierwotne lub wtórne do LPD. Jeśli wtórne, LPD powinno być w fazie bezobjawowej, obserwacyjnej bez wskazań do leczenia.

  • Dla wAIHA: Brak odpowiedzi (brak częściowej odpowiedzi po 3 tygodniach) na pełną dawkę glikokortykosteroidów (1-2 mg/kg/dzień), nietolerancja lub nawrót (po początkowej odpowiedzi, spadek hemoglobiny ≥20 g/L lub konieczność ponownego rozpoczęcia terapii immunosupresyjnej). I hemoglobina ≤ 100 g/L.
  • Dla cAIHA: Brak odpowiedzi lub nawrót po terapii przeciwciałem monoklonalnym anty-CD20 (po początkowej odpowiedzi, spadek hemoglobiny ≥20 g/L lub nawrót objawów naczyniowych, lub konieczność ponownego rozpoczęcia terapii immunosupresyjnej), lub nieodpowiednie do terapii anty-CD20. I hemoglobina ≤ 100 g/L lub obecność objawów naczyniowych.
  • Podstawowa czynność wątroby i nerek (ALT, Cr) w granicach 2-krotności górnej granicy normy (podwyższone AST, LDH, Bil z powodu hemolizy nie są używane jako wskaźniki oceny czynności wątroby).
  • Zgoda na podpisanie formularza świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywne zajęcie innych głównych narządów z powodu choroby tkanki łącznej.
  • Niekontrolowana infekcja lub krwawienie według standardowego leczenia.
  • Niekontrolowana aktywna infekcja HIV, HCV lub HBV według standardowego leczenia.
  • Współistniejące zaawansowane, niekontrolowane nowotwory złośliwe, chłoniak.
  • Obecność innych nieskorygowanych typów anemii podczas badania przesiewowego, takich jak anemia z niedoborów, talasemia itp.
  • Obecnie otrzymują terapię glikokortykosteroidami podczas badania przesiewowego i nie mogą jej przerwać lub zmniejszyć do ≤ 15 mg/dzień (równoważnik prednizonu) w ciągu 1 tygodnia przed rekrutacją.
  • Obecnie otrzymują leczenie lekami takimi jak cyklosporyna, takrolimus, syrolimus, cyklofosfamid, azatiopryna, stanozolol, undekanian testosteronu, danazol itp. podczas badania przesiewowego, a czas leczenia w stabilnej dawce wynosi < 12 tygodni, lub nie mogą go bezpośrednio przerwać.
  • Ostatnia dawka rytuksymabu < 3 miesiące przed rekrutacją.
  • Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek inhibitorem BTK.
  • Marskość wątroby lub nadciśnienie wrotne.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: wAIHA-A

Orelabrutinib 50 mg, doustnie, raz dziennie. Po 4 tygodniach leczenia, jeśli nadal występuje zależność od transfuzji lub wzrost hemoglobiny wynosi < 20 g/L, dawkę można zwiększyć do 100 mg qd. Leczenie można przerwać, jeśli po 12 tygodniach jest nieskuteczne.

Dopuszczalne są stabilne dawki glikokortykosteroidów (np. prednizon ≤ 15 mg/dzień), a proces ich redukcji powinien być odnotowany.
Lek: Orelabrutinib-50

Orelabrutinib 50 mg, doustnie, raz dziennie. Po 4 tygodniach leczenia, jeśli nadal występuje zależność od transfuzji lub wzrost hemoglobiny wynosi < 20 g/L, dawkę można zwiększyć do 100 mg raz dziennie. Leczenie można przerwać, jeśli jest nieskuteczne po 12 tygodniach.

Dopuszczalne są stabilne dawki glikokortykosteroidów (np. prednizon ≤ 15 mg/dzień), a proces ich redukcji powinien być rejestrowany.

Inne nazwy:
  • wAIHA-A
Eksperymentalny: wAIHA-B

Orelabrutinib 100 mg, doustnie, raz dziennie. Kurs leczenia trwa co najmniej 12 tygodni. Leczenie można przerwać, jeśli po 12 tygodniach jest nieskuteczne. Pacjenci, którzy odpowiadają na leczenie i dobrze tolerują lek, mogą kontynuować terapię do 52 tygodni lub dłużej, aby obserwować długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo.

Dopuszczalne są stabilne dawki glikokortykosteroidów (np. prednizon ≤ 15 mg/dzień), a proces ich stopniowego zmniejszania powinien być rejestrowany.
Lek: Orelabrutinib-100

Orelabrutinib 100 mg, doustnie, raz dziennie. Kurs leczenia trwa co najmniej 12 tygodni. Leczenie można przerwać, jeśli jest nieskuteczne po 12 tygodniach. Pacjenci, którzy reagują na lek i dobrze go tolerują, mogą kontynuować leczenie do 52 tygodni lub dłużej, aby obserwować długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo.

Dopuszcza się stabilne dawki glikokortykosteroidów (np. prednizon ≤ 15 mg/dzień), a ich proces stopniowego zmniejszania powinien być rejestrowany.

Inne nazwy:
  • wAIHA-B
Eksperymentalny: cAIHA-C
Orelabrutinib 150 mg, doustnie, raz dziennie. Kurs leczenia trwa co najmniej 12 tygodni. Pacjenci, którzy dobrze reagują i tolerują lek, mogą kontynuować leczenie do 52 tygodni lub dłużej, aby obserwować długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo.
Lek: Orelabrutinib-150
Orelabrutinib 150 mg, doustnie, raz dziennie. Kurs leczenia wynosi co najmniej 12 tygodni. Pacjenci, którzy dobrze reagują na lek i dobrze go tolerują, mogą kontynuować leczenie do 52 tygodni lub dłużej w celu obserwacji długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa.
Inne nazwy:
  • wAIHA-C

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ORR
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) po 12 tygodniach. Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) definiuje się jako odsetek pacjentów, u których osiągnięto całkowitą odpowiedź (CR) + częściową odpowiedź (PR).
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Analiza bezpieczeństwa obejmuje ocenę częstości występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych; wszystkie zdarzenia niepożądane występujące lub nasilające się podczas leczenia, a także późniejsze zdarzenia uznane przez badacza za związane z badanym lekiem, zostaną zgłoszone.
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Miao Chen, Peking Union Medical College

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Orelabrutinib-AIHA

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj