Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Orelabrutinib no Tratamento da Anemia Hemolítica Autoimune Recorrente/Refratária: Um Estudo de Coorte Prospectivo com Escalonamento de Dose

15 de junho de 2026 atualizado por: Chen Miao, Peking Union Medical College Hospital

Orelabrutinib no Tratamento de Anemia Hemolítica Autoimune Recidivante/Refratária: Um Estudo de Coorte Prospectivo com Escalonamento de Dose

  1. Regime de Tratamento para wAIHA: Grupo A (grupo de 50 mg): Orelabrutinib 50 mg, por via oral, uma vez por dia. Após 4 semanas de tratamento, se ainda for dependente de transfusão ou se o aumento de hemoglobina for < 20 g/L, a dose pode ser aumentada para 100 mg uma vez por dia. O tratamento pode ser interrompido se for ineficaz às 12 semanas.

    Grupo B (grupo de 100 mg): Orelabrutinib 100 mg, por via oral, uma vez por dia. O curso de tratamento é de pelo menos 12 semanas. O tratamento pode ser interrompido se for ineficaz às 12 semanas. Os doentes que respondam e tolerem bem o medicamento podem continuar o tratamento até 52 semanas ou mais para observar a eficácia e segurança a longo prazo.

    Doses estáveis de glucocorticoides (por exemplo, prednisona ≤ 15 mg/dia) são permitidas, e o processo de redução deve ser registado.

  2. Regime de Tratamento para cAIHA: Grupo C (grupo de 150 mg): Orelabrutinib 150 mg, por via oral, uma vez por dia. O curso de tratamento é de pelo menos 12 semanas. Os doentes que respondam e tolerem bem o medicamento podem continuar o tratamento até 52 semanas ou mais para observar a eficácia e segurança a longo prazo.
  3. A transfusão de glóbulos vermelhos é permitida quando a hemoglobina (HGB) está abaixo de 60 g/L, ou sob condições necessárias. A transfusão de plaquetas é permitida quando a contagem de plaquetas está abaixo de 10×10^9/L ou com tendência significativa para hemorragia. Para garantir a segurança do doente, nas situações acima, é permitida a infusão de imunoglobulina intravenosa (IVIG) por não mais de 5 dias ou glucocorticoides a 1-2 mg/kg/dia por não mais de 2 semanas. A eficácia não será avaliada dentro de 8 semanas após receber IVIG ou glucocorticoides. A eritropoietina humana recombinante a 10.000-20.000 unidades/semana é permitida.
  4. Se a contagem de neutrófilos cair abaixo de 1,0×10^9/L, pode ser utilizado G-CSF até recuperar para acima de 1,0×10^9/L.
  5. Calendário de seguimento: A cada 1-2 semanas durante o primeiro mês; pelo menos mensalmente a partir do segundo mês; pelo menos a cada 2 meses a partir do quarto mês. Registar sintomas do doente, eventos adversos relacionados com o tratamento, sinais, necessidades de transfusão, teste direto de antiglobulina (DAT), hemograma completo (incluindo reticulócitos), bioquímica (função hepática e renal) para monitorizar a eficácia e segurança. Às 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas, reavaliar imunoglobulinas, análise de subpopulações de linfócitos e citocinas para avaliar o estado da função imunitária.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

  1. Regime de Tratamento para wAIHA: Grupo A (grupo de 50 mg): Orelabrutinib 50 mg, por via oral, uma vez por dia. Após 4 semanas de tratamento, se o paciente continuar dependente de transfusões ou o aumento da hemoglobina for < 20 g/L, a dose pode ser aumentada para 100 mg qd. O tratamento pode ser interrompido se for ineficaz às 12 semanas.

    São permitidas doses estáveis de glucocorticoides (por exemplo, prednisona ≤ 15 mg/dia), e o processo de redução gradual deve ser registado.

    Grupo B (grupo de 100 mg): Orelabrutinib 100 mg, por via oral, uma vez por dia. O curso de tratamento é de pelo menos 12 semanas. O tratamento pode ser interrompido se for ineficaz às 12 semanas. Pacientes que respondam e tolerem bem o medicamento podem continuar o tratamento até 52 semanas ou mais para observar a eficácia e segurança a longo prazo.

    São permitidas doses estáveis de glucocorticoides (por exemplo, prednisona ≤ 15 mg/dia), e o processo de redução gradual deve ser registado.

  2. Regime de Tratamento para cAIHA: Grupo C (grupo de 150 mg): Orelabrutinib 150 mg, por via oral, uma vez por dia. O curso de tratamento é de pelo menos 12 semanas. Pacientes que respondam e tolerem bem o medicamento podem continuar o tratamento até 52 semanas ou mais para observar a eficácia e segurança a longo prazo.
  3. A transfusão de glóbulos vermelhos é permitida quando a hemoglobina (HGB) estiver abaixo de 60 g/L, ou sob condições necessárias. A transfusão de plaquetas é permitida quando a contagem de plaquetas estiver abaixo de 10×10^9^/L ou com tendência significativa para hemorragia. Para garantir a segurança do paciente, nas situações acima, é permitida a infusão de imunoglobulina intravenosa (IVIG) por não mais de 5 dias ou glucocorticoides a 1-2 mg/kg/dia por não mais de 2 semanas. A eficácia não será avaliada dentro de 8 semanas após receber IVIG ou glucocorticoides. É permitida eritropoietina humana recombinante a 10.000-20.000 unidades/semana.
  4. Se a contagem de neutrófilos cair abaixo de 1,0×10^9^/L, pode ser usado G-CSF até a recuperação para acima de 1,0×10^9^/L.
  5. Calendário de acompanhamento: A cada 1-2 semanas durante o primeiro mês; pelo menos mensalmente a partir do segundo mês; pelo menos a cada 2 meses a partir do quarto mês. Registar sintomas do paciente, eventos adversos relacionados com o tratamento, sinais, necessidades de transfusão, teste direto de antiglobulina (DAT), hemograma completo (incluindo reticulócitos), bioquímica (função hepática e renal) para monitorizar a eficácia e segurança. Às 12 semanas, 24 semanas e 52 semanas, reavaliar imunoglobulinas, análise de subpopulações de linfócitos e citocinas para avaliar o estado da função imunológica.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

50

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Miao Chen
  • Número de telefone: +86 18618230229
  • E-mail: chenm@pumch.cn

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
        • Recrutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Investigador principal:
          • Miao Chen
        • Contato:
          • Miao Chen
          • Número de telefone: +86 18618230229
          • E-mail: chenm@pumch.cn
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Chuanhuan Liu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Idade ≥ 18 anos.
  • Pacientes com diagnóstico definitivo de AIHA, wAIHA ou síndrome de Evans, primária ou secundária a doença do tecido conjuntivo (DTC) ou doença linfoproliferativa (DLP). Se secundária, a DTC não deve ter indicação para tratamento por envolvimento de outros sistemas, e a DLP deve estar numa fase assintomática de observação sem indicação de tratamento.

cAIHA, primária ou secundária a DLP. Se secundária, a DLP deve estar numa fase assintomática de observação sem indicação de tratamento.

  • Para wAIHA: Sem resposta (sem resposta parcial após 3 semanas) à terapia com glucocorticoides em dose completa (1-2 mg/kg/dia), intolerância ou recaída (após resposta inicial, queda de hemoglobina ≥20 g/L ou necessidade de reiniciar terapia imunossupressora). E hemoglobina ≤ 100 g/L.
  • Para cAIHA: Sem resposta ou recaída após terapia com anticorpo monoclonal anti-CD20 (após resposta inicial, queda de hemoglobina ≥20 g/L ou recorrência de sintomas vasculares, ou necessidade de reiniciar terapia imunossupressora), ou inadequação para terapia anti-CD20. E hemoglobina ≤ 100 g/L ou presença de sintomas vasculares.
  • Função hepática e renal basais (ALT, Cr) dentro de 2 vezes o limite superior do normal (elevação de AST, LDH, Bil devido a hemólise não são usados como indicadores para avaliação da função hepática).
  • Concordância em assinar o formulário de consentimento informado.

Critérios de Exclusão:

  • Envolvimento ativo de outros órgãos principais devido a doença do tecido conjuntivo.
  • Infeção ou hemorragia não controlada de acordo com o tratamento padrão.
  • Infeção ativa por VIH, VHC ou VHB não controlada de acordo com o tratamento padrão.
  • Malignidade avançada não controlada concomitante, linfoma.
  • Presença de outros tipos de anemia não corrigidos no rastreio, como anemia nutricional, talassemia, etc.
  • Atualmente a receber terapia com glucocorticoides no rastreio e incapaz de interromper ou reduzir para ≤ 15 mg/dia (equivalente de prednisona) dentro de 1 semana antes da inclusão.
  • Atualmente a receber tratamento com medicamentos como ciclosporina, tacrolimus, sirolimus, ciclofosfamida, azatioprina, estanozolol, undecanoato de testosterona, danazol, etc., no rastreio, e a duração do tratamento numa dose estável é < 12 semanas, ou incapaz de interromper diretamente.
  • Última dose de rituximab < 3 meses antes da inclusão.
  • Tratamento prévio com qualquer inibidor de BTK.
  • Cirrose hepática ou hipertensão portal.
  • Mulheres grávidas ou a amamentar.
  • Participação noutro ensaio clínico nos últimos 3 meses.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: wAIHA-A

Orelabrutinib 50 mg, por via oral, uma vez por dia. Após 4 semanas de tratamento, se ainda for dependente de transfusão ou o aumento de hemoglobina for < 20 g/L, a dose pode ser aumentada para 100 mg uma vez por dia. O tratamento pode ser interrompido se for ineficaz às 12 semanas.

Doses estáveis de glucocorticoides (por exemplo, prednisona ≤ 15 mg/dia) são permitidas, devendo o seu processo de redução ser registado.
Medicamento: Orelabrutinib-50

Orelabrutinib 50 mg, por via oral, uma vez por dia. Após 4 semanas de tratamento, se ainda for dependente de transfusões ou se o aumento de hemoglobina for < 20 g/L, a dose pode ser aumentada para 100 mg qd. O tratamento pode ser interrompido se for ineficaz às 12 semanas.

Doses estáveis de glucocorticoides (por exemplo, prednisona ≤ 15 mg/dia) são permitidas, e o seu processo de redução deve ser registado.

Outros nomes:
  • wAIHA-A
Experimental: wAIHA-B

Orelabrutinib 100 mg, por via oral, uma vez por dia. O curso de tratamento é de pelo menos 12 semanas. O tratamento pode ser interrompido se for ineficaz às 12 semanas. Os doentes que respondam e tolerem bem o medicamento podem continuar o tratamento até 52 semanas ou mais para observar a eficácia e segurança a longo prazo.

Doses estáveis de glucocorticoides (por exemplo, prednisona ≤ 15 mg/dia) são permitidas, devendo o seu processo de redução ser registado.
Medicamento: Orelabrutinib-100

Orelabrutinib 100 mg, por via oral, uma vez por dia. O curso do tratamento é de pelo menos 12 semanas. O tratamento pode ser interrompido se for ineficaz às 12 semanas. Os doentes que respondam e tolerem bem o medicamento podem continuar o tratamento até 52 semanas ou mais para observar a eficácia e segurança a longo prazo.

Doses estáveis de glucocorticoides (por exemplo, prednisona ≤ 15 mg/dia) são permitidas, devendo o processo de redução gradual ser registado.

Outros nomes:
  • wAIHA-B
Experimental: cAIHA-C
Orelabrutinib 150 mg, por via oral, uma vez por dia.
O curso de tratamento é de pelo menos 12 semanas.
Os doentes que respondam e tolerem bem o medicamento podem continuar o tratamento até 52 semanas ou mais, para observar a eficácia e segurança a longo prazo.
Medicamento: Orelabrutinib-150
Orelabrutinib 150 mg, por via oral, uma vez por dia.
O curso de tratamento é de pelo menos 12 semanas.
Os doentes que respondem e toleram bem o medicamento podem continuar o tratamento até 52 semanas ou mais para observar a eficácia e segurança a longo prazo.
Outros nomes:
  • wAIHA-C

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
ORR
Prazo: 12 semanas
Taxa de Resposta Global (ORR) às 12 semanas. A Taxa de Resposta Global (ORR) é definida como a proporção de doentes que atingem Resposta Completa (CR) + Resposta Parcial (PR).
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A incidência de eventos adversos
Prazo: 12 semanas
A análise de segurança inclui a avaliação da incidência e gravidade de eventos adversos; todos os eventos adversos que ocorram ou se agravem durante o tratamento, bem como eventos posteriores considerados pelo investigador como relacionados com o medicamento em estudo, serão reportados.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Peking Union Medical College Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Miao Chen, Peking Union Medical College

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

6 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Orelabrutinib-AIHA

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever