Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et non-inferioritets farmakokinetisk og sikkerheds/tolerabilitetsstudie af to forskellige doser af ugentlig SC Alpha1-PI 15% sammenlignet med tilsvarende standard IV Alpha1-PI hos deltagere med Alpha1-antitrypsin mangel (AATD) (SWIFT-SC)

10. august 2026 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

En åben, multicenter, randomiseret, ikke-underlegenhed farmakokinetisk og sikkerheds- /tolerabilitetsundersøgelse af to forskellige ugentlige doser af Alpha1-Proteinase-Inhibitor subkutan (human) 15% hos patienter med Alpha1-Antitrypsin-mangel sammenlignet med tilsvarende standard 60 mg/kg/uge og 120 mg/kg/uge doser af intravenøs Alpha1-Proteinase-Inhibitor (5%)

Dette studie er designet til at sammenligne to forskellige ugentlige doser af et lægemiddel kaldet Alpha1-Proteinase Inhibitor givet ved injektion under huden med standarddoser af samme lægemiddel givet gennem en vene.

Voksne med Alpha-1 Antitrypsin Mangel vil deltage. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt en af behandlingsgrupperne, og både studielægerne og deltagerne vil vide, hvilken behandling der gives.

Hovedformålet med studiet er at forstå, hvordan kroppen behandler lægemidlet (farmakokinetik) og at vurdere, hvor sikre og veltolererede de forskellige ugentlige doser er.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Danmark
      • Vejle, Danmark
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 150
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85032
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
    • California
      • Los Angelas, California, Forenede Stater, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 350
        • Kontakt:
  • Irland
      • Dublin, Irland, D09YD60
        • Ikke rekrutterer endnu
        • GC2501 Study Site 300
        • Kontakt:
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Ikke rekrutterer endnu
        • GC2501 Study Site 400
        • Kontakt:
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 450
        • Kontakt:
      • Loures, Portugal
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 451
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • GC2501 Study Site 501
        • Kontakt:
      • Seville, Spanien
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 503
        • Kontakt:
      • Vigo, Spanien
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 500
        • Kontakt:
    • Santa Cruz de Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz de Tenerife, Spanien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • GC2501 Study Site 502
        • Kontakt:
  • Sverige
      • Malmö, Sverige
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 550
        • Kontakt:
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • GC2501 Study Site 250
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnose med medfødt AATD med en allelkombination af ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) eller "risiko-alleler" (patienter med "risiko-alleler" skal vurderes individuelt for berettigelse af Medical Monitor). Hvis genotypen endnu ikke er dokumenteret, vil der ved screeningsbesøget blive taget en blodprøve til genotypning (dvs. alleldiskrimination) og fænotypning.
  • Deltagerne kan være naive over for alpha1-PI augmentationsterapi eller modtage α1-PI augmentationsterapi aktuelt eller have modtaget alpha1-PI augmentationsterapi tidligere. Hvis det totale alpha1-PI serum- (alpha-1 antitrypsin [AAT]) niveau endnu ikke er dokumenteret hos en behandlingsnaiv patient, vil der ved screeningsbesøget blive taget en blodprøve til totalt alpha1-PI serum niveau. For deltagere, der aktuelt modtager α1-PI augmentation, skal et AAT-niveau før α1-PI-augmentation dokumenteres i deltagerens sygehistorie/journaler.
  • Alle deltagere skal have et dokumenteret totalt alpha1-PI serum niveau <11 μM (80 mg/dL, hvis målt ved radial immundiffusion eller 50 mg/dL, hvis målt ved nefelometri), som er dokumenteret før alpha1-PI augmentation for deltagere, der modtager AAT augmentation.
  • Ved screeningsbesøget have post-bronkodilatator Forced Expiratory Volume på 1 sekund (FEV1) ≥25 % og <80 % forudsagt og forholdet FEV1/Forced Vital Capacity (FVC) <70 % (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [GOLD] stadium II-III, og nogle individer er GOLD stadium IV).
  • Hvis deltageren har modtaget alpha1-PI augmentationsterapi af enhver art, skal han/hun være villig til at stoppe denne behandling ved uge 1 (baseline) besøget og forblive uden enhver form for α1-PI-behandling, bortset fra undersøgelseslægemidlerne (IP'er) i dette studie, mens de deltager i studiet.
  • Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, der indikerer, at de forstår formålet med og procedurerne, der kræves for studiet, og er villige til at deltage.

Eksklusionskriterier:

  • Har haft en moderat eller svær forværring af kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) inden for de 4 uger før uge 1 (baseline) besøget.
  • Har tidligere haft en lunge- eller levertransplantation eller står på venteliste til transplantation.
  • Har gennemgået nogen lungeoperation i det seneste år (eksklusive lungebiopsi).
  • Ved screening have forhøjede levertransaminaser (aspartataminotransferase [AST], alaninaminotransferase [ALT] og alkalisk fosfatase [ALP]) ≥ 2,5 gange den øvre normalgrænse (ULN).
  • Har alvorlig samtidig sygdom (f.eks. kongestiv hjerteinsufficiens, klinisk signifikant lungefibrose, malign sygdom [bortset fra hudkræft, der ikke er melanom], anamnese med akut overfølsomhedspneumonitis, eller aktuel kronisk overfølsomhedspneumonitis).

  • Kvinder, der er gravide, ammer, eller hvis de er i den fertile alder, ikke er villige til at praktisere en yderst effektiv præventionsmetode (oral, injicerbar eller implanteret hormonel prævention, anbringelse af intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS), kondom eller okklusionshætte med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille, mandlig sterilisering eller sand afholdenhed) under hele studiet. †Kvinder i den fertile alder defineres som præmenopausale og ikke kirurgisk sterile, efter tubal ligering, eller dokumenteret infertile på grund af en samtidig medicinsk tilstand.

    *Ægte afholdenhed: Når dette er i overensstemmelse med deltagerens foretrukne og sædvanlige livsstil. (Periodisk afholdenhed [f.eks. kalender, ovulation, symptothermal, post-ovulation metoder], erklæring om afholdenhed i hele studiets varighed og tilbagetrækning er ikke acceptable præventionsmetoder.)

  • Har kendt tidligere infektion med eller kliniske tegn og symptomer, der er forenelige med aktuelt hepatitis B virus (HBV), hepatitis C virus (HCV) eller human immundefekt virus (HIV) infektion.
  • Har røget inden for de seneste 6 måneder (dette inkluderer elektroniske/vape-cigaretter) eller en positiv urin cotinintest ved screeningsbesøget, der skyldes rygning.
  • Modtaget IP i et andet studie inden for 30 dage før uge 1 (baseline) besøget eller modtaget rekombinant humant AAT-Fc fusionsprotein (f.eks. INBRX-101) eller andre AAT-præparater med forlænget halveringstid inden for 5 halveringstider af produktet i forhold til screeningsbesøgets dato.
  • Har anamnese med anafylaksi eller alvorlig systemisk reaktion over for en plasmapræparat af α1-PI eller andre blodprodukter.
  • Brug af systemiske steroider over en stabil dosis svarende til 5 mg/dag prednison (dvs. 10 mg hver 2 dage) inden for de 4 uger før uge 1 (baseline) besøget (bemærk: inhalerede steroider betragtes ikke som systemiske steroider). Det anbefales at opretholde samme dosis under hele studiet.
  • Brug af systemiske eller aerosolantibiotika til en KOL-forværring inden for de 4 uger før uge 1 (baseline) besøget.
  • Har kendt selektiv eller svær immunglobulin A (IgA) mangel baseret på tidligere sygejournaler.
  • Efter investigators mening kan deltageren have [I: overholdelsesproblemer eller enhver medicinsk tilstand, der kan udgøre en sikkerhedsrisiko med protokollen og procedurerne i protokollen, eller på grund af ustabilt helbred ikke være i stand til at komme til studiestedet til personlige klinikbesøg, der kræves af protokollen].

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Treatment Arm 1 (60 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 90 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 60 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 90 mg/kg/week Alpha-1 15%
Medicin: Alpha-1 15%
Alfa1-Proteinaseinhibitor subkutan (human), 15 %
Andet: Flydende Alpha1-PI
Flydende Alpha1-Proteinasehæmmer (Human) til intravenøs infusion
Eksperimentel: Treatment Arm 2 (120 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 180 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 120 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 180 mg/kg/week Alpha-1 15%
Medicin: Alpha-1 15%
Alfa1-Proteinaseinhibitor subkutan (human), 15 %
Andet: Flydende Alpha1-PI
Flydende Alpha1-Proteinasehæmmer (Human) til intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Steady-state AUC for alpha1-PI over det ugentlige doseringsinterval (fra 0 til 7 dage) (AUC0-7 dage) i IV-behandlingsperiode 1 og i SC-behandlingsperiode 2 for begge dosisniveauer
Tidsramme: Uge 1 til uge 16
Uge 1 til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
The average value of the steady-state trough alpha1-PI measurements obtained at Weeks 6, 7, 8, and 9 (Period 1)
Tidsramme: Uge 6, 7, 8 og 9
Uge 6, 7, 8 og 9
Gennemsnitsværdien af steady-state trough alpha1-PI-målingerne opnået i uge 14, 15, 16 og 17 (periode 2)
Tidsramme: Uge 14, 15, 16 og 17
Uge 14, 15, 16 og 17

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2026

Først opslået (Faktiske)

29. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GC2501
  • 2025-522792-29-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner