Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di non inferiorità farmacocinetica e sicurezza/tollerabilità di due diverse dosi di Alpha1-PI 15% sc settimanale confrontate con la corrispondente Alpha1-PI ev standard in partecipanti con deficit di alfa1-antitripsina (AATD) (SWIFT-SC)

10 agosto 2026 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Studio in aperto, multicentrico, randomizzato, di non inferiorità farmacocinetica e di sicurezza/tollerabilità di due diverse dosi settimanali di inibitore dell'alfa1-proteinasi sottocutaneo (umano) al 15% in pazienti con deficit di alfa1-antitripsina rispetto alle corrispondenti dosi standard di 60 mg/kg/settimana e 120 mg/kg/settimana di inibitore dell'alfa1-proteinasi endovenoso (5%)

Questo studio progetta di confrontare due diverse dosi settimanali di un farmaco chiamato inibitore della alfa1-proteinasi somministrato tramite iniezione sottocutanea con le dosi standard dello stesso farmaco somministrato per via endovenosa.

Parteciperanno adulti con deficit di alfa-1 antitripsina. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento, e sia i medici dello studio che i partecipanti sapranno quale trattamento viene somministrato.

Gli obiettivi principali dello studio sono comprendere come il corpo elabora il farmaco (farmacocinetica) e valutare la sicurezza e la tollerabilità delle diverse dosi settimanali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Vejle, Danimarca
        • Reclutamento
        • GC2501 Study Site 150
        • Contatto:
  • Germania
      • Freiburg im Breisgau, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • GC2501 Study Site 250
        • Contatto:
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D09YD60
        • Non ancora reclutamento
        • GC2501 Study Site 300
        • Contatto:
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Reclutamento
        • GC2501 Study Site 350
        • Contatto:
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Non ancora reclutamento
        • GC2501 Study Site 400
        • Contatto:
  • Portogallo
      • Guimarães, Portogallo
        • Reclutamento
        • GC2501 Study Site 450
        • Contatto:
      • Loures, Portogallo
        • Reclutamento
        • GC2501 Study Site 451
        • Contatto:
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Non ancora reclutamento
        • GC2501 Study Site 501
        • Contatto:
      • Seville, Spagna
        • Reclutamento
        • GC2501 Study Site 503
        • Contatto:
      • Vigo, Spagna
        • Reclutamento
        • GC2501 Study Site 500
        • Contatto:
    • Santa Cruz de Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz de Tenerife, Spagna
        • Non ancora reclutamento
        • GC2501 Study Site 502
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85032
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
    • California
      • Los Angelas, California, Stati Uniti, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
  • Svezia
      • Malmö, Svezia
        • Reclutamento
        • GC2501 Study Site 550
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di Inclusione:<\/p>

  • Avere una diagnosi congenita di AATD con una combinazione allelica di ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null), o alleli "a rischio" (i pazienti con alleli "a rischio" devono essere valutati singolarmente per l'idoneità dal Medico Monitor).<br \/>Se il genotipo non è ancora stato documentato, verrà eseguito un prelievo di sangue per la genotipizzazione (ovvero discriminazione allelica) e la fenotipizzazione alla Visita di Screening.<\/li>
  • I partecipanti possono essere naïve alla terapia di augmentazione con alfa1-PI o ricevere attualmente terapia di augmentazione con alfa1-PI o averla ricevuta in passato.<br \/>Se il livello totale di alfa1-PI sierico (alfa-1 antitripsina [AAT]) non è ancora stato documentato come in un paziente naïve al trattamento, verrà eseguito un prelievo di sangue per il livello totale di alfa1-PI sierico alla Visita di Screening.<br \/>Per i partecipanti che ricevono attualmente augmentazione con alfa1-PI, deve essere documentato un livello di AAT pre-augmentazione nella storia clinica\/cartelle del partecipante.<\/li>
  • Tutti i partecipanti devono avere un livello totale di alfa1-PI sierico documentato <11 μM (80 mg\/dL se misurato mediante immunodiffusione radiale o 50 mg\/dL se misurato mediante nefelometria) documentato pre-augmentazione per i partecipanti che ricevono augmentazione con AAT.<\/li>
  • Alla Visita di Screening, avere un Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo (FEV₁) post-broncodilatatore ≥25% e <80% del predetto e un rapporto FEV₁\/Capacità Vitale Forzata (FVC) post-broncodilatatore <70% (stadio GOLD II-III, e alcuni individui sono in stadio GOLD IV).<\/li>
  • Se il partecipante ha ricevuto terapia di augmentazione con alfa1-PI di qualsiasi tipo, deve essere disposto a interrompere tale trattamento alla Visita della Settimana 1 (Baseline) e rimanere senza alcun tipo di trattamento con alfa1-PI, diverso dai Prodotti Sperimentali (IP) di questo studio, durante la partecipazione allo studio.<\/li>
  • Disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto indicando di aver compreso lo scopo e le procedure richieste per lo studio e di essere disposto a parteciparvi.<\/li><\/ul>

    Criteri di Esclusione:<\/p>

    • Avere avuto una riacutizzazione moderata o grave della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) durante le 4 settimane precedenti la Visita della Settimana 1 (Baseline).<\/li>
    • Avere storia di trapianto di polmone o fegato o essere in lista d'attesa per trapianto.<\/li>
    • Avere subito qualsiasi intervento chirurgico ai polmoni durante l'anno precedente (esclusa la biopsia polmonare).<\/li>
    • Allo screening, avere enzimi epatici elevati (aspartato aminotransferasi [AST], alanina aminotransferasi [ALT] e fosfatasi alcalina [ALP]) ≥ 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN).<\/li>
    • Avere una malattia concomitante grave (ad es., insufficienza cardiaca congestizia, fibrosi polmonare clinicamente significativa, malattia maligna [eccetto tumori della pelle diversi dal melanoma], anamnesi di reazione acuta da polmonite da ipersensibilità o polmonite cronica da ipersensibilità in corso).<\/li>

    • Donne in gravidanza, in allattamento o, se in età fertile, non disposte a praticare un metodo contraccettivo altamente efficace (contraccezione ormonale orale, iniettabile o impiantabile, posizionamento di un dispositivo intrauterino [IUD] o sistema intrauterino [IUS], preservativo o cappuccio occlusivo con schiuma\/gel\/film\/crema\/supposta spermicida, sterilizzazione maschile o vera astinenza*) durante tutto lo studio.<br \/>†Donne in età fertile sono definite come premenopausali e non chirurgicamente sterili, né dopo legatura delle tube, né documentate come infertili a causa di una condizione medica concomitante.<\/p>

      *Vera astinenza: Quando è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del partecipante.<br \/>(L'astinenza periodica [ad es., metodi calendario, ovulazione, sintotermico, post-ovulazione], la dichiarazione di astinenza per la durata di uno studio e il coito interrotto non sono metodi contraccettivi accettabili).<\/p><\/li>

    • Avere una precedente infezione nota con o segni e sintomi clinici coerenti con infezione attuale da Virus dell'Epatite B (HBV), Virus dell'Epatite C (HCV) o Virus dell'Immunodeficienza Umana (HIV).<\/li>
    • Aver fumato negli ultimi 6 mesi (incluse sigarette elettroniche\/vapor) o un test della cotinina urinaria positivo alla Visita di Screening dovuto al fumo.<\/li>
    • Aver ricevuto IP in un altro studio entro 30 giorni prima della Visita della Settimana 1 (Baseline) o aver ricevuto qualsiasi proteina di fusione ricombinante umana AAT-Fc (ad es., INBRX-101) o altri prodotti AAT a emivita prolungata entro 5 emivite del prodotto rispetto alla data della Visita di Screening.<\/li>
    • Avere anamnesi di anafilassi o risposta sistemica grave a qualsiasi preparazione di alfa1-PI derivata dal plasma o altro(i) derivato(i) del sangue.<\/li>
    • Uso di steroidi sistemici al di sopra di una dose stabile equivalente a 5 mg\/die di prednisone (cioè 10 mg ogni 2 giorni) entro le 4 settimane precedenti la Visita della Settimana 1 (Baseline) (Nota: gli steroidi inalatori non sono considerati steroidi sistemici).<br \/>Si raccomanda di mantenere la stessa dose durante tutto lo studio.<\/li>
    • Uso di antibiotici sistemici o aerosol per una riacutizzazione di BPCO entro le 4 settimane prima della Visita della Settimana 1 (Baseline).<\/li>
    • Avere una nota carenza selettiva o grave di Immunoglobulina A (IgA) basata su precedenti cartelle cliniche.<\/li>
    • A giudizio dello Sperimentatore, il partecipante potrebbe avere problemi di compliance o qualsiasi condizione medica che possa metterlo a rischio di sicurezza con il protocollo e le procedure del protocollo, o a causa di condizioni di salute instabili, non essere in grado di recarsi presso il sito dello studio per le visite cliniche in presenza richieste dal protocollo.<\/li><\/ul>

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Treatment Arm 1 (60 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 90 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 60 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 90 mg/kg/week Alpha-1 15%
Droga: Alpha-1 15%
Inibitore dell'Alpha1-Proteinasi Sottocutaneo (Umano), 15%
Altro: Alfa1-PI liquido
Inibitore alfa1-proteinasi liquido (umano) per infusione endovenosa
Sperimentale: Treatment Arm 2 (120 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 180 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 120 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 180 mg/kg/week Alpha-1 15%
Droga: Alpha-1 15%
Inibitore dell'Alpha1-Proteinasi Sottocutaneo (Umano), 15%
Altro: Alfa1-PI liquido
Inibitore alfa1-proteinasi liquido (umano) per infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
AUC allo stato stazionario di alfa1-PI durante l'intervallo di dosaggio settimanale (da 0 a 7 giorni) (AUC0-7 giorni) nel Periodo di trattamento endovenoso 1 e nel Periodo di trattamento sottocutaneo 2 per entrambi i livelli di dose
Lasso di tempo: Settimana 1 a Settimana 16
Settimana 1 a Settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Il valore medio delle misurazioni del livello minimo (trough) di steady-state di alfa1-PI ottenute alle Settimane 6, 7, 8 e 9 (Periodo 1)
Lasso di tempo: Settimane 6, 7, 8 e 9
Settimane 6, 7, 8 e 9
Il valore medio delle misurazioni del nadir di alpha1-PI allo stato stazionario ottenute alle settimane 14, 15, 16 e 17 (Periodo 2)
Lasso di tempo: Settimane 14, 15, 16 e 17
Settimane 14, 15, 16 e 17

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

29 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GC2501
  • 2025-522792-29-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi