Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een niet-inferioriteitsonderzoek naar farmacokinetiek en veiligheid/tolerantie van twee verschillende doses wekelijkse subcutane Alpha1-PI 15% vergeleken met overeenkomstige standaard intraveneuze Alpha1-PI bij deelnemers met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) (SWIFT-SC)

10 augustus 2026 bijgewerkt door: Grifols Therapeutics LLC

Een open-label, multicenter, gerandomiseerde, non-inferioriteits farmacokinetische en veiligheids-/tolerantiestudie van twee verschillende wekelijkse doses van alpha1-proteaseremmer subcutaan (humaan) 15% bij patiënten met alpha1-antitrypsinedeficiëntie vergeleken met overeenkomstige standaard doses 60 mg/kg/week en 120 mg/kg/week van intraveneuze alpha1-proteaseremmer (5%)

Deze studie is opgezet om twee verschillende wekelijkse doses van een geneesmiddel genaamd Alfa1-Proteaseremmer, toegediend via injectie onder de huid, te vergelijken met de standaarddoses van hetzelfde geneesmiddel dat via een ader wordt toegediend.

Volwassenen met Alfa-1-antitrypsinedeficiëntie zullen deelnemen. De deelnemers worden willekeurig toegewezen aan een van de behandelingsgroepen, en zowel de studieartsen als de deelnemers zullen weten welke behandeling wordt gegeven.

De belangrijkste doelstellingen van de studie zijn om te begrijpen hoe het lichaam het geneesmiddel verwerkt (farmacokinetiek) en om te beoordelen hoe veilig en goed verdragen de verschillende wekelijkse doses zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Vejle, Denemarken
  • Duitsland
      • Freiburg im Breisgau, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • GC2501 Study Site 250
        • Contact:
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, D09YD60
        • Nog niet aan het werven
        • GC2501 Study Site 300
        • Contact:
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Nog niet aan het werven
        • GC2501 Study Site 400
        • Contact:
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal
      • Loures, Portugal
  • Spanje
      • Madrid, Spanje
        • Nog niet aan het werven
        • GC2501 Study Site 501
        • Contact:
      • Seville, Spanje
      • Vigo, Spanje
    • Santa Cruz de Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz de Tenerife, Spanje
        • Nog niet aan het werven
        • GC2501 Study Site 502
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85032
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
    • California
      • Los Angelas, California, Verenigde Staten, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
  • Zweden
      • Malmö, Zweden

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:<\/p>

  • Een diagnose van congenitale AATD met een allelcombinatie van ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) of "risicovolle" allelen (patiënten met "risicovolle" allelen moeten individueel beoordeeld worden op geschiktheid door de Medical Monitor). Als het genotype nog niet gedocumenteerd is, wordt er bij het screeningsbezoek bloed afgenomen voor genotypering (d.w.z. alleldiscriminatie) en fenotypering.<\/li>
  • Deelnemers kunnen naïef zijn voor alpha1-PI-augmentatietherapie, momenteel alpha1-PI-augmentatietherapie krijgen, of in het verleden alpha1-PI-augmentatietherapie hebben gehad. Als het totale alpha1-PI-serumniveau (alfa-1-antitrypsine [AAT]) nog niet is gedocumenteerd zoals bij een behandelingsnaïeve patiënt, wordt er bij het screeningsbezoek bloed afgenomen voor het totale alpha1-PI-serumniveau. Voor deelnemers die momenteel alpha1-PI-augmentatie krijgen, moet een pre-alpha1-PI-augmentatie AAT-niveau gedocumenteerd zijn in de medische geschiedenis\/dossiers van de deelnemer.<\/li>
  • Alle deelnemers moeten een gedocumenteerd totaal alpha1-PI-serumniveau hebben van <11 μM (80 mg\/dL gemeten met radiale immuundiffusie of 50 mg\/dL gemeten met nefelometrie) dat gedocumenteerd is vóór alpha1-PI-augmentatie voor deelnemers die AAT-augmentatie krijgen.<\/li>
  • Bij het screeningsbezoek een post-bronchodilatator Geforceerd Expiratoir Volume in 1 seconde (FEV₁) hebben van ≥25% en <80% voorspeld, en een FEV₁\/Geforceerde Vitale Capaciteit (FVC) <70% (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [GOLD] stadium II-III, en sommige individuen zijn GOLD stadium IV).<\/li>
  • Als de deelnemer ooit alpha1-PI-augmentatietherapie heeft gehad, moet hij\/zij bereid zijn die behandeling te staken bij het Week 1 (Baseline) Bezoek en vrij te blijven van enige vorm van alpha1-PI-behandeling, anders dan de IPs van deze studie, gedurende deelname aan de studie.<\/li>
  • Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven die aangeeft dat zij het doel van en de procedures vereist voor de studie begrijpen en bereid zijn eraan deel te nemen.<\/li><\/ol>

    Exclusiecriteria:<\/p>

    • Een matige of ernstige exacerbatie van chronische obstructieve longziekte (COPD) hebben gehad in de 4 weken voor het Week 1 (Baseline) Bezoek.<\/li>
    • Een geschiedenis hebben van long- of levertransplantatie of op de wachtlijst voor transplantatie staan.<\/li>
    • Een longoperatie hebben gehad in het afgelopen jaar (exclusief longbiopsie).<\/li>
    • Bij screening verhoogde leverenzymen (aspartaataminotransferase [AST], alanineaminotransferase [ALT] en alkalische fosfatase [ALP]) hebben van ≥ 2,5 keer de bovengrens van normaal (ULN).<\/li>
    • Ernstige bijkomende ziekte hebben (bijv. congestief hartfalen, klinisch significante pulmonale fibrose, maligniteit [behalve huidkankers anders dan melanoom], geschiedenis van acute overgevoeligheidspneumonitisreactie of huidige chronische overgevoeligheidspneumonitis).<\/li>

    • Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven, of, als zij zwanger kunnen worden†, niet bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode toe te passen (orale, injecteerbare of geïmplanteerde hormonale anticonceptiemethoden, plaatsing van een spiraaltje (IUD) of intra-uterien systeem (IUS), condoom of occlusieve kap met zaaddodend schuim\/gel\/film\/crème\/zetpil, mannelijke sterilisatie, of ware onthouding*) gedurende de studie. †Vrouwen die zwanger kunnen worden worden gedefinieerd als premenopauzaal en niet chirurgisch gesteriliseerd, na tubaligatie, noch gedocumenteerd als onvruchtbaar door een gelijktijdige medische aandoening.<\/p>

      *Ware onthouding: Wanneer dit in overeenstemming is met de geprefereerde en gebruikelijke levensstijl van de deelnemer. (Periodieke onthouding [bijv. kalender, ovulatie, symptothermale, post-ovulatiemethoden], verklaring van onthouding voor de duur van een studie, en terugtrekken zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden.)<\/p><\/li>

    • Bekende eerdere infectie met of klinische tekenen en symptomen consistent met huidige hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-infectie hebben.<\/li>
    • In de afgelopen 6 maanden gerookt hebben (dit omvat e-\/vapor sigaretten) of een positieve urine-cotinine test bij het screeningsbezoek die te wijten is aan roken.<\/li>
    • IP in een andere studie hebben ontvangen binnen 30 dagen voorafgaand aan het Week 1 (Baseline) Bezoek of enig recombinant humaan AAT-Fc-fusie-eiwit (bijv. INBRX-101) of andere verlengde halfwaardetijd AAT-producten hebben ontvangen binnen 5 halfwaardetijden van het product ten opzichte van de datum van het screeningsbezoek.<\/li>
    • Een geschiedenis hebben van anafylaxie of ernstige systemische reactie op enig plasma-afgeleid alpha1-PI-preparaat of ander bloedproduct(en).<\/li>
    • Systemische steroïden gebruiken boven een stabiele dosis equivalent aan 5 mg\/dag prednison (d.w.z. 10 mg om de 2 dagen) in de 4 weken voorafgaand aan het Week 1 (Baseline) Bezoek (Let op: geïnhaleerde steroïden worden niet als systemische steroïden beschouwd). Het wordt aanbevolen dezelfde dosis gedurende de studie te handhaven.<\/li>
    • Systemische of aerosol-antibiotica gebruiken voor een COPD-exacerbatie in de 4 weken voorafgaand aan het Week 1 (Baseline) Bezoek.<\/li>
    • Een bekende selectieve of ernstige Immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie hebben op basis van eerdere medische dossiers.<\/li>
    • Naar de mening van de onderzoeker kan de deelnemer nalevingsproblemen hebben of een medische aandoening die hen in gevaar kan brengen met het protocol en de procedures van het protocol, of vanwege instabiele gezondheid niet in staat zijn naar de onderzoekslocatie te komen voor persoonlijke kliniekbezoeken die vereist zijn door het protocol.<\/li><\/ul>

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Treatment Arm 1 (60 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 90 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 60 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 90 mg/kg/week Alpha-1 15%
Geneesmiddel: Alpha-1 15%
Alpha1-Proteïnaseremmer subcutaan (humaan), 15%
Ander: Vloeibaar Alpha1-PI
Liquid Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human) for Intravenous infusion
Experimenteel: Treatment Arm 2 (120 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 180 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 120 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 180 mg/kg/week Alpha-1 15%
Geneesmiddel: Alpha-1 15%
Alpha1-Proteïnaseremmer subcutaan (humaan), 15%
Ander: Vloeibaar Alpha1-PI
Liquid Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human) for Intravenous infusion

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Steady-state AUC van alpha1-PI over het wekelijkse doseringsinterval (van 0 tot 7 dagen) (AUC0-7 dagen) in de IV-behandelingsperiode 1 en in de SC-behandelingsperiode 2 voor beide doseringsniveaus
Tijdsspanne: Week 1 tot en met Week 16
Week 1 tot en met Week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
De gemiddelde waarde van de steady-state dal α1-PI-metingen verkregen in week 6, 7, 8 en 9 (Periode 1)
Tijdsspanne: Weken 6, 7, 8 en 9
Weken 6, 7, 8 en 9
De gemiddelde waarde van de steady-state dal alpha1-PI-metingen verkregen in week 14, 15, 16 en 17 (Periode 2)
Tijdsspanne: Week 14, 15, 16 en 17
Week 14, 15, 16 en 17

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GC2501
  • 2025-522792-29-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren