Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie nie-niższości farmakokinetycznej i bezpieczeństwa/tolerancji dwóch różnych dawek tygodniowo SC Alpha1-PI 15% w porównaniu z odpowiadającymi standardowymi IV Alpha1-PI u uczestników z niedoborem alfa1-antytrypsyny (AATD) (SWIFT-SC)

10 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Otwarte, wieloośrodkowe, randomizowane, badanie nie-gorszości farmakokinetyki i bezpieczeństwa/tolerancji dwóch różnych tygodniowych dawek alfa1-antytrypsyny podawanych podskórnie (w ramach stężenia 15%) u pacjentów z niedoborem alfa1-antytrypsyny w porównaniu z odpowiadającymi standardowymi dawkami dożylnymi alfa1-antytrypsyny (5%) wynoszącymi 60 mg/kg/tydzień i 120 mg/kg/tydzień

To badanie ma na celu porównanie dwóch różnych dawek tygodniowych leku o nazwie alfa1-inhibitor proteinazy podawanego we wstrzyknięciu pod skórę ze standardowymi dawkami tego samego leku podawanego dożylnie.

W badaniu wezmą udział osoby dorosłe z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z grup leczenia, a zarówno lekarze prowadzący badanie, jak i uczestnicy będą wiedzieć, które leczenie jest stosowane.

Głównymi celami badania jest zrozumienie, jak organizm przetwarza lek (farmakokinetyka) oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji różnych dawek tygodniowych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Vejle, Dania
        • Rekrutacyjny
        • GC2501 Study Site 150
        • Kontakt:
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • GC2501 Study Site 501
        • Kontakt:
      • Seville, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • GC2501 Study Site 503
        • Kontakt:
      • Vigo, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • GC2501 Study Site 500
        • Kontakt:
    • Santa Cruz de Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz de Tenerife, Hiszpania
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • GC2501 Study Site 502
        • Kontakt:
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • GC2501 Study Site 350
        • Kontakt:
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D09YD60
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • GC2501 Study Site 300
        • Kontakt:
  • Niemcy
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • GC2501 Study Site 250
        • Kontakt:
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • GC2501 Study Site 400
        • Kontakt:
  • Portugalia
      • Guimarães, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • GC2501 Study Site 450
        • Kontakt:
      • Loures, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • GC2501 Study Site 451
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85032
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
    • California
      • Los Angelas, California, Stany Zjednoczone, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
  • Szwecja
      • Malmö, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • GC2501 Study Site 550
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie wrodzonego niedoboru AATD z kombinacją alleliczną ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) lub alleli „ryzyka” (pacjenci z allelami „ryzyka” muszą być indywidualnie ocenieni pod kątem kwalifikowalności przez Monitora Medycznego). Jeśli genotyp nie został jeszcze udokumentowany, podczas wizyty przesiewowej zostanie pobrana krew do genotypowania (tj. dyskryminacji allelicznej) i fenotypowania.
  • Uczestnicy mogą być nieleczeni wcześniej terapią augmentacyjną alfa1-PI, mogą być obecnie leczeni terapią augmentacyjną alfa1-PI lub otrzymywali tę terapię w przeszłości. Jeśli całkowity poziom alfa1-PI w surowicy (alfa-1 antytrypsyna [AAT]) nie został jeszcze udokumentowany, u pacjenta nieleczonego wcześniej, podczas wizyty przesiewowej zostanie pobrana krew w celu oznaczenia całkowitego poziomu alfa1-PI w surowicy. W przypadku uczestników obecnie otrzymujących terapię augmentacyjną alfa1-PI, poziom AAT sprzed augmentacji musi być udokumentowany w historii choroby/ dokumentacji uczestnika.
  • Wszyscy uczestnicy muszą mieć udokumentowany całkowity poziom alfa1-PI w surowicy <11 µM (80 mg/dl, jeśli mierzony metodą immunodyfuzji radialnej lub 50 mg/dl, jeśli mierzony nefelometrycznie) udokumentowany przed augmentacją alfa1-PI u uczestników otrzymujących augmentację AAT.
  • Podczas wizyty przesiewowej, po zastosowaniu leku rozszerzającego oskrzela, natężona objętość wydechowa w 1 sekundzie (FEV₁) nie mniejsza niż 25% i nie większa niż 80% wartości należnej, stosunek FEV₁ do natężonej pojemności życiowej (FVC) mniejszy niż 70% (stadia II-III według Globalnej Inicjatywy na rzecz Przewlekłej Obturacyjnej Choroby Płuc [GOLD], a niektóre osoby są w stadium IV GOLD).
  • Jeśli uczestnik otrzymywał jakąkolwiek terapię augmentacyjną alfa1-PI, musi wyrazić chęć zaprzestania tego leczenia podczas wizyty w 1. tygodniu (wizyta wyjściowa) i powstrzymywania się od jakiegokolwiek leczenia alfa1-PI innego niż badane produkty (IP) w ramach niniejszego badania, przez czas jego trwania.
  • Gotowość i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody, wskazującej, że rozumieją cel i wymagane procedury badania oraz chcą w nim uczestniczyć.

Kryteria wykluczenia:

  • Umiarkowane lub ciężkie zaostrzenie przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP) w ciągu 4 tygodni przed wizytą w 1. tygodniu (wizyta wyjściowa).
  • Przebyty przeszczep płuc lub wątroby lub oczekiwanie na przeszczepienie.
  • Jakakolwiek operacja płuc w ciągu ostatniego roku (z wyłączeniem biopsji płuca).
  • Podczas badania przesiewowego podwyższona aktywność enzymów wątrobowych (aminotransferaza asparaginianowa [AST], aminotransferaza alaninowa [ALT] i fosfataza alkaliczna [ALP]) nie mniejsza niż 2,5-krotność górnej granicy normy (GGN).
  • Ciężka choroba współistniejąca (np. zastoinowa niewydolność serca, klinicznie istotne zwłóknienie płuc, choroba nowotworowa [z wyjątkiem raków skóry innych niż czerniak], przebyte ostre zapalenie pęcherzyków płucnych z nadwrażliwości lub aktualne przewlekłe zapalenie pęcherzyków płucnych z nadwrażliwości).

  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub, jeśli mogą zajść w ciążę*, niechętne do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji (doustne, zastrzykowe lub implantowane hormonalne metody antykoncepcji, założenie wkładki wewnątrzmacicznej [IUD] lub systemu wewnątrzmacicznego [IUS], prezerwatywa lub kapturek dopochwowy z pianką/żelem/filmem/kremem/czopkiem plemnikobójczym, sterylizacja męska lub całkowita abstynencja**) przez cały okres badania.
    *Kobiety w wieku rozrodczym definiuje się jako przedmenopauzalne i niepodwiązane jałowo, po podwiązaniu jajowodów ani nieudokumentowane jako niepłodne z powodu współistniejącej choroby.
    **Całkowita abstynencja: Gdy jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia uczestnika. (Okresowa abstynencja [np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, poowulacyjna], deklaracja abstynencji na czas trwania badania oraz stosunek przerywany nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji.)

  • Znane wcześniejsze zakażenie lub objawy kliniczne zgodne z aktualnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
  • Palenie tytoniu w ciągu ostatnich 6 miesięcy (dotyczy również papierosów elektronicznych/e-papierosów) lub dodatni wynik testu na obecność kotyniny w moczu podczas wizyty przesiewowej spowodowany paleniem.
  • Otrzymanie produktu IP w innym badaniu w ciągu 30 dni przed wizytą w 1. tygodniu (wizyta wyjściowa) lub podanie jakiegokolwiek rekombinowanego białka fuzyjnego ludzkiego AAT-Fc (np. INBRX-101) lub innych produktów AAT o wydłużonym okresie półtrwania w ciągu 5 okresów półtrwania produktu przed datą wizyty przesiewowej.
  • Przebyta anafilaksja lub ciężka reakcja układowa na jakikolwiek preparat alfa1-PI pochodzący z osocza lub inne produkty krwiopochodne.
  • Stosowanie steroidów ogólnie w dawce większej niż stabilna dawka równoważna 5 mg/dobę prednizonu (tj. 10 mg co 2 dni) w ciągu 4 tygodni przed wizytą w 1. tygodniu (wizyta wyjściowa) (uwaga: steroidy wziewne nie są uważane za steroidy ogólnoustrojowe). Zaleca się utrzymanie tej samej dawki przez cały okres badania.
  • Stosowanie antybiotyków ogólnie lub aerozolowo z powodu zaostrzenia POChP w ciągu 4 tygodni przed wizytą w 1. tygodniu (wizyta wyjściowa).
  • Znany wybiórczy lub ciężki niedobór immunoglobuliny A (IgA) na podstawie wcześniejszej dokumentacji medycznej.
  • W opinii badacza uczestnik może mieć problemy z przestrzeganiem protokołu lub jakikolwiek stan medyczny, który może narazić go na ryzyko bezpieczeństwa w związku z protokołem i procedurami protokołu, lub z powodu niestabilnego stanu zdrowia nie może przybyć na miejsce badania na osobiste wizyty kliniczne wymagane przez protokół.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Treatment Arm 1 (60 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 90 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 60 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 90 mg/kg/week Alpha-1 15%
Lek: Alpha-1 15%
Inhibitor alfa1-proteinazy podskórny (ludzki), 15%
Inny: Liquid Alpha1-PI (inhibitor alfa-1 proteinazy)
Płynny inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki) do infuzji dożylnej
Eksperymentalny: Treatment Arm 2 (120 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 180 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 120 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 180 mg/kg/week Alpha-1 15%
Lek: Alpha-1 15%
Inhibitor alfa1-proteinazy podskórny (ludzki), 15%
Inny: Liquid Alpha1-PI (inhibitor alfa-1 proteinazy)
Płynny inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki) do infuzji dożylnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stacjonarne AUC alfa1-PI w tygodniowym okresie dawkowania (od 0 do 7 dni) (AUC0-7 dni) w Okresie Leczenia IV 1 i w Okresie Leczenia SC 2 dla obu poziomów dawek
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tygodnia 16
Tydzień 1 do Tygodnia 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia wartość stężenia alfa1-PI w stanie stacjonarnym przed podaniem dawki, uzyskana w Tygodniu 6, 7, 8 i 9 (Okres 1)
Ramy czasowe: Tygodnie 6, 7, 8 i 9
Tygodnie 6, 7, 8 i 9
Średnia wartość pomiarów stężenia alfa1-PI na poziomie minimalnym w stanie stacjonarnym uzyskana w tygodniach 14, 15, 16 i 17 (Okres 2)
Ramy czasowe: Tydzień 14, 15, 16 i 17
Tydzień 14, 15, 16 i 17

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC2501
  • 2025-522792-29-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj