Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie non-inferiority farmakokinetiky a bezpečnosti/snášenlivosti dvou různých dávek týdenního SC Alpha1-PI 15% ve srovnání s odpovídajícím standardním IV Alpha1-PI u účastníků s deficitem alfa-1-antitrypsinu (AATD) (SWIFT-SC)

10. srpna 2026 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC

Otevřená, multicentrická, randomizovaná, non-inferiorní farmakokinetická a bezpečnostní/snášenlivostní studie dvou různých týdenních dávek alfa1-proteinázového inhibitoru subkutánně (lidský) 15% u pacientů s deficitem alfa1-antitrypsinu ve srovnání s odpovídajícími standardními dávkami 60 mg/kg/týden a 120 mg/kg/týden intravenózního alfa1-proteinázového inhibitoru (5%)

Tato studie je navržena tak, aby porovnala dvě různé týdenní dávky léčiva nazvaného Alpha1-Proteinázový inhibitor podávaného injekčně pod kůži se standardními dávkami stejného léčiva podávaného do žíly.

Studie se zúčastní dospělí s deficitem alfa-1 antitrypsinu. Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné z léčebných skupin a jak studijní lékaři, tak účastníci budou vědět, která léčba je podávána.

Hlavním cílem studie je pochopit, jak tělo zpracovává léčivo (farmakokinetika) a posoudit, jak bezpečné a dobře tolerované jsou různé týdenní dávky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Dánsko
      • Vejle, Dánsko
        • Nábor
        • GC2501 Study Site 150
        • Kontakt:
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Nábor
        • GC2501 Study Site 350
        • Kontakt:
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D09YD60
        • Zatím nenabíráme
        • GC2501 Study Site 300
        • Kontakt:
  • Německo
      • Freiburg im Breisgau, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • GC2501 Study Site 250
        • Kontakt:
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • Zatím nenabíráme
        • GC2501 Study Site 400
        • Kontakt:
  • Portugalsko
      • Guimarães, Portugalsko
        • Nábor
        • GC2501 Study Site 450
        • Kontakt:
      • Loures, Portugalsko
        • Nábor
        • GC2501 Study Site 451
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85032
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
    • California
      • Los Angelas, California, Spojené státy, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Zatím nenabíráme
        • GC2501 Study Site 501
        • Kontakt:
      • Seville, Španělsko
        • Nábor
        • GC2501 Study Site 503
        • Kontakt:
      • Vigo, Španělsko
        • Nábor
        • GC2501 Study Site 500
        • Kontakt:
    • Santa Cruz de Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz de Tenerife, Španělsko
        • Zatím nenabíráme
        • GC2501 Study Site 502
        • Kontakt:
  • Švédsko
      • Malmö, Švédsko
        • Nábor
        • GC2501 Study Site 550
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza kongenitálního deficitu AAT s alelickou kombinací ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) nebo „rizikovými“ alelami (pacienti s „rizikovými“ alelami musí být individuálně posouzeni pro způsobilost lékařem monitorujícím studii). Pokud genotyp dosud nebyl zdokumentován, bude při screeningové návštěvě proveden odběr krve pro genotypizaci (tj. alelickou diskriminaci) a fenotypizaci.
  • Účastníci mohou být dosud neléčení augmentační terapií alfa1-PI, nebo ji mohou v současnosti dostávat, nebo ji dostávali v minulosti. Pokud celková hladina alfa1-PI v séru (alfa-1 antitrypsin [AAT]) nebyla u dosud neléčeného pacienta zdokumentována, bude při screeningové návštěvě proveden odběr krve pro stanovení celkové hladiny alfa1-PI v séru. U účastníků, kteří v současnosti dostávají augmentaci alfa1-PI, musí být hladina AAT před augmentací alfa1-PI zdokumentována v anamnéze/záznamech účastníka.
  • Všichni účastníci musí mít zdokumentovanou celkovou hladinu alfa1-PI v séru <11 μM (80 mg/dl měřeno radiální imunodifuzí nebo 50 mg/dl měřeno nefelometricky), což je zdokumentováno před augmentací alfa1-PI u účastníků dostávajících augmentaci AAT.
  • Při screeningové návštěvě musí mít post-bronchodilatační usilovně vydechnutý objem za 1 sekundu (FEV1) ≥25 % a <80 % předpokládaného a poměr FEV1/usilovně vitální kapacita (FVC) <70 % (stadium II–III dle Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [GOLD] a někteří jedinci ve stadiu IV GOLD).
  • Pokud účastník kdykoli dostával augmentační terapii alfa1-PI jakéhokoli druhu, musí být ochoten přerušit tuto léčbu při návštěvě v týdnu 1 (výchozí stav) a během účasti ve studii neužívat žádnou léčbu alfa1-PI kromě IP této studie.
  • Je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas, že rozumí účelu a postupům požadovaným studií a je ochoten se jí zúčastnit.

Kritéria pro vyloučení:

  • Měl středně těžkou nebo těžkou exacerbaci chronické obstrukční plicní nemoci (CHOPN) během 4 týdnů před návštěvou v týdnu 1 (výchozí stav).
  • Měl v anamnéze transplantaci plic nebo jater nebo je na čekací listině na transplantaci.
  • Podstoupil jakoukoli plicní operaci během posledního 1 roku (s výjimkou biopsie plic).
  • Při screeningu má zvýšené jaterní enzymy (aspartátaminotransferázu [AST], alaninaminotransferázu [ALT] a alkalickou fosfatázu [ALP]) ≥ 2,5násobek horní hranice normy (ULN).
  • Má závažné souběžné onemocnění (např. městnavé srdeční selhání, klinicky významnou plicní fibrózu, maligní onemocnění [s výjimkou kožních nádorů jiných než melanom], v anamnéze akutní hypersenzitivní pneumonitidu nebo současnou chronickou hypersenzitivní pneumonitidu).

  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo, pokud jsou ve fertilním věku†, nejsou ochotny praktikovat vysoce účinnou metodu antikoncepce (perorální, injekční nebo implantované hormonální metody antikoncepce, zavedení nitroděložního tělíska (IUD) nebo intrauterinního systému (IUS), kondom nebo uzavírací čepička se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem/čípkem, sterilizace muže nebo skutečná abstinence*) po celou dobu studie. †Ženy ve fertilním věku jsou definovány jako premenopauzální a ne chirurgicky sterilní, po podvázání vejcovodů, ani zdokumentované jako neplodné v důsledku souběžného zdravotního stavu.

    *Skutečná abstinence: Pokud je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem účastníka. (Periodická abstinence [např. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody], prohlášení o abstinenci po dobu trvání studie a přerušovaný styk nejsou přijatelné metody antikoncepce.)

  • Má známou předchozí infekci nebo klinické známky a příznaky odpovídající současné infekci virem hepatitidy B (HBV), virem hepatitidy C (HCV) nebo virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Kouřil během posledních 6 měsíců (to zahrnuje elektronické/vaporizérové cigarety) nebo pozitivní test na kotinin v moči při screeningové návštěvě způsobený kouřením.
  • Obdržel IP v jiné studii do 30 dnů před návštěvou v týdnu 1 (výchozí stav) nebo obdržel jakýkoli rekombinantní fúzní protein lidského AAT-Fc (např. INBRX-101) nebo jiné produkty AAT s prodlouženým poločasem během 5 poločasů produktu vzhledem k datu screeningové návštěvy.
  • Má v anamnéze anafylaxi nebo závažnou systémovou reakci na jakýkoli plazmatický přípravek alfa1-PI nebo jiný krevní derivát(y).
  • Užívá systémové steroidy v dávce přesahující stabilní dávku ekvivalentní 5 mg/den prednisonu (tj. 10 mg každé 2 dny) během 4 týdnů před návštěvou v týdnu 1 (výchozí stav) (Poznámka: inhalační steroidy nejsou považovány za systémové steroidy). Doporučuje se udržovat stejnou dávku po celou dobu studie.
  • Užívá systémová nebo aerosolová antibiotika pro exacerbaci CHOPN během 4 týdnů před návštěvou v týdnu 1 (výchozí stav).
  • Má známý selektivní nebo těžký deficit imunoglobulinu A (IgA) na základě předchozích lékařských záznamů.
  • Podle názoru zkoušejícího může mít účastník problémy s compliance nebo jakýkoli zdravotní stav, který by ho mohl vystavit bezpečnostnímu riziku v souvislosti s protokolem a postupy protokolu, nebo z důvodu nestabilního zdraví není schopen docházet na osobní návštěvy v rámci studie požadované protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Treatment Arm 1 (60 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 90 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 60 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 90 mg/kg/week Alpha-1 15%
Lék: Alpha-1 15 %
Alpha1-proteinázový inhibitor subkutánní (lidský), 15%
Jiný: Tekutý Alpha1-PI
Tekutý inhibitor alfa1-proteinázy (lidský) pro intravenózní infuzi
Experimentální: Treatment Arm 2 (120 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 180 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 120 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 180 mg/kg/week Alpha-1 15%
Lék: Alpha-1 15 %
Alpha1-proteinázový inhibitor subkutánní (lidský), 15%
Jiný: Tekutý Alpha1-PI
Tekutý inhibitor alfa1-proteinázy (lidský) pro intravenózní infuzi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
AUC alfa1-PI v ustáleném stavu během týdenního dávkovacího intervalu (od 0 do 7 dnů) (AUC0-7 dnů) v IV léčebném období 1 a v SC léčebném období 2 pro obě dávkové hladiny
Časové okno: Týden 1 až týden 16
Týden 1 až týden 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průměrná hodnota ustálených měření minimální hladiny alfa1-antitrypsinu získaných v 6., 7., 8. a 9. týdnu (Období 1)
Časové okno: Týdny 6, 7, 8 a 9
Týdny 6, 7, 8 a 9
Průměrná hodnota měření ustáleného stavu minimální koncentrace alfa1-PI získaných v týdnech 14, 15, 16 a 17 (období 2)
Časové okno: 14., 15., 16. a 17. týden
14., 15., 16. a 17. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Grifols Therapeutics LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

29. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GC2501
  • 2025-522792-29-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit