Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

((string) En ikke-underlegen farmakokinetikk- og sikkerhets/tolerabilitetsstudie av to forskjellige doser av ukentlig SC Alpha1-PI 15% sammenlignet med tilsvarende standard IV Alpha1-PI hos deltakere med alfa1-antitrypsin-mangel (AATD)) (SWIFT-SC)

10. august 2026 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC

En åpen, multisenter, randomisert, non-inferiority farmakokinetikk- og sikkerhet/tolerabilitetsstudie av to forskjellige ukentlige doser av alfa1-proteinasehemmer subkutan (human) 15% hos pasienter med alfa1-antitrypsinmangel sammenlignet med tilsvarende standard 60 mg/kg/uke og 120 mg/kg/uke doser av intravenøs alfa1-proteinasehemmer (5%)

Denne studien er utformet for å sammenligne to forskjellige ukentlige doser av et medikament som kalles Alfa1-proteinasehemmer, gitt som injeksjon under huden, med standarddoser av samme medikament gitt gjennom en blodåre.

Voksne med Alfa-1 Antitrypsin-mangel vil delta. Deltakerne blir tilfeldig fordelt til en av behandlingsgruppene, og både studieleger og deltakere vil vite hvilken behandling som blir gitt.

Hovedmålene med studien er å forstå hvordan kroppen prosesserer medikamentet (farmakokinetikk) og å vurdere hvor trygge og godt tolerert de ulike ukentlige dosene er.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Danmark
      • Vejle, Danmark
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 150
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85032
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
    • California
      • Los Angelas, California, Forente stater, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
  • Irland
      • Dublin, Irland, D09YD60
        • Har ikke rekruttert ennå
        • GC2501 Study Site 300
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 350
        • Ta kontakt med:
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Har ikke rekruttert ennå
        • GC2501 Study Site 400
        • Ta kontakt med:
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 450
        • Ta kontakt med:
      • Loures, Portugal
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 451
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Har ikke rekruttert ennå
        • GC2501 Study Site 501
        • Ta kontakt med:
      • Seville, Spania
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 503
        • Ta kontakt med:
      • Vigo, Spania
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 500
        • Ta kontakt med:
    • Santa Cruz de Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz de Tenerife, Spania
        • Har ikke rekruttert ennå
        • GC2501 Study Site 502
        • Ta kontakt med:
  • Sverige
      • Malmö, Sverige
        • Rekruttering
        • GC2501 Study Site 550
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • GC2501 Study Site 250
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:<\/p>

  • Ha en diagnose av medfødt AATD med en allelkombinasjon av ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) eller "risikoalleler" (pasienter med "risikoalleler" må vurderes individuelt for kvalifisering av medisinsk monitor). Hvis genotypen ennå ikke er dokumentert, vil blodprøve for genotyping (dvs. alleldiskriminering) og fenotyping tas ved Screeningbesøket.<\/li>
  • Deltakerne kan være naive for alpha1-PI augmenteringsbehandling eller kan for tiden motta alpha1-PI augmentering eller ha mottatt alpha1-PI augmentering tidligere. Hvis totalt alpha1-PI serum (alfa-1 antitrypsin [AAT]) nivå ennå ikke er dokumentert hos en behandlingsnaiv pasient, vil blodprøve for totalt alpha1-PI serumnivå tas ved Screeningbesøket. For deltakere som for tiden får alpha1-PI augmentering, må et pre-alpha1-PI augmenterings AAT-nivå være dokumentert i deltakerens medisinske historie\/journaler.<\/li>
  • Alle deltakere må ha dokumentert totalt alpha1-PI serumnivå <11 μ M (80mg\/dL hvis målt med radial immunodiffusjon eller 50 mg\/dL hvis målt med nefelometri) som er dokumentert pre-alpha1-PI augmentering for deltakere som mottar AAT augmentering.<\/li>
  • Ved Screeningbesøket ha post-bronkodilator Forced Expiratory Volume på 1 sekund (FEV1) ≥25% og <80% forutsagt av forventet FEV1\/Forced Vital Capacity (FVC) <70% (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [GOLD] stadium II-III, og noen individer er GOLD stadium IV).<\/li>
  • Hvis deltakeren har mottatt alpha1-PI augmenteringsbehandling av noe slag, må han\/hun være villig til å avslutte denne behandlingen ved Uke 1 (Baseline) besøket og forbli uten all alpha1-PI behandling, annet enn IPer i denne studien, mens han\/hun deltar i studien.<\/li>
  • Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke som indikerer at de forstår formålet med og prosedyrene som kreves for studien, og er villige til å delta i den.<\/li><\/ul>

    Eksklusjonskriterier:<\/p>

    • Ha hatt en moderat eller alvorlig kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) eksaserbasjon i løpet av de 4 ukene før Uke 1 (Baseline) besøket.<\/li>
    • Ha historie med lunge- eller levertransplantasjon eller stå på transplantasjonsventeliste.<\/li>
    • Ha hatt noen lungeoperasjon i løpet av det siste året (eksklusive lungebiopsi).<\/li>
    • Ved screening ha forhøyede leverenzymer (aspartataminotransferase [AST], alaninaminotransferase [ALT] og alkalisk fosf atase [ALP]) ≥ 2,5 ganger øvre grense for normal (ULN).<\/li>
    • Ha alvorlig samtidig sykdom (f.eks. kongestiv hjertesvikt, klinisk signifikant lungefibrose, malign sykdom [unntatt hudkreft annet enn melanom], historie med akutt hypersensitivitetspneumonitt, eller pågående kronisk hypersensitivitetspneumonitt).<\/li>

    • Kvinner som er gravide, ammer eller, hvis de er i fruktbar alder†, ikke villige til å praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode (orale, injiserbare eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder, plassering av intrauterint utstyr (IUD) eller intrauterint system (IUS), kondom eller occlusiv hette med spermicidalt skum\/gel\/film\/krem\/stikkpille, mannlig sterilisering, eller ekte avholdenhet*) gjennom hele studien. †Kvinner i fruktbar alder defineres som premenopausale og ikke kirurgisk sterile, etter tubal ligering, eller dokumentert infertile på grunn av samtidig medisinsk tilstand.<\/p>

      *Ekte avholdenhet: Når dette er i tråd med deltakerens foretrukne og vanlige livsstil. Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender-, eggløsnings-, symptomtermale, post-ovulasjonsmetoder), erklæring om avholdenhet for varigheten av en studie, og avbrutt samleie er ikke akseptable prevensjonsmetoder.)<\/p><\/li>

    • Ha kjent tidligere infeksjon med eller kliniske tegn og symptomer forenlig med gjeldende Hepatitt B-virus (HBV), Hepatitt C-virus (HCV)eller Humant Immunsviktvirus (HIV) infeksjon.<\/li>
    • Ha røykt i løpet av de siste 6 månedene (dette inkluderer elektroniske\/damp sigaretter) eller positiv urin-kotinintest ved Screeningbesøket som skyldes røyking.<\/li>
    • Mottatt IP i en annen studie innen 30 dager før Uke 1 (Baseline) besøket eller mottatt noe rekombinant humant AAT-Fc fusjonsprotein (f.eks. INBRX-101) eller andre forlengede halveringstid AAT-produkter innen 5 halveringstider av produktet i forhold til Screeningbesøkets dato.<\/li>
    • Ha historie med anaf ylakse eller alvorlig systemisk reaksjon på noe plasmaavledet alpha1-PI-preparat eller annet blodprodukt (er).<\/li>
    • Bruk av systemiske steroider over en stabil dose tilsvarende 5 mg\/dag prednison (dvs. 10 mg hver 2. dag) innen 4 uker før Uke 1 (Baseline) besøket (Merk: inhalerte steroider regnes ikke som systemiske steroider). Det anbefales å opprettholde samme dose gjennom hele studien.<\/li>
    • Bruk av systemiske eller aerosoliserte antibiotika for en KOLS-exacerbasjon innen 4 uker før Uke 1 (Baseline) besøket.<\/li>
    • Ha kjent selektiv eller alvorlig Immunglobulin A (IgA) mangel basert på tidligere medisinske journaler.<\/li>
    • Etter utrederens mening kan deltakeren ha etterlevelsesproblemer eller en medisinsk tilstand som kan sette dem i sikkerhetsrisiko i samsvar med protokollen og protokollens prosedyrer, eller på grunn av ustabil helse ikke være i stand til å møte på studiesenteret for personlige konsultasjoner som kreves av protokollen.<\/li><\/ul>

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Treatment Arm 1 (60 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 90 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 60 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 90 mg/kg/week Alpha-1 15%
Legemiddel: Alpha-1 15%
Alfa1-proteinasehemmer subkutan (human), 15 %
Annen: Flytende Alpha1-PI
Flytende human alfa1-proteinaseinhibitor til intravenøs infusjon
Eksperimentell: Treatment Arm 2 (120 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 180 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 120 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 180 mg/kg/week Alpha-1 15%
Legemiddel: Alpha-1 15%
Alfa1-proteinasehemmer subkutan (human), 15 %
Annen: Flytende Alpha1-PI
Flytende human alfa1-proteinaseinhibitor til intravenøs infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Steady-state AUC av alpha1-PI over det ukentlige doseintervallet (fra 0 til 7 dager) (AUC0-7 dager) i IV-behandlingsperiode 1 og i SC-behandlingsperiode 2 for begge dosenivåer
Tidsramme: Uke 1 til uke 16
Uke 1 til uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittsverdien av steady-state bunnmålingene for alfa1-PI oppnådd i uke 6, 7, 8 og 9 (periode 1)
Tidsramme: Uke 6, 7, 8 og 9
Uke 6, 7, 8 og 9
Gjennomsnittsverdien av steady-state trough-alfa1-PI-målingene oppnådd ved uke 14, 15, 16 og 17 (Periode 2)
Tidsramme: Uke 14, 15, 16 og 17
Uke 14, 15, 16 og 17

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

29. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GC2501
  • 2025-522792-29-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere