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<string>Estudo de Farmacocinética e Segurança/Tolerabilidade de Não Inferioridade de Duas Doses Diferentes de Alpha1-PI 15% SC Semanal Comparado com o Alpha1-PI IV Padrão Correspondente em Participantes com Deficiência de Alfa1-Antitripsina (AATD)</string> (SWIFT-SC)

10 de agosto de 2026 atualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Um Estudo Aberto, Multicêntrico, Randomizado, de Não-Inferioridade Farmacocinética e de Segurança/Tolerabilidade de Duas Doses Semanais Diferentes de Inibidor de Alfa1-Proteinase Subcutâneo (Humano) a 15% em Doentes com Deficiência de Alfa1-Antitripsina Comparado com as Doses Padrão Correspondentes de 60 mg/kg/Semana e 120 mg/kg/Semana de Inibidor de Alfa1-Proteinase Intravenoso (5%)

Este estudo foi concebido para comparar duas doses semanais diferentes de um medicamento chamado inibidor da alfa1-proteinase administrado por injeção subcutânea com as doses padrão do mesmo medicamento administrado por via intravenosa.

Adultos com deficiência de alfa-1 antitripsina participarão. Os participantes serão aleatoriamente designados para um dos grupos de tratamento, e tanto os médicos do estudo como os participantes saberão qual tratamento está a ser administrado.

Os principais objetivos do estudo são compreender como o corpo processa o medicamento (farmacocinética) e avaliar a segurança e tolerabilidade das diferentes doses semanais.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha
        • Ainda não está recrutando
        • GC2501 Study Site 250
        • Contato:
  • Dinamarca
      • Vejle, Dinamarca
        • Recrutamento
        • GC2501 Study Site 150
        • Contato:
  • Espanha
      • Madrid, Espanha
        • Ainda não está recrutando
        • GC2501 Study Site 501
        • Contato:
      • Seville, Espanha
        • Recrutamento
        • GC2501 Study Site 503
        • Contato:
      • Vigo, Espanha
        • Recrutamento
        • GC2501 Study Site 500
        • Contato:
    • Santa Cruz de Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz de Tenerife, Espanha
        • Ainda não está recrutando
        • GC2501 Study Site 502
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85032
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
    • California
      • Los Angelas, California, Estados Unidos, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • Recrutamento
        • GC2501 Study Site 350
        • Contato:
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D09YD60
        • Ainda não está recrutando
        • GC2501 Study Site 300
        • Contato:
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia
        • Ainda não está recrutando
        • GC2501 Study Site 400
        • Contato:
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal
        • Recrutamento
        • GC2501 Study Site 450
        • Contato:
      • Loures, Portugal
        • Recrutamento
        • GC2501 Study Site 451
        • Contato:
  • Suécia
      • Malmö, Suécia
        • Recrutamento
        • GC2501 Study Site 550
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Ter um diagnóstico de DTAO congénita com uma combinação alélica de ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) ou alelos de "risco" (doentes com alelos de "risco" devem ser avaliados individualmente quanto à elegibilidade pelo Monitor Médico). Se o genótipo ainda não tiver sido documentado, será efetuada uma colheita de sangue para genotipagem (i.e., discriminação alélica) e fenotipagem na Visita de Rastreio.
  • Os participantes podem ser ingénuos à terapêutica de aumento com alfa1-PI ou podem estar atualmente a receber terapêutica de aumento com alfa1-PI ou ter recebido terapêutica de aumento com alfa1-PI no passado. Se o nível total de alfa1-PI sérico (alfa-1 antitripsina [AAT]) ainda não tiver sido documentado como num doente sem tratamento prévio, será efetuada uma colheita de sangue para o nível total de alfa1-PI sérico na Visita de Rastreio. Para participantes que estejam atualmente a receber aumento de alfa1-PI, um nível de AAT pré-aumento de alfa1-PI deve ser documentado no histórico/registos médicos do participante.
  • Todos os participantes devem ter um nível total de alfa1-PI sérico documentado <11 µM (80 mg/dL se medido por imunodifusão radial ou 50 mg/dL se medido por nefelometria) que seja documentado pré-aumento de alfa1-PI para participantes a receber aumento de AAT.
  • Na Visita de Rastreio, ter um Volume Expiratório Forçado no 1º segundo (VEF₁) pós-broncodilatador ≥25% e <80% do previsto, e uma relação VEF₁/CVF <70% (Fase II-III da Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [GOLD], e alguns indivíduos em Fase IV da GOLD).
  • Se o participante tiver recebido terapêutica de aumento com alfa1-PI de qualquer tipo, deve estar disposto a descontinuar esse tratamento na Visita da Semana 1 (Basal) e permanecer sem qualquer tipo de tratamento com alfa1-PI, exceto os PIs deste estudo, enquanto participar no estudo.
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito indicando que compreende o propósito e os procedimentos necessários para o estudo e que está disposto a participar no mesmo.

Critérios de Exclusão:

  • Ter tido uma exacerbação moderada ou grave da doença pulmonar obstrutiva crónica (DPOC) durante as 4 semanas antes da Visita da Semana 1 (Basal).
  • Ter historial de transplante pulmonar ou hepático ou estar em lista de espera para transplante.
  • Ter realizado qualquer cirurgia pulmonar durante o último ano (excluindo biópsia pulmonar).
  • No rastreio, ter enzimas hepáticas elevadas (aspartato aminotransferase [AST], alanina aminotransferase [ALT] e fosfatase alcalina [ALP]) ≥ 2,5 vezes o limite superior do normal (LSN).
  • Ter doença concomitante grave (e.g., insuficiência cardíaca congestiva, fibrose pulmonar clinicamente significativa, doença maligna [exceto cancros de pele que não melanoma], historial de reação de pneumonite de hipersensibilidade aguda, ou pneumonite de hipersensibilidade crónica atual).

  • Mulheres grávidas, a amamentar ou, se em idade fértil†, que não estejam dispostas a praticar um método contracetivo altamente eficaz (métodos hormonais contracetivos orais, injetáveis ou implantáveis, colocação de um dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema intrauterino (SIU), preservativo ou tampão oclusivo com espuma/gel/filme/creme/supositório espermicida, esterilização masculina, ou abstinência verdadeira*) durante todo o estudo. † Mulheres em idade fértil são definidas como pré-menopáusicas e não esterilizadas cirurgicamente, pós-ligação tubária, nem documentadas como inférteis devido a uma condição médica concomitante.

    *Abstinência verdadeira: Quando está de acordo com o estilo de vida preferido e habitual do participante. (Abstinência periódica [e.g., métodos de calendário, ovulação, sintotérmico, pós-ovulação], declaração de abstinência pela duração de um estudo e o coito interrompido não são métodos contracetivos aceitáveis.)

  • Ter infeção conhecida prévia ou sinais e sintomas clínicos consistentes com infeção atual por Vírus da Hepatite B (VHB), Vírus da Hepatite C (VHC) ou Vírus da Imunodeficiência Humana (VIH).
  • Ter fumado durante os últimos 6 meses (isto inclui cigarros eletrónicos/vaporizadores) ou um teste de cotinina urinário positivo na Visita de Rastreio devido ao tabagismo.
  • Ter recebido PI noutro estudo nos 30 dias anteriores à Visita da Semana 1 (Basal) ou ter recebido qualquer proteína de fusão AAT-Fc humana recombinante (e.g., INBRX-101) ou outros produtos AAT de semivida prolongada dentro de 5 semividas do produto em relação à data da Visita de Rastreio.
  • Ter historial de anafilaxia ou resposta sistémica grave a qualquer preparação de alfa1-PI derivada do plasma ou outro(s) produto(s) sanguíneo(s).
  • Uso de esteroides sistémicos acima de uma dose estável equivalente a 5 mg/dia de prednisona (i.e., 10 mg a cada 2 dias) nas 4 semanas anteriores à Visita da Semana 1 (Basal) (Nota: esteroides inalados não são considerados esteroides sistémicos). Recomenda-se manter a mesma dose durante todo o estudo.
  • Uso de antibióticos sistémicos ou aerossolizados para uma exacerbação da DPOC nas 4 semanas anteriores à Visita da Semana 1 (Basal).
  • Ter deficiência seletiva ou grave de Imunoglobulina A (IgA) conhecida com base em registos médicos anteriores.
  • Na opinião do Investigador, o participante pode ter problemas de adesão ou qualquer condição médica que possa colocá-lo em risco de segurança com o protocolo e os procedimentos do protocolo, ou devido a saúde instável ser incapaz de comparecer ao local do estudo para as visitas clínicas presenciais exigidas pelo protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Treatment Arm 1 (60 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 90 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 60 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 90 mg/kg/week Alpha-1 15%
Medicamento: Alfa-1 15%
Inibidor Subcutâneo de Alfa1-Proteinase (Humano), 15%
Outro: Alfa1-PI Líquido
Inibidor Alfa1-Proteinase (Humano) Líquido para Infusão Intravenosa
Experimental: Treatment Arm 2 (120 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 180 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 120 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 180 mg/kg/week Alpha-1 15%
Medicamento: Alfa-1 15%
Inibidor Subcutâneo de Alfa1-Proteinase (Humano), 15%
Outro: Alfa1-PI Líquido
Inibidor Alfa1-Proteinase (Humano) Líquido para Infusão Intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
AUC em estado estacionário da alpha1-PI durante o intervalo de dose semanal (de 0 a 7 dias) (AUC0-7 dias) no Período de Tratamento IV 1 e no Período de Tratamento SC 2 para ambos os níveis de dose
Prazo: Semana 1 à Semana 16
Semana 1 à Semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
O valor médio das medições de alpha1-PI no estado estacionário obtido nas Semanas 6, 7, 8 e 9 (Período 1)
Prazo: Semanas 6, 7, 8 e 9
Semanas 6, 7, 8 e 9
O valor médio das medições steady-state de trough de alfa1-PI obtido nas Semanas 14, 15, 16 e 17 (Período 2)
Prazo: Semanas 14, 15, 16 e 17
Semanas 14, 15, 16 e 17

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Grifols Therapeutics LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

30 de setembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de abril de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

29 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GC2501
  • 2025-522792-29-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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