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Estudio de farmacocinética y seguridad/tolerabilidad de no inferioridad de dos dosis diferentes de Alpha1-PI al 15% subcutánea semanal en comparación con la correspondiente Alpha1-PI intravenosa estándar en participantes con deficiencia de alfa-1-antitripsina (AATD) (SWIFT-SC)

10 de agosto de 2026 actualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Un estudio abierto, multicéntrico, aleatorizado, de no inferioridad farmacocinética y de seguridad/tolerabilidad de dos dosis semanales diferentes de inhibidor de alfa1-proteinasa subcutáneo (humano) al 15% en pacientes con deficiencia de alfa1-antitripsina en comparación con las dosis estándar correspondientes de 60 mg/kg/semana y 120 mg/kg/semana de inhibidor de alfa1-proteinasa intravenoso (5%)

Este estudio está diseñado para comparar dos dosis semanales diferentes de un medicamento llamado Inhibidor de Alfa1-Proteinasa administrado mediante inyección bajo la piel con las dosis estándar del mismo medicamento administrado a través de una vena.

Participarán adultos con deficiencia de Alfa-1 Antitripsina. Los participantes serán asignados aleatoriamente a uno de los grupos de tratamiento, y tanto los médicos del estudio como los participantes sabrán qué tratamiento se está administrando.

Los objetivos principales del estudio son comprender cómo el cuerpo procesa el medicamento (farmacocinética) y evaluar qué tan seguro y bien tolerado son las diferentes dosis semanales.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Freiburg im Breisgau, Alemania
        • Aún no reclutando
        • GC2501 Study Site 250
        • Contacto:
  • Dinamarca
      • Vejle, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • GC2501 Study Site 150
        • Contacto:
  • España
      • Madrid, España
        • Aún no reclutando
        • GC2501 Study Site 501
        • Contacto:
      • Seville, España
        • Reclutamiento
        • GC2501 Study Site 503
        • Contacto:
      • Vigo, España
        • Reclutamiento
        • GC2501 Study Site 500
        • Contacto:
    • Santa Cruz de Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz de Tenerife, España
        • Aún no reclutando
        • GC2501 Study Site 502
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85032
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
    • California
      • Los Angelas, California, Estados Unidos, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D09YD60
        • Aún no reclutando
        • GC2501 Study Site 300
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • GC2501 Study Site 350
        • Contacto:
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Aún no reclutando
        • GC2501 Study Site 400
        • Contacto:
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal
        • Reclutamiento
        • GC2501 Study Site 450
        • Contacto:
      • Loures, Portugal
        • Reclutamiento
        • GC2501 Study Site 451
        • Contacto:
  • Suecia
      • Malmö, Suecia
        • Reclutamiento
        • GC2501 Study Site 550
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de Inclusión:

  • Tener un diagnóstico de DAAT congénita con una combinación alélica de ZZ, SZ, Z(nulo), (nulo)(nulo), S(nulo) o alelos "de riesgo" (los pacientes con alelos "de riesgo" deben ser evaluados individualmente para determinar su elegibilidad por el Monitor Médico). Si el genotipo aún no se ha documentado, se obtendrá una muestra de sangre para el genotipado (es decir, discriminación alélica) y fenotipado en la Visita de Selección.
  • Los participantes pueden ser vírgenes de tratamiento con terapia de aumento con alfa1-PI o pueden estar recibiendo actualmente terapia de aumento con alfa1-PI o haberla recibido en el pasado. Si el nivel sérico total de alfa1-PI (alfa-1 antitripsina [AAT]) aún no se ha documentado como en un paciente virgen de tratamiento, se obtendrá una muestra de sangre para el nivel sérico total de alfa1-PI en la Visita de Selección. Para los participantes que actualmente reciben aumento con alfa1-PI, se debe documentar un nivel de AAT previo al aumento con alfa1-PI en el historial médico/registros del participante.
  • Todos los participantes deben tener un nivel sérico total de alfa1-PI documentado <11 μM (80 mg/dL si se mide por inmunodifusión radial o 50 mg/dL si se mide por nefelometría), que se documenta antes del aumento con alfa1-PI para los participantes que reciben aumento de AAT.
  • En la Visita de Selección, tener un Volumen Espiratorio Forzado en 1 segundo (FEV1) post-broncodilatador ≥25% y <80% del predicho, con una relación FEV1/Capacidad Vital Forzada (FVC) <70% (Estadio GOLD II-III, y algunos individuos en estadio GOLD IV).
  • Si el participante ha recibido algún tipo de terapia de aumento con alfa1-PI, debe estar dispuesto a suspender ese tratamiento en la Visita de la Semana 1 (Basal) y no recibir ningún tipo de tratamiento con alfa1-PI, excepto los IP de este estudio, mientras participe en el estudio.
  • Dispuesto y capaz de proporcionar el consentimiento informado por escrito indicando que comprende el propósito y los procedimientos requeridos para el estudio y que está dispuesto a participar en él.

Criterios de Exclusión:

  • Haber tenido una exacerbación moderada o grave de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) durante las 4 semanas anteriores a la Visita de la Semana 1 (Basal).
  • Tener antecedentes de trasplante de pulmón o hígado o estar en lista de espera de trasplante.
  • Haber tenido alguna cirugía pulmonar durante el último año (excluyendo biopsia pulmonar).
  • En la selección, tener enzimas hepáticas elevadas (aspartato aminotransferasa [AST], alanina aminotransferasa [ALT] y fosfatasa alcalina [ALP]) ≥ 2,5 veces el límite superior normal (LSN).
  • Tener una enfermedad concomitante grave (por ejemplo, insuficiencia cardíaca congestiva, fibrosis pulmonar clínicamente significativa, enfermedad maligna [excepto cánceres de piel distintos del melanoma], antecedentes de reacción de neumonitis por hipersensibilidad aguda o neumonitis por hipersensibilidad crónica actual).

  • Mujeres que estén embarazadas, en período de lactancia o, si están en edad fértil†, que no estén dispuestas a practicar un método anticonceptivo altamente efectivo (métodos anticonceptivos hormonales orales, inyectables o implantados, colocación de un dispositivo intrauterino [DIU] o un sistema intrauterino [SIU], condón o capuchón oclusivo con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida, esterilización masculina o abstinencia verdadera*) durante todo el estudio. †Mujeres en edad fértil se definen como premenopáusicas y no estériles quirúrgicamente, postligadura de trompas, ni documentadas como infértiles debido a una condición médica concurrente.

    *Abstinencia verdadera: Cuando esto está en línea con el estilo de vida preferido y habitual del participante. (La abstinencia periódica [por ejemplo, calendario, ovulación, sintotérmico, métodos postovulación], la declaración de abstinencia durante la duración de un estudio y la retirada no son métodos anticonceptivos aceptables.)

  • Tener infección previa conocida o signos y síntomas clínicos consistentes con una infección actual por el Virus de la Hepatitis B (VHB), Virus de la Hepatitis C (VHC) o Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH).
  • Haber fumado durante los últimos 6 meses (esto incluye cigarrillos electrónicos/de vapor) o una prueba de cotinina en orina positiva en la Visita de Selección debida al tabaquismo.
  • Haber recibido IP en otro estudio dentro de los 30 días anteriores a la Visita de la Semana 1 (Basal) o haber recibido alguna proteína de fusión AAT-Fc humana recombinante (por ejemplo, INBRX-101) u otros productos de AAT de vida media prolongada dentro de las 5 vidas medias del producto en relación con la fecha de la Visita de Selección.
  • Tener antecedentes de anafilaxia o respuesta sistémica grave a cualquier preparado de alfa1-PI derivado de plasma u otro(s) producto(s) sanguíneo(s).
  • Uso de esteroides sistémicos por encima de una dosis estable equivalente a 5 mg/día de prednisona (es decir, 10 mg cada 2 días) dentro de las 4 semanas anteriores a la Visita de la Semana 1 (Basal) (Nota: los esteroides inhalados no se consideran esteroides sistémicos). Se recomienda mantener la misma dosis durante todo el estudio.
  • Uso de antibióticos sistémicos o aerosolizados para una exacerbación de la EPOC dentro de las 4 semanas anteriores a la Visita de la Semana 1 (Basal).
  • Tener deficiencia selectiva o grave de Inmunoglobulina A (IgA) conocida según registros médicos anteriores.
  • En opinión del Investigador, el participante puede tener problemas de cumplimiento o cualquier condición médica que pueda ponerlo en riesgo de seguridad con el protocolo y los procedimientos del protocolo, o debido a una salud inestable no pueda acudir al sitio del estudio para las visitas clínicas presenciales requeridas por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Treatment Arm 1 (60 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 90 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 60 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 90 mg/kg/week Alpha-1 15%
Droga: "Alfa-1 15%"
Inhibidor de la Alfa1-Proteinasa Subcutáneo (Humano), al 15%
Otro: Alfa1-PI líquido
Inhibidor de la Alfa1-Proteinasa (Humano) Líquido para infusión intravenosa
Experimental: Treatment Arm 2 (120 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 180 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 120 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 180 mg/kg/week Alpha-1 15%
Droga: "Alfa-1 15%"
Inhibidor de la Alfa1-Proteinasa Subcutáneo (Humano), al 15%
Otro: Alfa1-PI líquido
Inhibidor de la Alfa1-Proteinasa (Humano) Líquido para infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
El AUC en estado estacionario de alfa1-PI durante el intervalo de dosificación semanal (de 0 a 7 días) (AUC0-7 días) en el Período de Tratamiento 1 IV y en el Período de Tratamiento 2 SC para ambos niveles de dosis
Periodo de tiempo: Semana 1 a Semana 16
Semana 1 a Semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
El valor promedio de las mediciones de alfa1-PI en el estado estable obtenidas en las Semanas 6, 7, 8 y 9 (Período 1)
Periodo de tiempo: Semanas 6, 7, 8 y 9
Semanas 6, 7, 8 y 9
El valor promedio de las mediciones de alfa1-PI en el estado estacionario obtenidas en las Semanas 14, 15, 16 y 17 (Período 2)
Periodo de tiempo: Semanas 14, 15, 16 y 17
Semanas 14, 15, 16 y 17

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Grifols Therapeutics LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de mayo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

30 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de abril de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

29 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GC2501
  • 2025-522792-29-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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