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Étude de non-infériorité pharmacocinétique et de sécurité/tolérance de deux doses différentes d'Alpha1-PI 15% hebdomadaire par voie sous-cutanée comparées à l'Alpha1-PI intraveineux standard correspondant chez des participants atteints de déficit en alpha1-antitrypsine (AATD) (SWIFT-SC)

10 août 2026 mis à jour par: Grifols Therapeutics LLC

Une étude ouverte, multicentrique, randomisée, de non-infériorité pharmacocinétique et de sécurité/tolérance de deux doses hebdomadaires différentes d'Alpha1-Inhibiteur de Protéinase Sous-cutané (Humain) 15% chez des patients atteints de déficit en Alpha1-Antitrypsine comparé aux doses standard correspondantes de 60 mg/kg/semaine et 120 mg/kg/semaine d'Alpha1-Inhibiteur de Protéinase Intraveineux (5%)

Cette étude est conçue pour comparer deux doses hebdomadaires différentes d'un médicament appelé inhibiteur de l'alpha1-protéinase administré par injection sous la peau avec les doses standard du même médicament administré par voie veineuse.

Des adultes atteints de déficit en alpha-1 antitrypsine participeront. Les participants seront répartis de manière aléatoire dans l'un des groupes de traitement, et les médecins de l'étude ainsi que les participants sauront quel traitement est administré.

Les principaux objectifs de l'étude sont de comprendre comment l'organisme traite le médicament (pharmacocinétique) et d'évaluer la sécurité et la tolérance des différentes doses hebdomadaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • GC2501 Study Site 250
        • Contact:
  • Danemark
      • Vejle, Danemark
        • Recrutement
        • GC2501 Study Site 150
        • Contact:
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Pas encore de recrutement
        • GC2501 Study Site 501
        • Contact:
      • Seville, Espagne
        • Recrutement
        • GC2501 Study Site 503
        • Contact:
      • Vigo, Espagne
        • Recrutement
        • GC2501 Study Site 500
        • Contact:
    • Santa Cruz de Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna, Santa Cruz de Tenerife, Espagne
        • Pas encore de recrutement
        • GC2501 Study Site 502
        • Contact:
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, D09YD60
        • Pas encore de recrutement
        • GC2501 Study Site 300
        • Contact:
  • Le Portugal
      • Guimarães, Le Portugal
        • Recrutement
        • GC2501 Study Site 450
        • Contact:
      • Loures, Le Portugal
        • Recrutement
        • GC2501 Study Site 451
        • Contact:
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas
        • Recrutement
        • GC2501 Study Site 350
        • Contact:
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
        • Pas encore de recrutement
        • GC2501 Study Site 400
        • Contact:
  • Suède
      • Malmö, Suède
        • Recrutement
        • GC2501 Study Site 550
        • Contact:
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85032
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
    • California
      • Los Angelas, California, États-Unis, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Avoir un diagnostic de DATT congénitale avec une combinaison allélique ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) ou des allèles "à risque" (les patients avec des allèles "à risque" doivent être évalués individuellement pour leur éligibilité par le moniteur médical).
    Si le génotype n'est pas encore documenté, une prise de sang pour le génotypage (c'est-à-dire la discrimination allélique) et le phénotypage sera effectuée lors de la visite de dépistage.
  • Les participants peuvent être naïfs de traitement par alpha1-PI ou recevoir actuellement un traitement par alpha1-PI ou en avoir reçu dans le passé.
    Si le taux total d'alpha1-PI sérique (alpha-1 antitrypsine [AAT]) n'est pas encore documenté chez un patient naïf de traitement, une prise de sang pour le taux sérique total d'alpha1-PI sera effectuée lors de la visite de dépistage.
    Pour les participants recevant actuellement un traitement par alpha1-PI, un taux d'AAT pré-alpha1-PI doit être documenté dans les antécédents médicaux/dossiers du participant.
  • Tous les participants doivent avoir un taux sérique total d'alpha1-PI documenté <11 μM (80 mg/dL si mesuré par immunodiffusion radiale ou 50 mg/dL si mesuré par néphélémétrie) documenté avant l'augmentation d'alpha1-PI pour les participants recevant une augmentation d'AAT.
  • Lors de la visite de dépistage, avoir un volume expiratoire maximal par seconde (VEMS) post-bronchodilatateur ≥25 % et <80 % de la valeur prédite, et un rapport VEMS/Capacité vitale forcée (CVF) <70 % (stade II-III de l'Initiative globale pour la maladie pulmonaire obstructive chronique [GOLD], et certains individus sont au stade IV du GOLD).
  • Si le participant a reçu un traitement par alpha1-PI de quelque nature que ce soit, il/elle doit accepter d'arrêter ce traitement lors de la visite de la semaine 1 (visite de référence) et de rester sans aucun traitement par alpha1-PI autre que les traitements expérimentaux de cette étude pendant toute la durée de l'étude.
  • Être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit indiquant qu'il/elle comprend le but et les procédures requises pour l'étude et qu'il/elle est disposé à y participer.

Critères d'exclusion :

  • Avoir eu une exacerbation modérée ou sévère de bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) au cours des 4 semaines précédant la visite de la semaine 1 (visite de référence).
  • Avoir des antécédents de transplantation pulmonaire ou hépatique ou être inscrit sur une liste d'attente de transplantation.
  • Avoir subi une chirurgie pulmonaire au cours de l'année écoulée (à l'exclusion de la biopsie pulmonaire).
  • Lors du dépistage, avoir des enzymes hépatiques élevées (aspartate aminotransférase [AST], alanine aminotransférase [ALT] et phosphatase alcaline [ALP]) ≥ 2,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
  • Avoir une maladie concomitante grave (par exemple, insuffisance cardiaque congestive, fibrose pulmonaire cliniquement significative, maladie maligne [à l'exception des cancers cutanés autres que le mélanome]], antécédents de pneumopathie d'hypersensibilité aiguë ou pneumopathie d'hypersensibilité chronique actuelle).

  • Femmes enceintes, allaitant ou, en âge de procréer°, ne souhaitant pas utiliser une méthode de contraception très efficace (contraception hormonale orale, injectable ou implantée, pose d'un dispositif intra-utérin (DIU) ou d'un système intra-utérin (SIU), préservatif ou capuchon occlusif associé à une mousse/gel/film/crème/suppositoire spermicide, stérilisation masculine ou véritable abstinence*) pendant toute la durée de l'étude.
    °Les femmes en âge de procréer sont définies comme préménopausées et non stériles chirurgicalement, sans ligature des trompes, ni documentées comme infertiles en raison d'un état médical concomitant.

    *Véritable abstinence : lorsque cela est conforme au mode de vie préféré et habituel de la participante. (L'abstinence périodique [par exemple, méthodes basées sur le calendrier, l'ovulation, la symptothermie post-ovulation], la déclaration d'abstinence pour la durée d'une étude et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables.)

  • Avoir une infection antérieure connue ou des signes et symptômes cliniques compatibles avec une infection active par le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  • Avoir fumé au cours des 6 derniers mois (y compris les cigarettes électroniques/vaporisées) ou un test de cotinine urinaire positif lors de la visite de dépistage dû au tabagisme.
  • Avoir reçu un produit expérimental dans une autre étude dans les 30 jours précédant la visite de la semaine 1 (visite de référence) ou avoir reçu une protéine de fusion recombinante humaine AAT-Fc (par exemple, INBRX-101) ou d'autres produits AAT à demi-vie prolongée dans les 5 demi-vies du produit par rapport à la date de la visite de dépistage.
  • Avoir des antécédents d'anaphylaxie ou de réponse systémique sévère à une préparation d'alpha1-PI dérivée du plasma ou à d'autres produits sanguins.
  • Utilisation de corticostéroïdes systémiques à une dose stable supérieure à l'équivalent de 5 mg/jour de prednisone (c'est-à-dire 10 mg tous les 2 jours) dans les 4 semaines précédant la visite de la semaine 1 (visite de référence) (Remarque : les corticostéroïdes inhalés ne sont pas considérés comme des corticostéroïdes systémiques). Il est recommandé de maintenir la même dose tout au long de l'étude.
  • Utilisation d'antibiotiques systémiques ou aérosolisés pour une exacerbation de la BPCO dans les 4 semaines précédant la visite de la semaine 1 (visite de référence).
  • Avoir un déficit sélectif ou sévère en immunoglobulines A (IgA) connu sur la base des antécédents médicaux antérieurs.
  • De l'avis de l'investigateur, le participant peut avoir des problèmes de conformité ou tout état médical pouvant le mettre en danger sur le plan de la sécurité avec le protocole et les procédures du protocole, ou, en raison d'une santé instable, ne pas pouvoir se rendre sur le site de l'étude pour les visites cliniques en personne requises par le protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Treatment Arm 1 (60 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 90 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 60 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 90 mg/kg/week Alpha-1 15%
Médicament: Alpha-1 15%
Inhibiteur d'Alpha1-Protéinase Sous-cutané (Humain), 15%
Autre: Alpha1-PI liquide
Inhibiteur d'alpha1-protéinase (humain) liquide pour perfusion intraveineuse
Expérimental: Treatment Arm 2 (120 mg/kg/week of Liquid Alpha1-PI followed by 180 mg/kg/week of Alpha-1 15%)
8 weeks of IV treatment with 120 mg/kg/week Liquid Alpha1-PI followed by 8 weeks of SC treatment with 180 mg/kg/week Alpha-1 15%
Médicament: Alpha-1 15%
Inhibiteur d'Alpha1-Protéinase Sous-cutané (Humain), 15%
Autre: Alpha1-PI liquide
Inhibiteur d'alpha1-protéinase (humain) liquide pour perfusion intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
AUC à l'état d'équilibre de l'alpha1-PI sur l'intervalle de dosage hebdomadaire (de 0 à 7 jours) (AUC0-7 jours) dans la période de traitement IV 1 et dans la période de traitement SC 2 pour les deux niveaux de dose
Délai: Semaine 1 à Semaine 16
Semaine 1 à Semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
La valeur moyenne des mesures alpha1-PI résiduelles à l'état d'équilibre obtenues aux semaines 6, 7, 8 et 9 (Période 1)
Délai: Semaines 6, 7, 8 et 9
Semaines 6, 7, 8 et 9
La valeur moyenne des mesures du creux d'alpha1-PI à l'état d'équilibre obtenues aux semaines 14, 15, 16 et 17 (Période 2)
Délai: Semaines 14, 15, 16 et 17
Semaines 14, 15, 16 et 17

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Grifols Therapeutics LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 avril 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2026

Première publication (Réel)

29 avril 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GC2501
  • 2025-522792-29-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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