Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Replacing Bone Marrow Diagnostics With Peripheral Blood Analysis in MPN Patients

9. juni 2026 opdateret af: Weizmann Institute of Science

Development of a Peripheral Blood Assay to Replace Bone Marrow Biopsy in Myeloproliferative Neoplasms- a Multi-center Observational Study

This observational, multi-center study aims to collect data to develop a novel, minimally invasive diagnostic tool for myeloproliferative neoplasms (MPN) based on peripheral blood (PB) profiling of circulating hematopoietic stem and progenitor cells (cHSPCs) using single-cell RNA sequencing (scRNA-seq). Current diagnostic practice relies on bone marrow (BM) biopsy, procedures that is invasive, technically demanding, and may be inconclusive in early or prefibrotic disease stages.

Our prior work established a reference atlas of healthy cHSPC subtypes and a computational pipeline capable of identifying disease-specific transcriptional changes by quantifying deviations from this reference. This study will assess whether PB-based genomic profiling can accurately distinguish MPN from non-clonal cytoses, including secondary erythrocytosis or thrombocytosis.

Patients referred for bone marrow biopsy due to suspected myeloproliferative neoplasm (MPN) will undergo PB collection for genomic profiling. The study's primary objective is to develop a PB-based test by comparing the developed test diagnoses to the conventional BM-based diagnostics. Secondary objectives include evaluating its potential for MPN subtype classification, risk stratification, as well as assessing its ability to reduce the need for BM biopsies.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patients with MPN, or suspicion for MPN, who are referred to BM will be recruited to the study

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥ 18 years

  2. Confirmed MPN diagnosis, based on the WHO criteria (Barbui 2018), which includes:

    Polycythemia Vera (PV) Criteria:

    • Elevated hemoglobin (>16.5 g/dL for men, >16.0 g/dL for women), hematocrit (>49% for men, >48% for women), or increased red cell mass
    • Bone marrow biopsy showing hypercellularity with trilineage growth (panmyelosis)
    • Presence of JAK2 mutation (V617F or exon 12)

    Essential Thrombocythemia (ET) Criteria:

    • Platelet count ≥450 ×10⁹/L
    • Bone marrow biopsy showing proliferation mainly of the megakaryocyte lineage
    • Not meeting WHO criteria (Alaggio et al., 2022) for other myeloid neoplasms (such as CML, PV, PMF, MDS).
    • Presence of JAK2, CALR, or MPL mutation Primary Myelofibrosis (PMF) Criteria
    • Megakaryocytic proliferation and atypia, with or without reticulin fibrosis, and increased marrow cellularity (for prefibrotic/early PMF) or significant reticulin/collagen fibrosis (for overt PMF)
    • Not meeting criteria for other myeloid neoplasms
    • Presence of JAK2, CALR, or MPL mutation, or in their absence, another clonal marker
  3. Patients who are referred for a bone marrow biopsy due to a suspected diagnosis of MPN

Exclusion Criteria:

  1. Patients diagnosed with MPN receiving therapy
  2. Patients who have undergone a bone marrow transplant

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
To development PERIBLOOD-MPN Diagnostic Test
Tidsramme: Three months following the PB sample
Development of PERIBLOOD-MPN Diagnostic Test Using PB-Derived CD34+ cHSPCs for Diagnosis of MPN
Three months following the PB sample

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Weizmann Institute of Science

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juni 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juni 2026

Først opslået (Faktiske)

15. juni 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PERIBLOOD-MPN

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

We will send PERIBLOOD report including the genetic data, for each patients, to the participating sites

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myeloproliferativ neoplasma

Kliniske forsøg med PERIBLOOD-MPN

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner