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Mukopolysaccharidose (MPS) VI Clinical Surveillance Program (CSP)

2. April 2021 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

MPS VI Klinisches Überwachungsprogramm (CSP)

Die Ziele dieses Programms sind: die weitere Charakterisierung des natürlichen Fortschreitens der MPS-VI-Erkrankung; Generierung und Verbreitung von Informationen über die Pflege und Behandlung von MPS-VI-Patienten an klinisches und medizinisches Fachpersonal; Bereitstellung einer Ressource für Ärzte und Patienten durch Bereitstellung von Informationen zur Optimierung der Patientenversorgung basierend auf aggregierten Daten; um das klinische Ansprechen auf eine Langzeitbehandlung mit Naglazyme® (Galsulfase) zu charakterisieren; um die langfristige Sicherheit der Behandlung mit Naglazyme® weiter zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Mukopolysaccharidose VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy-Syndrom)

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

237

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Australien
- New South Wales
  - Wentworthville, New South Wales, Australien, NSW2145
    - Westmead Hospital
- Queensland
  - Brisbane, Queensland, Australien, 4029
    - Royal Children's Hospital, Brisbane
- South Australia
  - Adelaide, South Australia, Australien, 5006
    - Women and Children's Hospital
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australien
    - Royal Children's Hospital
- Western Australia
  - Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
    - Princess Margaret Hospital for Children
Belgien
- Wallonie
  - Charleroi, Wallonie, Belgien, 6041
    - Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
Deutschland
- - Berlin, Deutschland, 13353
    - Charité-Universitätsmedizin Berlin
  - Hamburg, Deutschland, 20246
    - Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
- Mecklenburg-vorpommern
  - Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Deutschland, 79106
    - Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
- Niedersachsen
  - Hannover, Niedersachsen, Deutschland, 30173
    - Oberarzt Pädiatrie
- Rheinland-Pfalz RP
  - Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Deutschland, 55131
    - Universitätsmedizin
Frankreich
- - Paris, Frankreich
    - Hopital Necker - Enfants Malades
- Rhône-alpes
  - Bron cedex, Rhône-alpes, Frankreich, 69677
    - Hopital Femme Mere Enfant
Irland
- - Limerick, Irland
    - Midwestern Regional Hospital
Italien
- - Monza, Italien, 20052
    - Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
- Catania
  - Cibali, Catania, Italien, 95123
    - Azienda Ospedaliero Universitaria
- Veneto
  - Padova, Veneto, Italien, 35128
    - Department of Woman's and Child's Health
Litauen
- - Vilnius, Litauen, LT-08661
    - Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
Niederlande
- - Rotterdam, Niederlande, 3015 GE
    - Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
Portugal
- - Porto, Portugal, 4200-319
    - Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
Schweden
- - Stockholm, Schweden
    - Astrid Lindgrens Children's Hospital
Vereinigte Staaten
- California
  - Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
    - University of California, Irvine
  - Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
    - Children's Hospital of Los Angeles
  - Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
    - Children's Hospital and Research Center Oakland
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    - Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
    - Indiana University School of Medicine
- Louisiana
  - Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
    - Baton Rouge Clinic
  - New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
    - Tulane University Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
    - Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
    - Children's Health Care
  - Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
    - University of Minnesota - Fairview University Medical Center
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
    - Children's Mercy Hospital
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07503
    - St. Joseph's Healthcare
- New York
  - New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
    - New York University
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28803
    - Fullerton Genetic Center
  - Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
    - Carolinas Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
    - Oregon Health and Science University
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57117
    - Sioux Valey Children's Speciality Clinics
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
    - University of Utah Medical Center
- Virginia
  - Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
    - Children's Hospital of The King's Daughters
- Washington
  - Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
    - Seattle Children's Hospital
Vereinigtes Königreich
- - Birmingham, Vereinigtes Königreich, B29 6JD
    - Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
  - Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
    - Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
  - London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
  - Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
    - St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
  - Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
    - Salford Royal Hospital NHS Trust
Österreich
- Steiermark
  - Graz, Steiermark, Österreich, A-8036
    - LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Kind
Erwachsene
Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten mit einer bestätigten Diagnose einer MPS-VI-Erkrankung können am CSP teilnehmen. Es ist nicht erforderlich, dass die in das CSP aufgenommenen Patienten Galsulfase 1 mg/kg erhalten, um teilnehmen zu können, da es sich um ein Beobachtungsprogramm handelt.

Beschreibung

Einschlusskriterien

Alle Patienten müssen die folgenden Kriterien erfüllen, um sich für die Aufnahme in das CSP zu qualifizieren:

Der Patient oder ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter des Patienten, wenn das Kind unter 18 Jahre alt ist oder nicht einwilligen kann, hat ein unterschriebenes Patienteninformations- und Autorisierungsformular bereitgestellt.
Der Patient hat Laborergebnisse, die eine Diagnose einer MPS-VI-Erkrankung basierend auf dem Nachweis einer mangelhaften ARSB-Aktivität (auf Fibroblasten, Leukozyten oder getrockneten Blutflecken) und/oder einer Anomalie des ARSB-Gens bestätigen.
Der Patient ist bereit, sich allgemeinen Beurteilungen zu unterziehen, um Basisdaten zu ermitteln, oder erlaubt dem Arzt, Beurteilungsdaten einzugeben, die vor dem CSP-Eintrag aufgezeichnet wurden, sofern in den Krankenakten des Patienten verfügbar. Zu den allgemeinen Beurteilungen gehören: GAG-Spiegel im Urin, Proteinspiegel im Urin, Serumprobe für Antikörperspiegel, Größe, Gewicht und Krankengeschichte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Beobachtungsmodelle: Kohorte
Zeitperspektiven: Interessent

Anzahl der Gruppen / Kohorten

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Beobachtungs Kein Eingriff. Dies ist ein Beobachtungsprogramm.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Zeitfenster
Um das natürliche Fortschreiten der MPS-VI-Erkrankung unabhängig von der Behandlungsmethode weiter zu charakterisieren und die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Galsulfase zu bewerten. Zeitfenster: mindestens 15 Jahre	mindestens 15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Studienleiter: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Solanki GA, Sun PP, Martin KW, Hendriksz CJ, Lampe C, Guffon N, Hung A, Sisic Z, Shediac R, Harmatz PR; CSP Study Group. Cervical cord compression in mucopolysaccharidosis VI (MPS VI): Findings from the MPS VI Clinical Surveillance Program (CSP). Mol Genet Metab. 2016 Aug;118(4):310-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2016.06.001. Epub 2016 Jun 3.

Nützliche Links

BioMarin Pharmaceutical Inc Website

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

MPSVI CSP

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