In vitro expandierte allogene Epstein-Barr-Virus-spezifische zytotoxische T-Lymphozyten (EBV-CTLs), die genetisch auf das CD19-Antigen bei bösartigen B-Zell-Erkrankungen ausgerichtet sind
Eine Phase-I-Studie mit in vitro expandierten allogenen Epstein-Barr-Virus-spezifischen zytotoxischen T-Lymphozyten (EBV-CTLs), die genetisch auf das CD19-Antigen bei bösartigen B-Zell-Erkrankungen gerichtet sind
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Vorgeschichte von CD19+-rezidivierenden/refraktären (R/R) B-Zell-Malignomen, die nach allogener/autologer HSCT oder solider Organtransplantation (SOT) aufgetreten sind. (Kohorte 1)
- Ein Rückfall bei diesem Protokoll ist der Nachweis von CD19+-Malignomen in der Knochenmarkmorphologie ≥ 5 %, jede extramedulläre Läsion (Röntgenbild) oder der Nachweis eines Krankheitsgrades durch Zytogenetik, Molekular- und/oder Durchflusszytometrie.
- Vorgeschichte rezidivierter oder refraktärer CD19+-Malignome (z. Non-Hodgkin-Lymphom) oder als hohes Rückfallrisiko gelten und eine autologe oder allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) erfordern. Krankheitsnachweis nicht erforderlich. (Kohorte 2 und 3)
- Keine Altersbeschränkung für Patienten
- KPS- oder Lansky-Score > oder = bis 50
- Nierenfunktion (gemessen vor konditionierender Chemotherapie)
- Kreatinin ≤ 2,0 mg/dL für Patienten über 18 Jahre von ≤ 2,5 x institutioneller ULN für das Alter.
- Leberfunktion (gemessen vor konditionierender Chemotherapie):
- AST ≤ 5 x die institutionelle ULN-Erhöhung infolge einer Leukämiebeteiligung ist kein Ausschlusskriterium. Die leukämische Beteiligung wird durch das Vorhandensein eines fortschreitenden Rückfalls bestimmt, der durch eskalierende Knochenmarks- oder periphere Blutleukämieblasten innerhalb des Vormonats und das Fehlen der Einleitung einer bekannten hepatotoxischen Medikation (z. Azole).
- Gesamtbilirubin ≤ 2,5 x ULN der Einrichtung
- Ausreichende Herzfunktion (z. LVEF ≥ 40 %), bestimmt durch ECHO oder MUGA oder eine andere ähnliche Kardia-Bildgebung, die innerhalb von 1 Monat nach der Behandlung durchgeführt wurde.
- Lungenfunktion (gemessen vor der Behandlung):
- Sauerstoffsättigung ≥ 90 % der Raumluft
Spenderberechtigung:
- Der HSCT-Spender des Patienten oder, falls kein HSCT-Spender verfügbar ist, ein Drittspender muss einer Leukapherese oder Vollblutspende(n) zustimmen, die bei einer oder mehreren Phlebotomien erhalten werden, die insgesamt ungefähr 250 ml für Erwachsene und nicht mehr betragen als 5 ml/kg pro Entnahme von pädiatrischen Spendern.
- Verwandte Spender unter 18 Jahren, die die Platzierung eines Leukapheresekatheters benötigen, spenden peripheres Blut, das durch Phlebotomie gesammelt wurde (einschließlich einer Bluteinheit, wenn das Gewicht dies zulässt) und dürfen sich keiner Katheterplatzierung zur Leukapherese unterziehen, da dies als über dem minimalen Risiko für den Spender liegend angesehen wird.
- Es gibt keine obere Altersgrenze für einen Spender. Das Mindestalter für einen verwandten Spender beträgt jedoch 7 Jahre, da dies das jüngste Alter ist, in dem eine Person als fähig angesehen werden kann, ihre Zustimmung zur Teilnahme an einer Forschungsstudie zu geben.
- Nachweis einer früheren Sensibilisierung gegenüber EBV durch EBV-serologische Testung (seropositiv)
- Die hochauflösende HLA-Typisierung des Spenders muss zur Überprüfung verfügbar sein
- CBC innerhalb einer Woche nach Spende. Die Testergebnisse müssen in einem Bereich liegen, der eine Blutspende oder eine Leukapherese nicht ausschließt.
- Serologische Tests auf übertragbare Krankheiten werden gemäß den institutionellen Richtlinien durchgeführt, die aus bestehenden NMDP- und FACT-Richtlinien übernommen wurden. Spender sollten auf der Grundlage dieser Richtlinien als berechtigt betrachtet werden, Leukapherese oder Blut zu spenden (d. h. Richtlinien zur Blutspende)
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit aktiver HIV-, Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Infektion.
- Patienten mit gleichzeitigen aktiven malignen Erkrankungen im Sinne von malignen Erkrankungen, die eine andere Therapie als eine abwartende Beobachtung erfordern.
- Frauen, die schwanger sind.
- Patienten werden ausgeschlossen, wenn sie einen isolierten extramedullären Rückfall von ALL haben.
- Patienten mit aktiver (Grad 2-4) akuter Graft-versus-Host-Disease (GVHD), chronischer GVHD oder offenkundiger Autoimmunerkrankung (z. hämolytische Anämie), die eine Behandlung mit Glukokortikosteroiden (> 0,5 mg/kg/Tag Prednison oder dessen Äquivalent) erfordert
- Aktive Leukämie des Zentralnervensystems (ZNS), definiert durch den eindeutigen morphologischen Nachweis von Lymphoblasten im Liquor cerebrospinalis (CSF) oder symptomatische Leukämie des ZNS (d. h. Hirnnervenlähmung oder andere signifikante neurologische Dysfunktion) innerhalb von 28 Tagen nach der Behandlung. Eine prophylaktische intrathekale Medikation ist kein Ausschlussgrund.
- Erwachsene Patienten (≥ 18 Jahre) mit den folgenden Herzerkrankungen werden ausgeschlossen:
- Stauungsinsuffizienz im Stadium III oder IV der New York Heart Association (NYHA).
- Myokardinfarkt ≤ 6 Monate vor der Einschreibung
- Vorgeschichte von klinisch signifikanten ventrikulären Arrhythmien oder unerklärlichen Synkopen, von denen nicht angenommen wird, dass sie vasovagaler Natur sind oder auf Dehydratation zurückzuführen sind.
- Schwere nicht-ischämische Kardiomyopathie in der Anamnese mit EF ≤ 20 %
- Unkontrollierte, symptomatische, interkurrente Krankheit, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Infektionen, psychiatrische Erkrankungen oder soziale Situationen, die die Einhaltung der Studienanforderungen einschränken oder nach Ansicht des behandelnden Prüfarztes ein inakzeptables Risiko für den Probanden darstellen würden.
- Frühere irreversible neurologische Toxizität nach vorheriger Immuntherapie
- Vorangegangene und/oder andauernde Organdysfunktion oder andere Komorbidität, einschließlich, aber nicht beschränkt auf unkontrollierte Infektionen, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würden, bekannte Nebenwirkungen des Zytokinfreisetzungssyndroms oder der neurologischen Toxizität zu ertragen
- Kürzlich vorangegangene Therapie: Systematische Chemotherapie weniger als 2 Wochen vor der Infusion.
Kürzlich vorangegangene Therapie: Systematische Chemotherapie weniger als 2 Wochen vor der Infusion. Ausnahmen:
- Es gibt keine zeitliche Einschränkung hinsichtlich einer vorherigen intrathekalen Chemotherapie, vorausgesetzt, dass eine vollständige Genesung von etwaigen akuten toxischen Wirkungen einer solchen erfolgt.
- Patienten, die Hydroxyharnstoff oder eine orale Erhaltungschemotherapie erhalten, können aufgenommen werden, sofern die Dosis mindestens 2 Wochen vor Beginn der Apherese oder Behandlung nicht erhöht wurde
- Patienten, die eine Steroidtherapie nur mit physiologischen Ersatzdosen erhalten, sind erlaubt, vorausgesetzt, dass die Dosis mindestens 2 Wochen vor Beginn der Apherese oder Behandlung nicht erhöht wurde.
- Die Probanden müssen sich von den akuten Nebenwirkungen ihrer vorherigen Therapie erholt haben, sodass die Zulassungskriterien erfüllt sind. Ausgenommen von diesem Ausschluss sind Zytopenien, die als krankheitsbedingt und nicht therapiebedingt gelten.
- Rasch fortschreitende Erkrankung, die nach Einschätzung des behandelnden Arztes die Fähigkeit beeinträchtigen würde, die Studientherapie abzuschließen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
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Experimental: Biologische/genetisch modifizierte T-Zellen
Unter Nutzung unserer anfänglichen Versuchserfahrung wurde es geändert, um drei (3) Expansionskohorten aufzunehmen.
Kohorte 1: Patienten mit CD19+-rezidivierenden/refraktären (R/R) B-Zell-Malignomen, die nach allogener/autologer HSCT oder Infusion einer soliden Organtransplantation (SOT) nach konditionierender Chemotherapie auftreten.
Kohorte 2: Patienten mit bösartigen CD10+-Hochrisiko-B-Zell-Tumoren, die für eine autologe HSCT, gefolgt von 19-28z CRA EBV-CTLs geeignet sind (das präparative Auto-HSCT-Schema dient als konditionierende Chemotherapie).
Kohorte 3: Patienten mit bösartigen CD19+-Hochrisiko-B-Zell-Tumoren, die für eine allogene HSZT geeignet sind, gefolgt von konsolidierenden 19-28z-CAR-EBV-CTLs (allo-HSZT-Vorbereitungsschema dient als konditionierende Chemotherapie) EBV-CTL-Dosis (3 x 106 EBV-CTLs/kg), die sich als ideale Herstellungsdosis erwiesen hat.
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Nach Abschluss der Chemotherapie werden genetisch veränderte T-Zellen intravenös in einer von 3 Dosisstufen verabreicht.
Nach der Infusion werden die Patienten klinisch und mit seriellen Blut- und Knochenmarksuntersuchungen überwacht, um Toxizität, therapeutische Wirkungen und das In-vivo-Überleben der genetisch veränderten T-Zellen zu beurteilen.
Für alle Patienten in dieser Studie wird eine feste CAR-EBV-CTL-Dosis (3 x 106 EBV-CTLs/kg) verwendet, die sich als ideale Herstellungsdosis erwiesen hat, die mehrere Infusionen und das Potenzial für mehrere Patientenbehandlungen pro erzeugter Zelllinie ermöglicht.
Die Kohorten werden separat bestimmt, aber Kohorte 3 beginnt nicht anzusammeln, bis Kohorte 2 drei (3) Patienten ohne DLT behandelt hat.
Jeder Patient kann bis zu drei (3) Infusionen erhalten.
Eine Cyclophosphamid-basierte Chemotherapie ist die bevorzugte konditionierende Chemotherapie vor der CAR-T-Zell-Infusion für Patienten mit CD19+-Malignität in Kohorte 1. Die empfohlene Chemotherapie besteht aus Cyclophosphamid als Einzelwirkstoff in einer Dosis von 3000 mg/m2/Dosis i.v. über 1 Stunde oder 1500 mg /m2/Dosis x 2 Dosen täglich über 1 Stunde verabreicht für 2 Tage (Patienten können basierend auf dem klinischen Zustand des Patienten nach Ermessen des behandelnden Arztes und mit schriftlicher Genehmigung des MSKCC-PI dieser Studie eine reduzierte Cyclophosphamid-Dosis erhalten) .
Alternative Schemata auf Cyclophosphamid- oder Nicht-Cyclophosphamid-Basis basierend auf dem klinischen Zustand des Patienten, der Krankheitslast und der Wahrscheinlichkeit des Ansprechens können nach Ermessen des behandelnden Arztes mit schriftlicher Genehmigung des MSKCC-PI der Studie verwendet werden.
Vor den Infusionen Nr. 2 und Nr. 3 wird keine konditionierende Chemotherapie verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Bewerten Sie die Sicherheit/Persistenz (einschließlich GVHD) allogener EBV-spezifischer CTL, die modifiziert wurden, um künstliche T-Zell-Rezeptoren zu exprimieren, die auf das CD19-Molekül abzielen, das für die Persistenz oder das Rezidiv von B-Zell-ALL nach allogener HSCT gegeben wurde.
Zeitfenster: 3 Jahre
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3 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Es sollten die Wirkungen der adoptiv übertragenen CD19-spezifischen T-Zellen auf das Fortschreiten von Leukämie bewertet werden.
Zeitfenster: 3 Jahre
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3 Jahre
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Quantifizierung der Anzahl von chimären Antigenrezeptor (CAR)-positiven T-Zellen und Spender-EBV-CTL im Blut in definierten Intervallen nach der Infusion, um ihr Überleben und ihre Proliferation im Wirt zu bestimmen.
Zeitfenster: 3 Jahre
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3 Jahre
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Zur Beurteilung des Langzeitstatus der behandelten Patienten
Zeitfenster: 15 Jahre
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15 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Kevin Curran, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neubildungen
- Erkrankungen des Immunsystems
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Hämatologische Erkrankungen
- Lymphatische Erkrankungen
- Lymphoproliferative Erkrankungen
- Immunproliferative Erkrankungen
- Leukämie, lymphatisch
- Leukämie
- Hämische und lymphatische Krankheiten
- Lymphom
- Vorläuferzelle lymphoblastische Leukämie-Lymphom
- Komplexe Gemische
- Biologische Produkte
Andere Studien-ID-Nummern
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- 11-038
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