In vitro udvidede allogene Epstein-Barr-virus-specifikke cytotoksiske T-lymfocytter (EBV-CTL'er) genetisk målrettet mod CD19-antigenet i B-celle-maligniteter
Et fase I-forsøg med in vitro-udvidet allogen Epstein-Barr-virus-specifikke cytotoksiske T-lymfocytter (EBV-CTL'er) genetisk målrettet mod CD19-antigenet i B-celle-maligniteter
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Anamnese med CD19+ tilbagefald/refraktær (R/R) B-celle maligniteter, der opstår efter allogen/autolog HSCT eller solid organtransplantation (SOT. (kohorte 1)
- Tilbagefald på denne protokol er påvisning af CD19+ maligniteter i knoglemarvsmorfologi ≥ 5 % enhver ekstramedullær læsion (radiografisk) eller påvisning af ethvert sygdomsniveau ved cytogenetik, molekylær og/eller flowcytometri.
- Anamnese med recidiverende eller refraktære CD19+ maligniteter (f. Non Hodgkin lymfom) eller anses for høj risiko for tilbagefald og kræver autolog eller allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Bevis for sygdom er ikke påkrævet. (kohorte 2 og 3)
- Ingen aldersbegrænsning for patienter
- KPS eller Lansky score > eller = til 50
- Nyrefunktion (målt før konditionerende kemoterapi)
- Kreatinin ≤ 2,0 mg/dL for patienter over 18 år med ≤ 2,5 x institutionel ULN for alder.
- Leverfunktion (målt før konditionerende kemoterapi):
- AST ≤ 5 x den institutionelle ULN Elevation sekundært til leukæmi involvering er ikke et eksklusionskriterium. Leukæmisk involvering vil blive bestemt af tilstedeværelsen af progressivt tilbagefald defineret ved eskalerende knoglemarvs- eller perifer blodleukæmi-blaster inden for den foregående måned og fraværet af påbegyndelse af kendt hepatotoksisk medicin (f.eks. azoler).
- Total bilirubin ≤ 2,5 x den institutionelle ULN
- Tilstrækkelig hjertefunktion (f. LVEF ≥ 40 %) vurderet ved ECHO eller MUGA eller anden lignende cardia-billeddannelse udført inden for 1 måned efter behandling.
- Lungefunktion (målt før behandling):
- Iltmætning ≥ 90 % på rumluft
Donorberettigelse:
- Patientens HSCT-donor, eller hvis HSCT-donor ikke er tilgængelig en tredjepartsdonor, skal give samtykke til en leukaferese eller fuldblodsdonation opnået ved en eller flere flebotomier, som tilsammen vil udgøre ca. 250 ml for voksne og ikke mere end 5 ml/kg pr. træk fra pædiatriske donorer.
- Beslægtede donorer <18 år, der kræver anbringelse af et leukaferesekateter, vil donere perifert blod opsamlet ved flebotomi (inklusive en blodenhed, hvis vægten tillader det), og skal ikke gennemgå kateterplacering for leukaferese, da dette anses for at være over minimal risiko for donoren.
- Der er ingen øvre aldersgrænse for donorer. Dog er minimumsalderen for en relateret donor 7 år, da dette er den yngste alder, en person kan anses for at være i stand til at give samtykke til at deltage i en forskningsundersøgelse.
- Bevis på tidligere sensibilisering over for EBV ved EBV-serologisk test (seropositiv)
- Donors højopløselige HLA-typning skal være tilgængelig til gennemgang
- CBC inden for en uge efter donation. Resultaterne af tests skal ligge inden for et område, der ikke udelukker donation af blod eller undergår leukaferese.
- Serologisk testning for overførbare sygdomme vil blive udført i henhold til institutionelle retningslinjer vedtaget fra eksisterende NMDP- og FACT-retningslinjer. Donorer bør anses for at være kvalificerede til at donere leukaferese eller blod baseret på disse retningslinjer (dvs. retningslinjer for bloddonation)
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med aktiv HIV-, hepatitis B- eller hepatitis C-infektion.
- Patienter med samtidige aktive maligniteter som defineret ved maligniteter, der kræver anden behandling end forventningsfuld observation.
- Kvinder, der er gravide.
- Patienter vil blive udelukket, hvis de har isoleret ekstramedullært tilbagefald af ALL.
- Patienter med aktiv (grad 2-4) akut graft versus host sygdom (GVHD), kronisk GVHD eller en åbenlys autoimmun sygdom (f. hæmolytisk anæmi), der kræver glukokortikosteroidbehandling (>0,5 mg/kg/dag prednison eller tilsvarende) som behandling
- Aktivt centralnervesystem (CNS) leukæmi, som defineret ved utvetydige morfologiske beviser for lymfoblaster i cerebrospinalvæsken (CSF) eller symptomatisk CNS leukæmi (dvs. kranienerveparese eller anden væsentlig neurologisk dysfunktion) inden for 28 dage efter behandlingen. Profylaktisk intratekal medicin er ikke en begrundelse for udelukkelse.
- Voksne patienter (≥18 år) med følgende hjertesygdomme vil blive udelukket:
- New York Heart Association (NYHA) stadium III eller IV kongestiv hjertesvigt
- Myokardieinfarkt ≤ 6 måneder før indskrivning
- Anamnese med klinisk signifikant ventrikulær arytmi eller uforklarlig synkope, menes ikke at være vasovagal eller på grund af dehydrering.
- Anamnese med svær ikke-iskæmisk kardiomyopati med EF ≤20 %
- Ukontrolleret, symptomatisk, interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, infektion, psykiatrisk sygdom eller sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskravene eller efter den behandlende investigators mening ville udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen.
- Forudgående irreversibel neurologisk toksicitet til tidligere immunterapi
- Forudgående og/eller igangværende organdysfunktion eller anden komorbiditet, herunder men ikke begrænset til ukontrolleret infektion, der ville svække patientens evne til at udholde kendte bivirkninger af cytokinfrigivelsessyndrom eller neurologisk toksicitet
- Nylig tidligere behandling: Systematisk kemoterapi mindre end 2 uger før infusion.
Nylig tidligere behandling: Systematisk kemoterapi mindre end 2 uger før infusion. Undtagelser:
- Der er ingen tidsbegrænsning med hensyn til forudgående intratekal kemoterapi, forudsat at der er fuldstændig bedring fra eventuelle akutte toksiske virkninger af en sådan.
- Forsøgspersoner, der får hydroxyurinstof eller oral vedligeholdelseskemoterapi, kan tilmeldes, forudsat at der ikke har været nogen stigning i dosis i mindst 2 uger før start af aferese eller behandling
- Forsøgspersoner, der får steroidbehandling i fysiologiske erstatningsdoser, er kun tilladt, forudsat at der ikke har været nogen stigning i dosis i mindst 2 uger før patientens start af aferese eller behandling.
- Forsøgspersoner skal være kommet sig over de akutte bivirkninger fra deres tidligere behandling, således at kriterierne for berettigelse er opfyldt. Cytopenier, der anses for at være sygdomsrelaterede og ikke terapirelaterede, er undtaget fra denne udelukkelse.
- Hurtigt fremadskridende sygdom, som efter den behandlende læges vurdering ville kompromittere evnen til at gennemføre undersøgelsesterapi.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Biologiske/genetisk modificerede T-celler
Ved at bruge vores første prøveoplevelse blev den ændret til at inkludere tre (3) ekspansionskohorter.
Kohorte 1: patienter med CD19+ tilbagefald/refraktære (R/R) B-celle maligniteter, der opstår efter allogen/autolog HSCT eller solid organ transplantation (SOT) infusion, der opstår efter konditionerende kemoterapi.
Kohorte 2: patienter med CD10+ højrisiko B-celle-maligniteter, der er kvalificerede til autolog HSCT efterfulgt af 19-28z CRA EBV-CTL'er (auto-HSCT præparativt regime tjener som konditionerende kemoterapi.
Kohorte 3: patienter med CD19+ højrisiko B-celle-maligniteter, der er kvalificerede til allogen HSCT efterfulgt af konsoliderende 19-28z CAR EBV-CTL'er (allo-HSCT præparativt regime tjener som konditionerende kemoterapi) Hver ekspansionskohorte har en målopsamling på 6 patienter behandlet med fast CAR EBV-CTL dosis (3x106 EBV-CTLs/kg), som har vist sig at være den ideelle fremstillingsdosis.
|
Efter afslutning af kemoterapien vil genetisk modificerede T-celler blive givet intravenøst i et af 3 dosisniveauer.
Efter infusionen vil patienterne blive overvåget klinisk og med serielle blod- og marv-evalueringer for at vurdere toksicitet, terapeutiske virkninger og in-vivo-overlevelsen af de genetisk modificerede T-celler.
En fast CAR EBV-CTL-dosis (3x106 EBV-CTL'er/kg), som har vist sig at være den ideelle fremstillingsdosis, der muliggør flere infusioner og potentiale for flere patientbehandlinger pr. genereret cellelinje, vil blive brugt til alle patienter i dette forsøg.
Kohorter vil blive bestemt separat, men kohorte 3 vil ikke begynde at akkumulere, før kohorte 2 har behandlet tre (3) patienter uden en DLT.
Hver patient er berettiget til op til tre (3) infusioner.
Cyclophosphamid-baseret kemoterapiregime vil være den foretrukne konditionerende kemoterapi før CAR T-celleinfusion til patienter med CD19+ malignitet i kohorte 1. Anbefalet kemoterapiregime består af enkeltstof cyclophosphamid i en dosis på 3000 mg/m2/dosis IV over 500m eller /m2/dosis x 2 doser givet dagligt over 1 time givet i 2 dage (patienter kan modtage reduceret dosis cyclophosphamid baseret på patientens kliniske status efter den behandlende læges skøn og med skriftlig godkendelse af MSKCC PI af denne undersøgelse) .
Alternative cyclophosphamid- eller ikke-cyclophosphamid-baserede regimer baseret på patientens kliniske status, sygdomsbyrde og sandsynligt risiko for respons kan anvendes efter den behandlende læges skøn med skriftlig godkendelse af MSKCC PI af undersøgelsen.
Konditionerende kemoterapi vil ikke blive givet før infusion #2 og #3.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Evaluer sikkerheden/persistensen af (inklusive GVHD) af allogen EBV-specifik CTL modificeret til at udtrykke kunstige T-cellereceptorer rettet mod CD19-molekyle givet til persistens eller tilbagefald af B-Cell ALL post-allogen HSCT.
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
At vurdere virkningerne af de adoptivt overførte CD19-specifikke T-celler på udviklingen af leukæmi.
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
At kvantificere antallet af kimære antigenreceptor (CAR) positive T-celler og donor EBV-CTL i blodet med definerede intervaller efter infusion for at bestemme deres overlevelse og proliferation i værten.
Tidsramme: 3 år
|
3 år
|
|
At vurdere langtidsstatus for behandlede patienter
Tidsramme: 15 år
|
15 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Kevin Curran, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Hæmatologiske sygdomme
- Lymfesygdomme
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Leukæmi, lymfoid
- Leukæmi
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Lymfom
- Precursorcelle lymfoblastisk leukæmi-lymfom
- Komplekse blandinger
- Biologiske produkter
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- 11-038
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .