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Studie zur Sicherheit und Pharmakodynamik von Sobetirome bei X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (X-ALD)

12. Februar 2014 aktualisiert von: Thomas S. Scanlan

Eine prospektive Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von Sobetirome bei männlichen Probanden mit diagnostizierter X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (X-ALD)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Sobetirome, einem selektiven Schilddrüsenhormon-Analogon, bei erwachsenen männlichen X-ALD-Patienten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden werden innerhalb von 6 Wochen vor dem Baseline-Besuch einem Screening-Besuch unterzogen. Beim Baseline-Besuch wird Blut entnommen und die Baseline-Werte für sehr langkettige Fettsäuren (VLCFA; C22, C24 und C26) im Plasma und in den roten Blutkörperchen (RBC) ermittelt. Die Probanden erhalten eine orale Dosis von 50 mcg Sobetirome einmal täglich für 14 Tage, beginnend mit Tag 1. Die Probanden werden am Tag 1 für 16 Stunden nach ihrer anfänglichen Sobetirome-Dosis zur wiederholten Blutentnahme für die pharmakokinetische Analyse in der Klinik gehalten. Die Probanden kehren an den Tagen 7, 15, 21 und 28 zur Blutentnahme für VLCFA-Messungen in die Klinik zurück. An Tag 15, nach der Sicherheitsbewertung, erhalten die Probanden eine erhöhte Dosis von 100 mcg und diese Dosis wird einmal täglich bis Tag 28 fortgesetzt. Die Probanden werden weiterhin wöchentlich zur Blut- und Urinabnahme und Sicherheitsbewertung in die Klinik zurückkehren. Die Probanden kehren am Tag 42 für einen Besuch am Ende der Studie in die Klinik zurück, der eine abschließende Messung von VLCFA und Blut- und Urinsicherheitslabors zur Überprüfung der Reversibilität beinhaltet. Zu den Sicherheitslabors gehören Serumchemie, Profil freier Fettsäuren, Hämatologie, Urinanalyse und Schilddrüsenfunktion. Die Probanden werden mit EKGs, Vitalfunktionen, körperlichen Untersuchungen und der Bewertung unerwünschter Ereignisse überwacht.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer im Alter von 18-65 Jahren
  • X-ALD-Diagnose entweder durch erhöhte VLCFAs oder DNA-Tests
  • muss eine Einverständniserklärung unterschreiben und sich bereit erklären, die erforderlichen Klinikbesuche durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

  • weibliche Geschlecht
  • anormale Labortestergebnisse (außer VLCFA) beim Screening-Besuch
  • Geschichte der koronaren Herzkrankheit
  • Anwendung der Triiodthyronin-Therapie
  • anormaler Schilddrüsenfunktionstest beim Screening-Besuch
  • unbehandelte Nebenniereninsuffizienz
  • derzeit Lorenzo's Oil oder andere VLCFA-senkende Mittel einnehmen
  • Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb von 30 Tagen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Sobetirome
Die Probanden erhalten orale Dosen von Sobetirome. Alle Probanden beginnen mit einer Dosis von 50 mcg einmal täglich für 14 Tage. Wenn sich diese Dosis als sicher und gut verträglich erweist, erhalten die Probanden für weitere 14 Tage einmal täglich eine Dosis von 100 mcg.
Arzneimittel: Sobetirome
50 mcg oder 100 mcg einmal täglich oral
Andere Namen:
  • GC-1
  • QRX-431

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Werte für sehr langkettige Fettsäuren (VLCFA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 14 und Tag 28 der Sobetirome-Dosierung
Die Spiegel der sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) im Plasma und in den Erythrozyten werden nach 14 Tagen mit 50 Mikrogramm Sobetirom und erneut nach 14 Tagen mit 100 Mikrogramm Sobetirom gemessen.
Tag 14 und Tag 28 der Sobetirome-Dosierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nachweis von Veränderungen der Schilddrüsenfunktion gegenüber dem Ausgangswert, bestätigt durch gemessene Veränderungen von TSH und/oder freiem T4
Zeitfenster: Tag 14 und 28 der Sobetirome-Dosierung
Die Schilddrüsenfunktion wird durch Messung von TSH und freiem T4 nach 14 Tagen mit 50 mcg Sobetirom und erneut nach 14 Tagen mit 100 mcg Sobetirom-Dosierung beurteilt.
Tag 14 und 28 der Sobetirome-Dosierung
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Alle 7 Tage bis zum Tag des Studienbesuchs und erneut am Tag des Studienbesuchs
Unerwünschte Ereignisse werden durch körperliche Untersuchung und EKG beurteilt
Alle 7 Tage bis zum Tag des Studienbesuchs und erneut am Tag des Studienbesuchs
Spitzenplasmakonzentration (Cmax) von Sobetirome
Zeitfenster: Tag 1
Eine pharmakokinetische Analyse zur Beurteilung der Sobetirom-Exposition bei X-ALD-Patienten.
Tag 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Thomas S. Scanlan

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2013

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Februar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Februar 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Februar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Sobetirome-CLIN-006
  • CTSA grant (UL1TR000128) (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Oregon Clinical & Translational Research Institute)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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