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Studio sulla sicurezza e farmacodinamica del sobetirome nell'adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD)

12 febbraio 2014 aggiornato da: Thomas S. Scanlan

Uno studio prospettico su sicurezza, tolleranza, farmacodinamica e farmacocinetica del sobetirome in soggetti di sesso maschile con diagnosi di adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tolleranza, la farmacocinetica e la farmacodinamica del sobetirome, un analogo selettivo dell'ormone tiroideo, nei pazienti maschi adulti con X-ALD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I soggetti avranno una visita di screening entro 6 settimane prima della visita di riferimento. Alla visita basale verrà prelevato il sangue e stabilire i valori basali per gli acidi grassi a catena molto lunga del plasma e dei globuli rossi (RBC) (VLCFA; C22, C24 e C26). I soggetti riceveranno una dose orale di 50 mcg di sobetirome una volta al giorno per 14 giorni a partire dal giorno 1. I soggetti saranno tenuti in clinica il giorno 1 per 16 ore dopo la loro dose iniziale di sobetirome per ripetere il prelievo di sangue per l'analisi farmacocinetica. I soggetti torneranno alla clinica nei giorni 7, 15, 21 e 28 per la raccolta del sangue per le misurazioni VLCFA. Il giorno 15, dopo la valutazione della sicurezza, i soggetti riceveranno una dose aumentata di 100 mcg e questa dose verrà continuata una volta al giorno fino al giorno 28. I soggetti continueranno a tornare alla clinica settimanalmente per la raccolta del sangue e delle urine e per le valutazioni di sicurezza. I soggetti torneranno alla clinica il giorno 42 per una visita di fine studio che comporterà una misurazione finale di VLCFA e laboratori di sicurezza del sangue e delle urine per verificare la reversibilità. I laboratori di sicurezza includeranno la chimica del siero, il profilo degli acidi grassi liberi, l'ematologia, l'analisi delle urine e la funzione tiroidea. I soggetti saranno monitorati con ECG, segni vitali, esami fisici e valutazione degli eventi avversi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • maschi dai 18 ai 65 anni
  • Diagnosi X-ALD mediante VLCFA elevati o test del DNA
  • deve firmare il consenso informato e accettare di completare le visite cliniche richieste.

Criteri di esclusione:

  • genere femminile
  • risultati anormali dei test di laboratorio (eccetto VLCFA) alla visita di screening
  • storia di malattia coronarica
  • uso della terapia con triiodotironina
  • test di funzionalità tiroidea anormale alla visita di screening
  • insufficienza surrenalica non trattata
  • attualmente sta assumendo l'olio di Lorenzo o un altro agente che riduce i VLCFA
  • partecipazione a uno studio sui farmaci sperimentali entro 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sobetiroma
I soggetti riceveranno dosi orali di sobetirome. Tutti i soggetti inizieranno con una dose di 50 mcg, una volta al giorno per 14 giorni. Se questa dose si dimostra sicura e ben tollerata, i soggetti riceveranno una dose di 100 mcg una volta al giorno per altri 14 giorni.
Droga: Sobetiroma
50 mcg o 100 mcg una volta al giorno per via orale
Altri nomi:
  • CG-1
  • QRX-431

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA).
Lasso di tempo: Giorno 14 e Giorno 28 della somministrazione di sobetirome
I livelli di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA) nel plasma e negli eritrociti saranno misurati dopo 14 giorni di somministrazione di 50 mcg di sobetirome e nuovamente dopo 14 giorni di somministrazione di 100 mcg di sobetirome.
Giorno 14 e Giorno 28 della somministrazione di sobetirome

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evidenza di variazioni della funzione tiroidea rispetto al basale confermate da variazioni misurate di TSH e/o T4 libero
Lasso di tempo: Giorno 14 e 28 della somministrazione di sobetirome
La funzione tiroidea sarà valutata con la mia misurazione del TSH e del T4 libero dopo 14 giorni di somministrazione di 50 mcg di sobetirome e di nuovo dopo 14 giorni di somministrazione di 100 mcg di sobetirome.
Giorno 14 e 28 della somministrazione di sobetirome
Numero di partecipanti con eventi avversi rispetto al basale
Lasso di tempo: Ogni 7 giorni fino al giorno della visita di esito e di nuovo al giorno della visita di fine studio
Gli eventi avversi saranno valutati mediante esame fisico ed ECG
Ogni 7 giorni fino al giorno della visita di esito e di nuovo al giorno della visita di fine studio
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di Sobetirome
Lasso di tempo: Giorno 1
Un'analisi farmacocinetica per valutare l'esposizione al sobetirome nei soggetti X-ALD.
Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Thomas S. Scanlan

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2013

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 febbraio 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 febbraio 2014

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Sobetirome-CLIN-006
  • CTSA grant (UL1TR000128) (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Oregon Clinical & Translational Research Institute)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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