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Studie zur Sicherheit und Pharmakodynamik von Sobetirome bei X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (X-ALD)

12. Februar 2014 aktualisiert von: Thomas S. Scanlan

Eine prospektive Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von Sobetirome bei männlichen Probanden mit diagnostizierter X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (X-ALD)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Sobetirome, einem selektiven Schilddrüsenhormon-Analogon, bei erwachsenen männlichen X-ALD-Patienten.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden werden innerhalb von 6 Wochen vor dem Baseline-Besuch einem Screening-Besuch unterzogen. Beim Baseline-Besuch wird Blut entnommen und die Baseline-Werte für sehr langkettige Fettsäuren (VLCFA; C22, C24 und C26) im Plasma und in den roten Blutkörperchen (RBC) ermittelt. Die Probanden erhalten eine orale Dosis von 50 mcg Sobetirome einmal täglich für 14 Tage, beginnend mit Tag 1. Die Probanden werden am Tag 1 für 16 Stunden nach ihrer anfänglichen Sobetirome-Dosis zur wiederholten Blutentnahme für die pharmakokinetische Analyse in der Klinik gehalten. Die Probanden kehren an den Tagen 7, 15, 21 und 28 zur Blutentnahme für VLCFA-Messungen in die Klinik zurück. An Tag 15, nach der Sicherheitsbewertung, erhalten die Probanden eine erhöhte Dosis von 100 mcg und diese Dosis wird einmal täglich bis Tag 28 fortgesetzt. Die Probanden werden weiterhin wöchentlich zur Blut- und Urinabnahme und Sicherheitsbewertung in die Klinik zurückkehren. Die Probanden kehren am Tag 42 für einen Besuch am Ende der Studie in die Klinik zurück, der eine abschließende Messung von VLCFA und Blut- und Urinsicherheitslabors zur Überprüfung der Reversibilität beinhaltet. Zu den Sicherheitslabors gehören Serumchemie, Profil freier Fettsäuren, Hämatologie, Urinanalyse und Schilddrüsenfunktion. Die Probanden werden mit EKGs, Vitalfunktionen, körperlichen Untersuchungen und der Bewertung unerwünschter Ereignisse überwacht.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer im Alter von 18-65 Jahren
  • X-ALD-Diagnose entweder durch erhöhte VLCFAs oder DNA-Tests
  • muss eine Einverständniserklärung unterschreiben und sich bereit erklären, die erforderlichen Klinikbesuche durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

  • weibliche Geschlecht
  • anormale Labortestergebnisse (außer VLCFA) beim Screening-Besuch
  • Geschichte der koronaren Herzkrankheit
  • Anwendung der Triiodthyronin-Therapie
  • anormaler Schilddrüsenfunktionstest beim Screening-Besuch
  • unbehandelte Nebenniereninsuffizienz
  • derzeit Lorenzo's Oil oder andere VLCFA-senkende Mittel einnehmen
  • Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb von 30 Tagen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sobetirome
Die Probanden erhalten orale Dosen von Sobetirome. Alle Probanden beginnen mit einer Dosis von 50 mcg einmal täglich für 14 Tage. Wenn sich diese Dosis als sicher und gut verträglich erweist, erhalten die Probanden für weitere 14 Tage einmal täglich eine Dosis von 100 mcg.
Arzneimittel: Sobetirome
50 mcg oder 100 mcg einmal täglich oral
Andere Namen:
  • GC-1
  • QRX-431

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Werte für sehr langkettige Fettsäuren (VLCFA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 14 und Tag 28 der Sobetirome-Dosierung
Die Spiegel der sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) im Plasma und in den Erythrozyten werden nach 14 Tagen mit 50 Mikrogramm Sobetirom und erneut nach 14 Tagen mit 100 Mikrogramm Sobetirom gemessen.
Tag 14 und Tag 28 der Sobetirome-Dosierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nachweis von Veränderungen der Schilddrüsenfunktion gegenüber dem Ausgangswert, bestätigt durch gemessene Veränderungen von TSH und/oder freiem T4
Zeitfenster: Tag 14 und 28 der Sobetirome-Dosierung
Die Schilddrüsenfunktion wird durch Messung von TSH und freiem T4 nach 14 Tagen mit 50 mcg Sobetirom und erneut nach 14 Tagen mit 100 mcg Sobetirom-Dosierung beurteilt.
Tag 14 und 28 der Sobetirome-Dosierung
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Alle 7 Tage bis zum Tag des Studienbesuchs und erneut am Tag des Studienbesuchs
Unerwünschte Ereignisse werden durch körperliche Untersuchung und EKG beurteilt
Alle 7 Tage bis zum Tag des Studienbesuchs und erneut am Tag des Studienbesuchs
Spitzenplasmakonzentration (Cmax) von Sobetirome
Zeitfenster: Tag 1
Eine pharmakokinetische Analyse zur Beurteilung der Sobetirom-Exposition bei X-ALD-Patienten.
Tag 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Thomas S. Scanlan

Ermittler

  • Hauptermittler: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2013

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Februar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Februar 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. Februar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

14. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Sobetirome-CLIN-006
  • CTSA grant (UL1TR000128) (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Oregon Clinical & Translational Research Institute)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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