Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i farmakodynamiki sobetiromu w adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (X-ALD)

12 lutego 2014 zaktualizowane przez: Thomas S. Scanlan

Prospektywne badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki sobetiromu u mężczyzn z rozpoznaniem adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (X-ALD)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki sobetiromu, selektywnego analogu hormonu tarczycy, u dorosłych pacjentów płci męskiej z X-ALD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Pacjenci będą mieli wizytę przesiewową w ciągu 6 tygodni przed wizytą wyjściową. Podczas wizyty wyjściowej zostanie pobrana krew w celu ustalenia wartości wyjściowych dla osocza i czerwonych krwinek (RBC) bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCFA; C22, C24 i C26). Pacjenci będą otrzymywać doustną dawkę 50 mcg sobetiromu raz dziennie przez 14 dni, począwszy od Dnia 1. Pacjenci będą trzymani w klinice w Dniu 1 przez 16 godzin po przyjęciu początkowej dawki sobetiromu w celu ponownego pobrania krwi do analizy farmakokinetycznej. Pacjenci wrócą do kliniki w dniach 7, 15, 21 i 28 w celu pobrania krwi do pomiarów VLCFA. W dniu 15, po ocenie bezpieczeństwa, pacjenci otrzymają zwiększoną dawkę 100 mcg i ta dawka będzie kontynuowana raz dziennie do dnia 28. Pacjenci będą nadal co tydzień przychodzić do kliniki w celu pobrania krwi i moczu oraz oceny bezpieczeństwa. Pacjenci wrócą do kliniki w dniu 42 na wizytę końcową badania, która będzie obejmować końcowy pomiar VLCFA oraz laboratoria bezpieczeństwa krwi i moczu w celu sprawdzenia odwracalności. Laboratoria bezpieczeństwa będą obejmować chemię surowicy, profil wolnych kwasów tłuszczowych, hematologię, analizę moczu i czynność tarczycy. Pacjenci będą monitorowani za pomocą EKG, parametrów życiowych, badań fizykalnych i oceny zdarzeń niepożądanych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mężczyźni w wieku 18-65 lat
  • Rozpoznanie X-ALD na podstawie podwyższonych VLCFA lub testów DNA
  • muszą podpisać świadomą zgodę i wyrazić zgodę na odbycie wymaganych wizyt w klinice.

Kryteria wyłączenia:

  • Płeć żeńska
  • nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych (z wyjątkiem VLCFA) podczas wizyty przesiewowej
  • historia choroby wieńcowej
  • stosowanie terapii trójjodotyroniną
  • nieprawidłowy wynik badania czynności tarczycy podczas wizyty przesiewowej
  • nieleczona niedoczynność kory nadnerczy
  • obecnie przyjmuje Lorenzo's Oil lub inny środek obniżający VLCFA
  • udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Sobetirom
Pacjenci otrzymają doustne dawki sobetiromu. Wszyscy badani rozpoczną od dawki 50 mcg, raz dziennie przez 14 dni. Jeśli ta dawka okaże się bezpieczna i dobrze tolerowana, pacjenci będą otrzymywać dawkę 100 mcg raz dziennie przez dodatkowe 14 dni.
Lek: Sobetirom
50 mcg lub 100 mcg raz dziennie doustnie
Inne nazwy:
  • GC-1
  • QRX-431

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCFA).
Ramy czasowe: Dzień 14 i dzień 28 dawkowania sobetiromu
Poziomy bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (VLCFA) w osoczu i erytrocytach będą mierzone po 14 dniach podawania 50 mcg sobetiromu i ponownie po 14 dniach podawania 100 mcg sobetiromu.
Dzień 14 i dzień 28 dawkowania sobetiromu

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dowody na zmiany w czynności tarczycy w porównaniu z wartością wyjściową potwierdzone przez zmierzone zmiany w TSH i/lub wolnej T4
Ramy czasowe: Dzień 14 i 28 dawkowania sobetiromu
Czynność tarczycy będzie oceniana moim pomiarem TSH i wolnej T4 po 14 dniach dawkowania 50 mcg sobetiromu i ponownie po 14 dniach dawkowania 100 mcg sobetiromu.
Dzień 14 i 28 dawkowania sobetiromu
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi od punktu początkowego
Ramy czasowe: Co 7 dni do dnia wizyty kontrolnej i ponownie na koniec dnia wizyty w ramach badania
Zdarzenia niepożądane zostaną ocenione na podstawie badania fizykalnego i EKG
Co 7 dni do dnia wizyty kontrolnej i ponownie na koniec dnia wizyty w ramach badania
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) Sobetiromu
Ramy czasowe: Dzień 1
Analiza farmakokinetyczna w celu oceny ekspozycji na sobetirom u pacjentów z X-ALD.
Dzień 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Thomas S. Scanlan

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: David Koeller, MD, Oregon Health and Science University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2013

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 lutego 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 lutego 2014

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Sobetirome-CLIN-006
  • CTSA grant (UL1TR000128) (Inny numer grantu/finansowania: Oregon Clinical & Translational Research Institute)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami