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EPI-743 in Friedreichs Ataxie-Punktmutationen

28. Juni 2016 aktualisiert von: University of South Florida

Eine klinische Phase-2A-Studie mit EPI-743 (Vincerinone™) zur visuellen Funktion bei Friedreich-Ataxie-Patienten mit Punktmutationen

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirkungen von EPI-743 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie-Punktmutationen zu bewerten

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie ist es zu untersuchen, ob die Behandlung mit EPI-743 einen erkennbaren Einfluss auf die Sehfunktion hat – einschließlich Sehschärfe, Gesichtsfelder und Farbsehen sowie auf eine Reihe von relevanten funktionellen und vom Patienten/Kliniker bewerteten Skalen bei der Behandlung von Friedreich-Ataxie und zur Bestimmung der Sicherheit der Behandlung mit EPI-743.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose der genetisch bestätigten Friedreich-Ataxie-Punktmutation.
  2. Visus zu Beginn mehr als 15 Buchstaben auf kontrastreichem EDTRS bei vier Metern.
  3. FARS-Score von 20 bis 90.
  4. Männlich oder weiblich zwischen 18 und 65 Jahren.
  5. Zustimmung zur Anwendung von Verhütungsmitteln innerhalb der reproduktiven Jahre
  6. Eine eventuell eingesetzte Hormonersatztherapie muss für die Dauer der Studie stabil bleiben.
  7. Bereitschaft und Fähigkeit zur Einhaltung von Studienverfahren.
  8. Bereitschaft und Fähigkeit, einen Tag vor den Bewertungen am Studienort einzutreffen.
  9. Verzicht auf die Einnahme von Nahrungsergänzungsmitteln und nicht verschreibungspflichtigen Medikamenten mindestens 30 Tage vor Beginn der Behandlung und für die Dauer der Studie. Dazu gehören insbesondere Idebenon, Coenzym Q10 und Vitamin E.
  10. Abstinenz von Lebensmitteln oder Getränken oder Riegeln, die mit Coenzym Q10, Vitamin E, super angereicherten funktionellen Lebensmitteln oder Getränken angereichert sind, mindestens 30 Tage vor Beginn der Behandlung und für die Dauer der Studie.
  11. Verzicht auf die Verwendung anderer Prüfpräparate oder nicht zugelassener Arzneimittel innerhalb von 30 Tagen nach der Registrierung und für die Dauer der Studie.
  12. Das Subjekt kann mehrere Kapseln der Größe 0 schlucken.
  13. Der Proband hat freiwillig eine vom IRB genehmigte Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie unterzeichnet, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und mit dem Probanden besprochen wurden.

Ausschlusskriterien:

  1. Allergie gegen EPI-743 oder Sesamöl oder Nüsse.
  2. Klinisch signifikanter Blutungszustand oder abnormaler PT/PTT-INR (INR > zwei; PTT > zweifacher Normalwert).
  3. Leberinsuffizienz mit LFTs größer als das Dreifache der oberen Normalgrenze beim Screening.
  4. Niereninsuffizienz mit Kreatinin > 1,5 beim Screening.
  5. Fettmalabsorptionssyndrome.
  6. Alle anderen Erkrankungen der Atmungskette der Mitochondrien oder angeborene Stoffwechselstörungen.
  7. Alle anderen ophthalmologischen Erkrankungen.
  8. Klinisch signifikante Kardiomyopathie mit Ejektionsfraktion < 40 Prozent beim Screening.
  9. Klinisch signifikante, behandlungsbedürftige Arrhythmie innerhalb der letzten zwei Jahre.
  10. Geplanter chirurgischer Eingriff während der Dauer der Studie, einschließlich Nachsorge.
  11. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  12. Antikoagulanzientherapie innerhalb von 30 Tagen nach Einschreibung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EPI-743
EPI-743, oral, 400 mg dreimal täglich für 3 Monate
Arzneimittel: EPI-743
EPI-743 (alpha-Tocotrienolchinon) ist ein kleinmolekulares Therapeutikum, das rational entwickelt wurde, um reduziertes Glutathion durch NQO1-katalysierten Elektronentransfer von NADPH aufzufüllen.
Andere Namen:
  • Vincerinon, alpha-Tocotrienolchinon

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Visuelle Funktion
Zeitfenster: 3 Monate
Geringe Kontrastschärfe
3 Monate
Sicherheitsparameter
Zeitfenster: 3 Monate
Klinische und Laborsicherheitsparameter
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Visuelle Funktion
Zeitfenster: 3 Monate
Gesichtsfelder gemäß Humphrey 30-2-Prüfung; Hohe Kontrastsehschärfe
3 Monate
Neurologische Funktion
Zeitfenster: 3 Monate
Friedreichs Ataxie Rating Scale
3 Monate
Physische Funktion
Zeitfenster: 3 Monate
25-Fuß-Gehweg (für Probanden, die den Test bei der Einschreibung absolvieren können);
3 Monate
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: 3 Monate
Patientenbericht über Bewertungsskala
3 Monate
Aktivitäten des täglichen Lebens
Zeitfenster: 3 Monate
Patientenbericht über Bewertungsskala
3 Monate
Herzindizes
Zeitfenster: 3 Monate
Echokardiogramm
3 Monate
Funktion der oberen Extremität
Zeitfenster: 3 Monate
9-Loch-Peg-Test
3 Monate
Krankheitsbiomarker
Zeitfenster: 3 Monate
Bestandteile des Glutathionzyklus
3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of South Florida

Mitarbeiter

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Edison Pharmaceuticals Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

14. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

29. Juni 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juni 2016

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EPI-743 PM

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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