Eine doppelblinde, placebokontrollierte Vergleichsstudie und Open-Label-Verlängerungsstudie zur Bestätigung der Wirksamkeit und Sicherheit von E2020 bei Patienten mit Down-Syndrom mit Regressionssymptomen und behinderten Aktivitäten des täglichen Lebens.

Einschlusskriterien

Bei der Registrierung in der Prä-Randomisierungsphase

1. Mit definitiver Diagnose des Down-Syndroms
2. Haben Sie mehr als oder gleich 3 der folgenden 4 Symptome unter 9 Punkten gemäß den diagnostischen Kriterien, die vom Forschungsprogramm zur Behandlung hartnäckiger Krankheiten 2010 herausgegeben wurden (Forschungsarbeit zum Forschungsprogramm zur Behandlung hartnäckiger Krankheiten; Umfrage zur plötzlichen Regression (21 Trisomie) und Vorbereitung von Diagnosekriterien.) Motorische Retardierung, Mutismus, sozialer Rückzug (Heimgebundenheit), Schlafstörungen
3. Unzureichende Verbesserung durch Umgebungsanpassung und Psychotherapien einschließlich Beratung für mindestens 8 Wochen vor der Einschreibung
4. Haben Sie eine Verdachtsdiagnose mit neuropsychiatrischer Störung ohne ausreichende Auswirkung auf eine Krankheit, selbst nach einer medizinischen Behandlung von mehr als oder gleich 8 Wochen vor der Einschreibung.
5. Eine Gesamtpunktzahl der Body Functionality Checklist (51 Punkte) ist bei der Einschreibung kleiner oder gleich 210
6. Im Alter von 15 bis einschließlich 39 Jahren
7. Männer und Frauen
8. Muss ein Familienmitglied oder eine Pflegekraft haben, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben und in der Lage sein werden, 3 Tage pro Woche mit dem Probanden zu verbringen (mindestens 4 Stunden pro Tag) und in der Lage sein werden, den Probanden während der Studie zu unterstützen, indem er die erforderlichen Studien bereitstellt Informationen für den Probanden, Unterstützung der Therapietreue und Begleitung des Probanden zu allen geplanten Besuchen, Unterstützung studienbezogener Tests für die Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen während des gesamten Studienzeitraums
9. Männer und Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden
10. Kann geplante Studienbesuche gemäß den Anweisungen des Prüfarztes einhalten
11. Kann für geplante Untersuchungen besucht werden (außer bei Gehschwierigkeiten aufgrund der Entwicklung einer Regression)
12. Eingereichte schriftliche Einverständniserklärung für den Studieneintritt (so viel wie möglich von den Probanden einholen; obligatorisch von ihrem Erziehungsberechtigten)

Ausschlusskriterien

Bei der Registrierung in der Prä-Randomisierungsphase

1. Verdacht auf progressive neuropsychiatrische Erkrankung (z. B. neurodegenerative Erkrankung und progressiver Tumor), nachgewiesen durch MRT oder CT innerhalb von 1 Jahr vor der Prä-Randomisierungsphase (falls nicht innerhalb von 1 Jahr vor der Prä-Randomisierungsphase getestet, während der Prä-Randomisierungsphase erneut bestätigen). ).
2. Eine Vorgeschichte mit signifikanten neurologischen Störungen wie Schlaganfall, Hirntumor, Enzephalitis, Meningitis, Normaldruckhydrozephalus, Hirntrauma mit Bewusstlosigkeit und Erfahrung mit Gehirnoperationen, die einen ungelösten Mangel verursacht haben
3. Früher mit Autismus diagnostiziert
4. Mit Anzeichen einer atlantoaxialen Subluxation oder einer chirurgischen Operation wegen atlantoaxialer Subluxation innerhalb von 2 Jahren
5. Anfallssymptome innerhalb von 2 Jahren haben oder Antiepileptika innerhalb von 1 Jahr vor der Aufnahme in die Prä-Randomisierungsphase verwendet haben.
6. Mit schwerer Hör- oder Sehbehinderung, die die Regression beeinträchtigen kann
7. Haben Sie eine Komplikation einer Herzerkrankung (Angina pectoris, dekompensierte Herzinsuffizienz, Schenkelblock, Arrhythmie) oder eine periphere Gefäßerkrankung mit instabilem Zustand in 3 Monaten vor der Aufnahme in die Prä-Randomisierungsphase
8. Eine Komplikation klinisch signifikanter aktiver und instabiler Erkrankungen im Magen-Darm-, Leber-, Nieren-, Atmungs- oder Herz-Kreislauf-System haben
9. Haben Sie eine Vorgeschichte von klinisch signifikantem Magen-Darm-Geschwür, Bronchialasthma oder obstruktiver Lungenerkrankung
10. Haben Sie eine Komplikation der Krankheit, die die Absorption, Verteilung und den Metabolismus des Studienmedikaments beeinflusst (z. B. entzündliche Dickdarmerkrankung, Magengeschwür, Zwölffingerdarmgeschwür, Lebererkrankung, schwere Laktoseintoleranz)
11. Mit einem bösartigen Tumor in der Vorgeschichte oder in der Vorgeschichte innerhalb von 5 Jahren vor der Einverständniserklärung (außer Basalzellkarzinom, Plattenepithelkarzinom)
12. Mit einer Komplikation oder Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholabhängigkeit innerhalb der letzten 10 Jahre
13. Eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Inhaltsstoffe von Donepezilhydrochlorid oder Pepidinderivaten haben
14. Die Kriterien für verbotene und eingeschränkte Begleitmedikationen nicht erfüllen oder voraussichtlich von den oben genannten Kriterien für verbotene und eingeschränkte Begleitmedikationen/Therapien während der Studie abweichen
15. Schwangere oder stillende Frauen
16. Sie haben an einer anderen klinischen Studie teilgenommen und das Studienmedikament innerhalb von 12 Wochen vor der Aufnahme in diese Studie erhalten
17. Donepezilhydrochlorid verwendet oder an einer klinischen Studie mit E2020 teilgenommen und E2020 in der Vergangenheit erhalten haben
18. Mit einer Geschichte einer Behandlung für Demenz vom Alzheimer-Typ

19. Bei schwerer extrapyramidaler Störung

    Bei der Einschreibung in die Doppelblindphase

20. Verdacht auf eine schwere Krankheitskomplikation aufgrund der Laborparameter bei der Aufnahme in die Prä-Randomisierungsphase (Besuch 1) und die Sicherheit ist nach Ansicht des Hauptprüfarztes oder Unterprüfarztes nicht gewährleistet