Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie porównawcze i otwarte badanie rozszerzone w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa E2020 u pacjentów z zespołem Downa, u których występują objawy regresji i niepełnosprawność w wykonywaniu codziennych czynności.

Kryteria przyjęcia

Podczas rejestracji w fazie przedrandomizacji

1. Z definitywną diagnozą zespołu Downa
2. Mają co najmniej 3 z następujących 4 objawów spośród 9 pozycji zgodnie z kryteriami diagnostycznymi wydanymi przez Program badań nad leczeniem chorób nieuleczalnych z 2010 r. Kryteria diagnostyczne.) Opóźnienie ruchowe, mutyzm, wycofanie społeczne (przywiązanie do domu), zaburzenia snu
3. Niewystarczająca poprawa dzięki przystosowaniu środowiskowemu i psychoterapiom, w tym poradnictwu przez co najmniej 8 tygodni przed włączeniem
4. Mieć podejrzenie zaburzenia neuropsychiatrycznego bez wystarczającego wpływu na chorobę, nawet po leczeniu medycznym przez co najmniej 8 tygodni przed włączeniem.
5. Całkowity wynik Listy kontrolnej funkcjonalności ciała (51 pozycji) jest mniejszy lub równy 210 w chwili rejestracji
6. Wiek od 15 do 39 lat włącznie
7. Mężczyźni i kobiety
8. Musi mieć członka rodziny lub opiekuna, który wyrazi pisemną świadomą zgodę i będzie w stanie spędzić z pacjentem 3 dni w tygodniu (co najmniej 4 godziny dziennie) i będzie w stanie wspierać pacjenta podczas badania, zapewniając niezbędne badania informacje dla pacjenta, pomagające w przestrzeganiu zaleceń dotyczących leczenia i towarzyszące pacjentowi podczas wszystkich zaplanowanych wizyt, wspierające testy związane z badaniem w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa przez cały okres badania
9. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję
10. Potrafi przestrzegać zaplanowanych wizyt studyjnych zgodnie z instrukcjami badacza
11. Możliwość wizyt w celu wykonania zaplanowanych ocen (z wyjątkiem trudności w chodzeniu z powodu rozwoju regresji)
12. Przesłana pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu (w celu uzyskania jak największej liczby od uczestników; obowiązkowo od ich opiekuna prawnego)

Kryteria wyłączenia

Podczas rejestracji w fazie przedrandomizacji

1. Podejrzewa się, że ma postępującą chorobę neuropsychiatryczną (np. zaburzenie neurodegeneracyjne i postępujący guz) potwierdzoną za pomocą rezonansu magnetycznego lub tomografii komputerowej w ciągu 1 roku przed fazą przedrandomizacyjną (jeśli nie przeprowadzono badania w ciągu 1 roku przed fazą przedrandomizacyjną, należy potwierdzić ponownie podczas fazy przedrandomizacyjnej ).
2. Mieć w wywiadzie znaczące zaburzenia neurologiczne, takie jak udar, guz mózgu, zapalenie mózgu, zapalenie opon mózgowych, wodogłowie z normalnym ciśnieniem, uraz mózgu towarzyszący utracie przytomności oraz doświadczenie w operacjach mózgu powodujących nierozwiązany niedobór
3. Wcześniej zdiagnozowano autyzm
4. Z objawami podwichnięcia szczytowo-obrotowego lub przeszedł operację chirurgiczną podwichnięcia szczytowo-obrotowego w ciągu 2 lat
5. Mieć objawy napadu padaczkowego w ciągu 2 lat lub stosować lek przeciwpadaczkowy w ciągu 1 roku przed włączeniem do fazy przedrandomizacyjnej.
6. Z ciężkimi zaburzeniami słuchu lub wzroku, które mogą wpływać na regresję
7. mieć powikłanie choroby serca (dławica piersiowa, zastoinowa niewydolność serca, blok odnogi pęczka Hisa, arytmia) lub chorobę naczyń obwodowych z niestabilnym stanem w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do fazy przedrandomizacji
8. mieć powikłania klinicznie istotnych czynnych i niestabilnych chorób układu pokarmowego, wątrobowego, nerkowego, oddechowego lub sercowo-naczyniowego
9. Mieć w wywiadzie klinicznie istotny wrzód przewodu pokarmowego, astmę oskrzelową lub obturacyjną chorobę płuc
10. mieć powikłanie choroby wpływające na wchłanianie, dystrybucję i metabolizm badanego leku (np. choroba zapalna okrężnicy, wrzód żołądka, wrzód dwunastnicy, zaburzenia czynności wątroby, poważna nietolerancja laktozy)
11. Z obecną lub przeszłą historią nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat przed wyrażeniem świadomej zgody (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego)
12. Z powikłaniem lub historią uzależnienia od narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 10 lat
13. Znana nadwrażliwość na składnik(i) chlorowodorku donepezylu lub pochodne peperydyny
14. Nie spełnia kryteriów zakazanych i podlegających ograniczeniom leków towarzyszących lub przewiduje się, że odbiega od powyższych kryteriów dotyczących jednocześnie zakazanych i podlegających ograniczeniom leków/terapii towarzyszących podczas badania
15. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
16. Brali udział w innym badaniu klinicznym i otrzymywali badany lek w ciągu 12 tygodni przed włączeniem do tego badania
17. Stosowali chlorowodorek donepezilu lub uczestniczyli w badaniu klinicznym E2020 i otrzymywali E2020 w przeszłości
18. Z historią leczenia otępienia typu Alzheimera

19. Z ciężkimi zaburzeniami pozapiramidowymi

    Podczas rejestracji w fazie podwójnie ślepej próby

20. Podejrzewa się powikłanie ciężkiej choroby, biorąc pod uwagę parametry laboratoryjne w momencie włączenia do fazy przedrandomizacyjnej (wizyta 1), a bezpieczeństwo nie jest chronione w opinii głównego badacza lub badacza pomocniczego