- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02094053
Eine doppelblinde, placebokontrollierte Vergleichsstudie und Open-Label-Verlängerungsstudie zur Bestätigung der Wirksamkeit und Sicherheit von E2020 bei Patienten mit Down-Syndrom mit Regressionssymptomen und behinderten Aktivitäten des täglichen Lebens.
21. August 2017 aktualisiert von: Eisai Co., Ltd.
Der Zweck dieser doppelblinden, placebokontrollierten Vergleichsstudie und offenen Verlängerungsstudie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von E2020 bei Patienten mit Down-Syndrom mit Rückbildungssymptomen und eingeschränkten Aktivitäten des täglichen Lebens zu bestätigen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppen-Vergleichsstudie mit mehreren Dosen (zwei Dosen), gefolgt von einer unverblindeten Verlängerungsstudie von E2020 bei Patienten mit Down-Syndrom mit Regression und behinderter ADL.
Insgesamt 60 Probanden werden randomisiert einer von drei Dosierungsgruppen (im Verhältnis 1:1:1) zugeteilt, um 24 Wochen lang 3 mg E2020, 5 mg E2020 oder Placebo zu erhalten, basierend auf ihren Gesamtwerten der Body Functionality Checklist, Geschlecht , und Studienort als Zuordnungsfaktoren.
Diese Studie besteht aus einer Prä-Randomisierungsphase (4 Wochen), einer doppelblinden Phase (28 Wochen) und einer Verlängerungsphase (24 Wochen).
Die doppelblinde Phase umfasst eine 24-wöchige Behandlungsphase plus eine 4-wöchige Übergangsphase.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
36
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
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Fukuoka
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Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan
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Hokkaido
-
Sapporo-shi, Hokkaido, Japan
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Kanagawa
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Yokohama-shi, Kanagawa, Japan
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Kyoto
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Takatsuki-shi, Kyoto, Japan
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Nagano
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Matsumoto-shi, Nagano, Japan
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Nagasaki
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Nagasaki-shi, Nagasaki, Japan
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Osaka
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Izumi-shi, Osaka, Japan
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Saitama
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Saitama-shi, Saitama, Japan
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Tokyo
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Chiyoda-ku, Tokyo, Japan
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Setagaya-ku, Tokyo, Japan
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
13 Jahre bis 37 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien
Bei der Registrierung in der Prä-Randomisierungsphase
- Mit definitiver Diagnose des Down-Syndroms
- Haben Sie mehr als oder gleich 3 der folgenden 4 Symptome unter 9 Punkten gemäß den diagnostischen Kriterien, die vom Forschungsprogramm zur Behandlung hartnäckiger Krankheiten 2010 herausgegeben wurden (Forschungsarbeit zum Forschungsprogramm zur Behandlung hartnäckiger Krankheiten; Umfrage zur plötzlichen Regression (21 Trisomie) und Vorbereitung von Diagnosekriterien.) Motorische Retardierung, Mutismus, sozialer Rückzug (Heimgebundenheit), Schlafstörungen
- Unzureichende Verbesserung durch Umgebungsanpassung und Psychotherapien einschließlich Beratung für mindestens 8 Wochen vor der Einschreibung
- Haben Sie eine Verdachtsdiagnose mit neuropsychiatrischer Störung ohne ausreichende Auswirkung auf eine Krankheit, selbst nach einer medizinischen Behandlung von mehr als oder gleich 8 Wochen vor der Einschreibung.
- Eine Gesamtpunktzahl der Body Functionality Checklist (51 Punkte) ist bei der Einschreibung kleiner oder gleich 210
- Im Alter von 15 bis einschließlich 39 Jahren
- Männer und Frauen
- Muss ein Familienmitglied oder eine Pflegekraft haben, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben und in der Lage sein werden, 3 Tage pro Woche mit dem Probanden zu verbringen (mindestens 4 Stunden pro Tag) und in der Lage sein werden, den Probanden während der Studie zu unterstützen, indem er die erforderlichen Studien bereitstellt Informationen für den Probanden, Unterstützung der Therapietreue und Begleitung des Probanden zu allen geplanten Besuchen, Unterstützung studienbezogener Tests für die Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen während des gesamten Studienzeitraums
- Männer und Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden
- Kann geplante Studienbesuche gemäß den Anweisungen des Prüfarztes einhalten
- Kann für geplante Untersuchungen besucht werden (außer bei Gehschwierigkeiten aufgrund der Entwicklung einer Regression)
- Eingereichte schriftliche Einverständniserklärung für den Studieneintritt (so viel wie möglich von den Probanden einholen; obligatorisch von ihrem Erziehungsberechtigten)
Ausschlusskriterien
Bei der Registrierung in der Prä-Randomisierungsphase
- Verdacht auf progressive neuropsychiatrische Erkrankung (z. B. neurodegenerative Erkrankung und progressiver Tumor), nachgewiesen durch MRT oder CT innerhalb von 1 Jahr vor der Prä-Randomisierungsphase (falls nicht innerhalb von 1 Jahr vor der Prä-Randomisierungsphase getestet, während der Prä-Randomisierungsphase erneut bestätigen). ).
- Eine Vorgeschichte mit signifikanten neurologischen Störungen wie Schlaganfall, Hirntumor, Enzephalitis, Meningitis, Normaldruckhydrozephalus, Hirntrauma mit Bewusstlosigkeit und Erfahrung mit Gehirnoperationen, die einen ungelösten Mangel verursacht haben
- Früher mit Autismus diagnostiziert
- Mit Anzeichen einer atlantoaxialen Subluxation oder einer chirurgischen Operation wegen atlantoaxialer Subluxation innerhalb von 2 Jahren
- Anfallssymptome innerhalb von 2 Jahren haben oder Antiepileptika innerhalb von 1 Jahr vor der Aufnahme in die Prä-Randomisierungsphase verwendet haben.
- Mit schwerer Hör- oder Sehbehinderung, die die Regression beeinträchtigen kann
- Haben Sie eine Komplikation einer Herzerkrankung (Angina pectoris, dekompensierte Herzinsuffizienz, Schenkelblock, Arrhythmie) oder eine periphere Gefäßerkrankung mit instabilem Zustand in 3 Monaten vor der Aufnahme in die Prä-Randomisierungsphase
- Eine Komplikation klinisch signifikanter aktiver und instabiler Erkrankungen im Magen-Darm-, Leber-, Nieren-, Atmungs- oder Herz-Kreislauf-System haben
- Haben Sie eine Vorgeschichte von klinisch signifikantem Magen-Darm-Geschwür, Bronchialasthma oder obstruktiver Lungenerkrankung
- Haben Sie eine Komplikation der Krankheit, die die Absorption, Verteilung und den Metabolismus des Studienmedikaments beeinflusst (z. B. entzündliche Dickdarmerkrankung, Magengeschwür, Zwölffingerdarmgeschwür, Lebererkrankung, schwere Laktoseintoleranz)
- Mit einem bösartigen Tumor in der Vorgeschichte oder in der Vorgeschichte innerhalb von 5 Jahren vor der Einverständniserklärung (außer Basalzellkarzinom, Plattenepithelkarzinom)
- Mit einer Komplikation oder Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholabhängigkeit innerhalb der letzten 10 Jahre
- Eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Inhaltsstoffe von Donepezilhydrochlorid oder Pepidinderivaten haben
- Die Kriterien für verbotene und eingeschränkte Begleitmedikationen nicht erfüllen oder voraussichtlich von den oben genannten Kriterien für verbotene und eingeschränkte Begleitmedikationen/Therapien während der Studie abweichen
- Schwangere oder stillende Frauen
- Sie haben an einer anderen klinischen Studie teilgenommen und das Studienmedikament innerhalb von 12 Wochen vor der Aufnahme in diese Studie erhalten
- Donepezilhydrochlorid verwendet oder an einer klinischen Studie mit E2020 teilgenommen und E2020 in der Vergangenheit erhalten haben
- Mit einer Geschichte einer Behandlung für Demenz vom Alzheimer-Typ
Bei schwerer extrapyramidaler Störung
Bei der Einschreibung in die Doppelblindphase
- Verdacht auf eine schwere Krankheitskomplikation aufgrund der Laborparameter bei der Aufnahme in die Prä-Randomisierungsphase (Besuch 1) und die Sicherheit ist nach Ansicht des Hauptprüfarztes oder Unterprüfarztes nicht gewährleistet
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: E2020 3mg
3 mg E2020 (oral) einmal täglich für 24 Wochen
|
3 mg E2020 (oral) einmal täglich für 24 Wochen
5 mg E2020 (oral) einmal täglich für 24 Wochen
|
Experimental: E2020 5mg
5 mg E2020 (oral) einmal täglich für 24 Wochen
|
3 mg E2020 (oral) einmal täglich für 24 Wochen
5 mg E2020 (oral) einmal täglich für 24 Wochen
|
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo (oral) einmal täglich für 24 Wochen
|
Placebo (oral) einmal täglich für 24 Wochen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Änderungen der Gesamtpunktzahl gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der Body Functionality Checklist (Fragebogen zur psychosomatischen Funktion) bei Patienten mit Down-Syndrom mit Regressionssymptomen und behinderten Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL), im Vergleich zu Placebo.
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12 und Woche 24
|
Für die Änderungen einer Gesamtpunktzahl der Body Functionality Checklist (51 Punkte) ab Woche 0 des Behandlungszeitraums wird der Kruskal-Wallis-Test in der 3-mg-Gruppe, der 5-mg-Gruppe und der Placebo-Gruppe durchgeführt, um die statistische Signifikanz darzustellen.
Zusammenfassende Statistiken der Gesamtpunktzahl der Body Functionality Checklist (51 Punkte) zu jedem Bewertungszeitpunkt und Änderungen gegenüber der Verabreichung des Studienmedikaments im Behandlungszeitraum werden nach Dosisgruppe berechnet.
|
Baseline bis Woche 12 und Woche 24
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Sicherheit von E2020 und Placebo bei Patienten mit Down-Syndrom mit Regression und behinderter ADL.
Zeitfenster: Bis Woche 28
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Die Sicherheit wird anhand der Häufigkeit von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) im Behandlungszeitraum, Statistiken der Laborparameter, des Blutdrucks und der Pulsfrequenz zu jedem Bewertungszeitpunkt und Änderungen gegenüber der Verabreichung des Studienmedikaments sowie einer 12-Kanal-EKG-Beurteilung gemessen , Häufigkeitsverteilung (ja/nein) zu jedem Auswertungszeitpunkt gesammelt und der Prozentsatz (%) pro Dosisgruppe berechnet.
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Bis Woche 28
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Pharmakokinetik (PK) von E2020 und Placebo bei Patienten mit Down-Syndrom mit Regression und beeinträchtigter ADL
Zeitfenster: Bis Woche 28
|
Es wird eine Populations-PK-Analyse durchgeführt, um PK-Modelle zu erstellen, um die Konzentrationsdaten von Donepezilhydrochlorid im Plasma zu erklären.
Darüber hinaus können die Modelle verwendet werden, um die Beziehung von PK-Daten zu Demographie, Wirksamkeit und Nebenwirkungen zu untersuchen.
|
Bis Woche 28
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
12. September 2013
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
16. September 2016
Studienabschluss (Tatsächlich)
21. April 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. März 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
19. März 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
21. März 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
22. August 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. August 2017
Zuletzt verifiziert
1. August 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Erkrankung
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Beschränkter Intellekt
- Anomalien, mehrere
- Chromosomenstörungen
- Syndrom
- Down-Syndrom
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Neurotransmitter-Agenten
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Cholinerge Wirkstoffe
- Enzym-Inhibitoren
- Nootropische Wirkstoffe
- Cholinesterase-Hemmer
- Donepezil
Andere Studien-ID-Nummern
- E2020-J081-345
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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