Sicherheit, Verträglichkeit und immunogene Reaktion von CV-MG01 bei Patienten mit Myasthenia gravis

Einschlusskriterien:

• Männliche und weibliche Probanden mit okulärer und generalisierter Myasthenia gravis (Grad 1-2-3).
• Im Alter zwischen 18 und 64 Jahren zum Zeitpunkt der ersten Injektion.
• Ein Body-Mass-Index (BMI) zwischen 18 und 35 kg/m2, einschließlich.
• Patient mit positiven Antikörpern gegen AChR basierend auf Radioimmunoassay (RIA) (AChRAb ≥ 1 nmol/l); Falls verfügbar, werden historische Daten zu den AChR-Ak-Konzentrationen der letzten 2 Jahre in den Studienunterlagen erfasst.
• Der Patient kann in den 3 Monaten vor der Teilnahme eine Kortikosteroidbehandlung erhalten, die einer täglichen Dosis von 30 mg Prednison oder niedriger und stabil (Dosis +/- 5 mg) entspricht.
• Der Patient kann ein immunsuppressives Medikament mit oder ohne gleichzeitige Anwendung von Kortikosteroiden einnehmen, vorausgesetzt, dass die Dosierung vor der Teilnahme 3 Monate lang stabil/unverändert war.
• Blutdruck und Herzfrequenz (liegend und stehend) innerhalb des normalen Referenzbereichs für die Population oder den Prüfort oder Ergebnisse mit akzeptablen Abweichungen, die vom Prüfarzt als klinisch nicht signifikant beurteilt werden.
• Venöser Zugang ausreichend, um eine Blutentnahme gemäß Protokoll zu ermöglichen.
• Sind zuverlässig und bereit, sich für die Dauer des Studiums zur Verfügung zu stellen und sind bereit, den Studienablauf zu befolgen.
• Eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung erteilt haben, die von der für den Standort zuständigen Ethikkommission (EC) genehmigt wurde.

Ausschlusskriterien:

• MG-Patienten Grad 4 oder 5, basierend auf der Klassifikation der Myasthenia gravis Foundation of America (MGFA).
• Patienten mit Vorgeschichte oder Vorliegen einer primären oder rezidivierenden bösartigen Erkrankung, einschließlich Vorliegen oder Vorliegen eines Thymoms.
• Während Teil A des Studienzeitraums geplante oder innerhalb von 1 Jahr vor der ersten Dosis des Studienimpfstoffs durchgeführte Thymektomie.
• Jede bestätigte oder vermutete immunsuppressive oder immundefiziente Erkrankung, die nicht im Zusammenhang mit der Behandlung von MG steht, einschließlich einer Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus (HIV) oder einer Familienanamnese mit angeborener oder erblicher Immunschwäche.
• Vorgeschichte oder Nachweis der Verabreichung von Immunglobulinen und/oder Blutprodukten innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienimpfstoffs oder einer geplanten Verabreichung von Immunglobulinen während der ersten 3 Monate der Studie.
• Vorgeschichte oder Nachweis einer Rituximab-Behandlung innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis des Studienimpfstoffs.
• Vorgeschichte oder Nachweis einer Plasmapherese innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis des Studienimpfstoffs oder einer geplanten Plasmapherese während der ersten 3 Monate der Studie.
• Hohes Aspirationsrisiko.
• Pulmonal: Erzwungene Vitalkapazität auf weniger als 70 % der vorhergesagten Kapazität reduziert.
• Vorgeschichte schwerer allergischer Erkrankungen oder Reaktionen, die wahrscheinlich durch einen Bestandteil des Impfstoffs verschlimmert werden.
• Anamnese oder Nachweis eines Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndroms, arzneimittelinduzierter Myasthenia gravis, erblicher Formen des Myasthenie-Syndroms.
• Vorgeschichte relevanter chronischer degenerativer, psychiatrischer oder neurologischer Störungen außer MG.
• Schwere Leber-, Nieren- oder Herzinsuffizienz.
• Schwerwiegende angeborene Defekte oder schwere chronische Krankheiten außer MG.
• Positiver Schwangerschaftstest oder Wunsch, während der Studie schwanger zu werden.
• Patientinnen im gebärfähigen Alter, die mindestens einen Monat vor der ersten Injektion, während der Studie und bis 3 Monate nach der letzten Injektion keine zuverlässige und hochwirksame Verhütungsmethode anwenden.
• Alle signifikanten außerhalb des Bereichs liegenden klinischen Laborergebnisse, die nach Einschätzung des Prüfarztes als klinisch signifikant angesehen werden.
• Vorheriger Abschluss oder Abbruch dieser Studie.
• Mitarbeiter oder Mitarbeiter des Prüfzentrums, die direkt mit dieser Studie in Verbindung stehen, und deren unmittelbare Familienangehörige sponsern. Unmittelbare Familie ist definiert als Ehegatte, Elternteil, Kind oder Geschwister, unabhängig davon, ob sie leiblich oder gesetzlich adoptiert sind.
• Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme des Probanden an der Studie beeinträchtigen könnte, ein zusätzliches Risiko für den Probanden darstellt oder die Beurteilung der Probanden verfälscht.