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Myeloablative Konditionierung, prophylaktisches Defibrotid und Haplo AlloSCT für Patienten mit Sichelzellanämie (NYMC-571)

20. Mai 2025 aktualisiert von: Mitchell Cairo, New York Medical College

Sicherheit und Wirksamkeit von prophylaktischem Defibrotid bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit Sichelzellanämie oder Beta-Thalassämie nach MAC und haploidentischer Stammzelltransplantation unter Verwendung von CD34-Anreicherung und T-Zell (CD3) Addback

Dies ist eine Folgestudie zu NYMC 526 (NCT01461837) zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Toxizität der Verabreichung von Defibrotide zur Prophylaxe bei Hochrisiko-Sichelzellen- oder Beta-Thalassämie-Patienten, die sich einer familiären haploidentischen allogenen Stammzelltransplantation mit CD34-Anreicherung und T-Zellen unterziehen Ergänzung. Bei dieser Patientenpopulation besteht historisch gesehen ein Risiko, ein sinusoidales obstruktives Syndrom (SOS) zu entwickeln, und Defibrotide hat seine Wirksamkeit bei der Behandlung von SOS gezeigt. Die Finanzierungsquelle ist FDA OOPD.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California Los Angeles
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Theodore B Moore, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610-0278
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Rekrutierung
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mitchell S Cairo, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Julie A Talano, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Krankheit: Homozygote Hämoglobin-S-Krankheit oder Hämoglobin-S-B0/+-Thalassämie oder Hämoglobin-SC-Krankheit oder Beta-Thalassämie intermedia/majora
  • Patienten müssen eine oder mehrere der folgenden Sichelzellanämie-Komplikationen aufweisen (oder Patienten in Kohorte 2 können stattdessen andere Hochrisikokriterien erfüllen)
  • Klinisch signifikantes neurologisches Ereignis (Schlaganfall) oder jedes neurologische Defizit, das > 24 Stunden anhält und von einem Infarkt im zerebralen MRT begleitet wird
  • Akutes Thoraxsyndrom in den vorangegangenen zwei Jahren vor der Einschreibung, die eine Hydroxyurea-Behandlung nicht eingehalten oder abgelehnt haben, oder vor einer chronischen Erythrozyten-Transfusionstherapie, Austauschtransfusion oder Erythrozytenpherese.
  • Wiederkehrende schmerzhafte Ereignisse (mindestens 3 in den 2 Jahren vor der Einschreibung oder vor einer chronischen chronischen RBC-Transfusionstherapie, Austauschtransfusion oder Erythrozytenpherese).
  • Anormale TCD-Studie, die den Beginn einer chronischen Transfusionstherapie und/oder Austauschtransfusionen erfordert.
  • Mindestens eine stille Infarktläsion auf einem MRT-Scan des Kopfes. Oder (direkt oder wahrscheinlich im Zusammenhang mit SCD)
  • Sichelzellennephropathie;
  • Milzsequestrierung, die eine Erythrozytentransfusion erfordert;
  • Aplastische Krise, die eine Erythrozytentransfusion erfordert;
  • Avaskuläre Nekrose der Hüfte, diagnostiziert durch MRT;
  • Zwei oder mehr Episoden von Beingeschwüren;
  • Wiederkehrender Priapismus.

  • Infant Daktylitis.

    • ODER NUR für Kohorte Nr. 2: Der Patient muss zwischen 18 und 34,99 Jahre alt sein, die Patienten müssen mindestens zwei der folgenden Eigenschaften aufweisen:
  • WBC > 13.500 Zellen/Mikroliter zu Studienbeginn, wenn nicht akut krank (bei zwei getrennten Gelegenheiten) > 2 Wochen nach einem VOC-Ereignis oder Krankenhausaufenthalt.
  • Trikuspidal-Regurgitant-Jet-Geschwindigkeit (TRV) > 3,0 m/s
  • Erfordernis chronischer monatlicher Transfusionen (> 12 Transfusionen in den 12 Monaten)
  • Geschichte der Sepsis
  • N-terminales natriuretisches Peptid pro Gehirn (NT-proBNP) > 160 ng/l bei klinischer Baseline, wenn nicht akut krank oder hospitalisiert.
  • alle Patienten müssen die Krankheits-, Alters-, Organfunktions- und Spenderkriterien erfüllen;

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die gleichzeitig systemische Antikoagulanzien und/oder fibrinolytische Therapien erhalten.
  • Patienten mit einer zuvor bekannten Überempfindlichkeitsreaktion auf Defibrotid.
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen, sind nicht teilnahmeberechtigt
  • SCD-Patienten mit dokumentierter unkontrollierter Infektion zum Zeitpunkt des Studieneintritts sind nicht teilnahmeberechtigt.
  • SCD-Patienten, die einen nicht betroffenen HLA-Familienspender haben, der bereit ist, mit der Spende fortzufahren, sind für diese Studie nicht geeignet.
  • Karnofsky oder Lansky (altersentsprechend) Performance Score <50 % (Hemiplegie allein als Folge eines vorangegangenen Schlaganfalls ist kein Ausschluss)
  • Nachweisliche mangelnde Einhaltung der medizinischen Versorgung.
  • Patienten mit klinisch signifikanter Fibrose oder Leberzirrhose kommen nicht in Frage.
  • Patienten, die zuvor eine HSCT erhalten haben, sind nicht teilnahmeberechtigt.
  • Patienten mit Kontraindikationen für die Anwendung von Defibrotid

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Defibrotid-Prophylaxe
Defibrotid wird vor und während einer myeloablativen Immuntherapie-Konditionierung (MAIC), gefolgt von einer familiären haploidentischen (FHI) allogenen Stammzelltransplantation (AlloSCT) mit CD34-Anreicherung und T-Zell-Addback bei Patienten mit Hochrisiko-Sichelzellanämie oder Beta-Thalassämie verabreicht, um reduziert zu werden das Risiko und die Rate der Entwicklung eines sinusoidalen obstruktiven Syndroms (SOS).
Arzneimittel: Defibrotid
Defibrotide wird vor der AlloSCT prophylaktisch verabreicht, um festzustellen, ob es die Inzidenz von SOS in dieser Hochrisikopopulation verringert, und um festzustellen, ob es sicher und machbar ist, es zusammen mit einer myeloimmunablativen Therapie und einer allogenen Transplantation zu verabreichen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Alle Patienten werden auf bekannte und unbekannte Nebenwirkungen von Defibrotid mit täglichen körperlichen Untersuchungen während des Krankenhausaufenthalts und dann nach Bedarf zusätzlich zu täglichen Laborwerten, einschließlich chemischer und hämatologischer Laborwerte, nach Bedarf überwacht
Zeitfenster: 100 Tage
Die Patienten erhalten eine Defibrotid-Prophylaxe, beginnend 10 Tage vor der Stammzelleninfusion mit 6,25 mg/kg i.v. alle 6 h und fortgesetzt bis Tag +21.
100 Tage
Alle Patienten werden auf die Entwicklung von SOS überwacht.
Zeitfenster: 1 Jahr
Alle Patienten erhalten tägliche Laborwerte, während sie Patienten sind, und dann nach Bedarf, um eine Erhöhung der Leberfunktionstests und andere abnormale chemische oder hämatologische Werte zu überwachen. Bei Bedarf wird eine Bildgebung der Leber durchgeführt, um festzustellen, ob sie SOS mit Defibrotid entwickeln.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

New York Medical College

Mitarbeiter

Johns Hopkins University
Baylor College of Medicine
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
Medical College of Wisconsin
Tufts Medical Center
Children's Hospital Los Angeles

Ermittler

  • Hauptermittler: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Januar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Februar 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

5. Februar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NYMC 571
  • 4090 (OPD)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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