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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von rhNGF-Augentropfenlösung im Vergleich zu Vehikel bei Patienten mit Glaukom (NGF-Glaucoma)

24. November 2020 aktualisiert von: Dompé Farmaceutici S.p.A

Eine 8-wöchige, monozentrische, randomisierte, doppelblinde Parallelgruppen-Studie der Phase Ib mit einer 24-wöchigen Nachbeobachtung zur Bewertung der Sicherheit und potenziellen Wirksamkeit einer 180 μg/ml rhNGF-Augentropfenlösung im Vergleich zu einem Vehikel bei Patienten mit Glaukom

Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer 180 μg/ml TID-Dosis von Augentropfenlösung mit rekombinantem humanem Nervenwachstumsfaktor (rhNGF), die über 8 Wochen verabreicht wird, im Vergleich zu einer Vehikelkontrolle bei Patienten mit progressivem primärem Offenwinkelglaukom trotz IOP-Kontrolle.

Die sekundären Ziele sind die Messung der Veränderungen des BCDVA, des Gesichtsfeldes, des ERG und der strukturellen Veränderungen der Dicke der Ganglienzellschicht und der Nervenfaserschicht, gemessen durch optische Kohärenztomographie. Die sekundären Ergebnisse werden nach 1, 4 und 8 Wochen der Therapie sowie 4 und 24 Wochen nach Beendigung der Therapie (Besuch in Woche 12 und Besuch in Woche 32) untersucht und umfassen funktionelle Bewertungen, um den Nachweis einer anhaltenden biologischen Wirkung danach zu untersuchen Abbruch der Studienbehandlung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 8-wöchige, monozentrische, randomisierte, doppelblinde, Vehikel-kontrollierte Parallelgruppen-Studie der Phase Ib mit einer Nachbeobachtungszeit von 24 Wochen zur Bewertung der Sicherheit und potenziellen Wirksamkeit eines 180 μg/ml rekombinanten menschlichen Nervenwachstumsfaktors ( rhNGF) Augentropfenlösung versus Vehikel bei 60 Studienteilnehmern mit chronischem primärem Offenwinkelglaukom.

Die Teilnehmer können sich trotz Maximalstromtherapie entweder mit progressiver Optikusneuropathie qualifizieren (d. h. IOD-Reduktion) oder mit stabilisiertem IOD, aber vermindertem Sehvermögen (zentral oder peripher).

Teilnehmer mit einem qualifizierenden Auge werden im Verhältnis 2:1 zu einer topischen Therapie mit rekombinantem humanem Nervenwachstumsfaktor (rhNGF) oder einer Vehikel-Placebo-Kontrolle randomisiert. Untersuchungen zur Sicherheit und Wirksamkeit werden eine Woche nach Therapiebeginn sowie nach 4, 8, 12 und 32 Wochen durchgeführt.

Alle Teilnehmer in beiden Armen werden 4 Wochen nach Beendigung der Therapie klinisch nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

60

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94303
        • Byers Eye Institute at Stanford University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 86 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten ab 18 Jahren. Der Teilnehmer muss die Einverständniserklärung verstehen und unterschreiben. Wenn das Sehvermögen des Teilnehmers so stark beeinträchtigt ist, dass er das Dokument der Einwilligungserklärung nicht lesen kann, wird das Dokument dem Teilnehmer vollständig vorgelesen.
  2. Die klinische Diagnose des Teilnehmers muss mit einem Glaukom übereinstimmen, das durch die folgenden Merkmale gekennzeichnet ist: a) klinischer Nachweis einer fortschreitenden RGC-Dysfunktion und -Degeneration unter Verwendung des Gesichtsfelds und/oder einer strukturellen Modalität. Es müssen mindestens 3 zuverlässige Gesichtsfelder innerhalb von 14 Monaten vor Eintritt in die Studie vorhanden sein; b) Restgesichtsfelderhalt in mindestens 1 Quadranten.
  3. Der Teilnehmer muss medizinisch in der Lage sein, sich den im Flussdiagramm der Prüfungsverfahren geforderten Tests zu unterziehen.
  4. Frauen im gebärfähigen Alter müssen einer wirksamen Form der Empfängnisverhütung zustimmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hat eine andere degenerative Erkrankung des Sehnervs oder der Netzhaut oder eine Komorbidität, die einen erheblichen Sehverlust verursacht, unabhängig davon, ob er derzeit behandelt oder unbehandelt ist, was die Möglichkeit einer Sehwiederherstellung einschränken könnte.
  2. Der Teilnehmer ist auf einem Auge blind.
  3. Der Teilnehmer hat während der Studiendauer einen Bedarf an Aciclovir und/oder verwandten Produkten. 4- Der Teilnehmer hat Hinweise auf eine Hornhauttrübung oder einen Mangel an optischer Klarheit.
  4. Der Teilnehmer hat Hinweise auf eine Hornhauttrübung oder einen Mangel an optischer Klarheit.
  5. Der Teilnehmer hat sich in den letzten 3 Monaten einer Linsenentfernung mit oder ohne intraokularer Linsenimplantation unterzogen oder hat sich innerhalb von 3 Monaten einem intraokularen Linsenersatz unterzogen oder hat sich innerhalb von 9 Monaten vor Beginn der Studienmedikation einer anderen Augenoperation unterzogen.
  6. Der Teilnehmer erhält systemische Steroide oder andere immunsuppressive Medikamente.
  7. Der Teilnehmer nimmt derzeit an einer anderen klinischen Studie mit einem nicht klinisch zugelassenen Arzneimittel durch okulare oder systemische Verabreichung teil oder hat innerhalb der letzten 3 Monate daran teilgenommen.
  8. Der Teilnehmer hat eine Uveitis oder eine andere entzündliche Augenerkrankung.
  9. Der Teilnehmer hat ein diabetisches Makulaödem.
  10. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte von okulärem Herpes zoster.
  11. Der Teilnehmer befindet sich in Chemotherapie.
  12. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen, Basalzellkarzinome nicht mitgerechnet, ES SEI DENN, er wurde 2 Jahre vor Aufnahme in die Studie erfolgreich behandelt.
  13. Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile der Studie oder Verfahrensmedikamente.
  14. Vorgeschichte von Drogen-, Medikamenten- oder Alkoholmissbrauch oder -sucht.
  15. Frauen im gebärfähigen Alter (diejenigen, die nicht chirurgisch sterilisiert oder seit mindestens 1 Jahr postmenopausal sind) werden von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen, wenn sie eine der folgenden Bedingungen erfüllen:

    1. gerade schwanger sind oder
    2. ein positives Ergebnis beim Urin-Schwangerschaftstest beim Screening/Baseline-Besuch haben oder,
    3. beabsichtigen, während des Studienbehandlungszeitraums schwanger zu werden, oder
    4. stillen oder
    5. nicht bereit sind, hochwirksame Empfängnisverhütungsmethoden anzuwenden, wie z. B.: Hormonelle Verhütungsmittel – orale, implantierte, transdermale oder injizierte und/oder mechanische Barrieremethoden – Spermizid in Verbindung mit einer Barriere wie einem Kondom oder Diaphragma oder Spirale während des gesamten Verlaufs der Schwangerschaft und 30 Tage nach den Behandlungsperioden der Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rhNGF
rhNGF (Recombinant Human Nerve Growth Factor) 180 μg/ml Augentropfenlösung
Rekombinanter menschlicher Nervenwachstumsfaktor 180 μg/ml (ein Tropfen von 35 μl entspricht 6,30 μg rhNGF) rekonstituierte Lösung dreimal täglich (TID) für eine Behandlungsdauer von 8 Wochen.
Andere Namen:
  • cenegermin
Placebo-Komparator: Fahrzeug
Ophthalmologische Placebo-Lösung
Ophthalmische Placebolösung der gleichen Zusammensetzung wie das Testprodukt, mit Ausnahme der rhNGF-rekonstituierten Lösung mehrmals täglich (TID) für 8 Behandlungswochen.
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von Ereignissen ab primären Sicherheitsergebnissen
Zeitfenster: Am Tag 56/Ende der Behandlung

Unerwartete schwere Progression der Optikusneuropathie (USPON) ist ein zusammengesetzter Parameter, der mindestens 28 Einzelbewertungen erforderte; es trat auf, wenn der Proband eine der folgenden 4 Fragen zum unerwarteten schweren Verlauf mit Ja beantwortete:

  • Beste korrigierte Fernvisusschärfe (BCDVA): „Ja“ für mindestens ein behandeltes Auge bei jedem Folgebesuch nach der ersten Dosis des Studienmedikaments
  • Humphrey-Gesichtsfeld (HVF): „Ja“ für mindestens ein behandeltes Auge bei mindestens einer Bewertung während der Behandlungs- oder Nachbeobachtungszeit
  • Elektroretinographie (ERG): „Ja“ für mindestens ein behandeltes Auge bei jedem Folgebesuch nach der ersten Dosis des Studienmedikaments
  • Optische Kohärenztomographie (OCT): „Ja“ für mindestens ein behandeltes Auge bei jedem Folgebesuch nach der ersten Dosis des Studienmedikaments

Unverträglichkeit und Allergie gegen das Medikament wurden basierend auf der bevorzugten Dauer der Behandlung auftretender unerwünschter Ereignisse identifiziert.

URAEs sind unerwartete verwandte AE, die die Augenfunktion beeinträchtigen. Lokale/systemische Toxizitäten wurden über das AE-Formular identifiziert

Am Tag 56/Ende der Behandlung
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Augenverträglichkeits-Scores der visuellen Analogskala (VAS).
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert zu den Tagen 7, 28 und 56 (Behandlungszeitraum) und Tag 84 (Follow-up)

Unter Verwendung eines 100-mm-VAS wurde ein Wert für die Augenverträglichkeit bestimmt, wobei 0 keine Symptome bedeutete und 100 die schlimmstmöglichen Beschwerden bedeutete. Die Patienten bewerteten subjektiv ihre Augensymptome (Fremdkörpergefühl, Brennen oder Stechen, Juckreiz, Schmerzen, klebriges Gefühl, verschwommenes Sehen und Photophobie) unter Verwendung des VAS, wobei sie den Wert, den sie fühlten, von keinem bis zu einem extremen Wert angaben.

Die Augensymptome wurden von den Patienten anhand der Skala bewertet. Hier unten werden nur "Gesamt"-Werte für Primärauge und Sekundärauge angegeben.

Ein Auge wurde als primäres Auge angesehen, wenn

  • das Auge wurde behandelt und
  • der Untersucher betrachtete dieses Auge als qualifizierendes Auge.
  • Wenn beide Augen als qualifizierendes Auge angesehen wurden, wurde das rechte Auge ausgewählt.

Das andere Auge wurde dann als sekundäres Auge betrachtet, wenn das Auge behandelt wurde.

Änderung vom Ausgangswert zu den Tagen 7, 28 und 56 (Behandlungszeitraum) und Tag 84 (Follow-up)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mitarbeiter

Ermittler

  • Hauptermittler: Jeffrey L Goldberg, MD, PhD, , MD, PhD

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. August 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NGF0314

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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